- 환자 중심의 안전관리 체계 확립을 통한
- 국민 건강 보호 길라잡이
입니다.
첨단바이오 정보동향 제117호
- 작성자 :
- 게시일 :
- 2024-05-16
- 조회수 :
- 2515
▣ 국내
❍ 과기정통부, 제4회 지방과학기술진흥협의회 개최 (’24.4.29.)
- 과학기술정보통신부(이하 과기정통부)는 4월 29일(월) 과학기술혁신본부장 주재로 17개 시‧도와 관계부처(기재부, 교육부, 과기정통부, 산업부, 중기부)가 참여하는 제4회 지방과학기술진흥협의회*(이하 지방협의회)를 개최함.
- 이번 제4회 지방협의회에서는 제6차 지방과학기술진흥종합계획 '24년 시행계획(안)과 지자체 예산 연계 사업 선정 결과(안)를 심의하고, '25년 국가연구개발 투자방향과 교육부‧산업부‧과기정통부의 주요한 지역 R&D 사업 추진계획을 공유하였음.
- 특히, 대전은 지자체 예산 연계 사업으로 선정되어 첨단바이오 분야의 연구 역량을 갖춘 산학연을 기반으로 바이오 물리환경 조절을 통해 첨단바이오의약품 제조‧생산 효율화 기술을 개발‧실증하고, 지역 기업으로 확산할 수 있는 사업을 기획하였으며, 그와 관련된 내용은 다음과 같음.
* 광주, 대구, 대전, 부산, 강원, 경남, 경북, 전남, 전북, 충남, 충북
** 생명(연), KAIST 등 우수 연구기관‧대학 및 바이오니아, 수젠텍, 알테오젠 등 기술 기반 유망기업
*** 무중력 유전자 전달체 생산, 세포(줄기세포, 인체세포) 배양 기술 등
https://www.msit.go.kr/bbs/view.do?sCode=user&mId=113&mPid=238&bbsSeqNo=94&nttSeqNo=3184425
❍ 복지부, 첨단재생의료 임상연구로 기반 쌓아 치료로 이어간다 (’24.4.29.)
- 보건복지부(이하 복지부)는 2024년 3월 말 기준, 첨단재생의료* 누적 임상연구계획 심의 신청 건수는 총 125건으로, 2024년 1분기에는 12건이 신청되어 2023년 같은 기간(6건) 대비 2배로 증가하였다고 밝힘.
- 국내에서는 국민의 건강 증진과 첨단재생의료기술의 국가 경쟁력 향상을 목표로, 2019년「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」(이하, 첨단재생바이오법)을 제정하여 시행(2020년 8월) 중이며, 첨단재생의료 및 심의위원회가 구성되고 사무국**이 설치되어 2021년부터 ‘첨단재생의료 임상연구제도***’를 운영 중임.
- 2021년부터 첨단재생의료 각 분야 전문가로 구성된 심의위원회는 신청된 연구계획(125건) 중 총 96건(누적)에 대한 심의를 완료하였으며, 이 중 약 44%(42건/96건)가 ‘임상연구 적합’으로 심의됨. 또한 적합 연구 중 50%(21건/42건)는 ‘타인(동종)의 배양·처리 세포, 유전자 변형·도입 세포 등을 이용’하는 ‘고위험 임상연구’로 나타남.
- 국내 첨단재생의료 임상연구가 세포치료 분야에 집중****되어 있기는 하지만 유전물질이 변형·도입된 인체세포등을 이용한 유전자치료***** 연구가 적합 고위험 임상연구 중 29%(6건/21건)를 차지함. 세계적으로 유전자 편집 기술을 사용한 치료제가 활발히 개발되고 있는 상황에서 국내에서도 세포 내 원하는 유전자를 도입할 수 있는 전달체(렌티 바이러스)와 세포 내 특정 유전자를 제거할 수 있는 유전자 가위기술(CRISPR/Cas9)을 동시에 이용하는 연구가 심의위원회에서 적합 의결(식약처 심사 중)된 바 있음.
- 정부는 임상연구 활성화를 위해 연구비 지원 등 임상연구지원사업을 추진 중으로, 심의위원회·식약처에서 임상연구계획 적합·승인을 받은 후 임상연구지원사업단(재생의료진흥재단)에 사업계획서를 제출하면 연구비 적정성 평가를 거쳐 연구비를 지원받을 수 있음.
- 한편, 2024년 2월 첨단재생바이오법이 개정되어 임상연구 등을 통해 안전성 및 유효성 관련 근거가 축적된 첨단재생의료 기술의 경우, 2025년 2월부터 심의위원회에 첨단재생의료 치료계획 심의를 거쳐 지속적으로 환자에게 첨단재생의료 치료를 제공할 수 있게 됨.
* 첨단재생의료: 사람의 신체 구조 또는 기능을 재생, 회복 또는 형성하여 질환의 근본적인 치료를 가능케 하거나, 기존 의약품으로 치료가 어려운 중대·희귀·난치 질환을 치료하는 새로운 기회를 제공할 수 있는 분야로 일찍이 미국, 유럽, 일본, 대만 등 국외에서는 관련법을 제정·정비하고 연구를 지원하고 있음.
** 심의위원회 및 분야별 전문위원회 지원을 위해 사무국 설치(`20.9) 후 업무 준비를 거쳐 ’21.5월부터 심의업무 본격 추진
*** ‘첨단재생의료 임상연구’는 의료기관이 첨단재생의료실시기관으로 지정받은 후, 심의위원회 및 식품의약품안전처(고위험)로부터 임상연구계획 적합·승인 통보를 받아야 실시할 수 있음.
**** 전체 적합된 임상연구 건수 중 세포치료 분야 연구는 약 67%(28건/42건)
***** 유전물질이 변형 도입된 사람 또는 동물의 세포를 인체로 전달하는 치료
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1481226&tag=&nPage=1
❍ 식약처, 2023년 의약품 허가보고서 발간 (’24.4.30.)
- 식약처는 2023년 허가‧인증‧신고 등 현황을 담은 의약품 허가보고서를 2024년 4월 30일 발간하였음.
- 2023년 의약품은 총 1,488품목이 허가된 것으로 나타났음. 식약처는 2023년 한해 의약품 허가의 주요 동향으로 ▲희귀의약품 허가가 증가하는 추세이고, ▲‘당뇨병치료제’의 비중이 가장 높았으며, ▲제네릭의약품 허가는 감소세에 있었다는 점 등을 들었음.
1) 수출용의약품(47품목) 제외, 취소·취하 품목 포함
2) 1,192품목 중 본부에서 521품목 허가
3) 전 품목 본부에서 허가(첨단바이오의약품 제외)
4) 전 품목 본부에서 허가
5) 57품목 중 본부에서 10품목 허가
- 2023년에 허가된 희귀의약품은 총 37품목(희귀신약 2품목 포함)으로 제조 3품목, 수입 34품목이었으며, 화학의약품 22품목, 생물의약품 14품목, 첨단바이오의약품 1품목이 허가되었음.
- ’23년도에 신규 허가된 첨단바이오의약품은 유전자치료제 1품목이며, 다음과 같음.
■ ‘카빅티주(실타캅타젠오토류셀)’ (㈜한국얀센, ‘23.3.16.)는 환자의 다발골수종세포에서 높은 레벨로 발현되는 B세포 성숙항원(BCMA, B-cell maturation antigen)을 표적으로 하는 자가유래 키메릭항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제로 암세포를 특이적으로 사멸시킴. 이전에 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 항체를 포함하여 적어도 4가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종의 치료에 사용함.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48232&srchFr=&srchTo=&srchWord=%EC%9D%98%EB%A3%8C%EC%A0%9C%ED%92%88&srchTp=0&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&Data_stts_gubun=C9999&page=1
https://www.mfds.go.kr/brd/m_218/view.do?seq=33581&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 법제처, 2024년 5월 시행 예정 법령 공개 (’24.4.30.)
- 법제처는 2024년 5월에 총 113개의 법령이 새로 시행된다고 밝혔으며, 첨단바이오의약품과 관련한 시행 예정 법령의 주요 내용과 시행일은 다음과 같음.
https://www.moleg.go.kr/board.es?mid=a10501000000&bid=0048&act=view&list_no=272666&tag=&nPage=1&keyField=&keyWord=%EA%B5%AD%EA%B0%80%EC%9C%A0%EC%82%B0%EA%B8%B0%EB%B3%B8%EB%B2%95&cg_code=
❍ 정부, 「제13차 규제자유특구위원회」 개최 (’24.4.30.)
- 정부는 2024년 4월 30일 국무총리(위원장) 주재로 정부서울청사에서 제13차 규제자유특구위원회를 개최하여, 규제자유특구 신규지정(안) 5건과 글로벌 혁신특구 신규지정(안) 4건 등을 심의·의결하였음.
- 1차 글로벌 혁신특구는 지역의 첨단산업을 육성하기 위해 규제자유특구를 업그레이드하여 규제특례를 대폭 확대할 뿐만 아니라 해외 실증・인증 등 글로벌 진출까지 적극 지원하는 지역이며, 첨단재생바이오와 관련된 내용은 다음과 같음.
https://www.korea.kr/briefing/pressReleaseView.do?newsId=156628284
❍ 식약처, '오가노이드 재생치료제 국내외 기술 개발 및 규제 동향' 발간 (’24.4.30.)
- 식약처 식품의약품안전평가원(이하 평가원)은 2024년 4월 30일 첨단바이오융복합연구과 주관의 용역연구개발과제 수행을 통해 ‘오가노이드 재생치료제 국내외 기술 개발 및 규제 동향’을 발간함.
- 해당 간행물은 관련 분야 연구개발자와 심사관련 종사자에게 제공하기 위한 목적으로 마련되었으며, 자세한 내용은 평가원 누리집의 정보마당(http://nifds.go.kr>정보마당>간행물·자료집)에서 확인할 수 있음.
https://www.nifds.go.kr/brd/m_18/view.do?seq=12761&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 식약처, 식의약 규제혁신 3.0 대국민 보고회 개최 (’24.5.2.)
- 식약처는 소상공인의 어려움과 국민의 불편을 해소하기 위해 ‘식의약 규제혁신 3.0’ 대국민 보고회를 소상공인·기업 및 관련 협회 등 관계자를 비롯해 일반 국민 등 150여 명이 참석한 가운데 5월 2일 과학기술컨벤션센터(서울 강남구 소재)에서 개최했다고 밝힘.
- 이번 규제혁신 3.0 과제는 현장 중심의 정책 기조를 유지하면서 소상공인·국민 등이 느끼는 불편을 직접적으로 해소하기 위해 ‘소상공인’, ‘국민’, ‘미래’, ‘디지털’ 4가지 핵심 키워드를 중심으로 80개 과제를 선정하였으며, 그 중 첨단바이오의약품과 관련된 과제는 다음과 같음.
■ 일반과제 (70개)
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48235&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=2
❍ 복지부, 2024년도 첨단재생의료 합동 설명회 개최 (’24.5.2.)
- 복지부는 유관기관과 함께 5월 10일(금)부터 5월 24일(금)까지 총 4회에 걸쳐 첨단재생의료실시기관 지정 및 임상연구 활성화를 위한 합동 설명회*를 개최한다고 밝힘.
- 이번 설명회는 첨단재생의료실시기관** 지정 공모, 임상연구 심의 및 연구비 지원, 공용기관생명윤리위원회(공용IRB) 지원사업 등을 상세히 안내하기 위한 것으로 5월 10일 서울을 시작으로 전국 4개 지역을 순회하며 실시할 예정임.
- ‘첨단재생의료실시기관’ 지정을 희망하는 의료기관이나 ‘첨단재생의료 임상연구’를 계획하고 있는 연구자는 온라인으로 사전등록하거나 이메일로 참가신청서를 제출할 수 있으며 당일 현장접수도 가능하다고 함.
- 자세한 신청방법은 복지부 누리집의 알림 보도자료(http://mohw.go.kr>알림>보도자료)에서 확인할 수 있음.
* 보건복지부, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국, 재생의료진흥재단, 첨단재생의료 임상연구지원사업단, 국가생명윤리정책원 등
** 「첨단재생바이오법」제10조에 따라, 첨단재생의료 임상연구(세포‧유전자‧조직‧융복합치료)를 하려는 의료기관은 보건복지부장관으로부터 첨단재생의료실시기관으로 지정을 받아야 함. ’24.4월 현재 총 93개소(상급종합병원 44, 종합병원 33, 병원 8, 의원 8) 지정
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1481281&tag=&nPage=2
❍ 식약처, 「바이오의약품 사전 GMP 평가 지침」개정 알림 (’24.5.2.)
- 식약처는 2016년 6월 30일에 제정된 「바이오의약품 사전 GMP 평가 지침(공무원지침서)」을 2024년 4월 30일에 개정하였음. 이번 개정은 바이오의약품 허가신청 시 제조 및 품질관리기준(GMP) 실시 상황 평가 절차와 관련하여 식약처에서 운영 중인 업무처리 절차를 개선하기 위함.
- 주요 개정 내용으로는 ▲실사보고서 인정 기준 변경, ▲희귀의약품 제출자료 기준 신설, ▲신속 도입이 필요한 품목의 현장실사 일정 배정 기준 적용임.
- 「바이오의약품 사전 GMP 평가 지침(공무원지침서)」는 식품의약품안전처 누리집의 법령/자료(http://mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>공무원지침서/민원인안내서)에서 확인할 수 있음.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15066&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 복지부,「바이오 코리아(BIO KOREA) 2024」 개최 (’24.5.8.)
- 복지부는 5월 8일(수)부터 10일(금)까지 3일간 서울 코엑스(COEX) C홀에서 「바이오 코리아(BIO KOREA) 2024」를 개최함.
-「바이오 코리아」는 그간 우리나라 제약·바이오 산업의 기술 수준을 세계에 알리고, 국제거래와 교류 증진을 통해 우리 보건산업의 위상을 높이는데 크게 기여해 왔으며, 그 행사규모도 2배 이상 확대되면서 대한민국을 대표하는 바이오헬스 국제 컨벤션으로 입지를 다져가고 있음.
- 「바이오 코리아 2024」는 ‘바이오 혁신 기술의 미래와 글로벌 협력(The Future of Biotechnology Innovation and Global Collaboration)’을 주제로, 비즈니스 파트너링, 투자설명회, 전시, 학술행사와 각종 부대행사 등 다양한 프로그램으로 운영됨.
- 「바이오 코리아 2024」에 대한 자세한 내용은 복지부 누리집의 알림 보도자료(http://mohw.go.kr>알림>보도자료)에서 확인할 수 있음.
* 항체의약품, 표적단백질분해기술, 유전자치료제, 세포치료제, 마이크로바이옴, 첨단재생의료 등 신기술을 통한 신약 개발의 방향을 공유하고, 이를 위해 오픈이노베이션을 통한 투자유치와 파트너쉽 구축 등 글로벌 협력의 중요성을 강조
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1481335&tag=&nPage=1
❍ 복지부, 2024년도 첨단재생의료 임상연구 가이드라인 개정 (’24.5.9.)
- 복지부는 5월 9일(목) 첨단재생의료 임상연구 제도와 임상연구계획 작성방법 등을 안내하는 「첨단재생의료 임상연구계획 심의 안내 및 작성 가이드라인」 2024년도 개정판을 발간한다고 밝힘.
- 이는 제3차 개정으로, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국(이하 사무국)은 ’21년 4월 가이드라인을 제정한 이후 매년 개정 작업*을 통해 연구계획 작성 시 연구자의 편의성을 높이는 한편, 원활한 연구계획 심의를 위한 충실한 자료 제출이 가능하도록 지원하고 있음.
- 주요 개정 내용은 ▲임상연구 위험도에 따라 필요한 제출자료 등을 안내하는 고·중·저위험별 연구계획 표준안** 마련, ▲임상시험의 안전성 및 유효성 검증 절차를 규정하는 국제 표준 기준인 GCP(Good Clinical Practice)를 첨단재생의료 임상연구에도 적용하도록 연구계획 작성 기준*** 보완, ▲원활한 접수·심의가 이루어질 수 있도록 심의제도 안내 및 심의 신청 절차 안내와 연구계획 작성 관련****하여 안내가 필요한 사항 등이며, 자세한 내용은 다음과 같음.
* “사례에 기반한 친절한 지침(가이드라인)으로 첨단재생의료 연구계획 작성, 적극 지원한다.”(보도참고자료, ’22.06.08)/ “연구자가 꼭 알고 싶은 내용 담아... ’23년도 첨단재생의료 임상연구 가이드라인 개정”(보도자료, ’23.05.03)
** 중위험 임상연구계획의 경우, 고위험 연구계획 표준안에 준하여 작성
*** ▴투여 관련 절차 및 고려사항, ▴인체세포등 투여 관련 모니터링, ▴연구대상자 방문 주기, 차수별 검사, ▴임상연구 종료 및 중지, ▴연구대상자 안전보호 대책, ▴임상연구 후 대상자 보상 및 치료방법, ▴피해자보상규약 등
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1481355&tag=&nPage=1
❍ 식약처, UAE 의약품청(EDE)과 의료제품 협력 강화 및 MOU 추진 합의 (’24.5.9.)
- 식약처는 2024년 5월 8일 코엑스(서울 강남구)에서 아랍에미리트(이하 UAE) 의약품청(Emirates Drug Establishment, 이하 EDE)*과 양자 회의를 개최하고 양국 간 의료제품 분야 상호 협력을 강화하는 방안에 대해 논의했다고 밝힘.
- 식약처와 UAE EDE는 의료제품 규제 경험 공유 및 정례 소통채널 구축 등 구체적인 협력 방안에 대해 협의하고 MOU를 추진하기로 하였음.
- 또한 UAE EDE는 우리나라 첨단바이오의약품 분야에 큰 관심을 보였으며, 식약처는 첨단바이오의약품 법령·제도 및 규제 경험을 공유하고 우리나라 의료제품의 UAE 내 신속 허가를 위한 참조국 목록 등재 추진을 제안하였음.
* UAE EDE : ’23.12월 신규 출범한 의료제품 규제기관으로, UAE 내 의약품, 의료기기, 화장품, 건강보조제 등의 허가·안전관리 등 규제를 담당
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48251
▣ 미국
❍ FDA, BEQVEZTM(fidanacogene elaparvovec-dzkt) Approval Letter 공지 (’24.4.26.)
- 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, 이하 FDA)는 2024년 4월 25일, 현재 제IX인자 예방요법을 받고 있거나, 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈이 있었거나, 반복적이고 심각한 자연출혈 경험이 있으며, FDA에서 승인된 검사(FDA-approved test)를 통해 검출된 아데노 관련 바이러스 혈청형 Rh74var(adeno-associated virus serotype Rh74var, AAVRh74var) 캡시드에 중화 항체가 없는 중등도~중증의 B형 혈우병(선천성 제IX인자 결핍) 성인 환자의 치료제로 BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec-dzkt)를 승인함.
- FDA는 BEQVEZ의 개발사 Pfizer, Inc.가 2023년 4월 28일에 제출한 생물학적제제 허가신청(BLA)을 승인함. 또한 Pfizer, Inc.는 21 CFR 600.14에 따라 공정, 시험, 포장, 라벨 작업, 보관, 대기, 유통과 관련된 모든 제조 일탈(deviation)을 조사해야 함. 일탈이 유통된 제품과 관련이 있고 제품의 안전성, 순도, 역가에 영향을 미칠 수 있으며, 규정과는 다른 기준을 충족하는 경우에는 FDA 3486 양식으로 보고서를 제출해야 함.
- FDA는 2024년 4월 25일에 제출된 수정안 64(amendment 64)에 따라 패키지 인서트와 2024년 3월 11일에 제출된 수정안 51(amendment 51)에 따라 패키지 및 용기 라벨 초안을 포함한 라벨링 초안을 승인함. 이에 따라 개발사는 해당 letter를 받은 14일 이내 구축된 제품 라벨링(Structured Product Labeling, SPL) 형식으로 라벨링의 최종 내용을 FDA의 자동 의약품 등록 및 목록 시스템(automated drug registration and listing system, eLIST)을 통해 제출해야 함. 또한 광고, 판촉 라벨링 최초 배포 시 FDA 2253 지정 양식과 사본을 함께 제출해야 하며, 모든 판촉물은 승인 된 라벨링 내용과 일치해야 함.
https://www.fda.gov/media/178139/download?attachment
❍ FDA, 「세포 기반 의약품 사용을 위해 세포수를 확장한 인체 동종 세포의 안전성 시험법」가이던스 초안 공개 (’24.4.29.)
- FDA는 2024년 4월 29일 “세포 기반 의약품 사용을 위해 세포수를 확장한 인체 동종 세포의 안전성 시험법(Safety Testing of Human Allogeneic Cells Expanded for Use in Cell-Based Medical Products)”에 대한 가이던스 초안을 공개함.
- 인체 유래 동종 세포는 살아있는 세포, 비활성화 세포, 세포 용해물 또는 세포 유래 입자와 같은 기타 세포 기반 물질로 구성된 의약품을 제조하기 위해 배양과정에서 확장될 수 있음.
- FDA는 동종 세포 기반 의약품의 의뢰자(sponsor)에게 임상시험계획 승인(investigational New Drug, IND) 또는 생물의약품 승인신청(BLA)을 지원하기 위해 적절한 세포 안전성 시험법을 결정하기 위한 권장사항을 제공하고 있음.
- 세포 안전성 시험법은 세포의 확장 가능성, 배양 중인 세포를 확장하는 데 사용되는 시약, 세포 기반 의약품이 치료할 수 있는 환자의 수를 고려한 위해성 분석에 기반해야 함.
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/safety-testing-human-allogeneic-cells-expanded-use-cell-based-medical-products
❍ FDA, 「세포치료제, 유전자치료제 및 조직공학제제의 제조에서 인체 및 동물 유래 물질과 구성 요소의 사용에 대한 고려사항」 가이던스 초안 공개 (’24.4.29.)
- FDA는 2024년 4월 29일 “세포치료제, 유전자치료제 및 조직공학제제의 제조에서 인체 및 동물 유래 물질과 구성 요소의 사용에 대한 고려사항(Considerations for the Use of Human-and Animal-Derived Materials in the Manufacture of Cell and Gene Therapy and Tissue-Engineered Medical Products)”에 대한 가이던스 초안을 공개함.
- 세포 및 유전자치료제(cellular and gene therapy, CGT)과 조직공학제제(tissue-engineered medical products, TEMPs) 제조에 인체 및 동물 유래 물질을 사용하는 경우, 일반적인 자격 고려사항뿐만 아니라, 유해성 물질의 전염, 로트(lot) 간 일관성, 동일성 등 고려해야 할 몇 가지 주요 이슈가 발생함. FDA는 CGT 및 TEMPs 제조업체에 제품 제조에 사용되는 인체 및 동물 유래 물질의 안전성, 품질 및 동일성에 대한 권장사항을 제공함. 또한 인체 및 동물 유래 물질의 사용과 관련하여 임상시험계획 승인(IND)에 제출하는 물리화학적 제조 및 품질관리(Chemistry, Manufacturing and Control, CMC) 정보에 대한 권장사항도 함께 제공함.
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-human-and-animal-derived-materials-manufacture-cell-and-gene-therapy-and-tissue
❍ FDA, ADSTILADRIN® 의약품 투여 준비 및 보관 관련 Supplement Approval Letter 공지 (’24.5.1.)
- FDA는 2024년 5월 1일, ADSTILADRIN(nadofaragene firadenovec-vncg)의 개발사 Ferring Pharmaceuticals A/S가 2023년 12월 18일 제출한 BLA 보완 자료를 승인함.
- BLA 보완 요청이 승인되면서 ADSTILADRIN는 의약품 투여 전 주사기에 보관할 수 있는 시간이 6시간으로 연장됨. 또한 해당 2024년 4월 18일에 FDA가 발행한 Supplement Approval Letter에 라벨링 관련 언급이 누락되었음을 안내함.
- FDA는 2023년 12월 18일 제출한 라벨링 패키지 인서트 초안을 승인함. 개발사 Ferring Pharmaceuticals A/S는 Supplement Approval letter를 받은 14일 이내 구축된 제품 라벨링(Structured Product Labeling, SPL) 형식으로 라벨링의 최종 내용을 FDA의 자동 의약품 등록 및 목록 시스템(automated drug registration and listing system, eLIST)을 통해 제출해야 함. 또한 광고, 판촉 라벨링 최초 배포 시 FDA 2253 지정 양식과 사본을 함께 제출해야하며, 모든 판촉물은 승인 된 라벨링 내용과 일치해야함.
https://www.fda.gov/media/178247/download?attachment
❍ FDA, 인체 세포, 조직, 세포 및 조직 기반 제품(HCT/P)의 실태조사 정보 공개 (’24.5.7.)
- FDA는 2019년∼2023년(회계연도 기준)에 실시된 인체 세포, 조직, 세포 및 조직 기반 제품(Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products, HCT/P)의 실태조사 정보를 2024년 5월 7일에 공개함.
* 실태조사 분류 총합은 데이터 제약으로 인해 회계연도별로 수행된 총 실태조사 건수와 동일하지 않음
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/compliance-actions-biologics/human-cells-tissues-and-cellular-and-tissue-based-products-hctp-inspection-information
▣ 유럽
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 3월 월간 회의 의사록 공개 (’24.4.29.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, 이하 EMA)은 2024년 3월 13일∼15일에 진행한 첨단치료위원회(Committee for Advanced Therapies, CAT) 3월 월간 회의 의사록을 공개함.
∙ Session 2. 첨단치료의약품 평가 (Evaluation of ATMP)
2.3. 180일차 미해결 이슈(Day 180 list of outstanding issues)
- Fidanacogene elaparvovec: (180일차 미해결 이슈) 2023년 9월 8일에 채택된 질문 목록을 채택함. 심사자는 질문 목록에 대한 답변을 평가하였으며, CAT는 미해결 문제 목록을 채택함.
2.4. 120일차 질문 목록(Day 120 list of questions)
- Beremagene geperpave: (120일차 질문 목록) 심사자는 신청서에 대한 평가 결과를 발표하였으며, 관련 질문 목록을 채택함.
2.11. TYPEⅡ 변화와 (EC) No 1234/2008에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation(EC) No 1234/2008)
- Breyanzi(lisocabtagene maraleucel): (품질, 보충 정보 요청) 관련 보충 정보 요청을 채택함.
2.13. 기타 승인 후 활동(Other Post-Authorisation Activities)
- Breyanzi(lisocabtagene maraleucel):
∙ (품질, 의견) 평가 결과를 채택함.
∙ (품질, 보충 정보 요청) 평가 결과를 채택함. 허가 후 조치가 이행되지 않음.
- ROCTAVIAN(valoctocogene roxaparvovec):
∙ (임상, 의견) 연간 현황 보고서(Study Protocol 270-601)와 관련하여 평가 결과를 채택함. 허가 후 조치가 이행되지 않음.
∙ (임상, 의견) 연간 현황 보고서(Study Protocol 270-801)와 관련하여 평가 결과를 채택함. 허가 후 조치가 이행되지 않음.
- Zolgensma(onasemnogene abeparvovec): (임상, 보충 정보 요청) 규정 (EC) No1901/2006의 제46조에 따라 제출된 소아 연구 및 임상 연구 보고서(Study No. COAV101A1IC01 (OFELIA))와 관련하여 평가 결과를 채택함. 허가 후 조치가 이행되지 않음.
∙ Session 4. 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMP)
4.1. 새로운 요청-CAT 코디네이터 임명(New requests – Appointment of CAT Coordinator)
- Allogeneic human corneal endothelial cells (neltependocel) and a low molecular weight Rho kinase inhibitor (Y-27632): (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) 관련 사항을 채택함.
4.2. 30일째, ATMP 과학적 권고사항(Day 30, ATMP scientific recommendation)
- Allogeneic human induced pluripotent stem cells-derived corneal limbal stem cells: (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 유럽위원회(European Commission, EC)에 보내 2024년 5월 2일까지 의견을 요청함.
- Olfactory glial cells isolated from autologous human olfactory bulb, expanded in culture: (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 유럽위원회(EC)에 보내 2024년 5월 2일까지 의견을 요청함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-cat-meeting-13-15-march-2024_en.pdf
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 2월 월간 회의 의사록 공개 (’24.4.30.)
- EMA는 2024년 2월 14일∼16일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 2월 월간 회의 의사록을 공개함.
∙ Session 2. 첨단치료의약품 평가 (Evaluation of ATMP)
2.5. 80일차 평가 보고서(Day 80 assessment reports)
- Beremagene geperpavec: (80일차 평가 보고서) 관련 정보를 기록함.
2.11. TYPEⅡ 변화–(EC) No 1234/2008에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation(EC) No 1234/2008)
- Breyanzi(Lisocabtagene maraleucel):
∙ (품질, 의견) 2023년 12월 8일 채택된 보충 정보 요청 의견을 채택함.
∙ (임상, 보충 정보 요청) ①C.I.4 – MAH 안전성 데이터베이스 및 문헌 검토를 기반으로 면역 이펙터 세포 관련 신경 독성 증후군(ICANS)을 약물이상반응(ADR) 목록에 추가하기 위해 SmPC의 section 4.4 및 4.8과 패키지 리플릿도 갱신함. 또한 MAH는 편집 변경사항을 소개할 기회를 가짐. ②A.6 – SmPC의 section 5.1에 ATC 코드 L01XL08 갱신하는 안건을 논의함. 또한 2024년 2월 16일에 채택된 보충 정보 요청과 구체적인 일정이 포함된 보충 정보 요청안에 대해 논의함. 이와 관련하여 CAT는 임상시험에서 ICANS 발생 또는 ADR로 보고된 사례에 대한 심사자(Rapporteur)의 평가를 기록하였으며, 또한 관련 보충 정보 요청 의견을 채택함.
- CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel): (임상, 의견) 부속서II에 특정 의무사항(SOB/006)으로 포함된 MMY3002 연구(임상 3상, 무작위 배정, 오픈 라벨, 다기관)의 중간 결과에 따라, 프로테아좀 억제제(PI)와 면역조절제(IMiD)를 포함하여 최소 1가지의 치료를 받은 적이 있고, 레날리도마이드에 불응하는 재발성·불응성 다발골수종 성인 환자의 치료로 적응증을 확대함. 이에 따라 제품특성요약서(SmPC)의 섹션 4.1, 4.4, 4.5, 4.8, 5.1, 5.2과 패키지 리플릿(PL)도 함께 업데이트 되었으며, 위해성관리계획(RMP)도 제출됨. 또한 시판 허가 보유자(MAH)는 제품 정보의 부록 II를 업데이트할 기회를 갖게 되었으며, 판매 보호 1년 연장 요청을 함. 2023년 12월 8일, 2023년 9월 8일에 채택된 보충 정보 요청 의견을 채택함. 또한 과학적인 전문가로 구성된 자문그룹(scientific advisory group, SAG)은 CAT의 질문에 대한 답변을 발표했으며, CAT는 SAG의 답변에 주목함. 심사자는 MAH의 답변에 대한 평가를 발표했으며, SAG의 최종 평가와 답변에 근거하여 CAT가 해당 의약품의 유익성 위해성이 적응증 확대에 긍정적이라는 데에 대한 동의와 SmPC의 secton 4.4와 5.1 문구에 대해 논의함. CAT는 긍정적인 의견을 채택하였으며, CAT는 특정의무사항이 충족된 것으로 간주되므로, 조건부 시판 허가를 완전 시판 허가(full Marketing Authorisation)로 전환할 수 있다고 결론지음. 특정의무사항은 MMY3002 연구의 최종 연구 보고서를 제공하도록 MAH에 권고하는 것으로 전환됨.
- Kymriah(Tisagenlecleucel):
∙ (임상, 의견) 연구 CCTL019B2202의 최종 결과를 기반으로 효능 및 약동학적 정보를 업데이트 하기 위한 SmPC section 5.1 및 5.2 갱신 안건을 채택함. 소아 급성 림프성 백혈병(ALL)환자를 대상으로 한 핵심 임상시험(pivotal study) CCTL019B2202과 기타임상시험(supportive study) CCTL019B2205J의 데이터를 기반으로 B세포 급성 림프성 백혈병(ALL) 적응증에 대한 세포 역학 보고서(cellular kinetic report)를 제출하였으며, MAH는 편집 변경사항을 소개할 기회를 가짐. 이와 관련하여 2023년 10월 31일에 채택된 보충 정보 요청에 대한 논의하였으며, 심사자는 MAH의 답변에 대한 평가를 발표함. SmPC 변경에 대해 동의하였으며, 또한 관련된 의견이 채택됨.
∙ (임상, 의견) 부속서 II의 CCTL019C2201 시판 후 효능 연구(PAES) 최종 결과를 기반으로 효능 및 약동학적 정보를 업데이트하기 위한 SmPC section 5.1 및 5.2 갱신 안건을 채택함. 또한 RMP 버전 6도 제출되었으며, 또한 MAH는 PI의 부속서 II.D를 업데이트할 기회를 가짐. 이와 관련하여 2023년 10월 31일에 채택된 보충 정보 요청에 대한 논의하였음. 심사자는 MAH의 답변에 대한 평가를 발표함. SmPC 변경에 대해 동의하였으며, 또한 관련된 의견이 채택됨.
∙ (품질, 의견) 관련 의견을 채택함.
- Upstaza(Eladocagene exuparvovec): (품질, 의견) 공정의 일관성을 추가로 평가하고, 환자의 안전을 유지하기 위해 완제품에 대한 홀드 타임 데이터를 포함하여 활성 성분과 완제품의 공정 밸리데이션 결과를 담은 최종 보고서를 제출 안건을 채택함(부속서 II 조건). 이와 관련하여 2023년 9월 8일, 2024년 1월 19일에 채택된 보충 정보 요청을 채택함. 심사자는 MAH의 답변에 대한 평가를 발표하였으며, 관련 의견이 채택됨.
- Tecartus(Brexucabtagene autoleucel), Yescarta(Axicabtagene ciloleucel): (품질, 보충 정보 요청) 관련 보충 정보 요청을 채택함.
2.13. 기타 승인 후 활동(Other Post-Authorisation Activities)
- Abecma(Idecabtagene vicleucel): (품질, 보충 정보 요청) 관련 보충 정보 요청을 채택함.
- Abecma(Idecabtagene vicleucel): (품질, 이행) 관련 보고서를 채택함.
- Upstaza(Eladocagene exuparvovec): (연간 재평가, 의견) 2023년 12월 8일 채택한 보충 정보 요청 안건을 채택함. 연간 재평가에 대해 긍정적 의견을 채택함.
- Zolgensma(Onasemnogene abeparvovec): (임상, 보충 정보 요청) 개정된 규정(EC) No1901/2006, 제46조에 따라 제출된 소아 연구 및 최종 연구 보고서(COAV101A12306)와 관련하여 심사자는 P46 절차에 대한 평가를 발표함. SmPC section 4.4와 4.8에 대한 변경은 이미 시판 후 절차(post authorisation procedure)의 일부로 시행되었음. 관련하여 보충 정보 요청이 채택됨.
- Luxturna(Voretigene neparvovec): (PRAC 권고사항) PRAC 권고사항을 채택함.
- Abecma(Idecabtagene vicleucel): (품질, 이행) 관련 보고서를 채택함.
∙ Session 4. ATMP 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMP)
4.1. 새로운 요청-CAT 코디네이터 임명(New requests – Appointment of CAT Coordinator)
- Allogeneic human induced pluripotent stem cells-derived corneal limbal stem cells: (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) CAT 코디네이터를 임명함.
- Olfactory glial cells isolated from autologous human alfactory bulb, expanded in culture: (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) CAT 코디네이터를 임명함.
4.4. 마무리 과정(Finalisation of procedure)
- Allogeneic expanded natural killer cells: (유럽연합 집행위원회 논평 없음. ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서를 채택함. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 체세포치료제(somatic cell therapy medicinal product)의 정의를 충족함.
- Autologous tissue generated in the human body (in vivo) through the foreign body reaction: (유럽연합 집행위원회 논평 없음. ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서를 채택함. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 첨단치료의약품의 정의를 충족하지 못함.
- Dendritic cells activated by lysate of circulating tumour cells: (유럽연합 집행위원회 논평 없음. ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서를 채택함. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 체세포치료제(somatic cell therapy medicinal product)의 정의를 충족함.
- Autologous T Lymphocytes engineered with nanoparticles with curcumin incapsulated: (유럽연합 집행위원회 논평 없음. ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서를 채택함. 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 체세포치료제 및 첨단치료의약품의 정의를 충족함.
- Spermatogonial stem cells, propagated in vitro: (유럽연합 집행위원회의 의견/논의 보류 중인 절차) 관련 정보가 기록됨.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-cat-meeting-14-16-february-2024_en.pdf
❍ EMA, 승인된 첨단치료의약품 목록 공개 (’24.5.2.)
- EMA는 2024년 4월까지의 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) 승인 및 승인된 ATMPs의 적응증 확대 등 관련 정보가 포함된 보고서를 공개함.
* ATMP: advanced therapy medicinal product
GTMP: gene therapy medicinal product
CTMP: cell therapy mdicinal product
TEP: tissue engineered product
https://www.ema.europa.eu/en/documents/committee-report/cat-quarterly-highlights-approved-atmps-april-2024_en.pdf
❍ EMA, 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항 목록 공개 (’24.5.2.)
- EMA는 2024년 5월 2일 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항 목록을 공개함. 해당 목록은 활성 원료 의약품에 따른 첨단치료 의약품 분류를 기재하였으며, ATMP(첨단치료의약품), CTMP(세포치료제), GTMP(유전자치료제), sCTMP(체세포치료제), TEP(조직공학제품), TEP combined/combined ATMP(융복합제제)로 분류함. 관련된 자세한 사항은 해당 게시글의 첨부파일을 통해 확인 가능함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/scientific-recommendations-classification-advanced-therapy-medicinal-products_en.xlsx
❍ PRAC, 실마리정보를 논의한 의약품 목록 공개 (’24.5.6.)
- EMA는 약물감시 위해평가위원회(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, 이하 PRAC)는 2012년 9월 이후 실마리정보를 논의한 의약품 목록을 2024년 5월 6일에 공개함.
- PRAC는 매월 EU에서 승인된 의약품에 대한 안전성 실마리정보를 분석하고, 우선순위 선정 및 평가하며, 이러한 평가는 제품 특성 요약서 및 패키지 리플릿을 포함하여 다양한 권고 사항으로 이어질 수 있음. PRAC가 논의하여 실마리 정보를 안내한 첨단치료의약품 목록은 아래와 같음.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-signals-discussed-prac-september-2012_en.xlsx
❍ EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 3월 월간 회의 의사록 공개 (’24.5.6.)
- EMA는 2024년 3월 12일∼14일에 진행한 희귀의약품위원회(Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) 3월 월간 회의 의사록을 공개함.
∙ Section 2. 희귀의약품 지정 신청(Applications for orphan medicinal product designation)
2.1. 의견(For opinion)
- autologous adipose-derived mesenchymal stem cells embedded in an extracellular matrix with hydroxyapatite/beta-tricalcium phosphate particles: 선천성 장골 가관절증(congenital pseudarthrosis of long bone) 치료제로 희귀의약품 지정에 대해 긍정적 의견을 합의 하에 채택함.
- autologous adipose-derived stem cells: 척수 손상(spinal cord injury) 치료제로 희귀의약품 지정에 대해 긍정적 의견을 합의 하에 채택함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-comp-meeting-12-14-march-2024_en.pdf
❍ PRIME 승인 후 개발 중인 첨단치료의약품 목록 업데이트 (’24.5.7.)
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx
https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines
❍ European Public Assessment Report, EPAR† 업데이트 1건
†EPAR : EU의 CP (Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
* Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
∙ Carvykti(ciltacabtagene autoleucel): 재발성·불응성 다발골수종 치료제
- 희귀의약품 지정일: ’20.2.28.
- 유럽 통합 허가일: ’22.5.25.
- 업데이트 사항(’24.4.29.): ***기타(의약품 개요, 위해성관리계획, 제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보, 시판 후 희귀의약품 유지 평가 보고서, 제품 평가보고서-변동사항 업데이트)
- 다발골수종(multiple myeloma): 골수에서 생성되는 형질세포의 분열이 통제되지 않아 비정상적이고, 미성숙한 형질세포가 증식하여 발생함. 미성숙한 형질세포가 정상적인 백혈구, 적혈구, 혈소판(혈액이 응고되는 것을 돕는 성분) 생성을 방해해 빈혈(적혈구 수 감소), 뼈통증, 골절, 혈중 칼슘 수치 상승 및 신장 질환 등의 합병증이 발생함.
- 작용기전: 이 약물은 환자의 T세포를 채취 후 암세포에 특이적인 키메릭 항원 수용체(chimeric antigen receptor, CAR) 단백질을 만들기 위해 유전적으로 변형됨. 변형된 CAR-T 세포를 환자에게 투여하면, 변형된 T세포가 다발성 골수종 표면의 B세포 성숙항원(BCMA)에 부착되어 암세포를 사멸함.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/carvykti
▣ 일본
❍ PMDA, Updates (2024년 4월호) 게재 (’24.4.26.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, 이하 PMDA)는 PMDA Updates 2024년 4월호를 통해 PMDA-ATC E-러닝 과정의 리뉴얼과 재생의료 등 제품 사용상의 주의 개정지시 통지의 영문 번역본 업데이트 소식을 알림.
- PMDA-ATC에서는 해외 규제 당국 직원을 대상으로 E-러닝 과정을 제공하고 있으며, 이번 업데이트를 통해 의약품, 첨단의료제품(先進医療製品), 한약 및 의료기기의 4개 분야의 코스를 제공하게 됨을 알림. 새롭게 추가된 첨단의료제품 과정에는 인간세포가공 제품과 유전자 치료용 제품의 심사에 관한 동영상이 포함됨.
- 또한 재생의료 등 제품인 YESCARTA(アキシカブタゲン シロルユーセル), ABECMA(イデカブタゲン ビクルユーセル), Kymriah(チサゲンレクルユーセル), Breyanzi(リソカブタゲン マラルユーセル)의 사용상의 주의 개정 지시 통지문의 영문본이 2024년 3월 28일자로 공개됨을 알림.
https://www.pmda.go.jp/int-activities/outline/0007.html
https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0016.html
https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0019.html#2
❍ PMDA, 제6회 표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 자료 공개 (’24.5.2.)
- PMDA의 과학위원회(科学委員会)는 2024년 4월 11일 ‘제6회 표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안’ 전문부회를 개최하였으며, 전문부회 회의록을 게재함.
v 일시: 2024년 4월 11일(목), 10:00~12:00
v 장소: 의약품의료기기종합기구 회의실 5
https://www.pmda.go.jp/rs-std-jp/subcommittees/0038.html
❍ MHLW, 제139회 후생과학심의회 과학기술부회 개최 (’24.5.9.)
- 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, 이하 MHLW)은 「제139회 후생과학심의회 과학기술부회」의 개최를 알림.
v 일시: 2024년 5월 16일(목), 14:00~16:00
v 장소: 온라인
v 의제:
- 「인간 수정배아를 이용하는 연구에 관한 심사위원회의 설치에 대하여」의 일부개정에 대하여(안) 등
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_40058.html
[별첨] EMA, 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항 목록.pdf
❍ 과기정통부, 제4회 지방과학기술진흥협의회 개최 (’24.4.29.)
- 과학기술정보통신부(이하 과기정통부)는 4월 29일(월) 과학기술혁신본부장 주재로 17개 시‧도와 관계부처(기재부, 교육부, 과기정통부, 산업부, 중기부)가 참여하는 제4회 지방과학기술진흥협의회*(이하 지방협의회)를 개최함.
- 이번 제4회 지방협의회에서는 제6차 지방과학기술진흥종합계획 '24년 시행계획(안)과 지자체 예산 연계 사업 선정 결과(안)를 심의하고, '25년 국가연구개발 투자방향과 교육부‧산업부‧과기정통부의 주요한 지역 R&D 사업 추진계획을 공유하였음.
- 특히, 대전은 지자체 예산 연계 사업으로 선정되어 첨단바이오 분야의 연구 역량을 갖춘 산학연을 기반으로 바이오 물리환경 조절을 통해 첨단바이오의약품 제조‧생산 효율화 기술을 개발‧실증하고, 지역 기업으로 확산할 수 있는 사업을 기획하였으며, 그와 관련된 내용은 다음과 같음.
| 대전 | 바이오-물리환경 조절 원천기술을 활용한 첨단바이오의약품 개발 효율화 사업 |
| • (필요성) 대전은 첨단바이오 관련 R&D 역량을 갖춘 산학연**을 보유하고 있어 원천기술 개발 및 확산을 통한 바이오 산업의 성장이 가능 • (사업내용) 물리환경(중력, 가속도, 산소, 압력 등) 조절 원천기술을 바이오의약품 제조‧생산에 적용하는 혁신 테스트베드 구축‧실증과 이를 통한 제조‧생산 효율화 기술*** 확보 • (기대효과) 대전시 바이오의약 기업의 혁신기술 선점을 통한 산업 경쟁력 제고 및 지역 강소기업의 글로벌 진출 촉진 |
** 생명(연), KAIST 등 우수 연구기관‧대학 및 바이오니아, 수젠텍, 알테오젠 등 기술 기반 유망기업
*** 무중력 유전자 전달체 생산, 세포(줄기세포, 인체세포) 배양 기술 등
https://www.msit.go.kr/bbs/view.do?sCode=user&mId=113&mPid=238&bbsSeqNo=94&nttSeqNo=3184425
❍ 복지부, 첨단재생의료 임상연구로 기반 쌓아 치료로 이어간다 (’24.4.29.)
- 보건복지부(이하 복지부)는 2024년 3월 말 기준, 첨단재생의료* 누적 임상연구계획 심의 신청 건수는 총 125건으로, 2024년 1분기에는 12건이 신청되어 2023년 같은 기간(6건) 대비 2배로 증가하였다고 밝힘.
- 국내에서는 국민의 건강 증진과 첨단재생의료기술의 국가 경쟁력 향상을 목표로, 2019년「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」(이하, 첨단재생바이오법)을 제정하여 시행(2020년 8월) 중이며, 첨단재생의료 및 심의위원회가 구성되고 사무국**이 설치되어 2021년부터 ‘첨단재생의료 임상연구제도***’를 운영 중임.
- 2021년부터 첨단재생의료 각 분야 전문가로 구성된 심의위원회는 신청된 연구계획(125건) 중 총 96건(누적)에 대한 심의를 완료하였으며, 이 중 약 44%(42건/96건)가 ‘임상연구 적합’으로 심의됨. 또한 적합 연구 중 50%(21건/42건)는 ‘타인(동종)의 배양·처리 세포, 유전자 변형·도입 세포 등을 이용’하는 ‘고위험 임상연구’로 나타남.
| <심의 결과 세부 분류> | |||||||||
| (단위: 건수) | |||||||||
| 구분 | 누적 (계) |
위험도 | 분야별 | ||||||
| 고위험 | 중위험 | 저위험 | 세포 치료 |
유전자치료 | 조직공학치료 | 융복합치료 | |||
| 심의완료 | 96 | 35 | 40 | 21 | 71 | 7 | 11 | 7 | |
| 심의결과 | 적합 | 42 | 21 | 13 | 8 | 28 | 6 | 4 | 4 |
| 부적합 | 54 | 14 | 27 | 13 | 43 | 1 | 7 | 3 | |
- 정부는 임상연구 활성화를 위해 연구비 지원 등 임상연구지원사업을 추진 중으로, 심의위원회·식약처에서 임상연구계획 적합·승인을 받은 후 임상연구지원사업단(재생의료진흥재단)에 사업계획서를 제출하면 연구비 적정성 평가를 거쳐 연구비를 지원받을 수 있음.
- 한편, 2024년 2월 첨단재생바이오법이 개정되어 임상연구 등을 통해 안전성 및 유효성 관련 근거가 축적된 첨단재생의료 기술의 경우, 2025년 2월부터 심의위원회에 첨단재생의료 치료계획 심의를 거쳐 지속적으로 환자에게 첨단재생의료 치료를 제공할 수 있게 됨.
* 첨단재생의료: 사람의 신체 구조 또는 기능을 재생, 회복 또는 형성하여 질환의 근본적인 치료를 가능케 하거나, 기존 의약품으로 치료가 어려운 중대·희귀·난치 질환을 치료하는 새로운 기회를 제공할 수 있는 분야로 일찍이 미국, 유럽, 일본, 대만 등 국외에서는 관련법을 제정·정비하고 연구를 지원하고 있음.
** 심의위원회 및 분야별 전문위원회 지원을 위해 사무국 설치(`20.9) 후 업무 준비를 거쳐 ’21.5월부터 심의업무 본격 추진
*** ‘첨단재생의료 임상연구’는 의료기관이 첨단재생의료실시기관으로 지정받은 후, 심의위원회 및 식품의약품안전처(고위험)로부터 임상연구계획 적합·승인 통보를 받아야 실시할 수 있음.
**** 전체 적합된 임상연구 건수 중 세포치료 분야 연구는 약 67%(28건/42건)
***** 유전물질이 변형 도입된 사람 또는 동물의 세포를 인체로 전달하는 치료
❍ 식약처, 2023년 의약품 허가보고서 발간 (’24.4.30.)
- 식약처는 2023년 허가‧인증‧신고 등 현황을 담은 의약품 허가보고서를 2024년 4월 30일 발간하였음.
- 2023년 의약품은 총 1,488품목이 허가된 것으로 나타났음. 식약처는 2023년 한해 의약품 허가의 주요 동향으로 ▲희귀의약품 허가가 증가하는 추세이고, ▲‘당뇨병치료제’의 비중이 가장 높았으며, ▲제네릭의약품 허가는 감소세에 있었다는 점 등을 들었음.
|
표7. ’23년도 완제의약품 중 화학·생물·첨단·한약(생약)제제 분류 현황
(단위: 품목 수)
|
|||||
| 구분 | 계¹⁾ | 화학의약품²⁾ | 생물의약품³⁾ | 첨단바이오의약품⁴⁾ | 한약(생약)제제⁵⁾ |
| 완제 | 1,300 | 1,192 (91.7%) |
50 (3.8%) |
1 (0.1%) |
57 (4.4%) |
2) 1,192품목 중 본부에서 521품목 허가
3) 전 품목 본부에서 허가(첨단바이오의약품 제외)
4) 전 품목 본부에서 허가
5) 57품목 중 본부에서 10품목 허가
- 2023년에 허가된 희귀의약품은 총 37품목(희귀신약 2품목 포함)으로 제조 3품목, 수입 34품목이었으며, 화학의약품 22품목, 생물의약품 14품목, 첨단바이오의약품 1품목이 허가되었음.
- ’23년도에 신규 허가된 첨단바이오의약품은 유전자치료제 1품목이며, 다음과 같음.
■ ‘카빅티주(실타캅타젠오토류셀)’ (㈜한국얀센, ‘23.3.16.)는 환자의 다발골수종세포에서 높은 레벨로 발현되는 B세포 성숙항원(BCMA, B-cell maturation antigen)을 표적으로 하는 자가유래 키메릭항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제로 암세포를 특이적으로 사멸시킴. 이전에 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 항체를 포함하여 적어도 4가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종의 치료에 사용함.
| 연번 | 제조/수입 | 제품명 | 성분명 | 업체명 | 허가일자 | 효능효과 | 비고 |
| 1 | 수입 | 카빅티주 | 실타캅타젠 오토류셀 |
(주)한국얀센 | 2023-03-16 | 이전에 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 항체를 포함하여 적어도 4가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종의 치료 |
희귀 |
https://www.mfds.go.kr/brd/m_218/view.do?seq=33581&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 법제처, 2024년 5월 시행 예정 법령 공개 (’24.4.30.)
- 법제처는 2024년 5월에 총 113개의 법령이 새로 시행된다고 밝혔으며, 첨단바이오의약품과 관련한 시행 예정 법령의 주요 내용과 시행일은 다음과 같음.
| 연번 | 법령명 | 법령종류 | 공포번호 | 소관부처 | 시행일 |
| 1 | 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 | 법률 | 제20331호 | 보건복지부, 식품의약품안전처 | 2024. 5. 21. |
❍ 정부, 「제13차 규제자유특구위원회」 개최 (’24.4.30.)
- 정부는 2024년 4월 30일 국무총리(위원장) 주재로 정부서울청사에서 제13차 규제자유특구위원회를 개최하여, 규제자유특구 신규지정(안) 5건과 글로벌 혁신특구 신규지정(안) 4건 등을 심의·의결하였음.
- 1차 글로벌 혁신특구는 지역의 첨단산업을 육성하기 위해 규제자유특구를 업그레이드하여 규제특례를 대폭 확대할 뿐만 아니라 해외 실증・인증 등 글로벌 진출까지 적극 지원하는 지역이며, 첨단재생바이오와 관련된 내용은 다음과 같음.
| 참고 2 | 1차 글로벌 혁신특구 개요 | |
| 특구명 | 사업개요 및 규제현황 | |
| ① 충북 첨단 재생 바이오 |
ㅇ (사업개요) ①특구 맞춤형 첨단재생 플랫폼 구축, ②컨설팅(日쇼난iPark) 등 해외진출 지원을 통해 첨단재생바이오 클러스터로 육성 추진 - (필요성) 첨단재생바이오법 개정*으로 임상연구‧치료 활성화 기대, 충북은 국내 최대 오송 바이오 클러스터 등 관련 산업발전에 최적 ㅇ (규제현황) 복지부의 엄격한 첨단재생의료심의위 절차 및 안전관리기관 지정 ※ 규제법령 : 복지부 「첨단재생바이오법」 |
|
* 임상연구 제한 허용, 치료 불가→ 임상연구 모두 허용, 치료 제한 허용(‘25.2월~)
https://www.korea.kr/briefing/pressReleaseView.do?newsId=156628284
❍ 식약처, '오가노이드 재생치료제 국내외 기술 개발 및 규제 동향' 발간 (’24.4.30.)
- 식약처 식품의약품안전평가원(이하 평가원)은 2024년 4월 30일 첨단바이오융복합연구과 주관의 용역연구개발과제 수행을 통해 ‘오가노이드 재생치료제 국내외 기술 개발 및 규제 동향’을 발간함.
- 해당 간행물은 관련 분야 연구개발자와 심사관련 종사자에게 제공하기 위한 목적으로 마련되었으며, 자세한 내용은 평가원 누리집의 정보마당(http://nifds.go.kr>정보마당>간행물·자료집)에서 확인할 수 있음.
❍ 식약처, 식의약 규제혁신 3.0 대국민 보고회 개최 (’24.5.2.)
- 식약처는 소상공인의 어려움과 국민의 불편을 해소하기 위해 ‘식의약 규제혁신 3.0’ 대국민 보고회를 소상공인·기업 및 관련 협회 등 관계자를 비롯해 일반 국민 등 150여 명이 참석한 가운데 5월 2일 과학기술컨벤션센터(서울 강남구 소재)에서 개최했다고 밝힘.
- 이번 규제혁신 3.0 과제는 현장 중심의 정책 기조를 유지하면서 소상공인·국민 등이 느끼는 불편을 직접적으로 해소하기 위해 ‘소상공인’, ‘국민’, ‘미래’, ‘디지털’ 4가지 핵심 키워드를 중심으로 80개 과제를 선정하였으며, 그 중 첨단바이오의약품과 관련된 과제는 다음과 같음.
■ 일반과제 (70개)
| [테마 2] 불편해요! 국민 | ||||||||||||
| 순번 | 과제 | 주요내용 | 조치사항 | 기한 | ||||||||
| 3 | 첨단바이오 의약품의 환자 접근성을 높일 수 있어요 |
✔ (현장의 목소리) 세포치료제 등 바이오의약품이 빠르게 보험약가를 받아 환자 치료에 사용될 수 있도록 도와주세요!
* 안전성·유효성 심사가 완료되면 허가 전이라도 급여평가 절차 진행(복지부·식약처·심평원 부처 협업과제 선정)
* 보험급여 평가 기간 약 1개월 단축 가능 |
보건복지부, 심평원과 협업
추진
바이오
의약품 허가·보험 평가 연계 업무처리 절차 마련 |
‘25.6. | ||||||||
| 11 | 세포치료제 신속 무균시험법, 현장 활용 도와드립니다 |
- 가이드라인에는 신속 무균시험법 현장 활용을 위한 구체적 시험법 검증 기준과 세부 고려사항 등이 미흡
- 세포치료제 품질관리 관련 가이드라인 개정
|
세포 치료제 품질관리 시험항목 설정 가이드 라인 개정
|
‘25.6. |
||||||||
| 15 | 중증 난치성 질환 환자에게 신속한 치료기회 제공을 위해 GIFT 지원을 확대합니다 |
* 전세계적 희귀·난치성질환 치료제 개발 증가 동향을 반영하여 전략적 신속 상용화 지원 및 신속심사 활성화 필요 ✔ (현장의 목소리) 혁신형 제약기업 개발 신약이 허가 신청 전이라도 GIFT 지정을 빨리 해주세요 ✔ (현장의 목소리) 첨단바이오의약품도 GIFT 지원 해주세요
* 세포유전자치료제의약품과와 협업 수행
|
의료제품의 신속심사 지정
신청시 고려사항 (민원인 안내서) 개정 |
‘24.6. | ||||||||
❍ 복지부, 2024년도 첨단재생의료 합동 설명회 개최 (’24.5.2.)
| • 2024년도 첨단재생의료 합동 설명회 개최 v 전국 4개 권역별로 의료기관, 연구자 대상 설명회 개최(5.10~5.24) v 첨단재생의료실시기관 지정, 임상연구 심의, 연구비 지원 등 설명 |
- 복지부는 유관기관과 함께 5월 10일(금)부터 5월 24일(금)까지 총 4회에 걸쳐 첨단재생의료실시기관 지정 및 임상연구 활성화를 위한 합동 설명회*를 개최한다고 밝힘.
- 이번 설명회는 첨단재생의료실시기관** 지정 공모, 임상연구 심의 및 연구비 지원, 공용기관생명윤리위원회(공용IRB) 지원사업 등을 상세히 안내하기 위한 것으로 5월 10일 서울을 시작으로 전국 4개 지역을 순회하며 실시할 예정임.
- ‘첨단재생의료실시기관’ 지정을 희망하는 의료기관이나 ‘첨단재생의료 임상연구’를 계획하고 있는 연구자는 온라인으로 사전등록하거나 이메일로 참가신청서를 제출할 수 있으며 당일 현장접수도 가능하다고 함.
- 자세한 신청방법은 복지부 누리집의 알림 보도자료(http://mohw.go.kr>알림>보도자료)에서 확인할 수 있음.
* 보건복지부, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국, 재생의료진흥재단, 첨단재생의료 임상연구지원사업단, 국가생명윤리정책원 등
** 「첨단재생바이오법」제10조에 따라, 첨단재생의료 임상연구(세포‧유전자‧조직‧융복합치료)를 하려는 의료기관은 보건복지부장관으로부터 첨단재생의료실시기관으로 지정을 받아야 함. ’24.4월 현재 총 93개소(상급종합병원 44, 종합병원 33, 병원 8, 의원 8) 지정
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1481281&tag=&nPage=2
❍ 식약처, 「바이오의약품 사전 GMP 평가 지침」개정 알림 (’24.5.2.)
- 식약처는 2016년 6월 30일에 제정된 「바이오의약품 사전 GMP 평가 지침(공무원지침서)」을 2024년 4월 30일에 개정하였음. 이번 개정은 바이오의약품 허가신청 시 제조 및 품질관리기준(GMP) 실시 상황 평가 절차와 관련하여 식약처에서 운영 중인 업무처리 절차를 개선하기 위함.
- 주요 개정 내용으로는 ▲실사보고서 인정 기준 변경, ▲희귀의약품 제출자료 기준 신설, ▲신속 도입이 필요한 품목의 현장실사 일정 배정 기준 적용임.
- 「바이오의약품 사전 GMP 평가 지침(공무원지침서)」는 식품의약품안전처 누리집의 법령/자료(http://mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>공무원지침서/민원인안내서)에서 확인할 수 있음.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15066&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 복지부,「바이오 코리아(BIO KOREA) 2024」 개최 (’24.5.8.)
| • 바이오 혁신 기술의 미래와 글로벌 협력 「바이오 코리아(BIO KOREA) 2024」 개최 v 5.8(수)~5.10(금)까지 서울 코엑스에서 국내 최대 보건산업 국제컨벤션 개최 v 비즈니스 파트너링, 투자설명회, 전시 및 학술행사 등 오픈 이노베이션 촉진의 장(場) |
- 복지부는 5월 8일(수)부터 10일(금)까지 3일간 서울 코엑스(COEX) C홀에서 「바이오 코리아(BIO KOREA) 2024」를 개최함.
-「바이오 코리아」는 그간 우리나라 제약·바이오 산업의 기술 수준을 세계에 알리고, 국제거래와 교류 증진을 통해 우리 보건산업의 위상을 높이는데 크게 기여해 왔으며, 그 행사규모도 2배 이상 확대되면서 대한민국을 대표하는 바이오헬스 국제 컨벤션으로 입지를 다져가고 있음.
- 「바이오 코리아 2024」는 ‘바이오 혁신 기술의 미래와 글로벌 협력(The Future of Biotechnology Innovation and Global Collaboration)’을 주제로, 비즈니스 파트너링, 투자설명회, 전시, 학술행사와 각종 부대행사 등 다양한 프로그램으로 운영됨.
- 「바이오 코리아 2024」에 대한 자세한 내용은 복지부 누리집의 알림 보도자료(http://mohw.go.kr>알림>보도자료)에서 확인할 수 있음.
❍ 복지부, 2024년도 첨단재생의료 임상연구 가이드라인 개정 (’24.5.9.)
- 복지부는 5월 9일(목) 첨단재생의료 임상연구 제도와 임상연구계획 작성방법 등을 안내하는 「첨단재생의료 임상연구계획 심의 안내 및 작성 가이드라인」 2024년도 개정판을 발간한다고 밝힘.
- 이는 제3차 개정으로, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국(이하 사무국)은 ’21년 4월 가이드라인을 제정한 이후 매년 개정 작업*을 통해 연구계획 작성 시 연구자의 편의성을 높이는 한편, 원활한 연구계획 심의를 위한 충실한 자료 제출이 가능하도록 지원하고 있음.
- 주요 개정 내용은 ▲임상연구 위험도에 따라 필요한 제출자료 등을 안내하는 고·중·저위험별 연구계획 표준안** 마련, ▲임상시험의 안전성 및 유효성 검증 절차를 규정하는 국제 표준 기준인 GCP(Good Clinical Practice)를 첨단재생의료 임상연구에도 적용하도록 연구계획 작성 기준*** 보완, ▲원활한 접수·심의가 이루어질 수 있도록 심의제도 안내 및 심의 신청 절차 안내와 연구계획 작성 관련****하여 안내가 필요한 사항 등이며, 자세한 내용은 다음과 같음.
| <주요 개정 내용> | |
| 1 | 임상연구 위험도에 따라 필요한 제출자료 등을 안내하는 고·중·저위험별 연구계획 표준안*마련 |
|
|
| 2 | 임상시험의 안전성 및 유효성 검증 절차를 규정하는 국제 표준 기준인 GCP(Good Clinical Practice)를 첨단재생의료 임상연구에도 적용하도록 연구계획 작성 기준 보완 |
| - 인체세포등 투여 절차 및 관리 고려사항 등과 투여 전·후 모니터링 절차를 상세히 기술하도록 하여, 실제 임상연구 수행 시 연구자가 연구대상자를 일관된 절차에 따라 투여 관련 관리할 수 있도록 하였음. - 기존의 이상반응 발생 시 조치 매뉴얼 뿐만 아니라 발생할 수 있는 이상반응 등 위험을 최소화하기 위한 사전 대책(‘연구대상자 안전보호 대책’)을 기술하도록 안내하였음. |
|
| 3 | 원활한 접수·심의가 이루어질 수 있도록 심의제도 안내 및 심의 신청 절차 안내와 연구계획 작성 관련하여 안내가 필요한 사항 등 |
** 중위험 임상연구계획의 경우, 고위험 연구계획 표준안에 준하여 작성
*** ▴투여 관련 절차 및 고려사항, ▴인체세포등 투여 관련 모니터링, ▴연구대상자 방문 주기, 차수별 검사, ▴임상연구 종료 및 중지, ▴연구대상자 안전보호 대책, ▴임상연구 후 대상자 보상 및 치료방법, ▴피해자보상규약 등
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1481355&tag=&nPage=1
❍ 식약처, UAE 의약품청(EDE)과 의료제품 협력 강화 및 MOU 추진 합의 (’24.5.9.)
- 식약처는 2024년 5월 8일 코엑스(서울 강남구)에서 아랍에미리트(이하 UAE) 의약품청(Emirates Drug Establishment, 이하 EDE)*과 양자 회의를 개최하고 양국 간 의료제품 분야 상호 협력을 강화하는 방안에 대해 논의했다고 밝힘.
- 식약처와 UAE EDE는 의료제품 규제 경험 공유 및 정례 소통채널 구축 등 구체적인 협력 방안에 대해 협의하고 MOU를 추진하기로 하였음.
- 또한 UAE EDE는 우리나라 첨단바이오의약품 분야에 큰 관심을 보였으며, 식약처는 첨단바이오의약품 법령·제도 및 규제 경험을 공유하고 우리나라 의료제품의 UAE 내 신속 허가를 위한 참조국 목록 등재 추진을 제안하였음.
* UAE EDE : ’23.12월 신규 출범한 의료제품 규제기관으로, UAE 내 의약품, 의료기기, 화장품, 건강보조제 등의 허가·안전관리 등 규제를 담당
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48251
▣ 미국
❍ FDA, BEQVEZTM(fidanacogene elaparvovec-dzkt) Approval Letter 공지 (’24.4.26.)
- 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, 이하 FDA)는 2024년 4월 25일, 현재 제IX인자 예방요법을 받고 있거나, 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈이 있었거나, 반복적이고 심각한 자연출혈 경험이 있으며, FDA에서 승인된 검사(FDA-approved test)를 통해 검출된 아데노 관련 바이러스 혈청형 Rh74var(adeno-associated virus serotype Rh74var, AAVRh74var) 캡시드에 중화 항체가 없는 중등도~중증의 B형 혈우병(선천성 제IX인자 결핍) 성인 환자의 치료제로 BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec-dzkt)를 승인함.
- FDA는 BEQVEZ의 개발사 Pfizer, Inc.가 2023년 4월 28일에 제출한 생물학적제제 허가신청(BLA)을 승인함. 또한 Pfizer, Inc.는 21 CFR 600.14에 따라 공정, 시험, 포장, 라벨 작업, 보관, 대기, 유통과 관련된 모든 제조 일탈(deviation)을 조사해야 함. 일탈이 유통된 제품과 관련이 있고 제품의 안전성, 순도, 역가에 영향을 미칠 수 있으며, 규정과는 다른 기준을 충족하는 경우에는 FDA 3486 양식으로 보고서를 제출해야 함.
- FDA는 2024년 4월 25일에 제출된 수정안 64(amendment 64)에 따라 패키지 인서트와 2024년 3월 11일에 제출된 수정안 51(amendment 51)에 따라 패키지 및 용기 라벨 초안을 포함한 라벨링 초안을 승인함. 이에 따라 개발사는 해당 letter를 받은 14일 이내 구축된 제품 라벨링(Structured Product Labeling, SPL) 형식으로 라벨링의 최종 내용을 FDA의 자동 의약품 등록 및 목록 시스템(automated drug registration and listing system, eLIST)을 통해 제출해야 함. 또한 광고, 판촉 라벨링 최초 배포 시 FDA 2253 지정 양식과 사본을 함께 제출해야 하며, 모든 판촉물은 승인 된 라벨링 내용과 일치해야 함.
https://www.fda.gov/media/178139/download?attachment
❍ FDA, 「세포 기반 의약품 사용을 위해 세포수를 확장한 인체 동종 세포의 안전성 시험법」가이던스 초안 공개 (’24.4.29.)
- FDA는 2024년 4월 29일 “세포 기반 의약품 사용을 위해 세포수를 확장한 인체 동종 세포의 안전성 시험법(Safety Testing of Human Allogeneic Cells Expanded for Use in Cell-Based Medical Products)”에 대한 가이던스 초안을 공개함.
- 인체 유래 동종 세포는 살아있는 세포, 비활성화 세포, 세포 용해물 또는 세포 유래 입자와 같은 기타 세포 기반 물질로 구성된 의약품을 제조하기 위해 배양과정에서 확장될 수 있음.
- FDA는 동종 세포 기반 의약품의 의뢰자(sponsor)에게 임상시험계획 승인(investigational New Drug, IND) 또는 생물의약품 승인신청(BLA)을 지원하기 위해 적절한 세포 안전성 시험법을 결정하기 위한 권장사항을 제공하고 있음.
- 세포 안전성 시험법은 세포의 확장 가능성, 배양 중인 세포를 확장하는 데 사용되는 시약, 세포 기반 의약품이 치료할 수 있는 환자의 수를 고려한 위해성 분석에 기반해야 함.
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/safety-testing-human-allogeneic-cells-expanded-use-cell-based-medical-products
❍ FDA, 「세포치료제, 유전자치료제 및 조직공학제제의 제조에서 인체 및 동물 유래 물질과 구성 요소의 사용에 대한 고려사항」 가이던스 초안 공개 (’24.4.29.)
- FDA는 2024년 4월 29일 “세포치료제, 유전자치료제 및 조직공학제제의 제조에서 인체 및 동물 유래 물질과 구성 요소의 사용에 대한 고려사항(Considerations for the Use of Human-and Animal-Derived Materials in the Manufacture of Cell and Gene Therapy and Tissue-Engineered Medical Products)”에 대한 가이던스 초안을 공개함.
- 세포 및 유전자치료제(cellular and gene therapy, CGT)과 조직공학제제(tissue-engineered medical products, TEMPs) 제조에 인체 및 동물 유래 물질을 사용하는 경우, 일반적인 자격 고려사항뿐만 아니라, 유해성 물질의 전염, 로트(lot) 간 일관성, 동일성 등 고려해야 할 몇 가지 주요 이슈가 발생함. FDA는 CGT 및 TEMPs 제조업체에 제품 제조에 사용되는 인체 및 동물 유래 물질의 안전성, 품질 및 동일성에 대한 권장사항을 제공함. 또한 인체 및 동물 유래 물질의 사용과 관련하여 임상시험계획 승인(IND)에 제출하는 물리화학적 제조 및 품질관리(Chemistry, Manufacturing and Control, CMC) 정보에 대한 권장사항도 함께 제공함.
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-human-and-animal-derived-materials-manufacture-cell-and-gene-therapy-and-tissue
❍ FDA, ADSTILADRIN® 의약품 투여 준비 및 보관 관련 Supplement Approval Letter 공지 (’24.5.1.)
- FDA는 2024년 5월 1일, ADSTILADRIN(nadofaragene firadenovec-vncg)의 개발사 Ferring Pharmaceuticals A/S가 2023년 12월 18일 제출한 BLA 보완 자료를 승인함.
- BLA 보완 요청이 승인되면서 ADSTILADRIN는 의약품 투여 전 주사기에 보관할 수 있는 시간이 6시간으로 연장됨. 또한 해당 2024년 4월 18일에 FDA가 발행한 Supplement Approval Letter에 라벨링 관련 언급이 누락되었음을 안내함.
- FDA는 2023년 12월 18일 제출한 라벨링 패키지 인서트 초안을 승인함. 개발사 Ferring Pharmaceuticals A/S는 Supplement Approval letter를 받은 14일 이내 구축된 제품 라벨링(Structured Product Labeling, SPL) 형식으로 라벨링의 최종 내용을 FDA의 자동 의약품 등록 및 목록 시스템(automated drug registration and listing system, eLIST)을 통해 제출해야 함. 또한 광고, 판촉 라벨링 최초 배포 시 FDA 2253 지정 양식과 사본을 함께 제출해야하며, 모든 판촉물은 승인 된 라벨링 내용과 일치해야함.
https://www.fda.gov/media/178247/download?attachment
❍ FDA, 인체 세포, 조직, 세포 및 조직 기반 제품(HCT/P)의 실태조사 정보 공개 (’24.5.7.)
- FDA는 2019년∼2023년(회계연도 기준)에 실시된 인체 세포, 조직, 세포 및 조직 기반 제품(Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products, HCT/P)의 실태조사 정보를 2024년 5월 7일에 공개함.
| (회계연도별 실태조사 결과) | |||||
| 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | |
| 조치 없음 표시 (No Action Indicated) |
440 | 236 | 111 | 295 | 350 |
| 자발적 조치 표시 (Voluntary Action Indicated) |
111 | 40 | 44 | 73 | 93 |
| 공식 조치 표시 (Official Action Indicated) |
12 | 8 | 4 | 11 | 2 |
| 실태조사 횟수* | 563 | 287 | 159 | 379 | 445 |
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/compliance-actions-biologics/human-cells-tissues-and-cellular-and-tissue-based-products-hctp-inspection-information
▣ 유럽
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 3월 월간 회의 의사록 공개 (’24.4.29.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, 이하 EMA)은 2024년 3월 13일∼15일에 진행한 첨단치료위원회(Committee for Advanced Therapies, CAT) 3월 월간 회의 의사록을 공개함.
∙ Session 2. 첨단치료의약품 평가 (Evaluation of ATMP)
2.3. 180일차 미해결 이슈(Day 180 list of outstanding issues)
- Fidanacogene elaparvovec: (180일차 미해결 이슈) 2023년 9월 8일에 채택된 질문 목록을 채택함. 심사자는 질문 목록에 대한 답변을 평가하였으며, CAT는 미해결 문제 목록을 채택함.
2.4. 120일차 질문 목록(Day 120 list of questions)
- Beremagene geperpave: (120일차 질문 목록) 심사자는 신청서에 대한 평가 결과를 발표하였으며, 관련 질문 목록을 채택함.
2.11. TYPEⅡ 변화와 (EC) No 1234/2008에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation(EC) No 1234/2008)
- Breyanzi(lisocabtagene maraleucel): (품질, 보충 정보 요청) 관련 보충 정보 요청을 채택함.
2.13. 기타 승인 후 활동(Other Post-Authorisation Activities)
- Breyanzi(lisocabtagene maraleucel):
∙ (품질, 의견) 평가 결과를 채택함.
∙ (품질, 보충 정보 요청) 평가 결과를 채택함. 허가 후 조치가 이행되지 않음.
- ROCTAVIAN(valoctocogene roxaparvovec):
∙ (임상, 의견) 연간 현황 보고서(Study Protocol 270-601)와 관련하여 평가 결과를 채택함. 허가 후 조치가 이행되지 않음.
∙ (임상, 의견) 연간 현황 보고서(Study Protocol 270-801)와 관련하여 평가 결과를 채택함. 허가 후 조치가 이행되지 않음.
- Zolgensma(onasemnogene abeparvovec): (임상, 보충 정보 요청) 규정 (EC) No1901/2006의 제46조에 따라 제출된 소아 연구 및 임상 연구 보고서(Study No. COAV101A1IC01 (OFELIA))와 관련하여 평가 결과를 채택함. 허가 후 조치가 이행되지 않음.
∙ Session 4. 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMP)
4.1. 새로운 요청-CAT 코디네이터 임명(New requests – Appointment of CAT Coordinator)
- Allogeneic human corneal endothelial cells (neltependocel) and a low molecular weight Rho kinase inhibitor (Y-27632): (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) 관련 사항을 채택함.
4.2. 30일째, ATMP 과학적 권고사항(Day 30, ATMP scientific recommendation)
- Allogeneic human induced pluripotent stem cells-derived corneal limbal stem cells: (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 유럽위원회(European Commission, EC)에 보내 2024년 5월 2일까지 의견을 요청함.
- Olfactory glial cells isolated from autologous human olfactory bulb, expanded in culture: (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 유럽위원회(EC)에 보내 2024년 5월 2일까지 의견을 요청함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-cat-meeting-13-15-march-2024_en.pdf
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 2월 월간 회의 의사록 공개 (’24.4.30.)
- EMA는 2024년 2월 14일∼16일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 2월 월간 회의 의사록을 공개함.
∙ Session 2. 첨단치료의약품 평가 (Evaluation of ATMP)
2.5. 80일차 평가 보고서(Day 80 assessment reports)
- Beremagene geperpavec: (80일차 평가 보고서) 관련 정보를 기록함.
2.11. TYPEⅡ 변화–(EC) No 1234/2008에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation(EC) No 1234/2008)
- Breyanzi(Lisocabtagene maraleucel):
∙ (품질, 의견) 2023년 12월 8일 채택된 보충 정보 요청 의견을 채택함.
∙ (임상, 보충 정보 요청) ①C.I.4 – MAH 안전성 데이터베이스 및 문헌 검토를 기반으로 면역 이펙터 세포 관련 신경 독성 증후군(ICANS)을 약물이상반응(ADR) 목록에 추가하기 위해 SmPC의 section 4.4 및 4.8과 패키지 리플릿도 갱신함. 또한 MAH는 편집 변경사항을 소개할 기회를 가짐. ②A.6 – SmPC의 section 5.1에 ATC 코드 L01XL08 갱신하는 안건을 논의함. 또한 2024년 2월 16일에 채택된 보충 정보 요청과 구체적인 일정이 포함된 보충 정보 요청안에 대해 논의함. 이와 관련하여 CAT는 임상시험에서 ICANS 발생 또는 ADR로 보고된 사례에 대한 심사자(Rapporteur)의 평가를 기록하였으며, 또한 관련 보충 정보 요청 의견을 채택함.
- CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel): (임상, 의견) 부속서II에 특정 의무사항(SOB/006)으로 포함된 MMY3002 연구(임상 3상, 무작위 배정, 오픈 라벨, 다기관)의 중간 결과에 따라, 프로테아좀 억제제(PI)와 면역조절제(IMiD)를 포함하여 최소 1가지의 치료를 받은 적이 있고, 레날리도마이드에 불응하는 재발성·불응성 다발골수종 성인 환자의 치료로 적응증을 확대함. 이에 따라 제품특성요약서(SmPC)의 섹션 4.1, 4.4, 4.5, 4.8, 5.1, 5.2과 패키지 리플릿(PL)도 함께 업데이트 되었으며, 위해성관리계획(RMP)도 제출됨. 또한 시판 허가 보유자(MAH)는 제품 정보의 부록 II를 업데이트할 기회를 갖게 되었으며, 판매 보호 1년 연장 요청을 함. 2023년 12월 8일, 2023년 9월 8일에 채택된 보충 정보 요청 의견을 채택함. 또한 과학적인 전문가로 구성된 자문그룹(scientific advisory group, SAG)은 CAT의 질문에 대한 답변을 발표했으며, CAT는 SAG의 답변에 주목함. 심사자는 MAH의 답변에 대한 평가를 발표했으며, SAG의 최종 평가와 답변에 근거하여 CAT가 해당 의약품의 유익성 위해성이 적응증 확대에 긍정적이라는 데에 대한 동의와 SmPC의 secton 4.4와 5.1 문구에 대해 논의함. CAT는 긍정적인 의견을 채택하였으며, CAT는 특정의무사항이 충족된 것으로 간주되므로, 조건부 시판 허가를 완전 시판 허가(full Marketing Authorisation)로 전환할 수 있다고 결론지음. 특정의무사항은 MMY3002 연구의 최종 연구 보고서를 제공하도록 MAH에 권고하는 것으로 전환됨.
- Kymriah(Tisagenlecleucel):
∙ (임상, 의견) 연구 CCTL019B2202의 최종 결과를 기반으로 효능 및 약동학적 정보를 업데이트 하기 위한 SmPC section 5.1 및 5.2 갱신 안건을 채택함. 소아 급성 림프성 백혈병(ALL)환자를 대상으로 한 핵심 임상시험(pivotal study) CCTL019B2202과 기타임상시험(supportive study) CCTL019B2205J의 데이터를 기반으로 B세포 급성 림프성 백혈병(ALL) 적응증에 대한 세포 역학 보고서(cellular kinetic report)를 제출하였으며, MAH는 편집 변경사항을 소개할 기회를 가짐. 이와 관련하여 2023년 10월 31일에 채택된 보충 정보 요청에 대한 논의하였으며, 심사자는 MAH의 답변에 대한 평가를 발표함. SmPC 변경에 대해 동의하였으며, 또한 관련된 의견이 채택됨.
∙ (임상, 의견) 부속서 II의 CCTL019C2201 시판 후 효능 연구(PAES) 최종 결과를 기반으로 효능 및 약동학적 정보를 업데이트하기 위한 SmPC section 5.1 및 5.2 갱신 안건을 채택함. 또한 RMP 버전 6도 제출되었으며, 또한 MAH는 PI의 부속서 II.D를 업데이트할 기회를 가짐. 이와 관련하여 2023년 10월 31일에 채택된 보충 정보 요청에 대한 논의하였음. 심사자는 MAH의 답변에 대한 평가를 발표함. SmPC 변경에 대해 동의하였으며, 또한 관련된 의견이 채택됨.
∙ (품질, 의견) 관련 의견을 채택함.
- Upstaza(Eladocagene exuparvovec): (품질, 의견) 공정의 일관성을 추가로 평가하고, 환자의 안전을 유지하기 위해 완제품에 대한 홀드 타임 데이터를 포함하여 활성 성분과 완제품의 공정 밸리데이션 결과를 담은 최종 보고서를 제출 안건을 채택함(부속서 II 조건). 이와 관련하여 2023년 9월 8일, 2024년 1월 19일에 채택된 보충 정보 요청을 채택함. 심사자는 MAH의 답변에 대한 평가를 발표하였으며, 관련 의견이 채택됨.
- Tecartus(Brexucabtagene autoleucel), Yescarta(Axicabtagene ciloleucel): (품질, 보충 정보 요청) 관련 보충 정보 요청을 채택함.
2.13. 기타 승인 후 활동(Other Post-Authorisation Activities)
- Abecma(Idecabtagene vicleucel): (품질, 보충 정보 요청) 관련 보충 정보 요청을 채택함.
- Abecma(Idecabtagene vicleucel): (품질, 이행) 관련 보고서를 채택함.
- Upstaza(Eladocagene exuparvovec): (연간 재평가, 의견) 2023년 12월 8일 채택한 보충 정보 요청 안건을 채택함. 연간 재평가에 대해 긍정적 의견을 채택함.
- Zolgensma(Onasemnogene abeparvovec): (임상, 보충 정보 요청) 개정된 규정(EC) No1901/2006, 제46조에 따라 제출된 소아 연구 및 최종 연구 보고서(COAV101A12306)와 관련하여 심사자는 P46 절차에 대한 평가를 발표함. SmPC section 4.4와 4.8에 대한 변경은 이미 시판 후 절차(post authorisation procedure)의 일부로 시행되었음. 관련하여 보충 정보 요청이 채택됨.
- Luxturna(Voretigene neparvovec): (PRAC 권고사항) PRAC 권고사항을 채택함.
- Abecma(Idecabtagene vicleucel): (품질, 이행) 관련 보고서를 채택함.
∙ Session 4. ATMP 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMP)
4.1. 새로운 요청-CAT 코디네이터 임명(New requests – Appointment of CAT Coordinator)
- Allogeneic human induced pluripotent stem cells-derived corneal limbal stem cells: (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) CAT 코디네이터를 임명함.
- Olfactory glial cells isolated from autologous human alfactory bulb, expanded in culture: (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) CAT 코디네이터를 임명함.
4.4. 마무리 과정(Finalisation of procedure)
- Allogeneic expanded natural killer cells: (유럽연합 집행위원회 논평 없음. ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서를 채택함. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 체세포치료제(somatic cell therapy medicinal product)의 정의를 충족함.
- Autologous tissue generated in the human body (in vivo) through the foreign body reaction: (유럽연합 집행위원회 논평 없음. ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서를 채택함. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 첨단치료의약품의 정의를 충족하지 못함.
- Dendritic cells activated by lysate of circulating tumour cells: (유럽연합 집행위원회 논평 없음. ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서를 채택함. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 체세포치료제(somatic cell therapy medicinal product)의 정의를 충족함.
- Autologous T Lymphocytes engineered with nanoparticles with curcumin incapsulated: (유럽연합 집행위원회 논평 없음. ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서를 채택함. 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 체세포치료제 및 첨단치료의약품의 정의를 충족함.
- Spermatogonial stem cells, propagated in vitro: (유럽연합 집행위원회의 의견/논의 보류 중인 절차) 관련 정보가 기록됨.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-cat-meeting-14-16-february-2024_en.pdf
❍ EMA, 승인된 첨단치료의약품 목록 공개 (’24.5.2.)
- EMA는 2024년 4월까지의 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) 승인 및 승인된 ATMPs의 적응증 확대 등 관련 정보가 포함된 보고서를 공개함.
| 첨단치료의약품의 시판 허가 신청서 최초 평가 (Initial Evaluation of Marketing Authorisation Applications for ATMP) |
||||||
| 2009-2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 합계 | |
| 접수 | 32 | 3 | 1 | 3 | 3 | 42 |
| 긍정 의견 초안 | 18 | 2 | 6 | 1 | 0 | 27 |
| 부정 의견 초안 | 4 | 0 | 0 | 0 | 0 | 4 |
| 철회 | 8 | 0 | 1 | 1 | 0 | 10 |
| 진행중 | 5 | |||||
| 허가된 첨단치료의약품 변경(Type II) (Variations (Type II) for authorised ATMP) |
||||||
| 2009-2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 합계 | |
| 긍정 의견 | 78 | 32 | 47 | 49 | 14 | 220 |
| 첨단치료 분류에 관한 과학적 권고 (Scientific recommendation on advanced therapy classification) |
||||||
| 2009-2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 합계 | |
| 접수 | 489 | 66 | 51 | 43 | 11 | 660 |
| 채택 | 483 | 61 | 46 | 52 | 9 | 651 |
| 첨단치료의약품에 관한 과학적 조언 절차 (scientific advice procedure for ATMPs) |
||||||
| 2009-2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 합계 | |
| 절차건수 | 442 | 64 | 53 | 57 | 20 | 636 |
| 첨단치료의약품 PRIME 자격 (PRIME Eligibility for ATMPs) |
||||||
| 2016-2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 합계 | |
| 논의 | 91 | 14 | 10 | 13 | 9 | 137 |
| 승인 | 39 | 7 | 4 | 9 | 5 | 64 |
| 승인된 첨단치료의약품 목록 | |||||
| 의약품명 | ATMP 유형* | 승인날짜 | 희귀 의약품 |
PRIME | 비고 |
| Chondrocelect | TEP | 2009.10.5. | X | X | 철회(2016.7.) |
| Glybera | GTMP | 2012.10.25. | O | X | 허가 만료(2017.10.) |
| MACI | TEP, combined ATMP |
2013.6.27. | X | 허가 만료(2018.6.) | |
| Provenge | CTMP | 2013.9.6. | X | 철회(2015.5.) | |
| Holoclar | TEP | 2015.2.17. | O | ||
| Imlygic | GTMP | 2015.12.16. | X | ||
| Strimvelis | GTMP | 2016.5.26. | O | ||
| Zalmoxis | CTMP | 2016.8.18. | O | 철회(2019.10.) | |
| Spherox | TEP | 2017.7.10. | X | ||
| Alofisel | CTMP | 2018.3.23. | O | ||
| Yescarta | GTMP | 2018.8.23. | O | O | |
| Kymriah | GTMP | 2018.8.23. | O | O | |
| Luxturna | GTMP | 2018.11.22. | O | ||
| Zynteglo | GTMP | 2019.5.29. | O | O | 철회(2022.3.) |
| Zolgensma | GTMP | 2020.5.18. | O | O | |
| Libmeldy | GTMP | 2020.12.17. | O | ||
| Tecartus | GTMP | 2020.12.14. | O | O | |
| Skysona | GTMP | 2021.7.16. | O | O | 철회(2021.11.) |
| Abecma | GTMP | 2021.8.18. | O | O | |
| Breyanzi | GTMP | 2022.4.4. | X | O | |
| Carvykti | GTMP | 2022.5.25. | O | O | |
| Upstaza | GTMP | 2022.7.18. | O | ||
| Roctavian | GTMP | 2022.8.24. | O | O | |
| Ebvallo | CTMP | 2022.12.16. | O | O | |
| Hemgenix | GTMP | 2023.2.20. | O | O | |
| Casgevy | GTMP | 2024.2.9. | O | O | |
GTMP: gene therapy medicinal product
CTMP: cell therapy mdicinal product
TEP: tissue engineered product
❍ EMA, 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항 목록 공개 (’24.5.2.)
- EMA는 2024년 5월 2일 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항 목록을 공개함. 해당 목록은 활성 원료 의약품에 따른 첨단치료 의약품 분류를 기재하였으며, ATMP(첨단치료의약품), CTMP(세포치료제), GTMP(유전자치료제), sCTMP(체세포치료제), TEP(조직공학제품), TEP combined/combined ATMP(융복합제제)로 분류함. 관련된 자세한 사항은 해당 게시글의 첨부파일을 통해 확인 가능함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/scientific-recommendations-classification-advanced-therapy-medicinal-products_en.xlsx
❍ PRAC, 실마리정보를 논의한 의약품 목록 공개 (’24.5.6.)
- EMA는 약물감시 위해평가위원회(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, 이하 PRAC)는 2012년 9월 이후 실마리정보를 논의한 의약품 목록을 2024년 5월 6일에 공개함.
- PRAC는 매월 EU에서 승인된 의약품에 대한 안전성 실마리정보를 분석하고, 우선순위 선정 및 평가하며, 이러한 평가는 제품 특성 요약서 및 패키지 리플릿을 포함하여 다양한 권고 사항으로 이어질 수 있음. PRAC가 논의하여 실마리 정보를 안내한 첨단치료의약품 목록은 아래와 같음.
| 국제 일반명 | 실마리정보 | PRAC 미팅 | 권고한 제품정보 업데이트 여부 |
| Axicabtagene ciloleucel; | 진행성 다초점 백질뇌병증 (Progressive multifocal leukoencephalopathy, PML) |
2023년 7월 3-6일 PRAC 미팅 회의록 |
No |
| Axicabtagene ciloleucel; | 진행성 다초점 백질뇌병증(PML) | 2023년 11월 27-30일 PRAC 미팅 회의록 |
Yes |
| Axicabtagene ciloleucel; idecabtagene vicleucel; lisocabtagene maraleucel; ciltabtagene autoleucel; tisagenlecleucel; brexucabtagene autoleucel |
T세포 기원 2차 악성종양 |
2024년 1월 8-11일 PRAC 미팅 회의록 |
No |
| Axicabtagene ciloleucel; idecabtagene vicleucel; lisocabtagene maraleucel; ciltabtagene autoleucel; tisagenlecleucel; brexucabtagene autoleucel |
T세포 기원 2차 악성종양 |
2024년 4월 8-11일 PRAC 미팅 회의록 |
No |
❍ EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 3월 월간 회의 의사록 공개 (’24.5.6.)
- EMA는 2024년 3월 12일∼14일에 진행한 희귀의약품위원회(Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) 3월 월간 회의 의사록을 공개함.
∙ Section 2. 희귀의약품 지정 신청(Applications for orphan medicinal product designation)
2.1. 의견(For opinion)
- autologous adipose-derived mesenchymal stem cells embedded in an extracellular matrix with hydroxyapatite/beta-tricalcium phosphate particles: 선천성 장골 가관절증(congenital pseudarthrosis of long bone) 치료제로 희귀의약품 지정에 대해 긍정적 의견을 합의 하에 채택함.
- autologous adipose-derived stem cells: 척수 손상(spinal cord injury) 치료제로 희귀의약품 지정에 대해 긍정적 의견을 합의 하에 채택함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-comp-meeting-12-14-march-2024_en.pdf
❍ PRIME 승인 후 개발 중인 첨단치료의약품 목록 업데이트 (’24.5.7.)
| 제품명 | 적응증 | 승인일자 |
| Tasadenoturev | 재발성 교모세포종(recurrent glioblastoma)의 유전자치료제 |
’16.7.21 |
| NY-ESO-1c259T | 전이성 활막육종(Metastatic synovial sarcoma)의 유전자치료제 |
’16.7.21. |
| AAV2/8-hCARp.hCNGB3 | CNGB3 유전자 결함과 관련된 색맹의 유전자치료제 |
’18.2.22. |
| AT132 | X-linked 근세관성 근병증 (X-linked myotubular myopathy)의 유전자치료제 |
’18.5.31. |
| OTL-300 | 수혈 의존성 β-지중해빈혈 (transfusion-dependent β-thalassemia)의 유전자치료제 |
’18.9.20. |
| CT053 | 재발성·불응성 다발성 골수종(multiple myeloma)의 CAR-T 세포치료제 |
’19.9.19. |
| MB-CART2019.1 | 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma)의 CAR-T 세포치료제 |
’19.10.17. |
| Rebisufligene etisparvovec | 3형 점액다당류증 Type A (mucopolysaccharidosis Type IIIA)의 유전자치료제 |
’19.12.12. |
| ALVR-105 |
동종 조혈모세포 이식 후 발생하는 5가지 바이러스 감염의 T세포치료제 |
’20.1.30. |
| Adenovirus associated viral vector serotype 5 containing the human RPGR gene | X-linked 색소망막염 ((X-linked retinitis pigmentosa, XLRP)의 유전자치료제 |
’20.2.27 |
| ADP-A2M4 | 전이성 활막육종(metastatic synovial sarcoma)의 TCR-T 세포치료제 |
’20.7.23. |
| OTL-203 | 1형 점액다당류증(mucopolysaccharidosis type I)의 유전자치료제 |
’20.9.17. |
| CD30.CAR-T | 호지킨림프종(hodgkin lymphoma)의 CAR-T 세포치료제 |
’20.9.17. |
| ECT-001-CB | 동종 조혈모세포 이식에 사용되는 세포치료제 |
’20.12.10. |
| RP-L201 | 백혈구 부착 결핍증-I (leukocyte adhesion deficiency-I, LAD-I)의 유전자치료제 |
’21.3.25 |
| MB-107 | X-linked 중증복합면역부전증 (X-linked severe combined immunodeficiency)의 유전자치료제 |
’21.7.22. |
| CT041 | 진행성 위암(advanced gastric cancer)의 CAR-T 세포치료제 |
’21.11.11. |
| ARI-0001 | 재발성·불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL)의 CAR-T 세포치료제 |
’21.12.16. |
| BNT211 | 고환생식세포종양(testicular germ cell tumor)의 CAR-T 세포치료제 |
’22.6.23. |
| ADVM-022 | 습성 노인성 황반변성 (wet age-related macular degeneration)의 유전자치료제 |
’22.6.23. |
| DTX401 | 글리코겐 축적 질환 Ia형 (glycogen storage disease type Ia)의 유전자치료제 |
’22.9.15. |
| FBX-101 | 크라베병(krabbe disease)의 유전자치료제 |
’22.12.15. |
| GNT0003 | 크리글러-나자르증후군(Crigler-Najjar syndrome)의 유전자치료제 |
’23.1.26. |
| VX-880 | 저혈당 무감지증(impaired hypoglycemic awareness)과 중증 저혈당(severe hypoglycemia)을 동반하는 1형 당뇨병(Type 1 diabetes)의 세포치료제 |
’23.3.30. |
| mRNA-4157, V940 | 흑색종(melanoma) 치료제 | ’23.3.30. |
| AGTC-501(laruparetigene zovaparvovec) | X-linked 색소망막염(XLRP) 유전자치료제 | ’23.4.26. |
| RP-A501 | 피루브산염키나아제 결핍증 (pyruvate kinase deficiency, PKD) 치료제 |
’23.5.25. |
| RP-L301 | 피루브산염키나아제 결핍증(PKD)의 유전자치료제 |
’23.7.20. |
| 4D-150 | 나이 관련 황반변성 (Age-related macular degeneration)의 유전자치료제 |
’23.10.12. |
| Messenger RNA encoding Cas9, Single guide RNA targeting the human KLKB1 gene | 유전성 혈관부종(hereditary angioedema) 치료제 | ’23.10.12. |
| RGX-121 | 백혈구 부착 결핍증-I(LAD-I) 치료제 | ’23.12.14. |
| Isaralgagene civaparvovec | 파브리병(fabry disease) 유전자치료제 | ’24.1.25. |
| AUP1602-C | 당뇨병성 족부 궤양 (non-healing diabetic foot ulcer) 치료제 |
’24.2.22. |
| Esepapogene zalarnarepvec | 재발성 또는 전이성 인간유두종바이러스 16 양성, PD-L1 CPS ≥ 20, 구강인두 편평세포암종 |
’24.3.21. |
| FLT201 | 고쉐병 치료제 | ’24.4.25. |
| WU-CART-007 | 재발성/불응성 T세포 급성 림프구성 백혈병(T-cell acute lymphoblastic leukaemia, T-ALL) 및 T세포 림프구성 림프종(T-cell lymphoblastic lymphoma, T-LBL) 치료제 | ’24.4.25. |
https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines
❍ European Public Assessment Report, EPAR† 업데이트 1건
†EPAR : EU의 CP (Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
* Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
∙ Carvykti(ciltacabtagene autoleucel): 재발성·불응성 다발골수종 치료제
- 희귀의약품 지정일: ’20.2.28.
- 유럽 통합 허가일: ’22.5.25.
- 업데이트 사항(’24.4.29.): ***기타(의약품 개요, 위해성관리계획, 제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보, 시판 후 희귀의약품 유지 평가 보고서, 제품 평가보고서-변동사항 업데이트)
- 다발골수종(multiple myeloma): 골수에서 생성되는 형질세포의 분열이 통제되지 않아 비정상적이고, 미성숙한 형질세포가 증식하여 발생함. 미성숙한 형질세포가 정상적인 백혈구, 적혈구, 혈소판(혈액이 응고되는 것을 돕는 성분) 생성을 방해해 빈혈(적혈구 수 감소), 뼈통증, 골절, 혈중 칼슘 수치 상승 및 신장 질환 등의 합병증이 발생함.
- 작용기전: 이 약물은 환자의 T세포를 채취 후 암세포에 특이적인 키메릭 항원 수용체(chimeric antigen receptor, CAR) 단백질을 만들기 위해 유전적으로 변형됨. 변형된 CAR-T 세포를 환자에게 투여하면, 변형된 T세포가 다발성 골수종 표면의 B세포 성숙항원(BCMA)에 부착되어 암세포를 사멸함.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/carvykti
▣ 일본
❍ PMDA, Updates (2024년 4월호) 게재 (’24.4.26.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, 이하 PMDA)는 PMDA Updates 2024년 4월호를 통해 PMDA-ATC E-러닝 과정의 리뉴얼과 재생의료 등 제품 사용상의 주의 개정지시 통지의 영문 번역본 업데이트 소식을 알림.
- PMDA-ATC에서는 해외 규제 당국 직원을 대상으로 E-러닝 과정을 제공하고 있으며, 이번 업데이트를 통해 의약품, 첨단의료제품(先進医療製品), 한약 및 의료기기의 4개 분야의 코스를 제공하게 됨을 알림. 새롭게 추가된 첨단의료제품 과정에는 인간세포가공 제품과 유전자 치료용 제품의 심사에 관한 동영상이 포함됨.
- 또한 재생의료 등 제품인 YESCARTA(アキシカブタゲン シロルユーセル), ABECMA(イデカブタゲン ビクルユーセル), Kymriah(チサゲンレクルユーセル), Breyanzi(リソカブタゲン マラルユーセル)의 사용상의 주의 개정 지시 통지문의 영문본이 2024년 3월 28일자로 공개됨을 알림.
https://www.pmda.go.jp/int-activities/outline/0007.html
❍ PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트 (’24.4.30.)
- PMDA는 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보(주요 치험* 정보 및 확대 치험)를 2024년 4월 30일자로 업데이트함.
- PMDA의 “人道的見地から実施される治験(인도적 관점에서 실시되는 치험)”은 일반적인 임상시험의 기준에 부합하지 않는 환자들에게도 새로운 치료법이나 의약품에 대한 접근을 가능할 수 있도록 도입된 특별한 제도(확대치험)(2016년 1월 22일자 약생심사발 0122 제7호, 2016년 7월 21일자 약생기심사발 0721 제1호). 이 제도는 환자의 삶의 질을 향상시키거나 생명을 연장시키는 것을 목표로 일반적 치험의 절차나 기준을 따르진 않으나, 환자의 안전을 최우선으로 고려함. 이 제도를 통해 생명에 중대한 영향을 미치는 질환으로, 현재의 승인된 치료법으로는 효과적인 치료가 어려운 환자에게 아직 승인되지 않은 약, 기기, 재생의학 제품의 사용에 따른 위험과 예상되는 치료상의 이점의 균형을 고려하여 예외적으로 사용가능하게 함.
- PMDA 홈페이지에서 주요 치험과 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대치험)의 정보를 확인할 수 있으며, 매월 말 기준으로 업데이트 됨.
* 주요 치험(主たる治験): 일본 내 신약개발의 마지막 단계인 치험으로, 효능·효과, 용법·용량이 개발 과정을 통해 설정된 후 진행되는 유효성 및 안전성을 확인하기 위한 치험
- PMDA는 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보(주요 치험* 정보 및 확대 치험)를 2024년 4월 30일자로 업데이트함.
- PMDA의 “人道的見地から実施される治験(인도적 관점에서 실시되는 치험)”은 일반적인 임상시험의 기준에 부합하지 않는 환자들에게도 새로운 치료법이나 의약품에 대한 접근을 가능할 수 있도록 도입된 특별한 제도(확대치험)(2016년 1월 22일자 약생심사발 0122 제7호, 2016년 7월 21일자 약생기심사발 0721 제1호). 이 제도는 환자의 삶의 질을 향상시키거나 생명을 연장시키는 것을 목표로 일반적 치험의 절차나 기준을 따르진 않으나, 환자의 안전을 최우선으로 고려함. 이 제도를 통해 생명에 중대한 영향을 미치는 질환으로, 현재의 승인된 치료법으로는 효과적인 치료가 어려운 환자에게 아직 승인되지 않은 약, 기기, 재생의학 제품의 사용에 따른 위험과 예상되는 치료상의 이점의 균형을 고려하여 예외적으로 사용가능하게 함.
- PMDA 홈페이지에서 주요 치험과 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대치험)의 정보를 확인할 수 있으며, 매월 말 기준으로 업데이트 됨.
* 주요 치험(主たる治験): 일본 내 신약개발의 마지막 단계인 치험으로, 효능·효과, 용법·용량이 개발 과정을 통해 설정된 후 진행되는 유효성 및 안전성을 확인하기 위한 치험
https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0016.html
https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0019.html#2
❍ PMDA, 제6회 표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 자료 공개 (’24.5.2.)
- PMDA의 과학위원회(科学委員会)는 2024년 4월 11일 ‘제6회 표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안’ 전문부회를 개최하였으며, 전문부회 회의록을 게재함.
v 일시: 2024년 4월 11일(목), 10:00~12:00
v 장소: 의약품의료기기종합기구 회의실 5
https://www.pmda.go.jp/rs-std-jp/subcommittees/0038.html
❍ MHLW, 제139회 후생과학심의회 과학기술부회 개최 (’24.5.9.)
- 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, 이하 MHLW)은 「제139회 후생과학심의회 과학기술부회」의 개최를 알림.
v 일시: 2024년 5월 16일(목), 14:00~16:00
v 장소: 온라인
v 의제:
- 「인간 수정배아를 이용하는 연구에 관한 심사위원회의 설치에 대하여」의 일부개정에 대하여(안) 등
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_40058.html
[별첨] EMA, 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항 목록.pdf
식품의약품안전처
(28159) 충청북도 청주시 흥덕구 오송읍 오송생명2로 187 오송보건의료행정타운 식품의약품안전처종합민원센터 : 1577-1255 [유료]
한국의약품안전관리원
(14051) 경기도 안양시 동안구 부림로 169번길 30(관양동,안양농협) 규제과학센터운영기관
장기추적조사 제도 지원 관련 문의 : 02-2172-3847 / 이메일 : ltfu_qna@drugsafe.or.kr장기추적조사 전산망 장애 문의 : 02-2172-6700
Copyright ⓒ Ministry of Food and Drug Safety. All Rights Reserved.
권장 브라우저: 크롬 (다운로드)
