▣ 국내

❍ 식약처, ‘신약 품목허가·심사 업무절차(공무원 지침서)’개정(’26.5.26.)
   - 식약처는 2026년 5월 26일, ‘신약 품목허가·심사 업무절차(공무원 지침서)’ 개정을 알림. 본 지침서는 2026년 10월 1일부터 품목허가 신청한 신약부터 시행함.
   - 공개된 ‘신약 품목허가·심사 업무절차(공무원 지침서)’는 식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>공무원지침서/민원인안내서)에서 확인할 수 있음.

https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15243&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1


❍ 복지부, 2025년 온라인 모니터링 결과, 재생의료 거짓·과대 광고 246건 적발 알림(’26.5.27.) 
   - 복지부는 2026년 5월 27일, 재생의료 관련 거짓·과대광고를 게시한 63개 의료기관(246건)에 대해 지방자치단체에 조치 요청함을 알림. 이는 ’25년 7월부터 11월까지 5개월간 블로그, 유튜브, 인스타그램 등 온라인 매체를 대상으로 불법 광고 모니터링을 실시한 결과임.  
   - 적발된 광고의 주요 유형은 재생의료기관 지정 사실을 내세워 첨단재생의료와 무관한 시술을 마치 안전성이 검증된 재생의료인 것처럼 홍보하여 소비자로 하여금 오인을 유발하는 광고*로 「의료법」상 거짓·과대 광고에 해당함.
   - 첨단재생의료는 재생의료기관으로 지정된 의료기관에서 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회의 승인을 받은 임상연구 및 치료계획에 대해서만 실시 가능하고 승인받지 않은 시술을 하는 것은 불법임. 따라서, 재생의료기관으로 지정받지 않은 일반의료기관 또는 연구·치료계획에 대한 심의 승인을 받지 않은 재생의료기관이 첨단재생의료를 실시하는 것처럼 광고하는 경우 거짓·과대광고에 해당함.
   - 재생의료 관련 거짓·과대광고 의심 사례 적발 현황은 다음과 같음.
 

구분	적발 건수	기관 수	비고
재생의료기관	236건(96%)	54개소	상급종합병원 1개소(2%), 종합병원 5개소(10%), 병원 12개소(22%), 의원 36개소(66%)
일반의료기관	10건(4%)	9개소
합계	246건	63개소

     ^*(예시) ‘무릎 골관절염 주사’(신의료기술)를 재생의료인 것처럼 홍보하는 경우

https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1490640&tag=&nPage=2


❍ 식약처, ‘생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정(식품의약품안전처고시 제2026-29호, 2026. 4. 6.)’일부개정고시안 행정예고(’26.5.28.)
   - 식약처는 2026년 5월 28일, ‘생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정(식품의약품안전처고시 제2026-29호, 2026. 4. 6.)’을 개정함에 있어, 그 개정이유와 주요내용을 미리 국민에게 알려 이에 대한 의견을 듣고자 「행정절차법」제46조에 따라 행정예고를 실시함.
   - 이번 개정안은 동등생물의약품의 품목허가 신청 시, 품질 및 비임상·약동학적 비교 동등성이 입증되는 경우 치료적 확증 임상시험(3상) 자료 제출을 면제할 수 있고, 품질 및 약리학적 비교 동등성이 입증되는 경우 반복투여독성시험자료 제출을 면제할 수 있도록 하는 것을 주요 내용으로 함.
   - 주요 개정사항은 ▲동등생물의약품의 치료적 확증 임상시험 자료 제출 완화(안 제23조), ▲동등생물의약품의 반복투여독성시험자료 제출 완화(안 제24조)임.

https://www.mfds.go.kr/brd/m_209/view.do?seq=44248&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1


❍ 복지부, 2026년 제6차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최 알림(’26.5.28.) 
   - 복지부는 2026년 5월 28일, 2026년 제6차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’라 함)를 개최하고 그 결과를 알림.
   - 심의위원회는 재생의료기관에서 제출한 실시계획 총 5건을 심의했으며 이 중 2건은 적합, 3건은 부적합 의결하였음. 
   - 적합 의결된 2개의 안건에 대한 주요 내용은 다음과 같음.
   ▲ 인슐린 의존형 당뇨병 환자(제1형 당뇨)*를 대상으로 환자 본인의 지방유래 중간엽줄기세포-소 심근막 유래 콜라겐 패치**를 이용하여 다른 사람의 국소 췌도를 이식하는 중위험 융복합치료 분야 임상연구
   ▲ 만성 콩팥병 환자를 대상으로 복강경으로 추출한 환자 본인의 그물막 조직***을 피브린글루**** 지지체와 혼합하여 신장 피막 하에 이식하는 저위험 조직공학치료 분야 임상연구
     * “인슐린 의존형 당뇨병”은 자가면역 반응으로 인슐린 분비 세포가 파괴되어 인슐린 분비가 거의 이루어지지 않는 질환임
    ^** “콜라겐 패치”란, 몸에 넣어도 염증이나 거부 반응이 거의 없고 일정시간이 지나면 몸속에서 녹아 없어지는 콜라겐을 기반으로 제조된 의료용 지지체로 세포 부착 및 전달 등을 목적으로 사용되고 있음
   ^*** “그물막 조직”이란, 복부 장기를 감싸고 있는 복막의 층을 의미함. 두 개의 장막(소망, 대망)이 있으며, 둘 다 위를 다른 장기에 연결시키는 역할을 함
  ^**** “피브린글루”란, 생체 내 혈액 응고 메커니즘을 이용해 만든 의료용 접착제로, 주로 수술 시 지혈, 조직 접착, 상처 치유 보조에 사용되는 생물학적 접착제로 활용되고 있음

https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1490673&tag=&nPage=1



▣ 미국

❍ FDA, 산하 백신 및 관련 생물학적 제품 자문위원회 (VRBPAC), 회의 개최 공지 (’26.5.22.) 
   - FDA 산하 백신 및 관련 생물학적 제품 자문위원회(Vaccines and Related Biological Products Advisory Committee, VRBPAC)는 2026년 6월 18일, “모더나 TX Inc.에서 제조한 mRNA 기반 인플루엔자 백신 MFLUSIVA 안전성과 효과”에 관한 권고안을 논의하고 마련할 예정임.
   - 해당 회의에서는 50세 이상의 성인을 대상으로 백신에 포함된 인플루엔자 바이러스 A형과 B형에 의해 발생하는 인플루엔자 질병을 예방 효과와 안전성을 집중적으로 심사할 예정임. 
 

Vaccines and Related Biological Products Advisory Committee June 18, 2026 Meeting Announcement

∙ 일시: 2026년 6월 18일, 8:30 am ~ 4:00 pm (ET) ∙ 내용: 생물학적 제제 품목허가 신청(BLA) STN125869/0에 관한 회의          MFLUSIVA가 50세 이상의 성인을 대상으로 인플루엔자 바이러스 A형과 B형에 의해 발생          하는 인플루엔자 질병의 예방 효과와 안전성에 대한 심사 ∙ 무료 실시간 웹캐스트 제공 예정

   - 관련된 자세한 내용은 FDA 홈페이지(www.fda.gov>Advisory committees)에서 확인 가능함.

https://www.fda.gov/advisory-committees/advisory-committee-calendar/vaccines-and-related-biological-products-advisory-committee-june-18-2026-meeting-announcement


❍ FDA, VRBPAC, 2026-2027 공식 COVID-19 백신 조성 권고안 발표 (’26.5.29.)
   - FDA 산하 백신 및 관련 생물학적 제품 자문위원회(VRBPAC)는 2026년 5월 28일 가을부터 미국에서 사용할 ‘2026-2027 백신 조성’을 논의하고 권고안을 마련하기 위한 회의를 개최함.
   - 위원회는 차세대 COVID-19 백신 구성에 최신 단가(Monovalent) 백신의 선호 SARS-CoV-2 바이러스 변이로서 'JN.1 계통 XFG 변이'를 포함할 것을 권고함.
　 - 해당 회의에서 자문위원회는 백신 제조 일정을 보고받았으며, 변이 바이러스의 유행 현황, 기존 백신의 효과성, 인간 면역원성 데이터(2025-2026 공식 포함), 항원 특성 및 신형 후보 백신의 동물 및 인간 면역원성 데이터 등을 종합적으로 검토함.
   - 향후 FDA는 COVID-19 백신의 안전성과 효과성, SARS-CoV-2 바이러스의 진화 양상을 지속해서 감시할 예정임.

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/industry-biologics/covid-19-vaccines-2026-2027-formula-use-united-states-beginning-fall-2026


❍  FDA,‘유전자 편집 기술을 활용한 인간 유전자 치료제 개발 시 기존 지식의 활용’가이던스 발표 (’26.6.2.)
   - FDA는 체외 및 체내 유전체 편집(Genome Editing, GE) 기술이 적용된 인간 체세포 유전자 치료제(Gene therapy, GT) 제품 개발을 돕기 위해 “Leveraging Prior Knowledge in the Development of Human Gene Therapy Products Incorporating Genome Editing” 가이드라인 초안을 공개함.
   - 해당 가이던스는 과학적으로 활용 가능한 기존 지식 (공공 및 플랫폼 지식)에 대한 FDA의 견해를 반영함. 심사 효율성을 높이고 제품 개발을 가속화 할 수 있도록 기능 및 제조 품질 관리(Chemistry, Manufacturing and Controls, CMC), 비임상 및 임상 데이터의 기존 지식 활용 방안에 대한 권고사항을 포함함.
     ^* 공공 지식: 학술지, 규제가이드라인, 약전(USP, EP)등 전문 학계 및 FDA 전문가들이 널이 인정하는 과학적 원칙과 데이터
    ^** 플랫폼 지식: 동일하거나 유사한 제조공정, 작용 기전, 전달체 등을 적용하여 축적된 재  현 가능한 기술 지식

 - 분야별 기존 지식 활용 가능 항목 및 주요 고려사항
 

기능 및 제조 품질 관리 (CMC)
분석법 및 밸리데이션	구조적·품질적 유사성이 높은 다중 제품에 공통 적용되는 '플랫폼 분석 절차(ICH Q2(R2))'를 통해 밸리데이션 부담 경감 가능. 차이가 있는 경우 제품 특이적 확인(Verification)만 수행 가능
완제의약품 제조 및 시험 기준	크기, 구조, 공정이 유사하고 스페이서 서열만 다른 gRNA의 경우 동일한 시험 기준 및 적합 기준 설정 가능 안정성 데이터
안정성 데이터	초기 임상시험 진입 시 유사 성분의 데이터를 활용해 기간 내 안정성 정당화 가능. 단, 품목허가(Biologics License Applications, BLA) 단계의 장기 실시간 안정성 데이터를 완전히 대체할 수는 없음
공정 특성 및 밸리데이션	동일 플랫폼 공정을 사용하는 제품 간 배양 배지, 정제 공정, 중간물질 보관 시간(Hold time) 등의 데이터를 공유하여 PPQ(공정성능평가) 배치 수 축소 가능

 

비임상 연구 (Nonclinical)
단계적 접근법	기존 지식의 수준에 따라 비임상 시험의 종류와 범위를 조정하되, pre-IND단계에서 FDA와 사전 협의 필요
Ex vivo 제품	동일한 유전자 교정(On-target)을 수행하고 도메인 및 세포 유형이 동일한 경우 생물학적 활성 및 안전성 데이터 공유 가능
In vivo 제품	전달체(LNP 등)의 물리화학적 특성이 유사하고 약물 성분이 전달체 분포에 영향을 주지 않는다면 생체 내 분포(BD) 및 벡터 방출(Shedding) 데이터 활용 가능
유전독성 및 생식독성(DART)	지질 성분 비율과 제형 공정이 동일한 LNP 제품군은 기존 유전독성 시험 결과 활용 가능. 고환/난소 등 생식기관 분산이 없음이 증명되면 DART 시험 면제 가능

 

생물정보학 지식 (Bioinformatics)
오프타겟(Off-target) 평가	NGS 기반 유전자 분석 도구, Nomination/Confirmation 분석 파이프라인 자체는 플랫폼 지식으로 공유 가능
제한 사항	유전체 편집은 서열 특이적(Sequence-specific)이므로, guide RNA(gRNA) 서열이 다르거나 표적 유전자 위치(Locus)가 다른 경우 오프타겟 결과나 genomic integrity 결과를 직접 공유하는 것은 불가

 

임상 경험 (Clinical)
시험 디자인	기존 플랫폼 임상 데이터를 기반으로 용량 제한 독성(DLT) 정의, 모니터링 주기, 투여량 선정, 면역원성 예측 등에 반영 가능
소아 용량 설정	청소년/소아 임상 진입 시 성인 환자의 임상 데이터를 기반으로 안전성 및 노출-반응 관계를 정당화하여 소아 시작 용량 설정에 활용 가능

   - 개발사가 유전체 편집 제품 개발 시 기존의 공개지식을 활용할 경우, 이에 대한 구체적인 연계성과 과학적 타당성을 임상시험계획 승인신청(Investigational New Drug, IND) 문서에 명시할 것을 규정함.
     ^* 공개 지식 활용 시 관련 문헌 요약, 해당 지식이 자사 제품 및 사용 세포주와 어떻게  기술적으로 연결되는지에 대한 근거를 포함해야 함
    ^** 제3자의 플랫폼 데이터(CDMO 또는 원료 공급사의 마스터 파일 등)를 인용할 경우, 해당 자료를 참조할 수 있는 권한을 증빙하는 서면 승인서 제출해야 함
   ^*** 주의사항: 품목허가 신청(BLA) 단계에서는 완제의약품 및 원료의약품 공정에 대한 개발사의 직접적인 통제권 확인이 필수적이므로, 제3자 자료를 '참조(incorporate by reference)'하는 방식은 제한되며 반드시 BLA 문서 내에 실제 데이터를 포함해야 함 
  ^**** 개발 프로세스상의 시행착오를 최소화하고 효율적인 심사를 진행하기 위해, 개발 초기 단계부터 FDA와 소통하여 플랫폼 지식 활용의 적절성을 사전 협의할 것을 강력히 권고

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/leveraging-prior-knowledge-development-human-gene-therapy-products-incorporating-genome-editing



▣ 유럽

❍ EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개  (’26.5.26.) 
   - EMA는 2026년 5월 26일 인체의약품의 시판 허가 신청과 관련된 월간 통계 보고서(2026년 4월)를 공개함. 그 중 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs)과 관련된 통계 자료는 아래의 표와 같음.

Table 1. 허가 전; 시판 허가 신청(Pre-authorisation: Marketing- authorisation applications)<sup>*

     *</sup> 완료 건수에서 의견 제출 전 철회된 신청은 제외
     ^† 당해 연도 수치는 해당 시점까지의 누적 값이며, 이전 연도 수치는 해당 연도 전체 합계임
     ^◊ 본 수치는 각 의약품별 CHMP 의견 제시 시점 기준의 희귀의약품 지위 현황임. 이후 EMA 산하 COMP에서 해당 지위의 유지 여부를 평가함. 

https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/medicinal-products-human-use-monthly-figures-april-2026_en.pdf


   ❍ EMA, PDCO(Paediatric Committee) 4월 월간 회의록 공개
   - 2026년 4월 21일~24일에 개최된 EMA 소아의약품위원회(PDCO) 회의에서 소아의약품 개발계획(PIP)에 대한 합의, 변경 및 면제 여부가 논의되었으며, 그중 ATMPs에 해당하는 품목은 다음과 같음.
 

⦁ 소아의약품 개발계획 신규 수립(Initial Paediatric Investigation Plan)    - Resecabtagene autoleucel    - Zolacabtagene autoleucel    - Allogeneic mesenchymoangioblast-derived mesenchymal stem cells    - Adeno-associated viral vector serotype 44.9 containing the human HRS1 gene    - Lasmecabtagene timgedleucel    - Remestemcel    ⦁ 소아의약품 개발계획 변경(Modification of Paediatric Investigation Plan)    - Lonimecgene renparvovec    ⦁ 소아의약품 개발계획 면제(Product Specific Waiver)    - Bemdaneprocel    - Mivocabtagene autoleucel    - Allogeneic vein tissue segment, decellularised, with a functional valve perfused with autologous peripheral blood

https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/pdco-minutes-21-24-april-2026-meeting_en.xlsx


   ❍ EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMPs) 정보 업데이트 3건

   ∙ (제II형 글리코겐 저장병 치료제) adeno-associated viral vector serotype 8 containing the human acid alpha-glucosidase gene
 

적응증	제II형 글리코겐 저장병(glycogen storage disease type II) 치료
EU 지정 번호	EU/3/18/2007
희귀의약품 지정일	2018.4.16.
제조사	AskBio France
업데이트 일자	2026.5.26. (지정 철회)

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-18-2007

   ∙ (악성 중피종  치료제) genetically modified serotype 5/3 adenovirus coding for granulocyte macrophage colony-stimulating factor 
 

적응증	악성 중피종(malignant mesothelioma) 치료
EU 지정 번호	EU/3/14/1398
희귀의약품 지정일	2014.12.16.
제조사	Targovax Oy
업데이트 일자	2026.5.26. (지정 철회)

  https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-14-1398

   ∙ (연부조직육종 치료제) genetically modified serotype 5/3 adenovirus coding for granulocyte macrophage colony-stimulating factor
 

적응증	연부조직육종(soft tissue sarcoma) 치료
EU 지정 번호	EU/3/13/1145
희귀의약품 지정일	2013.06.19.
제조사	Targovax Oy
업데이트 일자	2026.5.26. (지정 철회)

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-13-1145



▣ 일본

   ❍ MHLW, 혁신적 의약품 등 실용화 지원 기금 조성(’26.5.22.)

   - MHLW는 2026년 5월 22일, 신규 모달리티(치료수단)의 등장과 대두 및 국제 경쟁 심화 속에서 일본 내 ‘드러그 래그·로스(drug lag and drug loss)’ 문제와 신약개발 스타트업의 역량 부족으로 인한 창약력(創薬力) 저하를 해소하기 위해 국립의약기반·건강·영양연구소(医薬基盤・健康・栄養研究所)에 「혁신적 의약품 등 실용화 지원 기금(革新的医薬品等実用化支援基金)」을 신설하고 연구개발 초기부터 실용화까지 전 주기를 연속 지원하는 신약 개발 에코시스템을 구축하기로 함.
   - 해당 기금을 통해 추진되는 ‘창약 클러스터 캠퍼스 정비사업’은 스타트업, 제약기업, 벤처캐피탈, 정부·지자체 등 국내외 관계자의 경영 자원(사람·물건·돈)을 유기적으로 연결하는 허브를 정비하는 사업으로, 2026년 6월~7월 중 공모를 개시할 예정임.
   - 해당 기금은 국비와 민간 기부금을 공동 원자(原資)로 삼아 운영되며, MHLW 의정국 의약산업진흥·의료정보기획과 창약지원대책실(医薬産業振興・医療情報企画課創薬支援対策室)을 통해 민간 기부금을 접수 중임.

https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_73188.html


   ❍ PMDA, 재생의료등제품 최적 사용 추진 가이드라인 관련 정보 공개(’26.5.25.) 

   - PMDA는 2026년 5월 25일에 혁신적인 작용기전을 가진 재생의료등제품에 대해 최신 과학적 근거에 기반한 적정 사용을 촉진하기 위해 「최적 사용 추진 가이드라인」관련 가이드라인 정보를 공개함. 해당 가이드라인은 재생의료등제품의 승인 심사와 병행하여 마련되며, 제품 사용에 필요한 환자 요건, 의료기관 요건, 적용 기준 및 유의사항 등을 제시하는 것을 목적으로 함. 
   - 이를 통해 고위험·고가 특성을 지닌 재생의료등제품의 사용 적정성을 확보하고, 임상 현장에서의 안전성 및 유효성 관리를 강화하고자 함. 또한, 일부 품목에 대해서는 진료보수 개정과 연계하여 가이드라인 적용 및 운영 기준을 별도로 제시하고 있음.
   - 이번에 공개된 첨단바이오의약품 관련 가이드라인은 다음과 같음.
   - 2026년 5월 19일에 iPS 세포 치료제 ‘Amushepri(アムシェプリ)’와 Notch-1 도입 줄기세포 치료제 ‘Akugo(アクーゴ)’의「최적 사용 추진 가이드라인」을 개정을 통해 적용 질환에 대한 사용 기준이 최신화됨.
   - 또한, 해당 가이드라인 개정(2026년 5월 19일, 医薬機審発0519 第1号, 第5号)을 통해 환자 선정 기준 및 투여 조건, 의료기관 요건 등이 반영되어, 첨단바이오의약품의 안전한 임상 적용 및 사용 관리 체계가 강화됨.

https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/review-information/ctp/0011.html
https://www.pmda.go.jp/files/000280712.pdf
https://www.pmda.go.jp/files/000280711.pdf


   ❍  PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개(’26.5.25.) 
   - PMDA는 2026년 5월 25일, 2014년 11월 25일부터 「의약품의료기기법(医薬品医療機器法)」제68조의13제3항에 의거하여 보고를 받고 있는 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례 등에 대한 정보를 공개함.
   - PMDA는 제조판매업자로부터 보고받은 일본 내 결함 및 감염증 증례를 라인리스트 형식으로 공개하고 있음. 현재까지 공개된 정보는 2014년 11월 25일부터 2026년 1월 31일까지 접수된 결함 및 감염증 증례이며, 이후 보고에 대해서도 순차적으로 게재될 예정임.
   - 또한 재생의료 등 제품, 인간(자가) 표피 유래 세포 시트 및 인간(자가) 연골 유래 조직의 경우, 「의약품의료기기법(医薬品医療機器法)」(2014.11.25.) 시행에 따라, 의료기기가 아닌 재생의료 등 제품으로 규제받게 되었음. 그러므로 개정법 시행 전, 의료기기로서 보고된 증례도 재생의료 등 제품의 결함 등이 의심되는 증례보고에 포함하여 게재하고 있음.

https://www.pmda.go.jp/safety/info-services/ctp/0006.html
https://www.pmda.go.jp/safety/info-services/ctp/0007.html


   ❍ PMDA, Elevidys, Vyjuvek Gel 검토 보고서 영문버전 공개(’26.5.26.)
   - PMDA는 2026년 5월 26일, 듀센형 근이영양증(デュシェンヌ型筋ジストロフィ) 유전자치료제인 Elevidys, 영양 장애형 표피 수포증(栄養障害型表皮水疱症) 유전자치료제 Vyjuvek Gel의 판매허가 신청 시 제출된 자료 검토 보고서(review report)의 영문본을 게시하였음.
   - Elevidys는 아데노부속 바이러스 rh74(AAVrh74) 벡터를 통해 델란디스트로젠 목세파르보벡(delandistrogene moxeparvovec) 유전자를 근육 세포핵 내로 전달하고, 마이크로디스트로핀(micro-dystrophin) 단백질을 발현하게 하여 질병 진행을 완화함.
   - Vyjuvek Gel은 단순 헤르페스 바이러스 1형을 통해 COL7A1 유전자를 세포핵 내로 전달하여, 발현된 Ⅶ형 콜라겐(COL7 단백질)이 지지섬유(anchoring fibril)를 형성하여 표피와 진피가 연결해 듀센형 근이영양증 환자의 상처를 치유함.
   - 이번 영문 버전 보고서는 기존에 허가된 검토 보고서(일문)의 번역본으로 번역상의 내용이 원본과 상이할 경우 원본의 내용을 참고하도록 권고하고 있음.

https://www.pmda.go.jp/english/review-services/reviews/approved-information/0004.html
https://www.pmda.go.jp/regenerative_medicines/2025/R20250801001/450045000_30700FZX00001_A100_1.pdf
https://www.pmda.go.jp/regenerative_medicines/2025/R20250901001/252524000_30700FZI00001_A100_1.pdf


   ❍ MHLW,「유전자재조합생물 등의 사용 등 규제에 의한 생물의 다양성 확보에 관한 법률」에 의거한 조치 명령 발표(’26.5.27.)
   - MHLW는 2026년 5월 27일「유전자재조합생물 등의 사용 등 규제에 의한 생물의 다양성 확보에 관한 법률(遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律)」 제10조제1항에 따라, 주무대신의 승인을 받지 않고 유전자재조합생물 등을 이용한 의료(법상 제1종 사용 등)를 무허가로 실시한 의료기관에 대해 처분을 내림. 해당 의료기관에 재발 방지를 위해 법의 이해 및 준수를 철저히 하고, 소유 중인 유전자변형생물 등에 대해 즉시 불활성화 후 적정하게 폐기하고 지체 없이 폐기 상황을 보고하도록 명함. 자세한 내용은 MHLW 홈페이지 보도 발표 자료(報道発表資料)에서 확인할 수 있음.

https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_73468.html
https://www.mhlw.go.jp/content/10803000/001705101.pdf


   ❍ PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트(’26.5.29.)
   - 인도적 관점에서 실시되는 치험은 일반적인 임상시험의 기준에 부합하지 않는 환자들에게도 새로운 치료법이나 의약품에 대한 접근을 가능할 수 있도록 도입된 특별한 제도(확대 치험)(2016년 1월 22일자 약생심사발 0122 제7호, 2016년 7월 21일자 약생기심사발 0721 제1호)임. 이 제도는 환자의 삶의 질을 향상시키거나 생명을 연장시키는 것을 목표로 일반적 치험의 절차나 기준을 따르진 않으나, 환자의 안전을 최우선으로 고려함. 이 제도를 통해 생명에 중대한 영향을 미치는 질환으로, 현재의 승인된 치료법으로는 효과적인 치료가 어려운 환자에게 아직 승인되지 않은 약, 기기, 재생의학 제품의 사용에 따른 위험과 예상되는 치료 상의 이점의 균형을 고려하여 예외적으로 사용가능하게 함.
   - PMDA 홈페이지에서 주요 치험*과 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험)의 정보를 확인할 수 있으며, 매월 말 기준으로 업데이트 됨.
     ^* 주요 치험(主たる治験): 일본 내 신약개발의 마지막 단계인 치험으로, 효능·효과, 용법·용량이 개발 과정을 통해 설정된 후 진행되는 유효성 및 안전성을 확인하기 위한 시험

https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0016.html


   ❍ PMDA, 재생의료 등 제품 관련 상담 접수 기간 확대(’26.5.29.) PMDA 홈페이지
   - PMDA는 2026년 5월 29일, 재생의료 등 제품의 안전성·품질·효력, 탐색적 임상시험 및 검증적 치험 등 관련 자료에 대한 상담 접수 기간을 6월부터 확대함을 알림.
   - 제출 기한은 다음과 같이 변경됨.
 
   v 변경 전: 일정조정의뢰서(日程調整依頼書)* 접수일 오전 10시부터 오후 4시까지
   v 변경 후: 일정조정의뢰서 접수일 전 영업일 오전 10시부터 접수일의 정오까지
     ^* 대면 상담 예약 서류인 일정조정의뢰서의 ‘접수일(마감 기준일)’은 원칙적으로 상담 실시 월 기준, 2개월 전의 첫 영업일임.

https://www.pmda.go.jp/review-services/f2f-pre/consultations/0035.html
https://www.pmda.go.jp/review-services/f2f-pre/consultations/0079.html