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첨단바이오 정보동향 제127호
- 작성자 :
- 게시일 :
- 2024-10-04
- 조회수 :
- 2933
▣ 국내
❍ 식약처, B형 혈우병 치료 유전자치료제 ‘헴제닉스주’ 국내 최초 허가 (’24.9.13.)
- 식품의약품안전처(이하 식약처)는 씨에스엘베링코리아(유)가 수입하는 희귀의약품 ‘헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)’를 2024년 9월 13일 허가함.
- ‘헴제닉스주*’는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병**(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품으로, 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여함.
- 식약처는 ‘헴제닉스주’의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 ｢첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률｣(약칭: 첨단재생바이오법)에서 정한 심사기준에 따라 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상으로 지정함.
- 또한 헴제닉스주는 ｢첨단재생바이오법｣ 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리를 수행할 예정임.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48556&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 식약처, '혁신제품 국가연구개발사업 규제정합성 검토 운영 지침'(공무원 지침서) 제정 (’24.9.13.)
- 식약처는 2024년 9월 13일, ‘혁신제품 국가연구개발사업 규제정합성 검토운영 지침’(공무원 지침서)를 제정함.
- 해당 지침서는 혁신제품 개발을 위하여 중앙행정기관에서 추진하거나 추진할 예정인 국가연구개발사업을 대상으로 하는 ‘규제정합성 검토*’ 제도를 효율적으로 운영함으로써 식품·의약품 등 신기술을 이용한 혁신제품의 신속한 제품화를 통하여 식품·의약품 등의 안전관리를 규제과학에 기반하여 합리적으로 수행하고자함.
- 적용 범위는 중앙행정기관이 법령에 근거하여 연구개발을 위하여 예산 또는 기금 등을 지원하는 국가연구개발사업을 대상으로 하는 규제정합성 검토 건으로, 규제정합성 검토를 받고자 하는 중앙행정기관은 식약처 주관부서로 검토요청 공문을 발송하고 회신 시, 과제별 또는 사업 단위로 검토요청 할 수 있음.
- 선정기준은 국가연구개발사업을 통해 개발되는 식품 및 의료제품** 의 혁신성, 공공성, 제품화 가능성을 항목으로 함.
- 주관부서는 후속 지원사항을 발굴하기 위하여 규제정합성 검토 요청사항 및 규제정합성 검토 결과를 정리･분석하여 연구개발 또는 제도개선 필요사항 등을 도출하고, 제품화 단계에서는 각 단계별 담당부서에 PM(Product Manager)을 지정하여 전주기 관리가 되도록 함.
* 혁신제품 개발을 위하여 국가연구개발사업을 추진하거나 추진할 예정인 중앙행정기관의 장이 식약처(장)에 해당 제품에 대한 안전성, 유효성, 품질 등에 대하여 검토를 요청하여 식약처(장)이 검토하는 것
** 의약품, 바이오의약품, 첨단바이오의약품, 한약(생약), 의료기기 등
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15102&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 식약처, ‘2024년 비임상시험 전문인력 양성 교육’ 실시 (’24.9.20.)
- 식약처는 비임상시험 실시기관 등 비임상시험 종사자의 전문성과 역량을 강화하기 위한 ‘2024년 비임상시험 전문인력 양성 교육’을 2024년 9월 24일과 10월 29일에 비대면으로 실시함.
- 9월 24일 교육에서는 ▲유전자치료제 비임상 생체분포시험 가이드라인(ICH S12), ▲인체각막유사 상피모델을 이용한 안(眼) 유해성(심한 안손상 및 안자극) 시험법(OECD TG 492B) 등 동물대체시험법을 포함한 OECD, ICH 비임상시험 가이드라인을 설명하고 비임상시험을 쉽게 이해할 수 있도록 실제 시험사례도 소개함.
- 아울러 10월 29일에는 ▲신약 개발 시 비임상시험 시험책임자의 역할, ▲첨단바이오의약품 비임상시험 수행 디자인 등에 대해 교육할 예정임.
- 자세한 교육 일정 및 내용은 다음과 같음.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15096
❍ 식약처, ‘바이오헬스 표준화·활용 확산 공동 심포지엄’ 개최 (’24.9.23.)
- 식약처의 식품의약품안전평가원(이하 평가원)은 2024년 9월 24일 산업통상자원부 국가기술표준원(이하 국표원)과 함께 국가 바이오산업의 경쟁력을 높이기 위한 ‘바이오헬스 표준화·활용 확산 공동 심포지엄’을 오송 C&V 센터(충북 오송 소재)에서 개최함.
- 심포지엄에서는 최근 바이오헬스 분야 차세대 첨단기술로 주목받는 오가노이드 기술의 최신 동향과 향후 활용 방안에 대해 조망하고, ➊OECD, ISO 등 국제 오가노이드 첨단기술 표준화 동향, ➋국내 간, 장 오가노이드 등 활용 국제 표준화 추진 사례, ➌오가노이드 기반 동물대체 자원 은행 구축 현황 등을 소개함.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15096
❍ 식약처, ‘2024년 ICH 가이드라인 교육’ 개최 (’24.9.26.)
- 식약처는 의약품 분야 글로벌 규제 대응 역량을 강화하기 위해 제약업계 종사자를 대상으로 하는 ‘2024년 국제의약품규제조화위원회(ICH)* 가이드라인 교육’을 9월 30일부터 이틀간 엘타워(서울시 서초구 소재)에서 개최함.
- 식약처는 2016년 ICH 회원국으로 가입한 이후 국내 제약산업의 글로벌경쟁력을 강화하고 빠른 국제 기준 적용으로 국제 기준에 부합하는 의약품 개발을 지원하기 위해 2018년부터 매년 ICH 가이드라인 교육을 개최해 왔음.
- 이번 교육에서는 최근 제‧개정되어 새로운 요구사항에 대한 이해가 필요한 ▲(품질)바이러스 안전성 평가(Q5A개정), ▲(안전성)유전자치료제 비임상 체내 분포(S12), ▲(유효성)개별안전성 보고(E2B개정), ▲(복합)유전독성 불순물 평가(M7개정) 등에 대해 안내함.
* The International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceutical for Human Use : 1990년 설립돼 의약품 품질·안전성·유효성 관련 기준의 국제조화를 주도(ICH 가이드라인 마련 등)하고 있는 국제협력 기구
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48559&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=2
▣ 미국
❍ FDA, 2024년 CBER 과학 심포지엄 개최 안내 (’24.9.13.)
- 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, 이하 FDA)은 2024년 9월 16일부터 18일까지 진행된 CBER 과학 심포지엄과 관련된 자료를 공개함.
- 이번 심포지엄은 생물학적제제의 규제와 관련된 과학적 주제를 논의하고, 과학적 연구가 규제 의사결정에서 어떠한 영향을 미치는지 소개하기 위해 개최됨.
- 공개된 자료는 ▲CBER 과학 심포지엄 포스터 초록, ▲CBER 과학 심포지엄 프로그램 책자로 자세한 내용은 FDA 홈페이지(www.fda.gov>News&Events>FDA Meetings, Conferences and Workshops)에서 확인 가능함.
https://www.fda.gov/news-events/fda-meetings-conferences-and-workshops/2024-center-biologics-evaluation-and-research-cber-science-symposium-09162024
❍ FDA, “Integrating Randomized Controlled Trials for Drug and Biological Products Into Routine Clinical Practice” 가이던스 초안 공개 (’24.9.19.)
- FDA는 2024년 9월 19일, 산업계를 위한 “Integrating Randomized Controlled Trials for Drug and Biological Products Into Routine Clinical Practice” 가이던스 초안을 공개함. 본 가이던스는 실사용근거(Real-World Evidence, RWE) 프로그램의 일환으로 필수 데이터 수집에 초점을 맞춘 간소화된 프로토콜과 절차를 통해 의약품에 대한 무작위 대조 임상시험(Randomized Controlled Trials, RCT)을 지원하여 일반적인 임상 실무에 통합할 수 있도록 하는 것을 목적으로 함.
- 해당 가이던스는 분산형 임상시험(decentralized clinical trial)과 마찬가지로 이러한 RCT는 피험자의 재택이나 다른 편리한 장소에서 시험 관련 활동을 수행하여, 더 나은 편의성과 접근성을 제공할 수 있으며, 대표적인 인구 집단을 모집을 가능하게 하여, 결과적으로 시험 결과의 일반화를 도모할 수 있음.
- 해당 가이던스 초안은 FDA 홈페이지(www.fda.gov>Regulatory Information>Search for FDA Guidance Documents)에서 확인 가능함.
* FDA는 FD&C Act 제 505(c)조(21 U.S.C. 355(c))에 따라 승인된 의약품의 새로운 적응증 승인 지원 또는 승인 후 연구 요구 사항 충족을 지원하기 위해 RWE 프로그램을 마련하였으며, 공중보건 서비스법(Public Health Service Act) 제 351(a)조에 따라 허가된 생물학적제제도 포함함.
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/integrating-randomized-controlled-trials-drug-and-biological-products-routine-clinical-practice
❍ FDA, ‘임상시험 참여를 지원하는 팀 소개’ 행사 공지 (’24.9.19.)
- FDA의 생물학적제제평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research, CBER) 치료제품국(Office of Therapeutic Products, OTP)은 2024년 10월 30일, 임상시험을 탐색하고 참여하는 동안 지원 네트워크를 구축하고 관리하는 데 직접적인 경험이 있는 환자, 요양보호사 및 옹호자를 소개하는 공개 가상 웨비나(webinar)를 개최함. 해당 웨비나는 세포 및 유전자치료제와 같은 재생의료치료제(regenerative medicine product)의 임상시험에 참여한 경험이 있는 연사들이 참여할 예정임.
❍ CBER, 2024년 BLA 보완자료 중 주목할 만한 승인 목록 업데이트 (’24.9.19.)
- FDA의 CBER는 2024년 9월 19일, 생물학적제제 허가신청(Biologics License Applications, 이하 BLA) 보완사항 중 주목할 만한 승인 목록을 업데이트함. 승인일 기준으로 보완사항에 관한 정보를 반영했으며, 신청자나 신청 상태의 변경에 대해서는 업데이트 되어 있지 않음.
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/development-approval-process-cber/2024-biological-license-application-supplement-noteworthy-approvals
❍ CBER, 2024년 BLA 승인 목록 업데이트 (’24.9.19.)
- FDA의 CBER는 2024년 9월 19일, 생물학적제제 허가신청(BLA) 승인 목록을 업데이트함. 승인일 기준으로 현재 신청에 관한 정보를 반영했으며, 신청자나 신청 상태의 변경에 대해서는 업데이트 되어 있지 않음.
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/development-approval-process-cber/2024-biological-license-application-approvals
❍ FDA, “Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements” 가이던스 공개 (’24.9.20.)
- FDA는 2024년 9월 20일, 인체용 의약품, 생물학적제제, 의료기기 등의 임상시험에서 분산형 요소를 구현하기 위하여 의뢰자, 연구자 및 기타 이해관계자에게 권장사항을 제공하는 산업계를 위한 “Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements” 가이던스를 공개함.
- 해당 가이던스는 미국의 종합세출예산법 2023(Consolidated Appropriations Act) section 3606(a)에 명시된 요건을 충족하는 분산형 임상시험(decentralized clinical trial, DCT)에 적용될 때, 의료제품의 조사에 대한 FDA 요구사항과 관련된 권고사항을 제공함. 분산형 임상시험(DCT)은 임상시험과 관련된 활동이 전통적인 임상시험 장소가 아닌 다른 장소에서 이루어지는 임상시험을 의미함.
- 본 가이던스는 FDA 홈페이지(www.fda.gov>Regulatory Information>Search for FDA Guidance Documents)에서 확인 가능함.
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/conducting-clinical-trials-decentralized-elements
❍ CBER, 삽입형 바이러스 벡터를 이용한 유전자 치료의 장기추적조사 기간 동안 삽입 부위의 분석에 관한 워크숍 개최 (’24.9.23.)
- FDA의 CBER에 소속된 치료제품국(OTP)은 2024년 11월 14일, 삽입형 바이러스 벡터를 사용한 유전자치료제 투여 후 장기추적조사 기간 동안 삽입 부위 분석(Integration Site Analysis, ISA)의 임상적 사용에 대한 워크숍을 개최할 예정임.
- 현재 승인된 12개의 세포 기반 유전자치료제와 수백 개의 임상시험용 세포 기반 유전자치료제가 삽입형 바이러스 벡터를 사용하고 있음. 유전체 DNA에의 삽입은 숙주 유전자 발현을 변화시킬 수 있으며, 삽입 돌연변이를 통해 이차 악성 종양을 유발할 수 있음.
- 또한, ISA는 벡터 삽입 부위를 식별하기 위한 확립된 접근법이지만, ISA 방법의 설계와 해석이 복잡하고 비용이 많이 들어 수행하기 어려울 수 있음. 따라서 유전자 치료제의 효율적인 평가를 촉진하고, 잠재적인 중대한 이상사례로부터 국민을 보호하기 위해 제품 설계 및 ISA 방법의 설계, 실행 및 해석에 대한 모범 사례를 이해할 필요성이 있음.
https://www.fda.gov/news-events/otp-events-meetings-and-workshops/workshop-integration-site-analysis-during-long-term-follow-gene-therapies-integrating-viral-vectore
▣ 유럽
❍ EMA, 제3회 EU 혁신 네트워크(EU-IN) 다중 이해관계자 회의 개최 공지 (’24.9.16.)
- EU 혁신 네트워크(EU-Innovation network, EU-IN)와 이탈리아 의약품청(Italian Medicines Agency, AIFA)은 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) 개발에서의 혁신이 유럽의 치료현장(point of care)에서 효과적이고 안전한 치료법으로 전환될 수 있는 방법을 논의하기 위해 다중 이해관계자 회의를 조직하고 있음. 이번 회의는 모든 이해관계자에게 개방적인 포럼을 제공하며, 유럽 혁신 생태계(European Innovation Ecosystems) 전반의 협력을 촉진하는 것을 목표로 함.
v 일시: 2024년 11월 15일(금) 09:00–17:00 CEST
v 주요 내용:
- 초기 개발에서 접근까지 현재 직면한 주요 도전 과제와 장벽에 대한 개발자들의 피드백 요청
- 개발자들이 활용할 수 있는 유럽 및 국가 수준의 과학적 및 규제 자문 도구에 대한 통찰 제공
- 유럽 혁신 생태계 강화를 목표로 이해관계자 간의 상호 교류 및 협력을 촉진할 수 있는 기회에 대해 논의
https://www.ema.europa.eu/en/events/translating-innovation-access-atmps-3rd-eu-innovation-network-multi-stakeholder-meeting
❍ EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 9월 월간 회의 안건 공개 (’24.9.18.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 2024년 9월 16일∼19일에 진행한 약물사용자문위원회(Committee for medicinal products for human use, CHMP) 9월 월간 회의 안건을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-chmp-meeting-16-19-september-2024_en.pdf
❍ EMA, 추가 모니터링 중인 첨단치료의약품(ATMP) 목록 업데이트 (’24.9.25.)
- EMA는 새로운 활성 원료의약품을 포함하거나, 혈장(혈액) 유래 생물학적 의약품이거나, 조건부승인 혹은 예외적인 상황에서의 승인을 받은 의약품의 경우 추가 모니터링 대상으로 지정하여 관리하고 있음. 추가 모니터링 중인 의약품은 약물감시위해평가위원회(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC)에서 매월 검토하여 EMA 홈페이지를 통해 공개하고 있음.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/additional-monitoring/list-medicinal-products-under-additional-monitoring_en.pdf
❍ EMA, 유럽연합 기준일(EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(PSUR) 제출 빈도 목록 업데이트 (’24.9.25.)
- EMA는 2024년 9월 25일 유럽연합 기준일(European Union reference dates, EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(Periodic Safety Update Reports, PSUR) 제출 빈도 목록을 업데이트하였음. MAH는 EU 수준에서 평가 대상인 활성 물질 및 활성 물질의 조합에 대해 EURD을 기준으로 정해진 제출 주기에 따라 PSUR을 제출해야 함.
- 업데이트된 목록 중 첨단치료의약품(ATMP)에는 STRIMVELIS(autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence), TECARTUS(brexucabtagene autoleucel), BREYANZI(lisocabtagene maraleucel), Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)가 해당됨.
v TECARTUS(brexucabtagene autoleucel): 자료 마감시점(data lock point) 변경
v BREYANZI(lisocabtagene maraleucel): 자료 마감시점 변경
v STRIMVELIS(autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence): PSUR 빈도 및 자료 마감시점 변경
v Durveqtix(fidanacogene elaparvovec): CAP* 업데이트
* 통합절차에 따른 허가 의약품(Centrally authorised product(s))
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-european-union-reference-dates-frequency-submission-periodic-safety-update-reports-psurs_en.xlsx
❍ EMA, 제품 정보에 안전 관련 사항이 변경된 통합절차에 따른 허가 의약품 목록 공개 (’24.9.25.)
- 병행 유통업체(Parallel distributor)는 업데이트된 부속서(annexes)가 발표된 후 제품 정보의 안전 관련 변경 사항은 3개월 이내에, 안전성과 관련 없는 변경 사항은 6개월 이내에 반영해야 함. 이러한 변경 사항은 연간 업데이트 절차의 일환으로 검토가 됨. 다음 표는 이번에 공개된 안전 관련 사항이 변경된 통합절차에 따른 의약품 목록 중 첨단치료의약품에 해당하는 목록임.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/list-centrally-authorised-products-safety-related-changes-product-information_en.xlsx
❍ EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMP) 정보 업데이트 3건
∙ (미토콘드리아 신경위장계 뇌근병증 치료제) Adeno-associated virus vector serotype 8 containing the human TYMP gene (CpG-depleted)
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-2948
∙ (낭성 섬유증 치료제) Adeno-associated virus serotype A101 containing the codon-optimized human CFTRdeltaR
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-2956
∙ (프리드라이히운동실조 치료제) Adeno-associated virus vector serotype rh.10 containing the human FXN gene
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-2957
❍ EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 4건
†EPAR : EU의 CP(Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
* Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
· Roctavian(valoctocogene roxaparvovec): A형 혈우병(hemophilia A) 치료제
- 희귀의약품 지정일: ’16.3.21.
- 유럽 통합 허가일: ’22.8.24.
- 업데이트 사항(’24.9.17.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
- A형 혈우병(hemophilia A): A형 혈우병은 혈액 응고 과정에 관여하는 단백질 중 하나인 제Ⅷ인자가 부족하여 발생하는 유전성 출혈 질환임. A형 혈우병 환자는 정상인보다 출혈이 잘 발생하며, 부상이나 수술 후 출혈이 오래 지속됨. 출혈은 팔꿈치, 무릎, 발목 등 관절의 공간이나 근육 내에서도 발생할 수 있으며, 반복적으로 발생할 경우 영구적인 손상을 초래할 수 있음. 또한, A형 혈우병은 뇌, 척수 또는 장에서 출혈이 발생할 수 있으며, 평생 지속되고 생명을 위협할 수 있는 치명적인 질병임.
- 작용기전: Roctavian은 혈우병 환자에게 결핍된 제Ⅷ인자 유전자를 포함하도록 변형된 AAV5(adeno-associated virus vector 5) 바이러스로 만들어졌으며, 환자에게 투여된 후 제Ⅷ인자 유전자를 간 세포로 운반하여 결핍된 제Ⅷ인자를 장기간 생산할 수 있게 하고, 이를 통해 출혈 장애를 조절할 수 있을 것으로 예상됨. 이 약물에 사용된 아데노부속바이러스(adeno-associated virus)는 인간에게 질병을 일으키지 않음.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian
∙ Carvykti(ciltacabtagene autoleucel): 재발성·불응성 다발골수종 치료제
- 희귀의약품 지정일: ’20.2.28.
- 유럽 통합 허가일: ’22.5.25.
- 업데이트 사항(’24.9.25.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
- 다발골수종(multiple myeloma): 골수에서 생성되는 형질세포의 분열이 통제되지 않아 비정상적이고, 미성숙한 형질세포가 증식하여 발생함. 미성숙한 형질세포가 정상적인 백혈구, 적혈구, 혈소판(혈액이 응고되는 것을 돕는 성분) 생성을 방해하여 빈혈(적혈구 수 감소), 뼈통증, 골절, 혈중 칼슘 수치 상승 및 신장 질환 등의 합병증이 발생함.
- 작용기전: 이 약물은 환자의 T세포를 채취 후 암세포에 특이적인 키메릭 항원 수용체(chimeric antigen receptor) 단백질을 만들기 위해 유전적으로 변형됨. 변형된 T세포를 환자에게 투여하면, 다발골수종 표면의 B세포 성숙항원(B cell maturation antigen)에 부착되어 암세포를 사멸함.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/carvykti
∙ Hemgenix(etranacogene dezaparvovec): B형 혈우병 치료제
- 희귀의약품 지정일: ’18.3.21.
- 유럽 통합 허가일: ’23.2.20.
- 업데이트 사항(’24.9.25.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
- B형 혈우병(Hemophilia B): 혈액 응고 과정에 관여하는 단백질 제IX인자가 부족하여 발생하는 유전성 출혈 질환임. 혈우병 B 환자는 정상인보다 출혈에 더 취약하며, 부상이나 수술 후 출혈이 오래 지속됨. 출혈은 팔꿈치, 무릎, 발목 등 관절의 공간이나 근육 내에서도 발생할 수 있으며, 반복적으로 발생할 경우 영구적인 손상을 초래할 수 있음. 또한, B형 혈우병은 뇌, 척수, 인후 또는 장에서 출혈이 발생할 수 있어 생명을 위협할 수 있음.
- 작용기전: Hemgenix의 활성 물질인 etranacogene dezaparvovec은 제IX인자를 생성하는 유전자 복제본을 포함하도록 변형된 바이러스를 기반으로 함. 환자에게 투여하면 변형된 바이러스가 간세포에 제IX인자 유전자를 전달하여 결핍된 제IX인자를 생산하고 출혈 에피소드(bleeding episode)를 막음. 또한, 이 약에 사용된 아데노부속바이러스(adeno-associated virus)는 인체 내에서 질병을 일으키지 않음.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hemgenix
∙ Casgevy(exagamglogene autotemcel): β-지중해빈혈, 낫적혈구병 치료제
- 희귀의약품 지정일: (TDT) ’19.10.17., (SCD) ’20.1.9.
- 유럽 통합 허가일: ’24.2.9.
- 업데이트 사항(’24.9.26.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
- β-지중해빈혈(Beta-thalassaemia, TDT): 산소를 운반하는 적혈구의 단백질인 혈색소(haemoglobin)를 충분히 만들지 못하는 유전성 질환임. 혈색소의 구성 요소 중 하나인 베타글로빈(beta-globin)을 생산하는 유전자의 결함으로 인해 혈액 내 혈색소 수치가 낮아지며, 환자가 자주 수혈을 받아야 하는 중증 질환으로 심각한 빈혈 및 반복적인 수혈로 인한 합병증의 위험으로 생명을 위협할 수 있음.
- 낫적혈구병(sickle cell disease, SCD): 산소를 운반하는 적혈구 단백질인 혈색소 중 비정상적인 형태인 것이 존재하여 적혈구가 단단하고 끈적이며 디스크 모양에서 초승달 모양으로 변하는 유전성 질환임. 비정상적인 형태의 적혈구가 혈관 벽에 붙어 혈류를 방해하여 심장, 폐, 비장 등 내부 장기로 혈액 공급을 제한함. 반복적인 감염과 빈혈뿐만 아니라 장기에 심각한 통증과 손상을 일으키며, 생명을 위협할 수도 있는 중증 질환임.
- 작용기전: 자궁 내 태아에게 주로 발견되지만 성인에서도 소량 나타나는 혈색소의 일종인 태아혈색소(fetal haemoglobin, HbF)를 더 많이 생성할 수 있도록 줄기세포를 편집(CRISPR/Cas9 기술)한 치료제임. 태아혈색소(HbF)는 부족한 정상 성인 혈색소를 보완할 수 있기 때문에 환자에게 투여 시 β-지중해빈혈(TDT) 환자의 적혈구 수치를 높이고, 낫적혈구병(SCD) 환자의 고통스러운 위기를 예방할 수 있음.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/casgevy
❍ PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 4건
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/emea-002677-pip01-19-m03
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/emea-002699-pip01-19-m01
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/emea-001082-pip02-11-m03
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/emea-002435-pip01-18-m03
▣ 일본
❍ MHLW, 제98회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개 (’24.9.19.)
- 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, MHLW)은 「제98회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회(第98回厚生科学審議会再生医療等評価部会)」를 개최함.
v 일시: 2024년 9월 20일(목), 14:00~16:00
v 장소: 온라인 회의(web 형식)
v 회의안건:
- 정부령(政省令) 등의 개정에 대하여(공개)
- 재생의료 등의 안전성 확보법 적용이 되는 이종이식의 실시에 관하여 (공개)
- 후생노동과학 특별연구사업 「유전자 변형을 실시한 이종장기이식에 관한 재생의료 등의 안전성 확보법의 적용 및 운영과 공공 보건상의 안전성 확보를 위한 조사연구」 보고(공개)
- 제1종 재생의료 등 제공 계획의 재생의료 등 제공 기준 적합성 확인에 대하여(비공개)
v 공개자료:
- 정부령(政省令) 등의 개정에 대하여
- 재생의료 등의 안전성 확보법 적용이 되는 이종이식의 실시에 관하여
- 2023년도 이종이식 보고서
- 「이종이식 실시에 따른 이종 이식편(異種移植片) 유래 감염증 위험 관리에 관한 가이드라인(안)」
- 2023년도 후생노동과학 특별연구사업의 보고에 대하여
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_43487.html https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_43769.html
❍ PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개 (’24.9.19.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)는 2014년 11월 25일부터 「의약품의료기기법(医薬品医療機器法)」제68조의13제3항에 의거하여 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례 등에 대한 보고를 받고 있음.
- PMDA는 제조판매업자로부터 보고받은 일본 내 결함 및 감염증 증례를 라인리스트 형식으로 공개하고 있음. 이번에 공개된 정보는 2014년 11월 25일부터 2024년 5월 31일까지 접수된 결함 및 감염증 증례이며, 이후 보고에 대해서도 순차적으로 게재될 예정임.
- 또한 재생의료 등 제품, 인간(자가) 표피 유래 세포 시트 및 인간(자가) 연골 유래 조직의 경우, 「의약품의료기기법(医薬品医療機器法)」(2014.11.25.) 시행에 따라, 의료기기가 아닌 재생의료 등 제품으로 규제받게 되었음. 그러므로 개정법 시행 전, 의료기기로서 보고된 증례도 재생의료 등 제품의 결함 등이 의심되는 증례보고에 포함하여 게재하고 있음.
https://www.pmda.go.jp/safety/info-services/ctp/0006.html
❍ PMDA, 제12회 일본-대만 의약 교류회의 자료 게재 (’24.9.20.)
- PMDA는 2024년 9월 20일, 10월 7일 도쿄 니혼바시에서 개최하는 「제12회 일본-대만 의약 교류회의」관련 회의 자료를 게재함. 본 회의는 2013년 11월 5일에 공익 재단법인 교류 협회 및 아동 관계 협회 간에 체결된 "약사 규제 협력 골조에 관한 각서"를 근거로 2013년부터 매년 개최되고 있는 민관 협동의 심포지엄임.
- 이번 회의는 동아시아 지역에서의 의약품, 의료기기, 재생의료 등 제품의 접근성 향상을 위한 협력체제의 기반 구축의 일환으로 ▲의약품·의료기기·재생의료 등 제품의 규제에 관한 일본·대만의 최신 상황, ▲지속적인 의약품 공급을 향한 대처, ▲일본·대만의 의료보험제도의 최신 정보 등에 관한 강연·의견 교환을 목적으로 개최될 예정임.
v 일시: 2024년 10월 7일(월) 9:30~17:05
v 장소: 니혼바시 생명과학 허브 8층 회의실
https://www.pmda.go.jp/int-activities/symposia/0150.html
❍ PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트 (’24.9.20.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)는 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보(확대 치험)를 2024년 8월 30일자로 업데이트함.
- PMDA의 “인도적 관점에서 실시되는 치험(人道的見地から実施される治験)”은 일반적인 임상시험의 기준에 부합하지 않는 환자들에게도 새로운 치료법이나 의약품에 대한 접근을 가능할 수 있도록 도입된 특별한 제도(확대 치험)(2016년 1월 22일자 약생심사발 0122 제7호, 2016년 7월 21일자 약생기심사발 0721 제1호)임. 이 제도는 환자의 삶의 질을 향상시키거나 생명을 연장시키는 것을 목표로 일반적 치험의 절차나 기준을 따르진 않으나, 환자의 안전을 최우선으로 고려함. 이 제도를 통해 생명에 중대한 영향을 미치는 질환으로, 현재의 승인된 치료법으로는 효과적인 치료가 어려운 환자에게 아직 승인되지 않은 약, 기기, 재생의학 제품의 사용에 따른 위험과 예상되는 치료상의 이점의 균형을 고려하여 예외적으로 사용가능하게 함.
- PMDA 홈페이지에서 주요 치험*과 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험)의 정보를 확인할 수 있으며, 매월 말 기준으로 업데이트 됨.
* 주요 치험(主たる治験): 일본 내 신약개발의 마지막 단계인 치험으로, 효능·효과, 용법·용량이 개발 과정을 통해 설정된 후 진행되는 유효성 및 안전성을 확인하기 위한 치험
https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0016.html
❍ MHLW, 제4회 약사심의회 개최 및 자료 공개 (’24.9.25.)
- MHLW는 2024년 9월 25일 「제4회 약사심의회(第4回 薬事審議会)」를 개최하고, 관련 자료를 공개함.
v 일시: 2024년 9월 25일(금), 13:00~15:00
v 장소: 후생노동성(MHLW) 제6 회의실
v 의제*:
• 보고사항: 1. 각 부회로부터의 보고(비공개)
- 재생의료 등 제품 「アクーゴ脳内移植用注」의 제조판매 승인 여부, 조건 및 기한 필요성 여부, 재심사 기간 지정의 필요성 여부에 대하여
- 재생의료 등 제품 「アクーゴ脳内移植用注」의 최적 사용 권장 가이드라인에 대하여
- 재생의료 등 제품 「valoctocogene roxaparvovec (INN)」의 희귀질병용 재생의료 등 제품 지정 여부에 대하여
- 재생의료 등 제품 「Breyanzi(ブレヤンジ静注)」의 제조판매 승인 여부, 조건 및 기한 필요성 여부, 재심사 기간 지정의 필요성 여부에 대하여
- 재생의료 등 제품 「Breyanzi(ブレヤンジ静注)」의 최적 사용 권장 가이드라인에 대하여
* 재생의료 등 제품 관련된 의제만 발췌함.
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_43732.html https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_43838.html
❍ 식약처, B형 혈우병 치료 유전자치료제 ‘헴제닉스주’ 국내 최초 허가 (’24.9.13.)
- 식품의약품안전처(이하 식약처)는 씨에스엘베링코리아(유)가 수입하는 희귀의약품 ‘헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)’를 2024년 9월 13일 허가함.
- ‘헴제닉스주*’는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병**(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품으로, 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여함.
- 식약처는 ‘헴제닉스주’의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 ｢첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률｣(약칭: 첨단재생바이오법)에서 정한 심사기준에 따라 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상으로 지정함.
- 또한 헴제닉스주는 ｢첨단재생바이오법｣ 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리를 수행할 예정임.
* (작용기전) 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입하여 간세포에서 혈액응고 제9인자를 생산하도록 함
** (B형 혈우병) 혈액 응고에 관여하는 인자 중 혈액응고 제9인자의 일부 또는 전체 결핍으로 출혈 가능성이 증가하는 선천성 유전질환
** (B형 혈우병) 혈액 응고에 관여하는 인자 중 혈액응고 제9인자의 일부 또는 전체 결핍으로 출혈 가능성이 증가하는 선천성 유전질환
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48556&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 식약처, '혁신제품 국가연구개발사업 규제정합성 검토 운영 지침'(공무원 지침서) 제정 (’24.9.13.)
- 식약처는 2024년 9월 13일, ‘혁신제품 국가연구개발사업 규제정합성 검토운영 지침’(공무원 지침서)를 제정함.
- 해당 지침서는 혁신제품 개발을 위하여 중앙행정기관에서 추진하거나 추진할 예정인 국가연구개발사업을 대상으로 하는 ‘규제정합성 검토*’ 제도를 효율적으로 운영함으로써 식품·의약품 등 신기술을 이용한 혁신제품의 신속한 제품화를 통하여 식품·의약품 등의 안전관리를 규제과학에 기반하여 합리적으로 수행하고자함.
- 적용 범위는 중앙행정기관이 법령에 근거하여 연구개발을 위하여 예산 또는 기금 등을 지원하는 국가연구개발사업을 대상으로 하는 규제정합성 검토 건으로, 규제정합성 검토를 받고자 하는 중앙행정기관은 식약처 주관부서로 검토요청 공문을 발송하고 회신 시, 과제별 또는 사업 단위로 검토요청 할 수 있음.
- 선정기준은 국가연구개발사업을 통해 개발되는 식품 및 의료제품** 의 혁신성, 공공성, 제품화 가능성을 항목으로 함.
- 주관부서는 후속 지원사항을 발굴하기 위하여 규제정합성 검토 요청사항 및 규제정합성 검토 결과를 정리･분석하여 연구개발 또는 제도개선 필요사항 등을 도출하고, 제품화 단계에서는 각 단계별 담당부서에 PM(Product Manager)을 지정하여 전주기 관리가 되도록 함.
* 혁신제품 개발을 위하여 국가연구개발사업을 추진하거나 추진할 예정인 중앙행정기관의 장이 식약처(장)에 해당 제품에 대한 안전성, 유효성, 품질 등에 대하여 검토를 요청하여 식약처(장)이 검토하는 것
** 의약품, 바이오의약품, 첨단바이오의약품, 한약(생약), 의료기기 등
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15102&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 식약처, ‘2024년 비임상시험 전문인력 양성 교육’ 실시 (’24.9.20.)
- 식약처는 비임상시험 실시기관 등 비임상시험 종사자의 전문성과 역량을 강화하기 위한 ‘2024년 비임상시험 전문인력 양성 교육’을 2024년 9월 24일과 10월 29일에 비대면으로 실시함.
- 9월 24일 교육에서는 ▲유전자치료제 비임상 생체분포시험 가이드라인(ICH S12), ▲인체각막유사 상피모델을 이용한 안(眼) 유해성(심한 안손상 및 안자극) 시험법(OECD TG 492B) 등 동물대체시험법을 포함한 OECD, ICH 비임상시험 가이드라인을 설명하고 비임상시험을 쉽게 이해할 수 있도록 실제 시험사례도 소개함.
- 아울러 10월 29일에는 ▲신약 개발 시 비임상시험 시험책임자의 역할, ▲첨단바이오의약품 비임상시험 수행 디자인 등에 대해 교육할 예정임.
- 자세한 교육 일정 및 내용은 다음과 같음.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15096
❍ 식약처, ‘바이오헬스 표준화·활용 확산 공동 심포지엄’ 개최 (’24.9.23.)
- 식약처의 식품의약품안전평가원(이하 평가원)은 2024년 9월 24일 산업통상자원부 국가기술표준원(이하 국표원)과 함께 국가 바이오산업의 경쟁력을 높이기 위한 ‘바이오헬스 표준화·활용 확산 공동 심포지엄’을 오송 C&V 센터(충북 오송 소재)에서 개최함.
- 심포지엄에서는 최근 바이오헬스 분야 차세대 첨단기술로 주목받는 오가노이드 기술의 최신 동향과 향후 활용 방안에 대해 조망하고, ➊OECD, ISO 등 국제 오가노이드 첨단기술 표준화 동향, ➋국내 간, 장 오가노이드 등 활용 국제 표준화 추진 사례, ➌오가노이드 기반 동물대체 자원 은행 구축 현황 등을 소개함.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15096
❍ 식약처, ‘2024년 ICH 가이드라인 교육’ 개최 (’24.9.26.)
- 식약처는 의약품 분야 글로벌 규제 대응 역량을 강화하기 위해 제약업계 종사자를 대상으로 하는 ‘2024년 국제의약품규제조화위원회(ICH)* 가이드라인 교육’을 9월 30일부터 이틀간 엘타워(서울시 서초구 소재)에서 개최함.
- 식약처는 2016년 ICH 회원국으로 가입한 이후 국내 제약산업의 글로벌경쟁력을 강화하고 빠른 국제 기준 적용으로 국제 기준에 부합하는 의약품 개발을 지원하기 위해 2018년부터 매년 ICH 가이드라인 교육을 개최해 왔음.
- 이번 교육에서는 최근 제‧개정되어 새로운 요구사항에 대한 이해가 필요한 ▲(품질)바이러스 안전성 평가(Q5A개정), ▲(안전성)유전자치료제 비임상 체내 분포(S12), ▲(유효성)개별안전성 보고(E2B개정), ▲(복합)유전독성 불순물 평가(M7개정) 등에 대해 안내함.
* The International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceutical for Human Use : 1990년 설립돼 의약품 품질·안전성·유효성 관련 기준의 국제조화를 주도(ICH 가이드라인 마련 등)하고 있는 국제협력 기구
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48559&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=2
▣ 미국
❍ FDA, 2024년 CBER 과학 심포지엄 개최 안내 (’24.9.13.)
- 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, 이하 FDA)은 2024년 9월 16일부터 18일까지 진행된 CBER 과학 심포지엄과 관련된 자료를 공개함.
- 이번 심포지엄은 생물학적제제의 규제와 관련된 과학적 주제를 논의하고, 과학적 연구가 규제 의사결정에서 어떠한 영향을 미치는지 소개하기 위해 개최됨.
- 공개된 자료는 ▲CBER 과학 심포지엄 포스터 초록, ▲CBER 과학 심포지엄 프로그램 책자로 자세한 내용은 FDA 홈페이지(www.fda.gov>News&Events>FDA Meetings, Conferences and Workshops)에서 확인 가능함.
https://www.fda.gov/news-events/fda-meetings-conferences-and-workshops/2024-center-biologics-evaluation-and-research-cber-science-symposium-09162024
❍ FDA, “Integrating Randomized Controlled Trials for Drug and Biological Products Into Routine Clinical Practice” 가이던스 초안 공개 (’24.9.19.)
- FDA는 2024년 9월 19일, 산업계를 위한 “Integrating Randomized Controlled Trials for Drug and Biological Products Into Routine Clinical Practice” 가이던스 초안을 공개함. 본 가이던스는 실사용근거(Real-World Evidence, RWE) 프로그램의 일환으로 필수 데이터 수집에 초점을 맞춘 간소화된 프로토콜과 절차를 통해 의약품에 대한 무작위 대조 임상시험(Randomized Controlled Trials, RCT)을 지원하여 일반적인 임상 실무에 통합할 수 있도록 하는 것을 목적으로 함.
- 해당 가이던스는 분산형 임상시험(decentralized clinical trial)과 마찬가지로 이러한 RCT는 피험자의 재택이나 다른 편리한 장소에서 시험 관련 활동을 수행하여, 더 나은 편의성과 접근성을 제공할 수 있으며, 대표적인 인구 집단을 모집을 가능하게 하여, 결과적으로 시험 결과의 일반화를 도모할 수 있음.
- 해당 가이던스 초안은 FDA 홈페이지(www.fda.gov>Regulatory Information>Search for FDA Guidance Documents)에서 확인 가능함.
* FDA는 FD&C Act 제 505(c)조(21 U.S.C. 355(c))에 따라 승인된 의약품의 새로운 적응증 승인 지원 또는 승인 후 연구 요구 사항 충족을 지원하기 위해 RWE 프로그램을 마련하였으며, 공중보건 서비스법(Public Health Service Act) 제 351(a)조에 따라 허가된 생물학적제제도 포함함.
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/integrating-randomized-controlled-trials-drug-and-biological-products-routine-clinical-practice
❍ FDA, ‘임상시험 참여를 지원하는 팀 소개’ 행사 공지 (’24.9.19.)
- FDA의 생물학적제제평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research, CBER) 치료제품국(Office of Therapeutic Products, OTP)은 2024년 10월 30일, 임상시험을 탐색하고 참여하는 동안 지원 네트워크를 구축하고 관리하는 데 직접적인 경험이 있는 환자, 요양보호사 및 옹호자를 소개하는 공개 가상 웨비나(webinar)를 개최함. 해당 웨비나는 세포 및 유전자치료제와 같은 재생의료치료제(regenerative medicine product)의 임상시험에 참여한 경험이 있는 연사들이 참여할 예정임.
- 이 웨비나는 RegenMedEd 시리즈*로, 세포 및 유전자치료제와 같은 첨단바이오의약품에 대한 임상시험 경험이 있는 연자가 발표를 진행함.
* RegenMedEd 시리즈: 재생의료에 관한 교육 시리즈로, 중요한 이해관계자와 FDA 직원이 참여하여 세포 및 유전자치료제와 같은 재생의료치료에 대한 기본 정보를 논의하고 환자, 간병인 및 환자 지지자가 FDA와 협력하여 신약개발을 촉진시킬 수 있는 기회를 탐색하는 것을 목표로 함
https://www.fda.gov/news-events/otp-events-meetings-and-workshops/finding-your-support-team-while-participating-clinical-trial-10302024* RegenMedEd 시리즈: 재생의료에 관한 교육 시리즈로, 중요한 이해관계자와 FDA 직원이 참여하여 세포 및 유전자치료제와 같은 재생의료치료에 대한 기본 정보를 논의하고 환자, 간병인 및 환자 지지자가 FDA와 협력하여 신약개발을 촉진시킬 수 있는 기회를 탐색하는 것을 목표로 함
❍ CBER, 2024년 BLA 보완자료 중 주목할 만한 승인 목록 업데이트 (’24.9.19.)
- FDA의 CBER는 2024년 9월 19일, 생물학적제제 허가신청(Biologics License Applications, 이하 BLA) 보완사항 중 주목할 만한 승인 목록을 업데이트함. 승인일 기준으로 보완사항에 관한 정보를 반영했으며, 신청자나 신청 상태의 변경에 대해서는 업데이트 되어 있지 않음.
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/development-approval-process-cber/2024-biological-license-application-supplement-noteworthy-approvals
❍ CBER, 2024년 BLA 승인 목록 업데이트 (’24.9.19.)
- FDA의 CBER는 2024년 9월 19일, 생물학적제제 허가신청(BLA) 승인 목록을 업데이트함. 승인일 기준으로 현재 신청에 관한 정보를 반영했으며, 신청자나 신청 상태의 변경에 대해서는 업데이트 되어 있지 않음.
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/development-approval-process-cber/2024-biological-license-application-approvals
❍ FDA, “Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements” 가이던스 공개 (’24.9.20.)
- FDA는 2024년 9월 20일, 인체용 의약품, 생물학적제제, 의료기기 등의 임상시험에서 분산형 요소를 구현하기 위하여 의뢰자, 연구자 및 기타 이해관계자에게 권장사항을 제공하는 산업계를 위한 “Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements” 가이던스를 공개함.
- 해당 가이던스는 미국의 종합세출예산법 2023(Consolidated Appropriations Act) section 3606(a)에 명시된 요건을 충족하는 분산형 임상시험(decentralized clinical trial, DCT)에 적용될 때, 의료제품의 조사에 대한 FDA 요구사항과 관련된 권고사항을 제공함. 분산형 임상시험(DCT)은 임상시험과 관련된 활동이 전통적인 임상시험 장소가 아닌 다른 장소에서 이루어지는 임상시험을 의미함.
- 본 가이던스는 FDA 홈페이지(www.fda.gov>Regulatory Information>Search for FDA Guidance Documents)에서 확인 가능함.
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/conducting-clinical-trials-decentralized-elements
❍ CBER, 삽입형 바이러스 벡터를 이용한 유전자 치료의 장기추적조사 기간 동안 삽입 부위의 분석에 관한 워크숍 개최 (’24.9.23.)
- FDA의 CBER에 소속된 치료제품국(OTP)은 2024년 11월 14일, 삽입형 바이러스 벡터를 사용한 유전자치료제 투여 후 장기추적조사 기간 동안 삽입 부위 분석(Integration Site Analysis, ISA)의 임상적 사용에 대한 워크숍을 개최할 예정임.
- 현재 승인된 12개의 세포 기반 유전자치료제와 수백 개의 임상시험용 세포 기반 유전자치료제가 삽입형 바이러스 벡터를 사용하고 있음. 유전체 DNA에의 삽입은 숙주 유전자 발현을 변화시킬 수 있으며, 삽입 돌연변이를 통해 이차 악성 종양을 유발할 수 있음.
- 또한, ISA는 벡터 삽입 부위를 식별하기 위한 확립된 접근법이지만, ISA 방법의 설계와 해석이 복잡하고 비용이 많이 들어 수행하기 어려울 수 있음. 따라서 유전자 치료제의 효율적인 평가를 촉진하고, 잠재적인 중대한 이상사례로부터 국민을 보호하기 위해 제품 설계 및 ISA 방법의 설계, 실행 및 해석에 대한 모범 사례를 이해할 필요성이 있음.
https://www.fda.gov/news-events/otp-events-meetings-and-workshops/workshop-integration-site-analysis-during-long-term-follow-gene-therapies-integrating-viral-vectore
▣ 유럽
❍ EMA, 제3회 EU 혁신 네트워크(EU-IN) 다중 이해관계자 회의 개최 공지 (’24.9.16.)
- EU 혁신 네트워크(EU-Innovation network, EU-IN)와 이탈리아 의약품청(Italian Medicines Agency, AIFA)은 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) 개발에서의 혁신이 유럽의 치료현장(point of care)에서 효과적이고 안전한 치료법으로 전환될 수 있는 방법을 논의하기 위해 다중 이해관계자 회의를 조직하고 있음. 이번 회의는 모든 이해관계자에게 개방적인 포럼을 제공하며, 유럽 혁신 생태계(European Innovation Ecosystems) 전반의 협력을 촉진하는 것을 목표로 함.
v 일시: 2024년 11월 15일(금) 09:00–17:00 CEST
v 주요 내용:
- 초기 개발에서 접근까지 현재 직면한 주요 도전 과제와 장벽에 대한 개발자들의 피드백 요청
- 개발자들이 활용할 수 있는 유럽 및 국가 수준의 과학적 및 규제 자문 도구에 대한 통찰 제공
- 유럽 혁신 생태계 강화를 목표로 이해관계자 간의 상호 교류 및 협력을 촉진할 수 있는 기회에 대해 논의
https://www.ema.europa.eu/en/events/translating-innovation-access-atmps-3rd-eu-innovation-network-multi-stakeholder-meeting
❍ EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 9월 월간 회의 안건 공개 (’24.9.18.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 2024년 9월 16일∼19일에 진행한 약물사용자문위원회(Committee for medicinal products for human use, CHMP) 9월 월간 회의 안건을 공개함.
| ∙ Section 3. 최초 신청 단계(Initial applications) 3.4. 유럽 통합 절차를 위한 진행 중인 초기 신청서 업데이트(Update on on-going initial applications for Centralised procedure) - Obecabtagene autoleucel: (질문 목록에 응답하기 위한 clock stop* 연장 요청, 2025.1.20. 응답 예정) 2024년 7월 19일에 채택된 질문 목록 안건을 채택함. * Clock stop: 의약품 평가가 중단되는 기간 - Mozafancogene autotemcel: (2024년 7월에 채택된 질문 목록에 대한 clock stop을 연장 요청하는 신청인의 서한)* 2024년 7월 19일에 채택된 질문 목록 안건을 채택함. * CAT는 2024년 4월 19일 채택된 질문 목록에 응답하기 위하여 신청인의 clock stop 요청에 동의함. |
❍ EMA, 추가 모니터링 중인 첨단치료의약품(ATMP) 목록 업데이트 (’24.9.25.)
- EMA는 새로운 활성 원료의약품을 포함하거나, 혈장(혈액) 유래 생물학적 의약품이거나, 조건부승인 혹은 예외적인 상황에서의 승인을 받은 의약품의 경우 추가 모니터링 대상으로 지정하여 관리하고 있음. 추가 모니터링 중인 의약품은 약물감시위해평가위원회(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC)에서 매월 검토하여 EMA 홈페이지를 통해 공개하고 있음.
| 제품명 | 성분명 (established name) |
적응증 | 모니터링 날짜 |
| DURVEQTIX | fidanacogene elaparvovec | B형 혈우병의 치료 | 2024.9. |
❍ EMA, 유럽연합 기준일(EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(PSUR) 제출 빈도 목록 업데이트 (’24.9.25.)
- EMA는 2024년 9월 25일 유럽연합 기준일(European Union reference dates, EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(Periodic Safety Update Reports, PSUR) 제출 빈도 목록을 업데이트하였음. MAH는 EU 수준에서 평가 대상인 활성 물질 및 활성 물질의 조합에 대해 EURD을 기준으로 정해진 제출 주기에 따라 PSUR을 제출해야 함.
- 업데이트된 목록 중 첨단치료의약품(ATMP)에는 STRIMVELIS(autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence), TECARTUS(brexucabtagene autoleucel), BREYANZI(lisocabtagene maraleucel), Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)가 해당됨.
v TECARTUS(brexucabtagene autoleucel): 자료 마감시점(data lock point) 변경
v BREYANZI(lisocabtagene maraleucel): 자료 마감시점 변경
v STRIMVELIS(autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence): PSUR 빈도 및 자료 마감시점 변경
v Durveqtix(fidanacogene elaparvovec): CAP* 업데이트
* 통합절차에 따른 허가 의약품(Centrally authorised product(s))
❍ EMA, 제품 정보에 안전 관련 사항이 변경된 통합절차에 따른 허가 의약품 목록 공개 (’24.9.25.)
- 병행 유통업체(Parallel distributor)는 업데이트된 부속서(annexes)가 발표된 후 제품 정보의 안전 관련 변경 사항은 3개월 이내에, 안전성과 관련 없는 변경 사항은 6개월 이내에 반영해야 함. 이러한 변경 사항은 연간 업데이트 절차의 일환으로 검토가 됨. 다음 표는 이번에 공개된 안전 관련 사항이 변경된 통합절차에 따른 의약품 목록 중 첨단치료의약품에 해당하는 목록임.
| 제품명 | 요청날짜 | EPAR 게시일 | 내용 |
| Yescarta | ’24.8.14. | ’24.8.15. | - 2024년 6월 13일에 채택된 "T세포 기원 2차 악성 종양"(EPITT No 20040)에 대한 PRAC 권고안을 이행하기 위해 SmPC section 4.4 및 4.8, 부속서 II section D 및 패키지 리플릿(PL) section 2 및 4 등의 업데이트를 요청함. |
❍ EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMP) 정보 업데이트 3건
∙ (미토콘드리아 신경위장계 뇌근병증 치료제) Adeno-associated virus vector serotype 8 containing the human TYMP gene (CpG-depleted)
| 활성성분 | 인간 TYMP 유전자를 포함하는 아데노부속바이러스 벡터 혈청형 8(CpG 감소) |
| 적응증 | 미토콘드리아 신경위장계 뇌근병증(mitochondrial neurogastrointestinal encephalomyopathy) |
| EU 지정 번호 | EU/3/24/2948 |
| 희귀의약품 지정일 | 2024.7.25. |
| 제조사 | Fundacio Hospital Universitari Vall D Hebron Institut De Recerca |
| 업데이트 일자 | 2024.9.13. |
∙ (낭성 섬유증 치료제) Adeno-associated virus serotype A101 containing the codon-optimized human CFTRdeltaR
| 활성성분 | 코돈 최적화된 인간 CFTRdeltaR을 포함한 아데노부속바이러스 혈청형 A101 |
| 적응증 | 낭성섬유증(cystic fibrosis) |
| EU 지정 번호 | EU/3/24/2956 |
| 희귀의약품 지정일 | 2024.7.25. |
| 제조사 | Pharma Gateway AB |
| 업데이트 일자 | 2024.9.13. |
∙ (프리드라이히운동실조 치료제) Adeno-associated virus vector serotype rh.10 containing the human FXN gene
| 활성성분 | 인간 FXN 유전자를 포함하는 아데노부속바이러스 벡터 혈청형 rh.10 |
| 적응증 | 프리드라이히운동실조(Friedreich's ataxia) |
| EU 지정 번호 | EU/3/24/2957 |
| 희귀의약품 지정일 | 2024.7.25. |
| 제조사 | Scendea (NL) B.V. |
| 업데이트 일자 | 2024.9.13. |
❍ EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 4건
†EPAR : EU의 CP(Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
* Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
· Roctavian(valoctocogene roxaparvovec): A형 혈우병(hemophilia A) 치료제
- 희귀의약품 지정일: ’16.3.21.
- 유럽 통합 허가일: ’22.8.24.
- 업데이트 사항(’24.9.17.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
- A형 혈우병(hemophilia A): A형 혈우병은 혈액 응고 과정에 관여하는 단백질 중 하나인 제Ⅷ인자가 부족하여 발생하는 유전성 출혈 질환임. A형 혈우병 환자는 정상인보다 출혈이 잘 발생하며, 부상이나 수술 후 출혈이 오래 지속됨. 출혈은 팔꿈치, 무릎, 발목 등 관절의 공간이나 근육 내에서도 발생할 수 있으며, 반복적으로 발생할 경우 영구적인 손상을 초래할 수 있음. 또한, A형 혈우병은 뇌, 척수 또는 장에서 출혈이 발생할 수 있으며, 평생 지속되고 생명을 위협할 수 있는 치명적인 질병임.
- 작용기전: Roctavian은 혈우병 환자에게 결핍된 제Ⅷ인자 유전자를 포함하도록 변형된 AAV5(adeno-associated virus vector 5) 바이러스로 만들어졌으며, 환자에게 투여된 후 제Ⅷ인자 유전자를 간 세포로 운반하여 결핍된 제Ⅷ인자를 장기간 생산할 수 있게 하고, 이를 통해 출혈 장애를 조절할 수 있을 것으로 예상됨. 이 약물에 사용된 아데노부속바이러스(adeno-associated virus)는 인간에게 질병을 일으키지 않음.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian
∙ Carvykti(ciltacabtagene autoleucel): 재발성·불응성 다발골수종 치료제
- 희귀의약품 지정일: ’20.2.28.
- 유럽 통합 허가일: ’22.5.25.
- 업데이트 사항(’24.9.25.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
- 다발골수종(multiple myeloma): 골수에서 생성되는 형질세포의 분열이 통제되지 않아 비정상적이고, 미성숙한 형질세포가 증식하여 발생함. 미성숙한 형질세포가 정상적인 백혈구, 적혈구, 혈소판(혈액이 응고되는 것을 돕는 성분) 생성을 방해하여 빈혈(적혈구 수 감소), 뼈통증, 골절, 혈중 칼슘 수치 상승 및 신장 질환 등의 합병증이 발생함.
- 작용기전: 이 약물은 환자의 T세포를 채취 후 암세포에 특이적인 키메릭 항원 수용체(chimeric antigen receptor) 단백질을 만들기 위해 유전적으로 변형됨. 변형된 T세포를 환자에게 투여하면, 다발골수종 표면의 B세포 성숙항원(B cell maturation antigen)에 부착되어 암세포를 사멸함.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/carvykti
∙ Hemgenix(etranacogene dezaparvovec): B형 혈우병 치료제
- 희귀의약품 지정일: ’18.3.21.
- 유럽 통합 허가일: ’23.2.20.
- 업데이트 사항(’24.9.25.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
- B형 혈우병(Hemophilia B): 혈액 응고 과정에 관여하는 단백질 제IX인자가 부족하여 발생하는 유전성 출혈 질환임. 혈우병 B 환자는 정상인보다 출혈에 더 취약하며, 부상이나 수술 후 출혈이 오래 지속됨. 출혈은 팔꿈치, 무릎, 발목 등 관절의 공간이나 근육 내에서도 발생할 수 있으며, 반복적으로 발생할 경우 영구적인 손상을 초래할 수 있음. 또한, B형 혈우병은 뇌, 척수, 인후 또는 장에서 출혈이 발생할 수 있어 생명을 위협할 수 있음.
- 작용기전: Hemgenix의 활성 물질인 etranacogene dezaparvovec은 제IX인자를 생성하는 유전자 복제본을 포함하도록 변형된 바이러스를 기반으로 함. 환자에게 투여하면 변형된 바이러스가 간세포에 제IX인자 유전자를 전달하여 결핍된 제IX인자를 생산하고 출혈 에피소드(bleeding episode)를 막음. 또한, 이 약에 사용된 아데노부속바이러스(adeno-associated virus)는 인체 내에서 질병을 일으키지 않음.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hemgenix
∙ Casgevy(exagamglogene autotemcel): β-지중해빈혈, 낫적혈구병 치료제
- 희귀의약품 지정일: (TDT) ’19.10.17., (SCD) ’20.1.9.
- 유럽 통합 허가일: ’24.2.9.
- 업데이트 사항(’24.9.26.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
- β-지중해빈혈(Beta-thalassaemia, TDT): 산소를 운반하는 적혈구의 단백질인 혈색소(haemoglobin)를 충분히 만들지 못하는 유전성 질환임. 혈색소의 구성 요소 중 하나인 베타글로빈(beta-globin)을 생산하는 유전자의 결함으로 인해 혈액 내 혈색소 수치가 낮아지며, 환자가 자주 수혈을 받아야 하는 중증 질환으로 심각한 빈혈 및 반복적인 수혈로 인한 합병증의 위험으로 생명을 위협할 수 있음.
- 낫적혈구병(sickle cell disease, SCD): 산소를 운반하는 적혈구 단백질인 혈색소 중 비정상적인 형태인 것이 존재하여 적혈구가 단단하고 끈적이며 디스크 모양에서 초승달 모양으로 변하는 유전성 질환임. 비정상적인 형태의 적혈구가 혈관 벽에 붙어 혈류를 방해하여 심장, 폐, 비장 등 내부 장기로 혈액 공급을 제한함. 반복적인 감염과 빈혈뿐만 아니라 장기에 심각한 통증과 손상을 일으키며, 생명을 위협할 수도 있는 중증 질환임.
- 작용기전: 자궁 내 태아에게 주로 발견되지만 성인에서도 소량 나타나는 혈색소의 일종인 태아혈색소(fetal haemoglobin, HbF)를 더 많이 생성할 수 있도록 줄기세포를 편집(CRISPR/Cas9 기술)한 치료제임. 태아혈색소(HbF)는 부족한 정상 성인 혈색소를 보완할 수 있기 때문에 환자에게 투여 시 β-지중해빈혈(TDT) 환자의 적혈구 수치를 높이고, 낫적혈구병(SCD) 환자의 고통스러운 위기를 예방할 수 있음.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/casgevy
❍ PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 4건
| 성분명 | Delandistrogene moxeparvovec |
| 치료분야 | 신경학 |
| 채택번호 | P/0325/2023 |
| PIP 번호 | EMEA-002677-PIP01-19-M03 |
| 약물형태 | 주입용 분산액 |
| 적응증 | 뒤센근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) |
| 개발사 | Roche Registration GmbH |
| 업데이트 사항 (’24.9.13.) |
P/0325/2023: 소아 임상시험 계획 수정 동의에 대한 EMA 결정(2023.8.8.) |
| 성분명 | Bilayer engineered collagen hydrogel-based skin graft composed of autologous keratinocytes and fibroblasts |
| 치료분야 | 피부과 |
| 채택번호 | P/0331/2023 |
| PIP 번호 | EMEA-002699-PIP01-19-M01 |
| 약물형태 | 살아있는 조직 동등물 |
| 적응증 | 화상(burns) |
| 개발사 | CUTISS AG |
| 업데이트 사항 (’24.9.13.) |
P/0331/2023: 소아 임상시험 계획 수정 동의에 대한 EMA 결정(2023.8.10.) |
| 성분명 | Ex vivo expanded autologous human corneal epithelium cells containing stem cells |
| 치료분야 | 안과학 |
| 채택번호 | P/0066/2022 |
| PIP 번호 | EMEA-001082-PIP02-11-M03 |
| 약물형태 | 살아있는 조직 동등물 |
| 적응증 | 안구 화상으로 인한 윤부 줄기세포 결핍(limbal stem cell deficiency due to ocular burns) |
| 개발사 | Holostem Terapie Avanzate S.r.l. |
| 업데이트 사항 (’24.9.19.) |
P/0066/2022: 소아 임상시험 계획 수정 동의에 대한 EMA 결정(2022.3.11.) |
| 성분명 | Eladocagene exuparvovec |
| 치료분야 | 신경학 |
| 채택번호 | P/0075/2023 |
| PIP 번호 | EMEA-002435-PIP01-18-M03 |
| 약물형태 | 주입용 분산액 |
| 적응증 | 방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍증(aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency) |
| 개발사 | PTC Therapeutics International Limited |
| 업데이트 사항 (’24.9.19.) |
P/0075/2023: 소아 임상시험 계획 수정 동의에 대한 EMA 결정(2023.3.10.) |
▣ 일본
❍ MHLW, 제98회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개 (’24.9.19.)
- 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, MHLW)은 「제98회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회(第98回厚生科学審議会再生医療等評価部会)」를 개최함.
v 일시: 2024년 9월 20일(목), 14:00~16:00
v 장소: 온라인 회의(web 형식)
v 회의안건:
- 정부령(政省令) 등의 개정에 대하여(공개)
- 재생의료 등의 안전성 확보법 적용이 되는 이종이식의 실시에 관하여 (공개)
- 후생노동과학 특별연구사업 「유전자 변형을 실시한 이종장기이식에 관한 재생의료 등의 안전성 확보법의 적용 및 운영과 공공 보건상의 안전성 확보를 위한 조사연구」 보고(공개)
- 제1종 재생의료 등 제공 계획의 재생의료 등 제공 기준 적합성 확인에 대하여(비공개)
v 공개자료:
- 정부령(政省令) 등의 개정에 대하여
- 재생의료 등의 안전성 확보법 적용이 되는 이종이식의 실시에 관하여
- 2023년도 이종이식 보고서
- 「이종이식 실시에 따른 이종 이식편(異種移植片) 유래 감염증 위험 관리에 관한 가이드라인(안)」
- 2023년도 후생노동과학 특별연구사업의 보고에 대하여
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_43487.html https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_43769.html
❍ PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개 (’24.9.19.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)는 2014년 11월 25일부터 「의약품의료기기법(医薬品医療機器法)」제68조의13제3항에 의거하여 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례 등에 대한 보고를 받고 있음.
- PMDA는 제조판매업자로부터 보고받은 일본 내 결함 및 감염증 증례를 라인리스트 형식으로 공개하고 있음. 이번에 공개된 정보는 2014년 11월 25일부터 2024년 5월 31일까지 접수된 결함 및 감염증 증례이며, 이후 보고에 대해서도 순차적으로 게재될 예정임.
- 또한 재생의료 등 제품, 인간(자가) 표피 유래 세포 시트 및 인간(자가) 연골 유래 조직의 경우, 「의약품의료기기법(医薬品医療機器法)」(2014.11.25.) 시행에 따라, 의료기기가 아닌 재생의료 등 제품으로 규제받게 되었음. 그러므로 개정법 시행 전, 의료기기로서 보고된 증례도 재생의료 등 제품의 결함 등이 의심되는 증례보고에 포함하여 게재하고 있음.
https://www.pmda.go.jp/safety/info-services/ctp/0006.html
❍ PMDA, 제12회 일본-대만 의약 교류회의 자료 게재 (’24.9.20.)
- PMDA는 2024년 9월 20일, 10월 7일 도쿄 니혼바시에서 개최하는 「제12회 일본-대만 의약 교류회의」관련 회의 자료를 게재함. 본 회의는 2013년 11월 5일에 공익 재단법인 교류 협회 및 아동 관계 협회 간에 체결된 "약사 규제 협력 골조에 관한 각서"를 근거로 2013년부터 매년 개최되고 있는 민관 협동의 심포지엄임.
- 이번 회의는 동아시아 지역에서의 의약품, 의료기기, 재생의료 등 제품의 접근성 향상을 위한 협력체제의 기반 구축의 일환으로 ▲의약품·의료기기·재생의료 등 제품의 규제에 관한 일본·대만의 최신 상황, ▲지속적인 의약품 공급을 향한 대처, ▲일본·대만의 의료보험제도의 최신 정보 등에 관한 강연·의견 교환을 목적으로 개최될 예정임.
v 일시: 2024년 10월 7일(월) 9:30~17:05
v 장소: 니혼바시 생명과학 허브 8층 회의실
https://www.pmda.go.jp/int-activities/symposia/0150.html
❍ PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트 (’24.9.20.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)는 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보(확대 치험)를 2024년 8월 30일자로 업데이트함.
- PMDA의 “인도적 관점에서 실시되는 치험(人道的見地から実施される治験)”은 일반적인 임상시험의 기준에 부합하지 않는 환자들에게도 새로운 치료법이나 의약품에 대한 접근을 가능할 수 있도록 도입된 특별한 제도(확대 치험)(2016년 1월 22일자 약생심사발 0122 제7호, 2016년 7월 21일자 약생기심사발 0721 제1호)임. 이 제도는 환자의 삶의 질을 향상시키거나 생명을 연장시키는 것을 목표로 일반적 치험의 절차나 기준을 따르진 않으나, 환자의 안전을 최우선으로 고려함. 이 제도를 통해 생명에 중대한 영향을 미치는 질환으로, 현재의 승인된 치료법으로는 효과적인 치료가 어려운 환자에게 아직 승인되지 않은 약, 기기, 재생의학 제품의 사용에 따른 위험과 예상되는 치료상의 이점의 균형을 고려하여 예외적으로 사용가능하게 함.
- PMDA 홈페이지에서 주요 치험*과 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험)의 정보를 확인할 수 있으며, 매월 말 기준으로 업데이트 됨.
* 주요 치험(主たる治験): 일본 내 신약개발의 마지막 단계인 치험으로, 효능·효과, 용법·용량이 개발 과정을 통해 설정된 후 진행되는 유효성 및 안전성을 확인하기 위한 치험
https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0016.html
❍ MHLW, 제4회 약사심의회 개최 및 자료 공개 (’24.9.25.)
- MHLW는 2024년 9월 25일 「제4회 약사심의회(第4回 薬事審議会)」를 개최하고, 관련 자료를 공개함.
v 일시: 2024년 9월 25일(금), 13:00~15:00
v 장소: 후생노동성(MHLW) 제6 회의실
v 의제*:
• 보고사항: 1. 각 부회로부터의 보고(비공개)
- 재생의료 등 제품 「アクーゴ脳内移植用注」의 제조판매 승인 여부, 조건 및 기한 필요성 여부, 재심사 기간 지정의 필요성 여부에 대하여
- 재생의료 등 제품 「アクーゴ脳内移植用注」의 최적 사용 권장 가이드라인에 대하여
- 재생의료 등 제품 「valoctocogene roxaparvovec (INN)」의 희귀질병용 재생의료 등 제품 지정 여부에 대하여
- 재생의료 등 제품 「Breyanzi(ブレヤンジ静注)」의 제조판매 승인 여부, 조건 및 기한 필요성 여부, 재심사 기간 지정의 필요성 여부에 대하여
- 재생의료 등 제품 「Breyanzi(ブレヤンジ静注)」의 최적 사용 권장 가이드라인에 대하여
* 재생의료 등 제품 관련된 의제만 발췌함.
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_43732.html https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_43838.html
식품의약품안전처
(28159) 충청북도 청주시 흥덕구 오송읍 오송생명2로 187 오송보건의료행정타운 식품의약품안전처
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한국의약품안전관리원
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