▣ 국내

❍ 식약처, 매개변수기반 출하 적용 의약품 품질심사 안내서(민원인 안내서) 제정 ('25.12.5.)
　 - 식품의약품안전처(이하 식약처)는 2025년 12월 5일(금), 매개변수기반 출하 적용 의약품 품질심사 안내서(민원인 안내서)를 제정함. 이 안내서는 매개변수기반 출하 적용을 위한 품질관리 전략 및 품질심사 자료에 대하여 안내함.
　 - ｢매개변수기반 출하 적용 의약품 품질심사 안내서｣ 는 식약처 누리집의 고시 전문(http://mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>공무원지침서/민원인안내서)에서 확인할 수 있음.
 　 
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1060/view.do?seq=15784&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
　 
　 
❍ 복지부, 제9차 바이오헬스혁신위원회 개최 ('25.12.9.)
　 - 복지부는 2025년 12월 9일(화), 「제9차 바이오헬스혁신위원회(위원장: 국무총리, 이하 “바이오헬스혁신위”)」를 개최함.
　 - 바이오헬스혁신위 산하에 구성된 5개 분야 민간·현장 전문가 자문단은 총 16회에 걸쳐 안건을 전문적으로 검토하여 위원회가 현장 의견을 바탕으로 실질적이고 구체적인 논의를 진행할 수 있게 지원함.
　   * (5개 분과) 규제혁신/산업육성, 연구개발, 인재양성, 디지털헬스, 법제·인프라
　 - 이번 제9차 회의에서는 지난 제8차 바이오헬스혁신위에 이어 2025년 9월 5일 대통령 주재 “바이오 혁신 토론회”에서 논의됐던 과제를 점검함. 관계부처 협의 등을 통해 “K-바이오 의약산업 대도약 전략”에 포함된 정책과제 45건과 현장에서 건의된 24건을 포함한 총 69건 과제를 선정 후 과제별 주요내용, 추진계획, 이행 여부 등을 담고 있는 과제카드들을 마련하고, 앞으로 과제별 추진상황 등을 지속적으로 이행점검 할 계획임.
　 - ｢바이오헬스혁신위원회 주요 논의 과제 이행 점검｣에 대해서는 1기 위원회 마지막 회의를 맞아 그간 위원회가 중점적으로 논의한 과제 중 주요 6개 과제에 대한 이행점검함. ①의사과학자 양성사업, ②바이오헬스 다부처 협업패키지 등 주요 사업과 ③분산형 임상시험(DCT) 도입, ④신의료기술평가 제도 개선, ⑤약가 제도 개선, ⑥식품의약품안전처 허가·심사 혁신 등 핵심 제도개선 과제의 추진현황과 ’26년 계획을 점검함.
　 - 그 중 첨단재생의료와 관련된 과제는 다음과 같음.
　 

과제명	접수 시점	비고
지속추진첨단바이오의약품 임상단계 비교동등성 평가 시험요건 개선	제5차 혁신위	‘25.4분기 완료
[주요 개선 내용] 다이나믹바이오* 첨단바이오의약품분과에서 첨단바이오의약품 특성을 반영하여, 제조공정 변경에 따른 동등성 평가 기준의 구체화를 위한 논의 진행 → 논의결과에 기반하여 후속조치로 관련 가이드라인** 제정(’25.9월) 　 * 2010년 발족된 바이오의약품 산업발전 전략기획단(정책·제도 개선 방향 논의, 업계 소통 위한 민·관·학 협의체) 　** 임상시험용 세포치료제·유전자치료제 비교동등성 평가 가이드라인

 　 
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1488166&tag=&nPage=1
https://www.mohw.go.kr/synap/doc.html?fn=202512091605441842.pdf&rs=/upload/result/202512/
　 
　 
❍ 지식재산처, 「2025 특허로 연구개발 학술회의」 개최 ('25.12.10.)
　 - 지식재산처는 2025년 12월 10일(수)~11일(목), 소피텔 앰배서더(서울 송파구)에서 「2025 특허로 연구개발 학술회의」를 개최함. 본 행사는 ‘인공지능 혁신시대, 특허로 미래를 설계하라’를 주제로, 특허 빅데이터를 통해 분석한 국가전략기술의 미래와 구체적인 연구개발 해법을 공유*하기 위해 마련됨.
　   * 국정과제 28. 세계를 선도할 넥스트(NEXT) 전략기술 육성
　 - 학술회의는 단순한 기술 세미나를 넘어, 글로벌 기술 패권 경쟁의 파고를 넘을 ‘특허 전략’을 제시하는 데 초점을 맞춤.
　 - 2025 특허로 R&D 컨퍼런스 개최 계획 중 첨단 바이오 관련 내용은 다음과 같음.
　 

구분		시간	행사내용	비고
12.10.(수)	(Session 1) 첨단‧전략기술의 나침반 특허 빅데이터	16:05∼16:30	첨단 바이오 특허전략	정미란 특허전담관 (KISTA)

　 
https://www.korea.kr/briefing/pressReleaseView.do?newsId=156734320&pageIndex=1&repCodeType=&repCode=&startDate=2024-12-17&endDate=2025-12-17&srchWord=%EC%B2%A8%EB%8B%A8%EB%B0%94%EC%9D%B4%EC%98%A4&period=year
　 
 　 
❍ 식약처, ‘다이나믹바이오 하반기 워크숍’ 개최 ('25.12.16.)
　 - 식약처는 2025년 12월 16일(화), 한국바이오의약품협회와 2025년 다이나믹바이오*(DynamicBio) 운영성과를 공유하고 협력 방안을 논의하기 위해 아이티스퀘어(서울시 강남구 소재)에서 워크숍을 개최함.
　   * 바이오의약품 산업지원 관련 정책개발 및 제도개선 과제 발굴 등을 위한 민관협의체로서 정책개발, 생물학적제제, GMP 분과 등 총 8개 분과 구성·운영(’10.9월 발족)
　 - 이번 워크숍에서는 올해 분과별로 추진한 과제의 주요 성과를 발표하고 ‘25년 우수분과원 시상 등을 실시함. 또한, ‘바이오의약품의 새로운 패러다임’과 ‘의약품 개발을 위한 디지털 기술 활용’을 주제로 특별강연을 진행함.
　 - 다이나믹바이오는 2025년 8개 분과를 운영하여 총 45차례의 분과별 토의를 실시하였으며, 이를 통해 바이오의약품 분야 가이드라인 및 지침서 제·개정 등 다양한 제도개선 성과를 이룸.
　 - 특히, 다이나믹바이오를 중심으로 업계에 미치는 영향 및 의견수렴 등 지속적으로 논의해 온 「바이오의약품 위탁개발생산 기업 등의 규제지원에 관한 특별법」이 최근 국회를 통과하는 성과를 달성함.
　 - 유럽의약품청(EMA)이 운영하는 공동심사 프로그램에 국내 기업이 적극 참여할 수 있도록 절차적 기반 구축을 위하여 ‘바이오의약품 규제기관 간 공동심사를 위한 사전 협의 절차’를 마련하였으며, 의약품실사상호협력기구(PIC/S) 기준에 맞춰 개정한 「의약품 제조 및 품질관리에 관한 규정」(식약처 고시) [별표1] 무균의약품 제조(‘25.12.29 시행 예정)의 업계 이해도 제고를 위하여 국내·외 적용사례를 소개하는 ‘바이오 무균의약품 제조 규정 적용 사례집’을 제정하는 등 현장 수요를 반영한 제도를 개선함.
　 

v ‘다이나믹바이오(DynamicBio)’개요
□ 배경 　○ 바이오의약품 산업지원 관련 정책개발 및 제도개선 과제 발굴, 제품화 지원, 국제협력 등을 위한 민관 협력체(‘10.9월 발족) □ 구성·운영(8개 분과, 총 507명) 　○ 조직 　 - 바이오의약품 정책개발·안정공급, 첨단바이오정책개발, 생물학적제제, 유전자재조합의약품, 첨단바이오의약품, 차세대치료제, GMP, 수출지원 등 8개 분과 및 6개 소분과로 구성

 　 
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=49559&srchFr=&srchTo=&srchWord=%EB%B0%94%EC%9D%B4%EC%98%A4&srchTp=0&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&Data_stts_gubun=C9999&page=1
　 
　 
❍ 과기정통부, 국가바이오위원회 지원단, 바이오경제안보 전략 모색을 위한 정책간담회 개최 ('25.12.16.)
　 - 국가바이오위원회 지원단(이하 지원단)은 2025년 12월 16일(화), 서울스퀘어 회의실에서 국가 차원의 바이오안보 및 경제안보 전략을 종합적으로 논의하기 위한 전문가 정책간담회를 개최함.
　 - 간담회 개최는 지원단이 현재 추진 중인 관련 연구용역*의 일환으로, 글로벌 공급망 불안정과 미·중 기술 패권 경쟁 심화 속에서 우리 경제안보의 큰 축으로써 바이오기술 주권 확보 및 안보에 관하여 논의함.
　   * 「바이오경제안보 시대의 국가바이오안보 전략 수립 연구」(국가안보전략연구원/’25.10.~’26.3.)
　 - 간담회에서는 원료의약품·필수의약품의 해외 의존 심화, 글로벌 통상 환경 변화, 국내 제약·바이오산업의 제조·품질(CMC)* 역량 강화 등 주요 현안을 중심으로 정책적 대응 방향을 논의함.
　   * CMC (Chemistry, Manufacturing and Controls): 의약품의 원료·제조공정·품질관리 전반을 규제 기준에 맞게 설계·검증하는 기술·역량 체계로, 임상부터 상업화까지 제품의 일관성과 안전성을 확보하는 핵심 분야
　 - 간담회에 참석한 전문가들은, 글로벌 통상·기술패권 환경 변화에 대응해, 한미 협력을 통한 필수의약품 공급망 안정화, AI 신약개발을 중심으로 한 플랫폼 주권 확보, 국가 CMC 역량 내재화를 통한 제조·상업화 기반 강화를 기반으로 국가 바이오안보 전략 구축이 필요함을 제시함.
　 - 국내 제약·바이오산업은 고도화된 제조·품질(CMC) 인프라 부족과 글로벌 규제 대응을 위한 전문 인력 부족으로 해외 의존도가 심화되고 있는 가운데, 국가 차원의 인프라 확충과 인재 양성이 시급함을 지적함. 특히, CMC 전반에서 고사양 분석·공정개발 장비의 해외 의존도가 높고, 국제 기준에 부합하는 공정 밸리데이션·품질관리·분석기술 역량이 충분히 축적되지 않아, 임상 후반부 및 상업화 단계에서 해외 CDMO와 분석 전문기관에 대한 의존이 불가피한 구조에 있다고 지적됨.
　   * CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization): 제약사가 자체 수행하기 어려운 의약품 개발·제조(CMC 포함)를 위탁받아 대신 수행하는 전문 기업
 　 
https://www.msit.go.kr/bbs/view.do?sCode=user&mId=307&mPid=208&pageIndex=1&bbsSeqNo=94&nttSeqNo=3186636&searchOpt=ALL&searchTxt=%EC%B2%A8%EB%8B%A8%EB%B0%94%EC%9D%B4%EC%98%A4
　 
　 
❍ 과기정통부, AI로 여는 바이오 대전환 시대, 신약개발 가속화 및 연구·산업 혁신 본격화 알림 ('25.12.18.)
　 - 과학기술정보통신부(이하 과기정통부)는 2025년 12월 18일(목), 제2차 과학기술관계장관회의에서 관계부처 합동으로 마련한 ｢AI 바이오 국가전략｣을 심의·의결을 밝힘.
　 - 바이오는 분자 단위부터 개체 수준에 이르기까지 ‘복잡한 생명 시스템’을 탐구하는 분야로, 전통적인 실험 방식의 연구는 장시간·고비용이 소요되고, 불확실성이 매우 높아 막대한 기술개발 투자에도 불구하고 성공 확률은 매우 낮다는 한계가 있음. 그러나, 인공지능(AI)은 방대한 바이오ㆍ의료 데이터를 학습하여 사람의 인지 능력만으로는 수행하기 어려운 복잡한 생명현상을 이해하고, 패턴을 빠르게 찾아내는 등 연구자의 직관을 뛰어넘어 광범위한 지식 기반의 연구를 가능하게 함. 이런 점에서 AI 활용으로 가장 큰 혁신이 촉진되는 분야가 바로 바이오임.
　 - 최근에는 ‘두뇌’ 역할을 하는 바이오 파운데이션 모델과 ‘연구동료’ 역할을 하는 에이전틱 AI를 활용한 지능형·자동화 연구로 패러다임이 변화하며 낮은 효율성이라는 바이오 연구의 한계를 극복하며, 신약개발 분야에서는 연구 속도를 획기적으로 가속화*하고, 실패 가능성을 최소화**하는 등 혁신적 성과 창출이 가시화되고 있음.
　   * 수주~수개월이 걸리는 실험 프로세스 → 수일로 단축, 매주 수백만건의 데이터 생성
　  ** 전통적 신약개발 방식의 임상1상 성공률 52% → AI 활용 시 성공률은 80% 이상
　 - 이에 해외 주요국들도 과학기술 분야에서 AI 활용 전략을 잇달아 발표하고, ‘바이오’를 핵심 분야로 지정하는 등 국가 차원에서 AI 바이오 글로벌 주도권 확보를 위해 총력을 기울이고 있음. 최근 AI 바이오 연구자 간담회를 개최하고, 「AI 바이오 국가전략」을 마련하겠다는 의지를 표명함.
　 

v 주요국의 과학기술 X AI 전략
• (EU) ‘AI in Science’ 전략을 발표하고, 첨단소재 설계 및 생명공학을 핵심 분야로 선정(‘25.10월) • (英) ’AI for Science’ 전략을 통해 ‘신약개발 가속화’를 첫 번째 미션으로 발표(‘25.11월) • (美) 트럼프 대통령의 행정명령을 통해 국가 차원의 AI 기반 과학혁신 프로젝트인 ’Genesis Mission’을 공식 출범하고, 생명공학을 6대 우선 영역 중 하나로 포함(‘25.11월)

　
　 - AI 바이오 기술패권 경쟁의 촌각을 다투는 골든타임에, 정부는 AI 기반의 바이오 연구·산업 대전환을 통해 AI 바이오 글로벌 허브국가로 도약하기 위해 대한민국의 AI 바이오 모델, 데이터, 인프라 역량을 총결집한 ｢AI 바이오 국가전략｣을 마련하였으며, 주요 내용은 다음과 같음.
　 

v ｢AI 바이오 국가전략｣의 주요 내용
• 5대 분야＊ AI 바이오 모델 구축·개발 및 적용 • 산·학·연·병이 함께하는 ‘AI 바이오 혁신생태계 조성’ • 데이터 접근·활용성 제고 및 AI 컴퓨팅 인프라 구축·지원 * ①신약개발, ②뇌·역노화, ③의료기기, ④바이오제조, ⑤농식품(그린바이오)

 　 
https://msit.go.kr/bbs/view.do?sCode=user&mId=307&mPid=208&pageIndex=1&bbsSeqNo=94&nttSeqNo=3186648&searchOpt=ALL&searchTxt=
　 
　 
❍ 복지부, 바이오헬스 강국 실현을 위한 도약, ‘보건의료 국가대표기술 30개 선정, AI 기본의료 실현’('25.12.18.)
　 - 복지부는 2025년 12월 18일(목), 서울시티타워(서울 중구)에서 2025년 제4차 보건의료기술정책심의위원회(이하 ‘보기심’)를 개최함.
　 - 보기심에서는 공동위원장인 조명찬 민간위원장과 보건복지부 이형훈 제2차관을 비롯하여 질병관리청, 식품의약품안전처 등 정부기관과공공기관인 국립암센터, 보건산업진흥원, 보건의료연구원 및 민간전문가 등 14명이 참석하였으며, ❶제5차 천연물신약 연구개발 촉진계획(안)(’25∼’29), ❷2026년 보건의료 R&D 사업 통합 시행계획 및 예산편성 결과(안), ❸보건의료 R&D 로드맵(안)(’26∼’30) 등에 대하여 논의함.
　 - 그 중 첨단바이오의약품 관련 내용은 다음과 같음.
　 

v 보건의료 R&D 로드맵

□ 추진 배경 　○ 주요국은 보건의료기술이 국가 안보와 직결됨을 인식하여 전략적 투자 확대 중이며, 사회문제 해결을 위한 R&D까지 영역 확장 　○ 국내 보건산업은 글로벌 시장 대비 규모는 적으나(’23. 436억 달러 vs 2.8조 달러) 높은 성장률 보유(연평균 9.2% vs 5.4%), 시장 선점 가능성 기대 　○ AI·디지털, 첨단바이오의약품 등의 유망기술의 급속한 발전은 새로운 평가 기준 등 시장 진입 기반 신속 요구 　○ 예비타당성조사 폐지* 방향에 따라 대규모 사업 중심으로 사업구조 개편 및 장기 안정 투자 위한 전략 수립 필요 　⇨ 기술·제도의 급변과 세계 시장의 각축 속에서 5년 내 성과 창출이 가능한 AI 신약 등 유망기술 투자 확대를 위한 보건의료 R&D 로드맵 마련 　  * 국정과제 이행계획(‘25.12월) 　 □ 보건의료 R&D 투자방향 및 추진전략 　◈ 국정과제인 “바이오헬스 5대 강국 실현”을 위해 4대 방향 집중 투자 및 4개 추진 전략 중심으로 이행 필요 　○ (투자 확대) 주요국 대비 낮은 보건의료 R&D 투자 현황을 고려, ‘30년까지 보건의료 R&D 2조 원(보건부처 기준) 달성 방안 마련 필요 　○ (R&D 생태계) 안정적 연구 기반 마련, 연구 성과 임상 현장 환류를 위한 거버넌스 고도화 및 전주기 체계적 지원 전략 수립 필요

　  
 https://www.mohw.go.kr/synap/doc.html?fn=202512181519498882.pdf&rs=/upload/result/202512/
 　 
　 
▣ 미국
　  
❍ FDA, WAS 유전자치료제 WASKYRA® Approval Letter 공지(’25.12.9.)
　 - 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, 이하 FDA)은 2025년 12월 9일, Wiskott-Aldrich 증후군(WAS) 환자 중 WAS 유전자 변이를 보유하고, 조혈모세포이식(hematopoietic stem cell transplantation, HSCT)이 적합하나 적절한 인간백혈구항원(human leukocyte antigen, HLA) 일치 친족 공여자가 없는, 생후 6개월 이상 소아 환자 및 성인 환자의 치료제로 WASKYRA(etuvetidigene autotemcel)를 승인함.
　 - 본 품목은 임상시험(NCT01515462, NCT03837483)을 근거로 심사되었으며, 이에 따라 희귀 소아질환 우선심사 바우처(priority review voucher, PRV)가 부여되었음. 해당 PRV를 통해 생물의약품 허가신청 1건을 우선심사(priority review) 대상으로 지정할 수 있으며 우선심사 지정을 받고자 하는 경우 신청서 제출 예정일을 포함하여 최소 90일 이전에 FDA에 사전 통지해야함.
　 - WASKYRA의 제조사인 Fondazione Telethon ETS는 이상사례 보고 요건(21 CFR 600.80)에 따라 이상사례 보고(adverse experience reports)를 제출해야 하며, 21 CFR 600.81에 따라 유통 보고(distribution reports)도 제출해야함.
　 - 또한 21 CFR 600.80에서 요구하는 보고 외에도, 이차성 악성종양(secondary malignancies)에 해당하는 이상사례는 15일 이내 신속 보고(15-day expedited reports) 대상으로 분류되며, 이를 FDA 이상사례보고시스템(FAERS)에 제출해야함.
 　 
https://www.fda.gov/media/190097/download?attachment
　 
　 
❍ CBER, ‘SOPP 8101.1: 의약품 및 생물학적제제에 대한 의뢰자 및 신청자와의 규제 회의’ 개정 (’25.12.15.)
　 - FDA의 생물학적제제평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research, CBER)는 2025년 12월 15일, 의약품 및 생물학적제제에 대한 의뢰자 및 신청자와의 규제 회의와 관련된 지침을 개정함.
　 - 해당 SOPP는 제품 개발과 관련된 문제를 해결하기 위해 CBER과 규제 대상 업계 대표자(사용자 수수료 관련 제품의 의뢰자/신청자 포함) 및/또는 의뢰자-연구자 간의 규제 회의를 계획하고 진행하기 위한 CBER 직원의 지침 역할을 함.
　 - 이번 개정을 통한 SOPP 8101.1의 업데이트 사항은 ▲단일 전문분야 명확화 절차 추가(Added single discipline clarification process)임.
　 - 해당 요청이 여러 전문적 검토를 필요로 하는 경우, 해당 질의는 3일내로 답변이 어려울 수 있음을 통지하고, 가용 자원 범위 내에서 회신하도록 하는 지침이 추가됨.
 　 
https://www.fda.gov/media/84040/download?attachment
　 
　 
❍ CBER, ‘SOPP 8404: 제출 거부 절차’ 개정 (’25.12.15.)
　 - FDA의 CBER는 2025년 12월 15일, 생물학적 제제 허가신청(Biologics License Applications, BLA), 유효성 보완(Efficacy Supplement)신청 또는 우선심사 제조 보완(Prior Approval Manufacturing Supplement)*신청, 또는 신약 품목 허가신청(New Drug Applications, NDA) 및 보완 NDA에 대해 접수 거부(Refuse to File, RTF) 결정을 수행할 때 따라야 할 지침을 개정함.
　 - RTF는 불완전한 신청서 및 보완자료에 대한 불필요한 심사를 방지하기 위한 중요한 규제 수단으로, ▲행정적 불완전성: 필수정보의 누락, ▲과학적 불완전성: 핵심 데이터, 정보 또는 분석의 누락, ▲정보의 내용·표현·구성의 부적절성: 판독 불가능, 프로토콜의 부재 등을 통하여 결정됨.
　 - 신청서는 기관 접수 시점에 완전해야 하며, 합의된 경미한 구성요소를 30일 이내에 제출하지 못할 경우 RTF 결정의 대상이 됨.
　 - 이번 개정을 통한 SOPP 8404의 업데이트 사항은 신청 시 부록 B에 BLA, NDA 및 유효성 보완신청(Efficacy Supplements)에 대한 서류 제출 체크리스트(Discipline Filing Checklists)를 포함하도록 개정함.
　   * 21 CFR 601.2
 　 
https://www.fda.gov/media/111632/download?attachment
　 
　 
❍ FDA, “Investigator Responsibilities – Safety Reporting for Investigational Drugs and Devices” 가이던스 발표 (’25.12.15.)
　 - FDA는 2025년 12월 15일, “Investigator Responsibilities —Safety Reporting for Investigational Drugs and Devices” 가이던스를 발표함.
　 - 해당 가이드라인은 임상시험 연구자(clinical investigators)가 신약에 대한 임상시험계획 승인신청(investigational New Drug, IND)과 의료기기 임상시험용 계획 승인신청(Investigational device exemption IDE) 연구의 안전성 보고 요건을 준수하는 데 도움을 주기 위한 것임.
　 - 의약품의 경우 연구자가 ▲§ 312.64(b)에 따라 즉시 스폰서에게 보고해야 하는 중대한 이상사례(Serious Adverse Events, SAEs)와 ▲§ 312.66에 따라 대상자 또는 기타 사람에게 위험을 수반하는 예기치 못한 문제(unanticipated problem involving risk)로서 기관생명윤리위원회(institutional review boards, IRB)에 신속히 보고해야 하는 안전성 정보를 적절히 식별할 수 있도록 지원하기 위한 권고사항을 제공함.
 　 
https://www.fda.gov/media/152530/download
　 
　 
　  
▣ 유럽
 　 
❍ EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개 (’25.12.8.)
　 - 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 2025년 12월 3일 인체의약품의 시판 허가 신청과 관련된 월간 통계 보고서(2025년 11월)를 공개함. 그 중 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs)과 관련된 통계 자료는 아래의 표와 같음.
　 - 허가 전: 시판 허가 신청(Pre-authorisation: Marketing-authorisation applications)*
　 

	2022		2023		2024		2025†
	신청	완료	신청	완료	신청	완료	신청	완료
비희귀의약품(Non-orphan medicinal products)
첨단치료의약품	0	0	1	0	2	1	1	1
희귀의약품(Orphan medicinal products)
첨단치료의약품	1	6	3	1	5	0	2	5
* 완료 건수에서 의견 제출 전 철회된 신청은 제외 †2025년 8월까지의 누적 수치

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/medicinal-products-human-use-monthly-figures-november-2025_en.pdf
　 
　 
❍ EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 12월 월간 회의 안건 공개 (’25.12.8.)
　 - EMA는 2025년 12월 8일~11일에 진행한 약물사용자문위원회(CHMP) 월간 회의 안건을 공개함.
 　 

∙ Section 3. 최초 신청 단계(Initial applications) 　 3.2. 최초 신청 단계; 미해결 문제 목록(Initial applications; List of outstanding issues (Day 180; Day 120 for procedures with accelerated assessment timetable)) 　 - Nadofaragene firadenovec: (미해결 문제 목록) 2025년 4월 16일 질문 목록 관련 정보 안건을 채택함.

　  
　 - 2025년 12월 8일~11일 CHMP 부록
 　 

* 상업적으로 기밀 정보 포함한 경우 관련 상세 내용 없음 　 ▪ Annual reassessment – H(연간 재평가 – H) 　 - Upstaza(Eladocagene exuparvovec) 　 ▪ 갱신 – 1년(Renewal - 1 year) 　 - Casgevy(Exagamglogene autotemcel) 　 ▪ 갱신 – 5년(Renewal - 5 year) 　 - Strimvelis(Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) 　 ▪ 변경 유형 II(Variation type II) 　 - CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel) 　 - Kymriah(Tisagenlecleucel) 　 - Yescarta(Axicabtagene ciloleucel), Tecartus(Brexucabtagene autoleucel) 　 - Ebvallo(Tabelecleucel) 　 - Yescarta(Axicabtagene ciloleucel): (axicabtagene ciloleucel은 RMP에 명시된 추가 약물감시활동(Category 3) 이행을 위해 KTE-C19-105(ZUMA-5) 연구의 최종보고서를 제출하였으며, 해당 연구는 재발·불응성 저등급 비호지킨림프종(relapsed/refractory indolent non-Hodgkin lymphoma, NHL) 환자를 대상으로 수행된 다기관 2상 임상시험임. 또한 위해성관리계획(Risk management plans, RMPs) 11.3 버전도 함께 제출됨.)

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-chmp-meeting-8-11-december-2025_en.pdf
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/annex-agenda-chmp-meeting-8-11-december-2025_en.xlsx
　 
　 
❍ EMA, PDCO(Paediatric Committee) 12월 월간 회의 안건 공개 (’25.12.8.)
　 - EMA는 2025년 12월 9일~12일에 진행한 소아위원회(PDCO) 월간 회의 안건을 공개함.
　 

∙ 규정 준수 점검(Compliance check) 　 - Allogeneic skin-derived ABCB5-positive dermal mesenchymal stromal cells: 수포성 표피박리증(epidermolysis bullosa) 치료 관련 정보 안건 채택함.  　  　 ∙ 초기 소아 임상연구계획(Initial Paediatric Investigation Plan) 　 - Autologous adipose-derived mesenchymal stem cells embedded in an extracellular matrix with hydroxyapatite/beta-tricalcium phosphate particles: 선천성 장골 가관절증(congenital pseudarthrosis of long bones) 치료 관련 논의 안건 채택함. 　 - Myotropic adeno associated virus 3.8 containing the human MTM1 gene: X-연관 근세관성 근육병증(X-linked myotubular myopathy) 치료 관련 논의 안건 채택함. 　 - Non-replicating adeno-associated virus serotype 5 containing the human retinal guanylate cyclase 1 gene: 유전성 망막 디스트로피(inherited retinal dystrophies) 치료 관련 논의 안건을 채택함. 　   　 ∙ 소아 임상연구계획 변경(Modification of Paediatric Investigation Plan) 　 - Exagamglogene autotemcel: 치료 관련 논의 안건을 채택함. 　  ▪ 낫적혈구병(sickle cell disease) 　  ▪ 중간형 및 중증 베타지중해빈혈(beta-thalassemia intermedia and major) 　 - Tabelecleucel: 엡스타인-바 바이러스 이식 후 림프세포증식질환(Epstein-Barr virus associated post-transplant lymphoproliferative disorder) 치료 관련 안건을 채택함.  　  　 ∙ 의약품-특이적 면제(Product Specific Waiver) 　 - Cemacabtagene ansegedleucel: 비호지킨 B세포 림프종(Non-Hodgkin B-cell lymphomas) 치료 관련 안건을 채택함. 　 - Anzutresgene autoleucel: 흑색종(melanoma) 치료 관련 안건을 채택함. 　 - Sonpiretigene isteparvovec: 망막색소변성증(retinitis pigmentosa) 치료 관련 안건을 채택함.

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-pdco-agenda-9-12-december-2025-meeting_en.xlsx
　 
　 
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 9월 월간 회의록 공개 (’25.12.10.)
　 - EMA는 2025년 9월 10일~12일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 9월 월간 회의록을 공개함.
　 

∙ Section 2. ATMP 평가(Evaluation of ATMPs) 　 2.3. 180일차 미해결 문제 목록(Day 180 list of outstanding issues) 　 - Waskyra(Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding human Wiskott-Aldrich syndrome protein): (180일차 미해결 문제 목록) 2025년 4월 16일 질문 목록이 채택됨. 심사관은 질문 목록에 대한 제출된 답변의 평가 결과를 제시했으며, 미해결 문제 수정 목록 및 답변 제출 일정이 채택됨. 　 2.4. 120일차 질문 목록(Day 120 list of questions) 　 - Onasemnogene abeparvovec: (120일차 질문 목록) 심사관은 평가 결과를 제시하였으며, 질문 목록 및 답변 제출 일정이 채택됨. 　 2.6. 초기 신청 진행 현황 업데이트(Update on ongoing initial applications) 　 - Autologous melanoma-derived tumour infiltrating lymphocytes, ex vivo-expanded: (Clock stop 연장 2차 요청) 2025년 7월 18일 질문 목록이 채택됨. CAT는 Clock stop* 연장 요청에 대해 논의하고, GIREX의 권고를 확인함. 　   * Clock stop: 의약품 평가가 중단되는 기간  　  　 2.9. 초기 허가 신청 재검토 절차(Re-examination of initial application procedures under Article 9(2) of Regulation (EC) No 726/2004) 　 - JELRIX (Autologous cartilage-derived articular chondrocytes, in-vitro expanded): (재심사 심사관 임명 및 재심사 일정) 재심사 일정이 논의되었으며, 채택됨. 　 2.11. TYPEⅡ 변경 및 치료적 적응증 변경 절차(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation (EC) No 1234/2008) 　 - Tecartus(Brexucabtagene autoleucel); Yescarta(Axicabtagene ciloleucel): 　  ▪ (안전성, 의견)* 2025년 1월 24일, 2025년 5월 16일 보충 정보 요청 및 의견이 채택됨. 　   * T세포 기원 2차 악성 종양 실마리정보에 대한 PRAC의 권고(EPITT no: 20040)에 따라 TECARTUS의 RMP 버전 4.3과 YESCARTA의 버전 11.1을 업데이트하여 제출 및 T세포 기원의 2차 악성 종양 샘플링 및 검사 체계 마련을 위한 PASS 프로토콜을 제출함. 　 ▪ (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨. 　 - Ebvallo(Tabelecleucel): (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨. 　 - Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec): (품질, 의견) 관련 의견이 채택됨. 　 - Kymriah(Tisagenlecleucel): 　  ▪ (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨. 　  ▪ (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨. 　 - CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel): 　  ▪ (품질, 의견) 관련 의견이 채택됨. 　  ▪ (품질, 의견) 관련 의견이 채택됨. 　  ▪ (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨. 　 - Strimvelis: (임상, 의견)* 관련 의견이 채택됨. 　   * 비중재적 방법론 연구 STRIM-005 최종 보고서를 제출하였으며, 이는 Strimvelis 유전자치료를 받은 대상자 샘플에서 레트로바이러스 삽입부위 분석의 유용성을 평가하기 위한 것임. 또한 RMP 버전 8.0이 제출됨. 　 - Casgevy(Exagamglogene autotemcel): (품질, 의견) 관련 의견이 채택됨. 　 - Vyjuvek(Beremagene geperpavec): (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨. 　 - Imlygic(Talimogene laherparepvec): (품질, 의견) 관련 의견이 채택됨. 　　  　 2.13. 기타 시판 후 활동(Other post-authorisation activities) 　 - Breyanzi(Lisocabtagene maraleucel): 　  ▪ (PAM) 평가 결과가 합의됨. 　  ▪ (PAM) 평가 결과가 합의됨. 　 - Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec): (PAM, HCP 설문, 보충 정보 요청)* 평가 결과가 합의됨. 　   * MAH는 Hemgenix의 추가 위해성 최소화 조치(aRMM) 효과성을 평가하기 위해 의료전문가(HCP) 설문을 포함하는 PASS 프로토콜(버전 1.0)을 제출함. 　 - Tecartus(Brexucabtagene autoleucel): (PAM, 프로토콜 업데이트*) 평가 결과가 합의됨. 　   * 주로 편집 사항 및 외투세포 림프종(mantle cell lymphoma, MCL) 관련 마일스톤 업데이트를 포함한 연구 KT-EU-472-6036의 프로토콜 개정 　 - Libmeldy(Atidarsagene autotemcel): (PAM) 평가 결과가 합의됨. 　 - Tecartus(Brexucabtagene autoleucel): (1년 갱신) 1년 갱신이 합의되었으며, 의견이 채택됨. 　 - Libmeldy(Atidarsagene autotemcel): (5년 갱신) 5년 갱신이 합의되었으며, 의견이 채택됨.  　  　 ∙ Section 4. ATMP 분류에 대한 과학적 권고(Scientific recommendation on classification of ATMPs) 　 4.1. 신규 요청 – CAT 코디네이터 지정(New requests – Appointment of CAT Coordinator): 아래의 제품에 대해 첨단치료의약품(ATMPs)에 해당하는지 여부를 검토하는 요청이 접수됨에 따라, 각각의 제품에 대해 CAT 코디네이터를 지정하는 절차를 진행함. 　 - CD4+CD25+CD127-MOG-CAR+ T regulatory cells 　 - Non-replicating recombinant adeno-associated viral vector serotype hu68 (AAVhu68), containing a codon-optimized human survival motor neuron 1 (SMN1) gene 　 4.2. 30일차, ATMP 과학적 권고사항(Day 30 ATMP scientific recommendation): 아래의 제품에 대한 ATMP 분류 요청에 대해 절차 개시 이후, 30일 내에 EMA 코디네이터가 초안 권고안을 작성하여 공유하고, 이를 기반으로 CAT 위원들의 논의 진행함. 　 - Lentiviral vector encoding for shRNA sequences downregulating HLA class I/II by targeting mRNAs, ex vivo modification of lung grafts 　 - Viable, allogeneic, in vitro expanded human corneal keratocytes on an adhesive scaffold matrix

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-cat-meeting-10-12-september-2025_en.pdf
　 
　 
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 10월 월간 회의록 공개 (’25.12.10.)
　 - EMA는 2025년 10월 8일~9일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 10월 월간 회의록을 공개함.
 　 

∙ Section 2. 첨단치료의약품 평가(Evaluation of ATMPs) 　 2.9. 최초 허가신청 재심사 절차(Re-examination of initial application procedures under Article 9(2) of Regulation No. 726/2004) 　 - JELRIX(Autologous cartilage-derived articular chondrocytes, in-vitro expanded): (질문 목록) 2025년 7월 18일 부정적 의견 채택됨. 또한 재심사 심사관 및 공동 심사관은 거부 사유(Grounds for Refusal, GfR)에 대한 평가를 제시하였으며, BWP 논의 결과에 따른 의견이 제공됨. 　 2.11. TYPEⅡ 변경 및 치료적 적응증 변경 절차(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation (EC) No 1234/2008) 　 - Breyanzi(lisocabtagene maraleucel): (임상, 의견)* 심사관은 보충 정보 요청에 대한 제출 답변의 평가를 제시하였으며, 의견이 채택됨. 　   * (일괄 신청) 　    ① C.I.4: JCAR017-BCM-003 연구의 최종 결과를 기반으로 한 유효성 정보 업데이트를 위해 제품특성요약서(Summary of product characteristics, SmPC)의 section 5.1을 업데이트함. 본 연구는 고위험, 이식 적격의 성인 재발성 또는 불응성 공격형 B세포 비호지킨 림프종(NHL) 환자에서 JCAR017과 표준 치료 간의 유효성과 안전성을 비교하기 위한 다국가, 무작위배정, 다기관 3상 임상시험(TRANSFORM)임. 또한, 주 목적을 뒷받침하기 위해 017006 및 JCAR017-BCM-001 cohort 2 연구의 최종 연구보고서도 제출함. 　    ② C.I.4: TRANSFORM(BCM-003), PILOT(17006), TRANSCEND WORLD(BCM-001 cohort 2)의 세 후속 연구의 통합 최종 데이터를 기반으로 안전성 및 면역원성 관련 정보를 업데이트하기 위해 SmPC의 section 4.8을 업데이트함. 이와 더불어, MAH는 표지사항에서 투여용량 검증 워크시트 관련 문구를 삭제함. 　  ▪ (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨. 　  ▪ (임상, 의견)* 심사관은 평가 결과를 제시하였으며, SmPC의 치료 후 안전성 정보 수정안에 합의함. 또한 의견이 채택됨. 　   * SmPC 4.2, 4.4, 4.7, 4.8을 업데이트하여, 임상시험 및 실사용정보(real-world data)에 기반한 치료 후 안전성 모니터링 정보를 반영함. 이에 따라 패키지 리플릿이 수정되었으며, RMP 버전 8.0도 함께 제출되었음. 또한, 품목허가권자(marketing authorisation holder, MAH)는 Annex II를 업데이트함. 　  ▪ (품질·임상, 의견)* 심사관은 보충 정보 요청에 대한 제출 답변의 평가를 제시하였으며, CAT는 제출된 정보를 근거로 재발성 또는 불응성 MCL 성인 환자에서 Breyanzi의 유익성-위해성 균형이 긍정적이라는 데 합의함. 또한 의견이 채택됨. 　 * (두 건의 유형 II 변경사항으로 구성된 일괄신청) 　   ① C.I.6 (Type II): 핵심 임상시험인 017001 MCL 코호트(TRANSCEND-NHL-001)의 결과를 기반으로 BREYANZI의 적응증을 BTK(Bruton’s tyrosine kinase) 억제제를 포함한 최소 두 가지 전신 치료 후 재발성·불응성 외투세포 림프종(MCL)을 가진 성인 환자의 치료를 포함하여 확장함. 해당 연구는 재발성·불응성(R/R) B세포 비호지킨 림프종(Non-Hodgkin Lymphoma, NHL)을 대상으로 한 CD19 표적 키메라 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor, CAR) T 세포 JCAR017 연구(임상1상, 다기관, 오픈 라벨)임. 이에 따라 SmPC section 4.1, 4.4, 4.8, 5.1 및 5.2와 패키지 리플릿이 업데이트되었으며, RMP 버전 7.0이 제출됨. 추가로, MAH는 제품 정보에 경미한 편집상 변경을 반영하고 패키지 리플릿 내 국가별 담당자 목록을 업데이트함. 　 - Carvykti(ciltacabtagene autoleucel): (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨. 　 - Kymriah(tisagenlecleucel): 　 ▪ (품질, 의견) 관련 의견이 채택됨. 　 ▪ (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨. 　 - Vyjuvek(beremagene geperpavec): (품질, 의견) 관련 의견이 채택됨. 　 - Yescarta(axicabtagene ciloleucel), Tecartus(brexucabtagene autoleucel): (임상, 보충 정보 요청)* 심사관은 평가 결과를 제시하였으며, 보충 정보 요청이 채택됨. 　   * 사이토카인방출증후군(CRS), 신경학적 사건 및 면역 이펙터 세포 관련 신경 독성 증후군(Immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, ICANS)의 모니터링 및 관리를 위한 현재 기관/국가 가이드라인에 대한 참조 문구를 추가하여 SmPC 4.4를 업데이트함. 또한, MAH는 Annex II를 포함한 제품정보(PI)에 명확한 설명 및 행정적 업데이트를 반영함. 　 - Zolgensma(onasemnogene abeparvovec): (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨. 　 2.13. 기타 시판 후 활동(Other post-authorisation activities) 　 - Carvykti(ciltacabtagene autoleucel): 　  ▪ (PAM, PRAC 주도 절차) 평가 결과가 합의됨. 　  ▪ (개요) 심사관이 MAH 제출 정보를 제시함. 　 - Casgevy(exagamglogene autotemcel): 　  ▪ (PAM, 보충 정보 요청) 평가 결과가 합의됨. 　  ▪ (PAM, 요건 충족) 평가 결과가 합의됨. 　  ▪ (PAM, 요건 충족) 평가 결과가 합의됨. 　  ▪ (1년 갱신, 보충 정보 요청) 심사관은 평가 결과를 제시하였으며, 보충 정보 요청이 채택됨. 　 - Kymriah(tisagenlecleucel): (PAM, PRAC 주도 절차) 평가 결과가 합의됨. 　 - Hemgenix(etranacogene dezaparvovec): (1년 갱신, 보충 정보 요청) 심사관은 평가 결과를 제시하였으며, 보충 정보 요청이 채택됨.  　  　 ∙ Session 4. 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMPs) 　 4.1. 새로운 요청 – CAT 코디네이터 임명(New requests – Appointment of CAT Coordinator): 아래의 제품에 대해 첨단치료의약품(ATMPs)에 해당하는지 여부를 검토하는 요청이 접수됨에 따라, 각각의 제품에 대해 CAT 코디네이터를 지정하는 절차를 진행함. 　 - Attenuated Salmonella typhi strain Ty21a carrying plasmid pNECVAX-NEO1 　 - iPSC-derived Retinal Pigment Epithelium (RPE) cells on a synthetic polymer membrane 　 4.2. 30일차, ATMP 과학적 권고사항(Day 30 ATMP scientific recommendation): 아래의 제품에 대한 ATMPs 분류 요청에 대해 절차 개시 이후, 30일 내에 EMA 코디네이터가 초안 권고안을 작성하여 공유하고, 이를 기반으로 CAT 위원들의 논의 진행함. 　 - CD4+CD25+CD127-MOG-CAR+ T regulatory cells 　 - Non-replicating recombinant adeno-associated viral vector serotype hu68 (AAVhu68), containing a codon-optimized human survival motor neuron 1 (SMN1) gene 　 4.4. 마무리 과정(Finalisation of procedure): 이미 진행된 ATMP 분류 검토 절차 중에서, 규제당국(유럽집행위원회(European Commission, EC))이 별다른 추가 의견을 제시하지 않은 아래의 제품들에 대해, 해당 제품의 최종 과학적 분류 권고를 채택하는 것으로 절차를 마무리함. 　 - Lentiviral vector encoding for short hairpin RNA (shRNA) sequences downregulating human leukocyte antigen (HLA) class I and HLA class II by targeting key messenger RNAs (mRNAs): (ATMP 과학적 권고사항) EC 의견 대기 중으로 분류 절차의 최종 확정이 연기됨. 　 - Viable, allogeneic, in vitro expanded human corneal keratocytes on an adhesive scaffold matrix: (ATMP 과학적 권고사항, EC 논평 없음) 관련 분류 보고서가 채택됨. 본 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007 제2(1)조에 규정된 조직공학제제(tissue engineered product) 및 복합 첨단치료의약품(combined ATMP)의 정의를 충족함.

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-cat-meeting-10-12-september-2025_en.pdf
　 
　 
❍ EMA, PRAC 권고에 따른 제품정보 문구 업데이트 (’25.12.16.)
　 - EMA의 약물감시위해평가위원회(PRAC)는 2023년 11월 회의에서 Axicabtagene ciloleucel(Yescarta) 관련 진행성 다초점 백질뇌병증(Progressive multifocal leukoencephalopathy, PML) 실마리정보 EPITT no 19940를 검토하고, 해당 내용을 제품특성요약서(Summary of product characteristics, SmPC)에 반영할 것을 권고함.
　  ∙ Yescarta:
　  - 다른 면역억제 치료 이력이 있는 환자에서, JC 바이러스 재활성화로 인한 진행성 다초점 백질뇌병증(PML) 사례가 보고되었으며, 일부 사례는 치명적인 결과로 이어진 것으로 보고됨.
　  - 면역억제 상태의 환자에서 새롭게 발생하거나 악화되는 신경학적 증상이 나타나는 경우, PML 가능성을 고려하여 적절한 진단적 평가 수행이 필요함.
　  - 첨부문서에는 시야 흐림, 시력 상실 또는 복시, 언어장애, 사지 쇠약 또는 서툴러짐, 보행 이상, 균형 장애, 성격 변화, 인지·기억·지남력 저하 등 　　PML 관련 신경학적 증상에 대한 환자 및 보호자 인지 필요성이 추가됨.
　  - 해당 증상은 치료 종료 후 수개월이 경과한 이후에도 발생할 수 있으며, 수주에서 수개월에 걸쳐 서서히 진행될 수 있음.
 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/prac-recommendation/new-product-information-wording-extracts-prac-recommendations-signals-adopted-27-30-november-2023-prac_en.pdf
　 
　 
❍ EMA, 유럽연합 기준일(EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(PSURs) 제출 빈도 목록 업데이트 (’25.12.17.)
　 - EMA는 2025년 12월 17일 유럽연합 기준일(European Union reference dates, EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(Periodic Safety Update Reports, PSURs) 제출 빈도 목록을 업데이트하였음. 품목허가권자(MAH)는 EU 수준에서 평가 대상인 활성 물질 및 활성 물질의 조합에 대해 EURD을 기준으로 정해진 제출 주기에 따라 PSUR을 제출해야 함.
　 - 업데이트된 목록 중 첨단치료의약품(ATMPs)에는 LIBMELDY(atidarsagene autotemcel)가 해당됨.
　  v LIBMELDY(atidarsagene autotemcel): 2025년 12월 17일 DLP* 변경
　   * 자료 마감시점(data lock point, DLP)
 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-european-union-reference-dates-eurd-frequency-submission-periodic-safety-update-reports-psurs_en.xlsx
　 
　 
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 10월 월간 회의록 공개 (’25.12.18.)
　 - EMA는 2025년 10월 27일~30일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 월간 회의록을 공개함.
　 

∙ Section 5. 위해성관리계획(Risk management plans (RMPs)) 　 5.2. 시판 후 단계의 의약품 – PRAC 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – PRAC-led procedures) 　 - Valoctocogene roxaparvovec(ROCTAVIAN): (RMP 내 Category 3 연구로 등재된 암컷 생쥐에서 AAV5 벡터의 수직적 전이(vertical transmission)를 조사하는 생체분포 연구를 삭제하기 위한 RMP 버전 1.6 업데이트 제출) PRAC 및 CHMP가 평가 중인 변이(variation)와 관련하여, Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)의 위해성관리계획(RMP) 버전 1.6은 수용 가능한 것으로 판단됨. PRAC는 RMP에 범주 3(Category 3) 연구로 등재되어 있던 암컷 마우스에서 AAV5 벡터의 수직 전파를 평가하는 생체분포(biodistribution) 연구를 삭제하는 데 합의함.  　  　 ∙ Section 15. 부속서 I - 위해성관리계획(Annex I - Risk management plans (RMPs)) 　 15.3. 시판 후 단계의 의약품 – CHMP 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – CHMP-led procedures) 　 - Idecabtagene vicleucel(ABECMA): (투여 후 안전성 모니터링 요건 변경을 위해 제품특성요약서(Summary of product characteristics, SmPC) section 4.2, 4.4 및 4.7가 업데이트됨. 이에 따라 부속서 II와 패키지 리플릿도 업데이트 되었으며, RMP 버전 5.0이 함께 제출됨) 　　  　 ∙ Section 16. 부속서 I - 정기적인 최신 안전성정보 보고서(Annex I - Periodic safety update reports, PSURs) 　 16.1. PSUR 단일 평가 절차 (PSUR single assessment (PSUSA) procedures including centrally authorised products (CAPs) only) 　 - Idecabtagene vicleucel(ABECMA): (PSUSA 절차 평가) 　 　 　 ∙ Section 17. 부속서 I - 시판 후 안전성 연구(Annex I - Post-authorisation safety studies, PASS) 　 17.2. 시판 허가에 부과되지 않은 PASS 프로토콜(Protocols of PASS non-imposed in the marketing authorisation(s)) 　 - Valoctocogene roxaparvovec(ROCTAVIAN): (PASS NINI: Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)에 대한 추가 위해성 완화 조치(aRMM)의 효과를 평가하기 위한 혈액 질환 전문의 설문조사 최종 프로토콜 제출) 　 17.4. 시판 허가에 부과되지 않은 PASS 결과(Results of PASS non-imposed in the marketing authorisation(s)) 　 - Brexucabtagene autoleucel(TECARTUS): (RMP에 카테고리 3 연구로 기재된 비중재적 연구 KT-EU-4725966(TECARTUS 위해성 완화 조치(aRMM)에 대한 의료 전문 지식의 정량적 평가)에 대한 최종 연구 보고서 제출) 　 17.5. 부과·미부과 PASS의 중간결과(Interim results and other post-authorisation measures for imposed and non-imposed studies) 　 - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (68284528MMY4002 연구(Ciltacabtagene autoleucel로 치료받은 참여자를 대상으로 한 장기추적조사 연구)의 첫 번째 중간보고서 제출) 　 　 　 ∙ Section 18. 부속서 I – 시판 허가 갱신, 조건부 갱신 및 연간 재평가(Annex I – Renewals of the marketing authorisation, conditional renewal and annual reassessments) 　 18.2. 시판 허가에 대한 조건부 갱신(Conditional renewals of the marketing authorisation) 　 - Etranacogene dezaparvovec(HEMGENIX): (시판허가 조건부 갱신)

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-prac-meeting-27-30-october-2025_en.pdf
　 
　 
❍ PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록 (’25.12.18.)
　 - EMA는 2025년 11월 21일, PRIME* 적격성을 부여받았으며 현재도 개발 진행 중인 의약품 목록을 업데이트하였음. 이중, 첨단치료의약품(ATMPs)은 다음과 같음.
　 

제품명	적응증	PRIME 지정 일자
Tasadenoturev	재발성 교모세포종(recurrent glioblastoma)의 유전자치료제	’16.7.21
NY-ESO-1c259T	전이성 활막육종(Metastatic synovial sarcoma)의 유전자치료제	’16.7.21.
AAV2/8-hCARp.hCNGB3	CNGB3 유전자 결함과 관련된 색맹의 유전자치료제	’18.2.22.
AT132	X-연관 근세관성 근육병증(X-linked myotubular myopathy)의 유전자치료제	’18.5.31.
OTL-300	수혈 의존성 β-지중해빈혈(transfusion-dependent β-thalassemia)의 유전자치료제	’18.9.20.
MB-CART2019.1	미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma)의 CAR-T 세포치료제	’19.10.17.
Rebisufligene etisparvovec	3A형 점액다당질증(mucopolysaccharidosis Type IIIA)의 유전자치료제	’19.12.12.
Adenovirus associated viral vector serotype 5 containing the human RPGR gene	X-연관 색소망막염(X-linked retinitis pigmentosa, XLRP)의 유전자치료제	’20.2.27
ADP-A2M4	전이성 활막육종의 TCR-T 세포치료제	’20.7.23.
OTL-203	1형 점액다당질증(mucopolysaccharidosis type I)의 유전자치료제	’20.9.17.
CD30.CAR-T	호지킨림프종(hodgkin lymphoma)의 CAR-T 세포치료제	’20.9.17.
RP-L201	백혈구 부착 결핍증-I(leukocyte adhesion deficiency-I, LAD-I)의 유전자치료제	’21.3.25
CT041	진행성 위암(advanced gastric cancer)의 CAR-T 세포치료제	’21.11.11.
ARI-0001	재발성·불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병(B cell acute lymphoblastic leukaemia)의 CAR-T 세포치료제	’21.12.16.
BNT211	고환생식세포종양(testicular germ cell tumor)의 CAR-T 세포치료제	’22.6.23.
ADVM-022	습성 나이관련황반변성(wet age-related macular degeneration)의 유전자치료제	’22.6.23.
DTX401	la형 당원축적병(glycogen storage disease type Ia)의 유전자치료제	’22.9.15.
FBX-101	크라베병(Krabbe disease)/글로보이드 세포 백질영양증(Globoid Cell Leukodystrophy)의 유전자치료제	’22.12.15.
GNT0003	크리글러-나자르증후군(Crigler-Najjar syndrome)의 유전자치료제	’23.1.26.
VX-880	저혈당 무감지증(impaired hypoglycemic awareness)과 중증 저혈당(severe hypoglycemia)을 동반하는 1형 당뇨병(Type 1 diabetes)의 세포치료제	’23.3.30.
mRNA-4157, V940	흑색종(melanoma) 치료제	’23.3.30.
AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec)	X-연관 색소망막염(XLRP) 유전자치료제	’23.4.26.
RP-A501	피르빈산키나아제 결핍증(pyruvate kinase deficiency, PKD) 치료제	’23.5.25.
RP-L301	피르빈산키나아제 결핍증(PKD)의 유전자치료제	’23.7.20.
4D-150	나이관련황반변성(Age-related macular degeneration)의 유전자치료제	’23.10.12.
Messenger RNA encoding Cas9, Single guide RNA targeting the human KLKB1 gene	유전성 혈관부종(hereditary angioedema) 치료제	’23.10.12.
RGX-121	백혈구 부착 결핍증-I(LAD-I) 치료제	’23.12.14.
Isaralgagene civaparvovec	파브리병(fabry disease) 유전자치료제	’24.1.25.
AUP1602-C	당뇨병성 족부 궤양(non-healing diabetic foot ulcer) 치료제	’24.2.22.
Esepapogene zalarnarepvec	재발성 또는 전이성 인간유두종바이러스 16 양성, PD-L1 CPS ≥ 20, 구강인두 편평세포암종	’24.3.21.
FLT201	고쉐병(Gaucher disease) 치료제	’24.4.25.
WU-CART-007	재발성/불응성 T세포 급성 림프구성 백혈병(T-cell acute lymphoblastic leukaemia, T-ALL) 및 T세포 림프구성 림프종(T-cell lymphoblastic lymphoma, T-LBL) 치료제	’24.4.25.
GD2-CART01	고위험 재발성·불응성 신경모세포종(Neuroblastoma) 치료제	’24.7.25.
Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human RAG1 gene	RAG1 결핍 중증 복합 면역 결핍(RAG1 deficient severe combined immunodeficiency (SCID)) 치료제	’25.1.30.
NGN-401	레트증후군(Rett syndrome) 치료제	’25.2.27.
Resecabtagene autoleucel	치료 저항성 특발성 염증성 근육병증(treatment-resistant Idiopathic Inflammatory Myopathy) 치료제	’25.9.18.
NRTX-1001	약물 난치성 내측 측두엽 간질 성인 환자(adults with drug resistant mesial temporal lobe epilepsy(MTLE)) 치료제	’25.10.16.
Autologous blood-derived endothelial progenitor cells, haematopoietic stem/progenitor cells, activated dendritic cells and T helper cells	만성 하지 위협 허혈을 동반한 말초동맥질환 환자(Peripheral arterial disease (PAD) with chronic limb-threatening ischemia (CLTI)) 치료제	’25.11.13.
VGR-R01	비에티결정망막병증(Bietti Crystalline Dystrophy) 치료제	’25.12.11.

　 * PRIME 제도는 EMA에서 운영하는 제도로, 의학적 미충족 필요 영역에서 제품 개발과 승인이 신속히 이루어지도록 지원을 강화한 제도로, 개발 초기부터 개발자 측과 강화된 상호작용 및 조기 대화를 기반으로 개발 계획을 최적화하고 신속한 평가 진행함으로써 의학적 미충족 해결 유망한 의약품들이 신속하게 시판허가 될 수 있도록 지원
 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx
　 
　 
❍ EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 7건
　 †EPAR : EU의 CP(Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
　 * Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
　 ∙ Yescarta(axicabtagene ciloleucel): 고등급 B세포 림프종, 미만성 거대 B세포 림프종, 원발성 종격동 거대 B세포 림프종, 소포림프종 치료제
　 - 희귀의약품 지정일: (DLBCL)’14.12.16., (PMBCL)’15.10.9., (FL)’15.11.11.
　 - 유럽 통합 허가일: ’18.8.23.
　 - 업데이트 사항(’25.12.8.): ***기타(시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
　 - 고등급 B세포 림프종(high grade B-cell lymphoma, HGBL): 비호지킨 림프종의 하위유형으로, 목과 겨드랑이에 림프절 비대, 피로, 식욕감퇴, 호흡곤란 등의 증상이 나타나며 질병의 진행이 빠른 특징을 가짐.
　 - 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL): 백혈구의 일종인 B림프구, 즉 B세포가 빠르게 증식하고 오랜 기간 생존하여 림프절에 쌓이는 질환이며, 질병의 일반적인 초기 징후는 목, 팔 아래, 사타구니 부위에 덩어리가 발견됨. 해당 질환은 뚜렷한 원인이 없는 발열, 피로감, 야간발한, 체중감소 등의 증상이 나타나며, 치료가 늦거나 재발한 경우 생명을 위협함.
　 - 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(primary mediastinal large B-cell lymphoma, PMBCL): 혈구의 일종인 B림프구, 즉 B세포가 빠르게 증식하고 오랜 기간 생존하여 림프절에 쌓이는 질환이며, 일반적으로 흉강에 종양이 나타남. 이로 인해호흡 곤란, 기침, 얼굴과 팔의 붓기를 유발함. 해당 질환은 여성에게 더 흔하며, 일반적으로 40세 미만 젊은 층에 발병률이 높음. 치료가 늦거나 재발한 경우 생명을 위협함.
　 - 소포림프종(follicular lymphoma, FL): 백혈구의 일종인 B림프구, 즉 B세포가 빠르게 증식하고 오랜 기간 생존하여 림프절에 쌓이는 질환이며, 질병의 일반적인 초기 징후는 림프절 비대로 인해 목, 팔 아래, 사타구니 부위에 덩어리가 발견됨. 또한 발열, 피로감, 야간발한, 체중감소 등의 증상이 나타나며 50세 이상 연령층에 발병률이 높고, 장기 손상과 암의 재발로 인해 장기적으로 쇠약해지고 생명을 위협하는 질환임.
　 - 작용기전: 이 약물은 환자의 T세포를 채취해 암세포에 특이적인 키메라 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor, CAR)를 발현시키도록 변형하여 만들어짐. 변형된 CAR-T세포를 환자에게 투여하면, 암세포 표면의 CD19 단백질에 부착하여 암세포를 사멸시킴.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/yescarta
　 
　 ∙ Tecartus(Brexucabtagene autoleucel): 외투세포 림프종, 급성 림프구성 백혈병 치료제
　 - 희귀의약품 지정일: (MCL) ’19.11.13., (ALL) ’20.10.19.
　 - 유럽 통합 허가일: ’20.12.14.
　 - 업데이트 사항(’25.12.8.): ***기타(시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
　 - 외투세포 림프종(mantle cell lymphoma, MCL): 백혈구의 일종인 B세포가 림프절에 쌓여 발생하는 B세포 암으로, 림프절이 비대하여 목, 팔 아래, 사타구니에 혹이 생기고 발열, 체중 감소, 피로감 및 야간발한 증상을 보이다가 장기가 쇠약해지고 생명을 위협함. 일반적으로 50세 이상에서 진단되며 여성보다 남성에서 더 흔하게 발생함.
　 - 급성 림프구성 백혈병(acute lymphoblastic leukaemia, ALL): 림프구라고하는 특정 백혈구의 암으로, 증식이 빠르고 너무 오래 살아 있기 때문에 혈액에 많은 림프구가 순환하게 되고 이러한 림프구는 완전히 발달하지 않아 정상적인 기능을 하지 못함. 시간이 지남에 따라 비정상 세포는 골수의 정상적인 백혈구와 적혈구, 혈소판을 대체하게 되어 감염에 대응하는 환자의 면역을 저하시키고, 장기 손상을 유발하기 때문에 생명을 위협하는 심각한 질환임.
　 - 작용기전: 환자의 T세포를 채취해 키메라 항원 수용체(CAR)를 발현시키도록 유전적으로 변형하여 만들어짐. 변형시킨 T세포를 환자에 투여하면 암세포의 CD19 단백질에 부착되어 암세포를 사멸시킴.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/tecartus
　 
　 ∙ Abecma(idecabtagene vicleucel): 다발골수종 치료제
　 - 희귀의약품 지정일: ’17.4.20.
　 - 유럽 통합 허가일: ’21.8.18.(조건부 허가), ’24.3.19.(표준 허가)
　 - 업데이트 사항(’25.12.9.): ***기타(위해성관리계획, 제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보(보존문서) 업데이트)
　 - 다발성 골수종(multiple myeloma): 골수에서 생성되는 백혈구의 일종인 형질세포의 분열이 통제되지 않아 비정상적이고 미성숙한 형질세포가 증식하여 발생함. 미성숙한 형질세포가 정상적인 백혈구, 적혈구, 혈소판 생성을 방해해 빈혈, 뼈 통증, 골절, 혈중 칼슘 수치 상승 및 신장질환과 같은 합병증이 발생함.
　 - 작용기전: Abecma는 환자 자신의 T세포를 유전자 변형하여 BCMA 표적 CAR-T 세포로 전환한 세포치료제로, BCMA(B-cell maturation antigen)을 인식하는 scFv 도메인, 4-1BB 공동자극 도메인, CD3-ζ, 신호 도메인을 포함한 3요소 구조의 CAR을 발현하도록 유도된 T세포를 사용함.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/abecma
　 
　 ∙ Jelrix(autologous cartilage-derived articular chondrocytes, in-vitro expanded): 무릎 연골 결손(cartilage defects) 치료제
　 - 희귀의약품 지정일: -
　 - 유럽 통합 허가일: -
　 - 신청 철회: 2025년 11월 11일(2025년 7월 24일 의견 채택)
　 - 업데이트 사항(’25.12.12.): ***기타(시판 허가 신청 철회에 대한 질의응답시판허가 신청 철회에 대한 질의응답 업데이트)
　 - 무릎 연골 결손(cartilage defects): 무릎 연골은 낙상이나 스포츠 부상과 같은 사고로 인해 손상될 수 있음.
　 - 작용기전: 환자의 건강한 연골세포로부터 만들어진 세포를 포함하고 있으며, 해당 환자만을 치료하기 위한 치료제임. 환자의 무릎 연골에 이식하면 손상 부위에 부착되어 새로운 조직을 생성하여 무릎의 손상 부위를 복구할 것으로 예상됨.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jelrix
　 
　 ∙ Libmeldy(autologous CD34+ cells encoding ARSA gene): 이염성 백질디스트로피(metachromatic leukodystrophy)를 앓고 있는 소아를 위한 치료제
　 - 희귀의약품 지정일: ’07.4.13.
　 - 유럽 통합 허가일: ’20.12.17.
　 - 업데이트 사항(’25.12.16.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보, 업데이트)
　 - 이염성 백질디스트로피(metachromatic leukodystrophy): 아릴설파타제 A (arylsulfatase A, ARSA)라는 효소를 생산하는 유전자의 돌연변이로 발생함. 황산염(sulfatide)을 가수분해하는 황산염(sulfatide)을 가수분해하는 ARSA 효소의 결핍으로 황산염이 중추신경계에 축적되어 근육마비, 발작, 진행성 시력상실 등의 증상이 나타남.
　 - 작용기전: 렌티바이러스를 통해 ARSA 생성 유전자를 CD34+세포에 전달하여 만들어짐. 변형된 세포를 환자에게 투여하면, 정상적인 ARSA 효소를 생산해 축적된 황산염을 분해하여 질병의 증상을 조절함.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/libmeldy 
　 
　 ∙ Breyanzi(lisocabtagene maraleucel): 미만성 거대 B세포 림프종, 고등급 B세포 림프종, 원발성 종격동 거대 B세포 림프종, 3B등급 소포림프종 CAR-T 세포치료제
　 - 희귀의약품 지정일: 지정해제(’22.2.)
　 - 유럽 통합 허가일: ’22.4.4.
　 - 업데이트 사항(’25.12.18.): ***기타(의약품 개요, 위해성관리계획, 제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보, 평가 보고서, 평가 보고서 – 변경사항, 업데이트)
　 - 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma): 혈액암의 일종이며 비호치킨 림프종 중 가장 흔한 형태로, 백혈구의 일종인 B림프구에 영향을 미침. 해당 환자의 경우 B세포가 빠르게 증식하고 수명이 길어져 림프절에 과다 존재하게 됨. 첫 징후는 대개 목이나 팔 아래, 사타구니 부위에 림프절 비대로 인한 혹의 발생이며, 환자는 발열, 피로, 야간 발한, 뚜렷한 원인이 없는 체중감소 등이 나타날 수 있음.
　 - 고등급 B세포 림프종(high grade B cell lymphoma): 비호지킨 림프종의 하위유형으로, 목과 겨드랑이에 림프절 비대, 피로, 식욕감퇴, 호흡곤란 등의 증상이 나타나며 질병의 진행이 빠른 특징을 가짐.
　 - 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(primary mediastinal large B-cell lymphoma, PMBCL): B림프구 또는 B세포의 공격성 암(aggressive cancer)이며, B세포가 빠르게 증식하고 수명이 길어짐. 환자들은 대개 흉강에 종양 덩어리가 발생하며, 이로 인해 호흡 곤란, 기침 및 얼굴과 팔의 붓기가 나타날 수 있음. 여성에게 더 흔하게 발생하며, 일반적으로 40세 미만의 사람들에게 영향을 미침. 환자 중 일부는 완치가 가능하나, 늦게 진단되거나 초기 치료 후 재발한 경우 생명을 위협함.
　 - 소포림프종(follicular lymphoma): 백혈구의 일종인 B림프구 또는 B세포에 발생하는 암이며, B세포가 빠르게 증식하고 수명이 길어져 림프절에 과다 존재하게 됨. 대개 목이나 팔 아래, 사타구니 부위에 림프절 비대로 인한 혹이 발생함. 또한 발열, 체중감소, 피로, 야간 발한 등이 나타날 수 있음. 보통 50세 이상의 연령에서 진단되며 장기 손상과 암이 재발하여 장기적으로 쇠약해지고 생명을 위협함.
　 - 작용기전: 이 약물은 환자의 백혈구(CD4+, CD8+ T세포)가 포함되어 있으며, 키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor, CAR) 단백질을 만들기 위해 유전적으로 변형됨. 변형된 T세포를 환자에게 투여하면, 암세포의 CD19 단백질에 부착되어 암세포의 사멸함.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/breyanzi
　  
　 ∙ Strimvelis(autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence): 아데노신탈아미노효소 결핍으로 인한 중증복합면역결핍 치료제
　 - 희귀의약품 지정일: ’05.8.26.
　 - 유럽 통합 허가일: ’16.5.26.
　 - 업데이트 사항(’25.12.18.): ***기타(시판 후 절차 및 과학적 정보(보존 문서) 업데이트)
　 - 아데노신탈아미노효소 결핍으로 인한 중증복합면역결핍(severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency, ADA-SCID): 건강한 림프구(면역 기능을 하는 백혈구)를 유지하는 데 필수적인 아데노신탈아미노효소(ADA)를 만드는 유전자에 돌연변이가 생겨 ADA 효소가 부족하게 되면 면역체계가 제대로 작동하지 않게 되고 효과적인 치료를 하지 않는 경우 2년 이상 생존이 어려움.
　 - 작용기전: 환자의 골수 샘플을 채취하여 CD34+ 세포(림프구를 만들 수 있는 세포)를 분리 후 레트로바이러스를 이용해 ADA 유전자를 도입하여 인체에 주입하면 ADA 유전자를 세포 내로 운반하여 정상적인 림프구가 생성되어 면역기능을 회복할 것으로 예상됨.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/strimvelis
　 
　  
❍ PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 3건
　 

성분명	zimislecel
치료분야	내분비계 질환(Endocrine disorders)
채택번호	EMA/PE/0000183758
PIP 번호	EMA/PE/0000183758
약물형태	문맥내 사용(Intraportal use)
적응증	신장 이식을 받은 개인에서의 제1형 당뇨병(type 1 diabetes mellitus in individuals who have received a kidney transplant)
개발사	Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
업데이트 사항 (’25.12.10.)	EMA/PE/0000183758: zimizlecel에 대한 제품별 면제(product-specific waiver) 부여에 관한 결정(2024.12.6.)

　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/ema-pe-0000183758
　 
　 

성분명	esepapogene zalarnarepvec
치료분야	양성, 악성 및 불특정 신생물(낭종 및 용종 포함)
채택번호	EMA/PE/0000221101
PIP 번호	EMA/PE/0000221101
약물형태	주사용 용액(Solution for injection)
적응증	인간유두종바이러스 16 양성 구강인두 편평세포암종(human papillomavirus (HPV) 16 positive oropharyngeal squamous cell carcinoma)
개발사	Hookipa Biotech GmbH
업데이트 사항 (’25.12.17.)	EMA/PE/0000221101: esepapogene zalarnarepvec에 대한 제품별 면제(product-specific waiver) 부여에 관한 결정(2024.12.5.)

　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/ema-pe-0000221101
　 
　 

성분명	adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human MECP2 gene (TSHA-102)
치료분야	선천성, 가족성 및 유전성 질환(Congenital, familial and genetic disorders)
채택번호	EMA/PE/0000232894
PIP 번호	EMA/PE/0000232894
약물형태	지주막하 사용(Intrathecal use)
적응증	레트증후군(Rett syndrome)
개발사	Hookipa Biotech GmbH
업데이트 사항 (’25.12.18.)	EMA/PE/0000232894: adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human MECP2 gene에 대한 소아개발계획(PIP) 합의 및 연기(deferral) 부여에 관한 결정(2025.4.14.)

　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/ema-pe-0000221101　 
　 

　　  
▣ 일본
　  
❍ PMDA, 평가 중인 재생의료 등 제품과 관련된 위험 정보 게재 ('25.12.5.)
　 - 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, 이하 PMDA)는 2025년 12월 5일, PMDA 및 MHLW에서 평가 중인 재생의료 등 제품에 관련한 위험(リスク) 정보를 게재하고 있음.
　 - 게재 대상
　   1. 사용상의 주의 개정 등으로 이어질 가능성이 있는 주요 위험 정보.
　   2. 이상사례 보고의 일정한 축적 또는 시판 직후 조사 등을 통해 시사된 위험 정보 수. 　 - 게재된 정보는 사용상의 주의 개정을 실시했을 경우, ‘사용상의 주의 개정 지시 통지’ 페이지에 게재됨.
　 - 2025년 12월 5일 자로 게재된 사용상의 주의 개정 등으로 이어질 수 있는 위험 정보는 아래와 같음.
　 

게재일	재생의료 등 제품의 일반명	평가 중인 위험 정보 등	관련 정보	평가 결과
2025년 12월 5일	- Abecma (イデカブタゲン ビクルユーセル) - Carvykti (シルタカブタゲン オートルユーセル) - Kymriah (チサゲンレクルユーセル)	진행성 다초점 백질 뇌병증	-	-
	- Carvykti (シルタカブタゲン オートルユーセル)	장염	-	-

　 
https://www.pmda.go.jp/safety/info-services/ctp/0016.html
https://www.pmda.go.jp/files/000242993.pdf
　 
　  
❍ MHLW, 제112회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 ('25.12.10.)
　 - 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, 이하 MHLW)은 2025년 12월 10일, 「제112회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회(第112回厚生科学審議会再生医療等評価部会)」의 개최를 안내함.
　  v 일시: 2025년 12월 17일(수), 16:00~18:00
　  v 장소: 온라인 회의(web 형식)
　  v 회의안건:
　   1) '중대한 부적합 보고'에 관한 취급(공개)
　   2) 제1종 재생의료 등 제공 계획의 재생의료 등 제공 기준 적합성 확인(비공개)
　
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_66744.html
　
　
❍ MHLW, 약사심의회 재생의료 등 제품·생물 유래 기술 분과위원회 개최 알림 ('25.12.15.)
　 - MHLW는 2025년 12월 15일,「약사심의회 재생의료 등 제품·생물유래기술 분과위원회(薬事審議会　再生医療等製品・生物由来技術部会)」의 개최를 안내함.
　  v 일시: 2025년 12월 22일(월), 16:00~18:00
　  v 장소: 후생노동성 제22~24 회의실
　  v 의제:
　   • 심의사항(비공개):
　    - 재생의료 등 제품 「brexucabtagene autoleucel」의 희귀질환용 재생의료 등 제품 지정 여부
　    - 재생의료 등 제품 「MCO-010」의 희귀질환용 재생의료 등 제품 지정 여부
　    - 재생의료 등 제품 「MCO-010」의 선도적 재생의료 등 제품 지정 여부 https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_66856.html