- 환자 중심의 안전관리 체계 확립을 통한
- 국민 건강 보호 길라잡이
입니다.
첨단바이오 브리프 제169호
- 작성자 :
- 게시일 :
- 2026-05-14
- 조회수 :
- 2631
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국내❍ 복지부, 첨단재생의료 치료 1호 승인 알림 (’26.4.24.)
- 복지부는 2026년 4월 24일 가톨릭대학교 여의도성모병원이 신청한 재발 위험이 높은 희귀 림프종 완전관해* 환자 대상 치료계획이 심의위원회를 거쳐 첨단재생의료 치료제도 시행(2025년 2월) 이후 첫 ‘첨단재생의료 치료’로 적합 의결되었다고 밝힘.
- 이번에 승인된 치료는 항암치료를 마친 후 완전관해되었으나 재발 가능성이 큰 EBV(엡스타인-바 바이러스, Epstein–Barr Virus) 양성 림프절외 NK/T세포 림프종(Extranodal Natural Killer/T cell Lymphoma, ENKL)** 환자를 대상으로 환자 본인 유래 EBV 항원 특이 면역세포(T세포)를 투여하는 첨단재생의료 치료임.
* ‘완전관해’란, 현재 검사로 확인 가능한 암의 흔적이 모두 사라진 상태임. 다만, 아직 눈에 안 보이는 미세한 암세포가 남아 있을 가능성은 있으므로 추적 관찰을 필요로 함
** ‘EBV(엡스타인-바 바이러스) 양성 림프절외 NK/T세포 림프종’이란 EBV(Epstein–Barr Virus)와 긴밀한 연관이 있으며 NK세포 기원의 비호지킨 림프종임. 이 질환은 뚜렷한 임상병리학적 특징을 가진 희귀하고 매우 공격적인 질환이며, 대부분의 ENKL 환자는 비강 내로 질환이 국한되어 있으나, 전반적인 예후가 불량하고, 적절한 치료를 위한 고위험 환자를 정확히 식별하고 예측하는 것이 어려운 경우가 많음
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1490286&tag=&nPage=1
❍ 식약처, 국내 개발 최초 CAR-T 유전자치료제 허가 알림 (’26.4.29.)
- 식약처는 2026년 4월 29일, 국내에서 개발한 키메라 항원 수용체(CAR) T 치료제* ‘림카토주(안발캅타젠오토류셀)’를 허가했다고 밝힘.
- ‘림카토주’는 두가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 반응이 없는(불응성) 미만성 거대 B세포 림프종** 및 원발성 종격동 B세포 림프종*** 성인 환자를 치료하는 희귀의약품임.
- 이 약은 환자의 면역세포(T세포)에 B세포 표면 항원 단백질인 CD19를 인지할 수 있는 유전정보를 넣어준 후 다시 이 세포를 환자의 몸에 주입하여 CD19를 발현하는 암세포를 인식해 사멸시키는 기전의 항암제임.
- 특히 면역관문수용체****인 PD-1과 TIGIT의 발현을 억제함으로써 암세포의 면역 회피를 차단하고 T세포의 반응 강화 및 지속성을 유도하여 항종양 효과를 높인 것이 특징임.
* 키메라 항원 수용체(CAR, Chimeric Antigen Receptor) T 치료제: 환자의 면역세포를 유전적으로 조작해 암세포를 정확히 찾아 공격하도록 만든 개인 맞춤형 유전자치료제
** 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL, diffuse large B-Cell lymphoma): 림프종 중에서 가장 흔한 종류로 B-림프구에서 기원한 림프종
*** 원발성 종격동 B-세포 림프종(PMBCL, primary mediastinal large B-cell lymphoma) DLBCL의 하위 유형으로 DLBCL의 최대 10%를 차지
**** 면역관문수용체: T세포와 같은 면역세포의 기능을 억제하여 면역 반응을 조절하는 역할을 하는 수용체
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=49932&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=2
❍ 식약처, 규제과학 인재양성 2기 협력체계 구축 논의 (’26.5.6.)
- 식약처 소속 평가원은 2026년 5월 6일에 (재)한국규제과학센터, 규제과학 인재양성 사업 수행 대학, 산업계와 함께 규제과학* 석·박사 인재양성 사업의 성공적인 추진을 위한 ‘제1회 글로벌 규제과학 리더양성 사업 전략포럼’을 5월 6일 개최한다고 밝힘.
- 식약처는 규제과학 인재양성 2기 사업을 통해 ‘글로벌 규제과학 리더양성’이라는 핵심목표 아래, AI 기반 신약개발, 첨단바이오의약품, 디지털·AI 의료기기 등 미래 핵심 분야를 중심으로 향후 5년간 총 1,100명의 규제과학 전문인력을 양성할 계획임.
- 이번 포럼에서는 ▲1기 사업 주요성과 공유 ▲2기 사업 추진방향 및 성과관리 체계 논의 ▲대학별 사업 추진계획 발표 ▲과제 수행과정에서의 애로사항 공유 ▲대학·산업계·식약처 간 협업 플랫폼 운영방안 협의 등 현장 중심의 실질적인 협력 강화 방안도 중점적으로 다룸.
* 규제과학 : 식품·의약품 등의 안전성, 유효성, 품질, 성능 등의 평가부터 인가·허가 및 사용에 이르기까지 안전관리 전반에 대한 기술, 기준 및 접근방법 등에 관한 과학
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=49948&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
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미국❍ FDA, B형 혈우병 유전자치료제 HEMGENIX® Supplement Approval Letter 게시 (’26.4.29.)
- FDA는 2026년 4월 1일, HEMGENIX(etranacogene dezaparvovec-drlb)의 생물학적 제제 허가신청(Biologics License Applications, BLA)에 대한 변경허가 신청서를 2025년 10월 28일 접수하였으며, 이번 변경 사항은 CSL222_3001 연구 완료 이후 HEMGENIX의 최신 유효성 및 안전성 정보를 반영하기 위해 미국 처방정보(US Prescribing Information)를 개정하는 내용을 포함함.
- 본 변경허가 검토는 NCT03489291와 NCT03569891을 통하여 진행되었으며, 2026년 4월 29일 amendment 4를 통해 제출된 Package Insert를 포함한 라벨링 초안 내용을 승인하였음.
- 14일 이내에 최종 표시사항 내용을 Structured Product Labeling 형식으로 자동 의약품 등록 및 목록 시스템(automated drug registration and listing system, eLIST)을 통해 제출해야함.
https://www.fda.gov/media/192258/download?attachment
http://www.fda.gov/ForIndustry/DataStandards/StructuredProductLabeling/default.htm
❍ FDA, “Chemistry, Manufacturing, and Controls Flexibilities for Developing Human Cellular and Gene Therapy Products for a Biologics License Application” 가이던스 발표 (’26.5.5.)
- FDA는 2026년 5월 5일, “Chemistry, Manufacturing, and Controls Flexibilities for Developing Human Cellular and Gene Therapy Products for a Biologics License Application” 산업계를 위한 가이던스를 발표함.
- 해당 가이던스는 FDA가 BLA을 준비 중인 인체 세포 및 유전자치료제(cell and gene therapy, CGT)제품의 물리화학적 제조 및 품질관리(Chemistry, Manufacturing and Control, CMC) 요건을 어떻게 유연하게 적용하는지 설명함.
- FDA의 유연한 접근 방식은심각하거나 생명을 위협하며 의학적 미충족 수요가 상당한 질환을 치료하기 위한 안전하고 효과적인 CGT의 개발, 검토 및 환자 접근성을 가속화하는 데 기여함.
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/chemistry-manufacturing-and-controls-flexibilities-developing-human-cellular-and-gene-therapy
❍ FDA, 중증 감각신경성 난청 유전자치료제 OTARMENITM 규제 조치 요약본 게시 (’26.5.7.)
- FDA는 2026년 4월 22일, 분자유전학적으로 확인된 otoferlin(OTOF) 유전자의 이중 대립유전자 변이(biallelic variants)와 관련된 중증-최중증 또는 최중증 감각신경성 난청(sensorineural hearing loss, HL; 모든 주파수에서 >90 dB)을 가진 소아 및 성인 환자 중, 외유모세포 기능이 보존되어 있으며 동일 귀에 이전 인공와우(cochlear implant) 이식 이력이 없는 환자의 치료제로 OTARMENI(lunsotogene parvec-cwha)를 승인하고 규제 조치 요약본을 게시함.
- Regeneron Pharmaceuticals은 Commissioner’s National Priority Voucher(CNPV) 시범 프로그램에 따라 신속한 심사를 허가 받았으며, 본 문서는 OTARMENI의 가속승인(accelerated approval)에 대한 규제적 근거를 요약한 것임.
- OTARMENI와 투여 키트(Administration Kit)는 생물학적 제제(유전자치료제)와 제품 전달 장치(product delivery devices)로 구성된 교차표기(cross-labeled) 복합제품(combination product)임. OTARMENI는 인간 OTOF 유전자의 전체 코딩 서열을 포함하는 이중 아데노연관바이러스 혈청형 1(dual adeno-associated virus serotype 1, AAV1) 기반 유전자치료제이며, 귀당 0.24 mL 용량 내에 7.2 × 10¹² vg의 기준 용량으로 와우 내 주입(intracochlear infusion) 방식으로 투여됨. 본 치료제는 내유모세포(inner hair cells, IHCs)에서 OTOF 유전자의 발현을 유도하여 기능적 otoferlin 단백질의 생성을 촉진하고, 청신경으로의 시냅스 전달을 회복시키는 작용기전을 가짐.
- Study DB-OTO-001는 OTARMENI의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 진행 중인 단일군(single-arm), 공개(open-label) 제1/2상 임상시험으로 모든 20명의 환자[Intention-to-Treat(ITT) 집단; 단측 치료군 10명, 양측 치료군 10명]는 귀당 0.24 mL 용량 내에 7.2 × 10¹² vg 용량의 OTARMENI를 단회 와우 내 주입(single intracochlear infusion) 방식으로 투여받았다. 인공와우가 삽입된 귀는 치료 대상에서 제외되었음.
- 해당 임상시험에서는 투여 후 24주 시점의 평균 순음청력검사(pure tone audiometry, PTA) 개선을 임상적 유익성을 예측할 가능성이 높은 중간 임상평가지표(intermediate clinical endpoint)로 활용하여 OTARMENI의 가속승인을 뒷받침하는 충분한 유효성 근거를 제시하였음.
- 안전성 근거로는 Study DB-OTO-001에서 치료를 받은 총 24명의 환자가 포함되었으며, 중앙 추적관찰 기간의 중앙값은 45.1주(범위: 9–115주)로 이 중 10명은 단측 치료를, 14명은 양측 치료를 받아 총 38개의 귀가 치료 대상에 포함되었음. 치료 중 발생한 이상반응(treatment-emergent adverse events, TEAEs)은 24명 중 20명(83.3%)에서 보고되었으며, 대부분 경증(54%) 또는 중등증(21%)이었음. 가장 흔하게 보고된 TEAE는 중이염(otitis media), 구토(vomiting), 오심(nausea), 어지럼증(dizziness), 시술 관련 통증(procedural pain), 보행 장애(gait disturbance), 안진(nystagmus), 균형 장애(balance disorder), 비정상 이음향방사(abnormal otoacoustic emissions), 상처 열개(wound dehiscence) 등이었으며, 이러한 이상반응은 대체로 일시적이었으며 후유증 없이 회복되었음.
- OTARMENI는 중재가 없는 경우 지속적인 최중증 난청이 유지된다는 자연경과 자료와 비교했을 때 상당한 임상적 유익성을 입증하였음. 반면 관찰된 위험은 경증~중등증 수준이었고, 일시적이며 중대한 이상반응은 아니었기에 OTARMENI의 임상적 유익성은 관찰된 위험성을 상회하는 것으로 판단하였음.
- 의뢰자는 AAV 기반 유전자치료제와 관련된 이론적 발암 위험성(oncogenesis) 및 OTARMENI의 장기 안전성을 평가하기 위해 시판 후 이행 약속(postmarketing commitment, PMC)으로 관찰연구를 수행하기로 하였음.
https://www.fda.gov/media/192364/download?attachment
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유럽❍ EMA, PRAC 권고에 따른 제품정보 문구 업데이트 (’26.5.4.)
- EMA의 약물감시위해성평가위원회(PRAC)는 2026년 4월 회의에서 Axicabtagene ciloleucel 및 Lisocabtagene maraleucel 관련 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(Primary mediastinal large B-cell lymphoma, PMBCL) 환자의 뇌부종(cerebral oedema) 위험 증가 실마리정보 EPITT no 20224에 대해, MAH가 제출한 누적 검토자료를 고려하여 Yescarta 제품정보에 해당 내용을 반영하도록 권고함.
∙ Yescarta:
- Yescarta 투여 환자에서 치명적 및 중대한 뇌부종 사례가 보고되었으며, 대부분의 사례는 ICANS 환자에서 발생한 것으로 보고됨.
- PMBCL 환자에서 뇌부종 위험이 더 높을 수 있음.
- 신경계 이상반응 중 ‘흔하지 않음(Uncommon)’ 빈도로 뇌부종을 추가하고, 대부분의 뇌부종 사례가 ICANS 환자에서 발생했다는 주석을 반영하도록 권고함.
- 등록자료에서 PMBCL 적응증의 뇌부종 발생률은 1.6%(129명 중 2건)였으며, DLBCL 및 기타 림프종 적응증에서는 0.7%(3,876명 중 28건)로 보고됨.
- 환자용 설명서에는 중대한 이상반응 중 ‘흔하지 않음’ 항목에 뇌부종을 추가하도록 권고함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/prac-recommendation/prac-recommendations-signals-adopted-7-10-april-2026-prac-meeting_en.pdf
https://www.ema.europa.eu/en/documents/prac-recommendation/new-product-information-wording-extracts-prac-recommendations-signals-adopted-7-10-april-2026-prac_en.pdf
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-signals-discussed-prac-september-2012_en.xlsx
❍ EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 3월 월간 회의록 공개 (’26.5.5.)
- EMA는 2026년 3월 17일~18일 개최된 희귀의약품위원회(COMP) 월간 회의록을 공개함.
| ∙ 희귀의약품 지정 신청(Application for Orphan Designation) - Adeno-associated virus serotype SLB101 containing the human microdystrophin gene: COMP는 해당 질환이 독립적인 질환군에 해당하며 EU 규정(Regulation (EC) No 141/2000) 제3조에 따른 희귀의약품 지정 요건을 충족한다고 판단하여 희귀의약품 지정 권고함. ∙ 희귀의약품 지정 유지 검토(Maintenance of Orphan Designation) - Onasemnogene abeparvovec: 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy) 적응증 관련 CHMP 절차 진행 현황이 보고됨. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-comp-meeting-17-18-march-2026_en.xlsx
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 3월 월간 회의록 공개 (’26.5.5.)
- EMA는 2026년 3월 18일~20일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 월간 회의록을 공개함.
| ∙ Section 2. 첨단치료의약품 평가(Evaluation of ATMPs) 2.1. 의견(Opinions) - Adstiladrin(nadofaragene firadenovec): (구두 설명 및 의견) 2025년 12월 5일 미해결 문제 목록(List of outstanding issues) 및 2025년 4월 16일 질문 목록(List of questions)이 채택됨. 심사관들은 미해결 문제 목록에 대한 평가 결과를 제시하였으며, CAT는 생물학적작업반(Biologics Working Party, BWP) 논의 결과를 보고받음. 구두 설명(oral explanation)은 취소되었으며, CAT는 조건부 판매허가 부여를 권고하는 긍정적 의견을 채택함. 또한 특정 의무사항(specific obligation)에 합의함. 2.3. 180일차 미해결 문제 목록(Day 180 list of outstanding issues) - Autologous melanoma-derived tumour infiltrating lymphocytes, ex vivo-expanded: (180일차 미해결 문제 목록) 2025년 7월 18일 질문 목록이 채택됨. 심사관들은 질문 목록에 대한 회신 평가 결과를 제시하였으며, 생물학적작업반(BWP) 논의 결과가 공유됨. 이후 미해결 문제 목록(List of outstanding issues)이 채택됨. 2.4. 120일차 질문 목록(Day 120 list of questions) - Zopapogene imadenovec: (120일차 질문 목록) 심사관들은 평가 결과를 제시하였으며, BWP 논의 결과가 공유됨. 이후 질문 목록이 채택됨. 2.11. TYPEⅡ 변경 및 치료적 적응증 변경 절차(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation (EC) No 1234/2008) - Aucatzyl(obecabtagene autoleucel): (품질, 의견) 관련 의견 채택됨. 2.13. 기타 시판 후 활동(Other Post-Authorisation Activities) - Aucatzyl(obecabtagene autoleucel): (1년 갱신) 1년 갱신 관련 안건 채택됨. - Kymriah(tisagenlecleucel): (PAM, PRAC 주도 절차) 평가 결과에 대해 합의함. - Roctavian(valoctocogene roxaparvovec): (판매허가 철회) 품목허가권자(MAH)가 판매허가 철회 의사를 EMA에 통보하였으며, 관련 내용이 보고됨. ∙ Section 4. 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMPs) 4.1. 새로운 요청 – CAT 코디네이터 임명(New requests – Appointment of CAT Coordinator): 아래의 제품에 대해 첨단치료의약품(ATMPs)에 해당하는지 여부를 검토하는 요청이 접수됨에 따라, 각각의 제품에 대해 CAT 코디네이터를 지정하는 절차를 진행함. - Recombinant chicken annexin V labelled inactivated autologous tumour cells - Adenovirus type 5 vector expressing human granulocyte-macrophage colony-stimulating factor - Autologous adipose-derived stromal vascular fraction 4.2. 30일차, ATMP 과학적 권고사항(Day 30 ATMP scientific recommendation): 아래의 제품에 대한 ATMP 분류 요청에 대해 절차 개시 이후, 30일 내에 EMA 코디네이터가 초안 권고안을 작성하여 공유하고, 이를 기반으로 CAT 위원들의 논의 진행함. - Live attenuated viral vector vaccine based on SARS-COV-2 backbone, expressing human interferon beta: CAT는 분류 보고서를 논의하였으며, 2026년 4월 7일까지 유럽위원회(European Commission, EC) 의견 수렴을 위해 과학적 권고 초안을 송부할 예정임. - mRNA molecules encoding a cytosine-to-thymine transcription activator like effector base editor (TALEB) targeting APOC3 gene: CAT는 분류 보고서를 논의하였으며, 2026년 4월 7일까지 EC 의견 수렴을 위해 과학적 권고 초안을 송부할 예정임. - Allogeneic CAR-T lymphocytes targeting CEACAM6: CAT는 분류 보고서를 논의하였으며, 2026년 4월 7일까지 EC 의견 수렴을 위해 과학적 권고 초안을 송부할 예정임. 4.4. 절차 마무리(Finalisation of procedure) - Live attenuated Listeria monocytogenes bearing plasmids encoding the recombinant chimeric fusion protein of truncated nonhemolytic listerolysin O (tLLO) and a tumour associated antigen (TAA) comprised of two extracellular (EC1 and EC2) and one intracellular (IC1) fragments of the human Her2/neu protein: (ATMP 과학적 권고사항, EC 논평 없음) 분류 보고서가 채택되었으며, Regulation (EC) No 1394/2007 제2조(1)에 따른 유전자치료제(gene therapy medicinal product)에 해당한다고 판단함. - Allogeneic umbilical cord-derived Mesenchymal stem cells: (ATMP 과학적 권고사항, EC 논평 없음) 분류 보고서가 채택되었으며, Regulation (EC) No 1394/2007 제2조(1)에 따른 체세포치료제(somatic cell therapy medicinal product)에 해당한다고 판단함. - Autologous chimeric antigen receptor T cells against epidermal growth factor variant III (EGFRvIII) and messenger ribonucleic acid vaccine lipoplexes encoding EGFRvIII (intracerebroventricular administration): (ATMP 과학적 권고사항, EC 논평 없음) 분류 보고서가 채택되었으며, CAR-T 구성요소는 체세포치료제 및 유전자치료제 정의를 모두 충족하여 Regulation (EC) No 1394/2007 제2조(5)에 따른 유전자치료제로 판단함. 또한 mRNA 구성요소 역시 Regulation (EC) No 1394/2007 제2조(1)에 따른 유전자치료제 정의를 충족함. - Autologous chimeric antigen receptor T cells against epidermal growth factor variant III (EGFRvIII) and messenger ribonucleic acid vaccine lipoplexes encoding EGFRvIII (intravenous administration): (ATMP 과학적 권고사항, EC 논평 없음) 분류 보고서가 채택되었으며, CAR-T 구성요소는 체세포치료제 및 유전자치료제 정의를 모두 충족하여 Regulation (EC) No 1394/2007 제2조(5)에 따른 유전자치료제로 판단함. 또한 mRNA 구성요소 역시 Regulation (EC) No 1394/2007 제2조(1)에 따른 유전자치료제 정의를 충족함. - Extracellular vesicles from Wharton Jelly hTERT-expressing Mesenchymal Stromal Cells (MSCs) loaded with the micro-RNA miR-140: (ATMP 과학적 권고사항, EC 논평 없음) 분류 보고서가 채택되었으며, Regulation (EC) No 1394/2007 제2조(1)에 따른 첨단치료의약품(ATMP)에 해당하지 않는다고 판단함. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-cat-meeting-18-20-march-2026_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 4월 월간 회의 안건 공개 (’26.5.5.)
- EMA는 2026년 5월 4일~7일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 월간 회의 안건을 공개함.
| ∙ Section 5. 위해성관리계획(Risk management plans (RMPs)) 5.3. 시판 후 단계 의약품 – CHMP 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – CHMP-led procedures) - Libmeldy(atidarsagene autotemcel): (일괄 신청)* 관련 안건 채택함. *① C.12: 이염성 백질이영양증(MLD) 치료를 위한 조혈모세포 유전자치료제 관련 제Ⅰ/Ⅱ상 임상시험(study 201222) 최종보고서 제출 ② C.12: MLD 환자를 대상으로 한 자가 조혈모세포 기반 유전자치료 프로토콜(study CUP 207394) 최종보고서 제출 ③ C.12: 조기 발병 MLD 환자를 대상으로 한 OTL-200 조혈모세포 유전자치료 Expanded Access Program(EAP) 연구(studies CUP 206258, HE 205029) 최종보고서 제출 ④ 위해성관리계획(RMP) 버전 4.1 제출 포함 ∙ Section 7. 시판 후 안전성 연구(Post-authorisation safety studies (PASS)) 7.1. 허가조건에 부과된 PASS 프로토콜(Protocols of PASS imposed in the marketing authorisation(s)) - Aucatzyl(obecabtagene autoleucel): (PASS 프로토콜[107n])* 관련 안건 채택함. * 재발성·불응성 B세포 급성 림프모구성 백혈병 성인 환자를 대상으로 Aucatzyl 치료의 단기 및 장기 안전성과 유효성을 평가하기 위한 전향적·국제적·비중재 연구 7.5. 부과·비부과 연구의 중간 결과 및 기타 시판 후 조치(Interim results and other post-authorisation measures for imposed and non-imposed studies) - Waskyra(etuvetidigene autotemcel): (업데이트된 PASS 프로토콜 제출)* 관련 안건 채택함. * Category 1 추가 약물감시 활동으로 지정된 부과된 중재적 승인 후 안전성 연구(PASS) WAS-TLT003-01의 업데이트된 PASS 프로토콜(version 3.0)이 제출됨. 해당 프로토콜은 승인된 위해성관리계획(RMP version 0.6)에 따라 EC 결정 후 3개월 이내 제출되는 사항임. ∙ Section 8. 판매허가 갱신, 조건부 갱신 및 연례 재평가(Renewals of the marketing authorisation, conditional renewal and annual reassessments) 8.2. 조건부 판매허가 갱신(Conditional renewals of the marketing authorisation) - Zemcelpro(dorocubicel / allogeneic umbilical cord-derived CD34- cells, non-expanded): (조건부 판매허가 갱신) 관련 안건 채택 예정. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-prac-meeting-4-7-may-2026_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 3월 월간 회의록 공개 (’26.5.6.)
- EMA는 2026년 3월 9일~12일에 개최된 약물감시위해평가위원회(PRAC) 월간 회의록을 공개함.
| ∙ Section 5. 위해성관리계획(Risk management plans (RMPs)) 5.1. 허가 전 단계 의약품(Medicines in the pre-authorisation phase) - Autologous melanoma-derived tumor infiltrating lymphocytes, ex vivo-expanded: (180일 전 단계: 흑색종(melanoma) 치료제) - Zopapogene imadenovec: (120일 전 단계: 성인 호흡기 유두종증(respiratory papillomatosis in adults) 치료제) ∙ Section 6. 정기적인 안전성 업데이트 보고서(Periodic safety update reports (PSURs)) 6.1. EU 허가 의약품의 PSUR 단일 평가 절차(PSUR single assessment (PSUSA) procedures including centrally authorised products (CAPs) only) - CARVYKTI(ciltacabtagene autoleucel): (PSUSA 절차 평가)* 관련 안건을 채택함. * PRAC는 CARVYKTI(ciltacabtagene autoleucel)의 승인 적응증 내 유익성-위해성 균형이 유지된다고 판단하였으나, ‘주입 관련 반응(infusion related reaction)’을 흔하게(common) 발생하는 이상반응으로 제품정보에 추가하도록 권고함. 또한 차기 PSUR에서 비-ICANS 신경독성 및 보고 증가에 대한 상세 평가와 함께, T세포 악성종양 발생 사례에 대한 벡터 존재 여부 및 integration site 추적 결과 등을 제출하도록 요청하였으며, 차기 PSUR 제출 주기 역시 기존 6개월 단위에서 조정 예정이라고 밝힘. ∙ Section 6. 부속서 I - 정기적인 안전성 업데이트 보고서(Annex I – Periodic safety update reports (PSURs)) 6.1. EU 허가 의약품의 PSUR 단일 평가 절차(PSUR single assessment (PSUSA) procedures including centrally authorised products (CAPs) only) - KYMRIAH(tisagenlecleucel): (PSUSA 절차 평가) - ROCTAVIAN(valoctocogene roxaparvovec): (PSUSA 절차 평가) ∙ Section 17. 부속서 I - 시판 후 안전성 연구(Annex I – Post-authorisation safety studies (PASS)) 17.2. 허가 조건에 부과되지 않은 PASS 프로토콜(Protocols of PASS non-imposed in the marketing authorisation(s)) - KYMRIAH(tisagenlecleucel): (PASS 프로토콜)* * Tisagenlecleucel 치료 이후 발생할 수 있는 T세포 기원 이차 악성종양을 평가하기 위한 비중재적 시판 후 안전성 연구(CCTL019B2402) 프로토콜 제출 ∙ Section 18. 부속서 I - 품목허가 갱신, 조건부 허가 갱신 및 연간 재평가(Annex I – Renewals of the marketing authorisation, conditional renewals and annual reassessments) 18.2. 조건부 허가 갱신(Conditional renewals of the marketing authorisation) - AUCATZYL(obecabtagene autoleucel): (조건부 허가 갱신) |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-prac-meeting-9-12-march-2026_en.pdf
❍ EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 1건
†EPAR : EU의 CP(Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
* Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
| 일자 | 의약품명(성분명) | 적응증 | 업데이트 사항 |
| ’26.4.24. | Itvisma (onasemnogene abeparvovec) |
• 척수성 근위축증(Muscular Atrophy, Spinal) | • CHMP의 긍정적 의견 요약 * 시판허가 권고 포함 |
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/itvismal
▣ 일본
❍ PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트 (’26.4.30.)
- PMDA는 2026년 4월 30일에 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험) 정보를 업데이트함.
- PMDA의 “人道的見地から実施される治験(인도적 관점에서 실시되는 치험)”은 일반적인 임상시험의 기준에 부합하지 않는 환자들에게도 새로운 치료법이나 의약품에 대한 접근을 가능할 수 있도록 도입된 특별한 제도(확대 치험)(2016년 1월 22일자 약생심사발 0122 제7호, 2016년 7월 21일자 약생기심사발 0721 제1호)임. 이 제도는 환자의 삶의 질을 향상시키거나 생명을 연장시키는 것을 목표로 일반적 치험의 절차나 기준을 따르진 않으나, 환자의 안전을 최우선으로 고려함. 이 제도를 통해 생명에 중대한 영향을 미치는 질환으로, 현재의 승인된 치료법으로는 효과적인 치료가 어려운 환자에게 아직 승인되지 않은 약, 기기, 재생의학 제품의 사용에 따른 위험과 예상되는 치료 상의 이점의 균형을 고려하여 예외적으로 사용가능하게 함.
- PMDA 홈페이지에서 주요 치험*과 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험)의 정보를 확인할 수 있으며, 매월 말 기준으로 업데이트 됨.
* 주요 치험(主たる治験): 일본 내 신약개발의 마지막 단계인 치험으로, 효능·효과, 용법·용량이 개발 과정을 통해 설정된 후 진행되는 유효성 및 안전성을 확인하기 위한 치험
https://www.pmda.go.jp/files/000280332.pdf
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