- 환자 중심의 안전관리 체계 확립을 통한
- 국민 건강 보호 길라잡이
입니다.
첨단바이오 정보동향 제141호
- 작성자 :
- 게시일 :
- 2025-04-16
- 조회수 :
- 279
▣
국내
❍ 식약처, ’24년 의약품 임상시험 승인 현황 발표 (’25.3.28.)
- 식품의약품안전처(이하 식약처)는 2025년 3월 28일, 2024년 의약품 임상시험 승인 현황을 살펴본 결과 제약사 임상시험* 664건 중 국내 개발 임상시험**이 305건으로 확인됐다고 밝혔음.
- 2024년 임상시험 특징은 ▲국내 의약품 개발 업체 임상시험 증가, ▲유전자치료제***, 내분비계 의약품 개발 강세, ▲제1상**** 임상시험 증가세 지속 등이며, 유전자치료제와 내분비계(당뇨, 비만 등) 치료제에 대한 임상시험 증가는 글로벌시장 확대로 인한 의약품 개발 수요가 임상시험 단계에 반영된 것으로 보임.
* 제약사가 주도한 임상시험: (’20년)611건 → (’21년)679건 → (’22년)595건 → (’23년)660건 → (’24년)664건
** 개발사가 국내 업체인 임상시험: (’20년)257건 → (’21년)281건 → (’22년)257건 → (’23년)273건 → (’24년)305건
*** 유전자치료제 : 유전자 발현에 영향을 주기 위한 유전물질 등을 함유한 의약품
**** 임상시험 단계 : (제1상)내약성 평가, 약동학･약력학 시험 등, (제2상)후속 시험을 위한 용량 추정 등, (제3상)안전성･유효성 확증 등
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48944&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 복지부, 2025년 제3차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최 (’25.3.28.)
- 보건복지부(이하 복지부)는 2025년 3월 27일, 2025년 제3차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 심의위원회)를 개최함.
- 심의위원회는 재생의료기관에서 제출한 임상연구계획 총 3건(중위험 3건)을 심의하였으며, 모두 부적합 의결하였음.
- 한편, 2024년도 제8차 심의위원회에서 적합 의결된 희귀난치성 질환인 골형성부전증 환자를 대상으로 태아 골조직에서 얻은 중간엽줄기세포를 배양하여 환자에게 사용하는 고위험 임상연구계획이 2025년 3월 초에 식품의약품안전처에서 최종 승인되었음.
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1485116&tag=&nPage=1
❍ 식약처,‘첨단재생의료 임상연구계획 심사 절차(공무원 지침서)’ 개정 (’25.4.1.)
- 식약처는 2021년 9월 30일 제정된 ‘첨단재생의료 임상연구계획 심사 절차(공무원지침서)’를 2025년 3월 31일자로 개정하였음.
- 본 지침서는 첨단재생의료 임상연구계획 심사 절차의 세부 지침을 정한 것으로, 주요 개정 내용은 관련 고시 제정 및 ‘신속 병합 검토’ 제도 신설에 따른 관련 내용 반영 등임.
- ‘첨단재생의료 임상연구계획 심사 절차(공무원 지침서)’는 식약처 누리집(http://mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>공무원지침서/민원인안내서)에서 확인할 수 있음.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15151&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 식약처,「의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정」일부개정 고시 알림 (’25.4.2.)
- 식약처는 2025년 4월 2일,「의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정」(식품의약품안전처 고시 제2024-86호, 2024.12.26.)을 일부 개정함에 있어, 그 개정이유와 주요내용을 미리 국민에게 알려 이에 대한 의견을 듣고자 「행정절차법」제46조에 따라 행정예고를 공고함.
- 이번 개정은 신약 중 다양한 함량 및 여러 제형 주사제 품목허가 등의 수수료를 조정하여 업체의 과도한 수수료 부담을 경감하고자 함.
- 주요 개정내용은 신약 중 다양한 함량 및 여러 제형 주사제 품목허가 등의 수수료를 현행 자료제출의약품 수준과 동일하게 조정 등임.
- ｢의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정｣ 일부개정고시(안)는 식약처 누리집(http://mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>입법/행정예고)에서 확인할 수 있으며, 이에 대하여 의견이 있는 경우 2025년 4월 22일까지 의견서를 식약처(의약품정책과)에 제출할 수 있음.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_209/view.do?seq=44084&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 산업부, 도전·혁신적 미래먹거리분야 소재·부품 기반구축사업 신규 추진 (’25.4.9.)
- 산업통상자원부(이하 산업부)는 미래기술을 이끌 핵심 소부장 분야의 초격차 기술확보에 필요한 기반 구축을 위해「소부장 미래혁신기반구축사업」신규로 진행한다고 밝힘.
- 해당 사업은 이미 시장성이 있는 200대 소재·부품 기술 외에도 도전·혁신적 R&D에 대한 정부 투자 확대에 발 맞춰 미래혁신 기술 분야의 전략적 연구·실증기반 마련을 위해 본 사업을 추진하게 되었으며, 첨단바이오의약품 분야와 관련된 과제는 다음과 같음.
- 동 사업은 과제당 4년간 100억원, 6개 과제 총 600억원 규모로 지원할 예정으로 11일부터 한달간 선정 공고가 진행되며, 과제 공모와 관련된 자세한 사항은 산업통상자원부(www.motie.go.kr)와 한국산업기술진흥원(www.kiat.or.kr) 홈페이지를 통해 확인할 수 있음.
https://www.motie.go.kr/kor/article/ATCL3f49a5a8c/170397/view?mno=&pageIndex=1&rowPageC=0&displayAuthor=&searchCategory=0&schClear=on&startDtD=&endDtD=&searchCondition=1&searchKeyword=
❍ 과기정통부,“과학기술 주권국가, 초격차 대한민국”을 향해「국가전략기술 미래대화」개최 (’25.4.9.)
- 과학기술정보통신부(이하 과기정통부)는 2025년 4월 9일, 기술패권 경쟁에서 주도권을 확보하는데 민·관이 함께 총력을 다하기 위해「국가전략기술 미래대화」(이하 미래대화)를 개최함.
- 미래대화는 대내외 환경의 급격한 변화 속에서 산·학·연의 역량을 총결집하고자 시작되었으며, 이번 미래대화에서 과학기술 주권 확보를 위한 차세대 성장동력 및 국가 의제 발굴, 국가전략기술이 실제 성과를 창출할 수 있는 인재양성, 제도 개선 등을 국가전략기술 대표 산·학·연이 정부와 공동으로 추진하는 방안이 집중적으로 논의되었음.
- 한편, 미래대화에 이어 ‘국가전략기술 확인서 수여식’이 개최되었고, ’24년 3월 ‘국가전략기술 확인제도’* 시작 이후 현재까지 총 6개 기업이 확인받았으며, 첨단바이오의약품 분야의 기업은 아래와 같음.
- 국가전략기술을 ‘보유·관리’하고 있는 것으로 확인받은 기업**의 경우 ‘초격차 기술 특례’ 상장이 가능하며 특히, 2025년부터는 혁신적 연구개발과 신속한 사업화를 위해 국가전략기술 보유·관리 또는 연구개발을 확인받은 기업에게 병역지정업체 선정 시 가점 부여, 정책금융 지원 등의 혜택이 강화되었음.
* 「국가전략기술 육성에 관한 특별법」제9조에 따라 산·학·연이 ▲보유·관리하고 있거나 ▲연구개발 중인 기술의 ‘국가전략기술’ 해당 여부를 확인해 주는 제도
** 국가전략기술 ‘보유‧관리’를 확인받은 기업(시총 1천억 원 이상, 최근 5년간 투자유치 100억 원 이상)은 복수(2개)가 아닌 1개 기술평가(A등급 이상)만으로 기술특례상장 신청 가능
https://www.msit.go.kr/bbs/view.do?sCode=user&mId=307&mPid=208&pageIndex=&bbsSeqNo=94&nttSeqNo=3185678&searchOpt=ALL&searchTxt=
▣ 유럽
❍ EMA, CHMP 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 중 첨단치료(Advanced Therapy) 관련 (’25.4.1.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 3월 24∼27일 개최된 약물사용자문위원회(CHMP) 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 관련 문서를 업로드 하였으며, 그 중 첨단치료(Advanced Therapy) 관련 내용은 아래와 같음.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/chmp-annex/scientific-advice-protocol-assistance-adopted-during-chmp-meeting-24-27-march-2025_en.pdf
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 2월 월간 회의록 공개 (’25.4.1.)
- EMA는 2025년 2월 19일~21일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 2월 월간 회의록을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-cat-meeting-19-21-february-2025_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 4월 월간 회의 안건 공개 (’25.4.7.)
- EMA는 2025년 4월 7일~10일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 4월 월간 회의 안건을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-prac-meeting-7-10-april-2025_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 2월 월간 회의록 공개 (’25.4.9.)
- EMA는 2025년 2월 10일~13일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 2월 월간 회의록을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-prac-meeting-10-13-february-2025_en.pdf
❍ EMA, PRIME 제도 적격성에 대한 권고사항 업데이트 (’25.4.9.)
- 2025년 3월 EMA CHMP 회의에서 총 5건의 PRIME(PRIority MEdicines) 자격 요청이 접수되었으며, 이 중 첨단치료의약품(ATMPs)은 1건이 검토되었으나 자격 부여는 거부됨.
• 거부
- 헌팅톤병(Huntington's disease) 치료제
https://www.ema.europa.eu/en/documents/chmp-annex/recommendations-eligibility-prime-scheme-adopted-chmp-meeting-24-27-march-2025_en.pdf
❍ PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록 (’25.4.9.)
- EMA는 2025년 4월 9일, PRIME* 적격성을 부여받았으며 현재도 개발 진행 중인 의약품 목록을 업데이트하였음. 이중, 첨단치료의약품(ATMPs)은 다음과 같으며, CT053은 목록에서 제외되었음.
* PRIME 제도는 EMA에서 운영하는 제도로, 의학적 미충족 필요 영역에서 제품 개발과 승인이 신속히 이루어지도록 지원을 강화한 제도로, 개발 초기부터 개발자 측과 강화된 상호작용 및 조기 대화를 기반으로 개발 계획을 최적화 하고 신속한 평가 진행함으로써 의학적 미충족 해결 유망한 의약품들이 신속하게 시판허가 될 수 있도록 지원
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx
❍ EMA, PDCO(Paediatric Committee) 2월 월간 회의록 공개 (’25.4.10.)
- EMA는 2025년 2월 25일~28일에 진행한 소아위원회(PDCO) 2월 월간 회의록을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-pdco-minutes-25-28-february-2025-meeting_en.xlsx
❍ EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMPs) 정보 업데이트 3건
∙ (유전성 망막 디스트로피 치료제) Autologous T lymphocyte-enriched population of cells transduced with a lentiviral vector encoding a chimeric antigen receptor targeting human B cell maturation antigen with 4-1BB and CD3-zeta intracellular signalling domains
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-20-2277
∙ (B형 혈우병 치료제) single guide RNA containing a sequence complementary to human ALB locus gene, intron 1, target region, Ziclumeran
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-25-3039
∙ (B형 혈우병 치료제) adeno-associated virus vector serotype 8 containing the human F9 gene
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-25-3038
▣ 일본
❍ PMDA,‘2025년 동남아시아 국가를 위한 PMDA-ATC 세포치료제 및 유전자치료제 검토 세미나’개최 (’25.4.3.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)는 동남아시아 국가의 규제기관 관계자들을 위한 ‘2025년 동남아시아 국가를 위한 PMDA-ATC 세포치료제 및 유전자치료제 검토 세미나’를 2025년 7월 15일부터 17일까지 개최할 예정임.
- 해당 세미나는 세포치료제 및 유전자치료제의 품질 데이터, 비임상 데이터, 임상 데이터 및 시판 후 안전관리계획에 대한 검토 요소를 살펴보고 실제 사례를 통해 세포치료제 및 유전자치료제의 실질적인 검토 기준의 이해를 목적으로 함.
v 일시: 2025년 7월 15일(화)~17일(목), 10:00~17:00 일본 표준시(JST)(UTC+9)
v 장소: 비전센터 도쿄 도라노몬
v 프로그램 개요:
- 세포치료제 및 유전자치료제 심사 개요
- 품질, 비임상 데이터 및 임상 데이터에 대한 심사 기준 및 절차
- 환경 위해성 평가
- CGT 제품 개발
- 품질 및 임상 데이터의 평가 사례 분석
https://www.pmda.go.jp/english/symposia/0323.html
❍ PMDA, Breyanzi (부분 변경 승인) 검토 보고서 영문 번역본 공개 (’25.4.4.)
- PMDA는 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 및 소포림프종 치료제인 Breyanzi(ブレヤンジ)의 부분 변경 승인과 관련한 검토 보고서 영문 번역본을 2025년 4월 4일에 공개함.
- 이번 공개된 번역본을 통해 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종과 재발성 또는 불응성 소포림프종(Grade 1, 2, 3A or 3B)으로의 적응증 확대 관련 내용을 확인할 수 있음.
- 이번 공개된 자료는 기존에 허가된 검토 보고서(일문)의 번역본으로 번역상의 내용이 원본과 상이할 경우 원본의 내용을 참고하도록 권고하고 있으며, 보고서와 관련된 자세한 내용은 PMDA 영문 홈페이지 ‘리뷰 및 관련 서비스(Reviews and Related Services)’ 에서 확인 가능함.
https://www.pmda.go.jp/english/review-services/reviews/approved-information/0004.html
https://www.pmda.go.jp/files/000274767.pdf
❍ PMDA, 의약품·재생의료 등 제품의 레지스트리 및 데이터베이스의 신뢰성 관련 상담의 원활한 실시에 대한 보충 자료 게재 (’25.4.4.)
- PMDA의 신뢰성 보증부는 의약품·재생의료 등 제품의 레지스트리 및 데이터베이스의 신뢰성 관련 상담(医薬品・再生医療等製品のレジストリ及びデータベースの信頼性に関する相談)의 원활한 실시에 대한 보충 자료를 2025년 4월 4일에 게재함.
- 주요 내용은 ▲각 상담별 실시 범위, ▲상담·사전면담·신청에 관한 유의사항 등이며, 자료와 관련된 자세한 내용은 PMDA 홈페이지 ‘의약품 및 재생의료 등 제품의 적합성 조사·상담에 관한 공통사항(医薬品及び再生医療等製品の適合性調査・相談に関する共通事項)’에서 확인 가능함.
https://www.pmda.go.jp/review-services/inspections/drugs/0002.html
국내❍ 식약처, ’24년 의약품 임상시험 승인 현황 발표 (’25.3.28.)
- 식품의약품안전처(이하 식약처)는 2025년 3월 28일, 2024년 의약품 임상시험 승인 현황을 살펴본 결과 제약사 임상시험* 664건 중 국내 개발 임상시험**이 305건으로 확인됐다고 밝혔음.
- 2024년 임상시험 특징은 ▲국내 의약품 개발 업체 임상시험 증가, ▲유전자치료제***, 내분비계 의약품 개발 강세, ▲제1상**** 임상시험 증가세 지속 등이며, 유전자치료제와 내분비계(당뇨, 비만 등) 치료제에 대한 임상시험 증가는 글로벌시장 확대로 인한 의약품 개발 수요가 임상시험 단계에 반영된 것으로 보임.
* 제약사가 주도한 임상시험: (’20년)611건 → (’21년)679건 → (’22년)595건 → (’23년)660건 → (’24년)664건
** 개발사가 국내 업체인 임상시험: (’20년)257건 → (’21년)281건 → (’22년)257건 → (’23년)273건 → (’24년)305건
*** 유전자치료제 : 유전자 발현에 영향을 주기 위한 유전물질 등을 함유한 의약품
**** 임상시험 단계 : (제1상)내약성 평가, 약동학･약력학 시험 등, (제2상)후속 시험을 위한 용량 추정 등, (제3상)안전성･유효성 확증 등
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48944&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 복지부, 2025년 제3차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최 (’25.3.28.)
- 보건복지부(이하 복지부)는 2025년 3월 27일, 2025년 제3차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 심의위원회)를 개최함.
- 심의위원회는 재생의료기관에서 제출한 임상연구계획 총 3건(중위험 3건)을 심의하였으며, 모두 부적합 의결하였음.
- 한편, 2024년도 제8차 심의위원회에서 적합 의결된 희귀난치성 질환인 골형성부전증 환자를 대상으로 태아 골조직에서 얻은 중간엽줄기세포를 배양하여 환자에게 사용하는 고위험 임상연구계획이 2025년 3월 초에 식품의약품안전처에서 최종 승인되었음.
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1485116&tag=&nPage=1
❍ 식약처,‘첨단재생의료 임상연구계획 심사 절차(공무원 지침서)’ 개정 (’25.4.1.)
- 식약처는 2021년 9월 30일 제정된 ‘첨단재생의료 임상연구계획 심사 절차(공무원지침서)’를 2025년 3월 31일자로 개정하였음.
- 본 지침서는 첨단재생의료 임상연구계획 심사 절차의 세부 지침을 정한 것으로, 주요 개정 내용은 관련 고시 제정 및 ‘신속 병합 검토’ 제도 신설에 따른 관련 내용 반영 등임.
- ‘첨단재생의료 임상연구계획 심사 절차(공무원 지침서)’는 식약처 누리집(http://mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>공무원지침서/민원인안내서)에서 확인할 수 있음.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15151&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 식약처,「의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정」일부개정 고시 알림 (’25.4.2.)
- 식약처는 2025년 4월 2일,「의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정」(식품의약품안전처 고시 제2024-86호, 2024.12.26.)을 일부 개정함에 있어, 그 개정이유와 주요내용을 미리 국민에게 알려 이에 대한 의견을 듣고자 「행정절차법」제46조에 따라 행정예고를 공고함.
- 이번 개정은 신약 중 다양한 함량 및 여러 제형 주사제 품목허가 등의 수수료를 조정하여 업체의 과도한 수수료 부담을 경감하고자 함.
- 주요 개정내용은 신약 중 다양한 함량 및 여러 제형 주사제 품목허가 등의 수수료를 현행 자료제출의약품 수준과 동일하게 조정 등임.
- ｢의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정｣ 일부개정고시(안)는 식약처 누리집(http://mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>입법/행정예고)에서 확인할 수 있으며, 이에 대하여 의견이 있는 경우 2025년 4월 22일까지 의견서를 식약처(의약품정책과)에 제출할 수 있음.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_209/view.do?seq=44084&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 산업부, 도전·혁신적 미래먹거리분야 소재·부품 기반구축사업 신규 추진 (’25.4.9.)
- 산업통상자원부(이하 산업부)는 미래기술을 이끌 핵심 소부장 분야의 초격차 기술확보에 필요한 기반 구축을 위해「소부장 미래혁신기반구축사업」신규로 진행한다고 밝힘.
- 해당 사업은 이미 시장성이 있는 200대 소재·부품 기술 외에도 도전·혁신적 R&D에 대한 정부 투자 확대에 발 맞춰 미래혁신 기술 분야의 전략적 연구·실증기반 마련을 위해 본 사업을 추진하게 되었으며, 첨단바이오의약품 분야와 관련된 과제는 다음과 같음.
- 동 사업은 과제당 4년간 100억원, 6개 과제 총 600억원 규모로 지원할 예정으로 11일부터 한달간 선정 공고가 진행되며, 과제 공모와 관련된 자세한 사항은 산업통상자원부(www.motie.go.kr)와 한국산업기술진흥원(www.kiat.or.kr) 홈페이지를 통해 확인할 수 있음.
https://www.motie.go.kr/kor/article/ATCL3f49a5a8c/170397/view?mno=&pageIndex=1&rowPageC=0&displayAuthor=&searchCategory=0&schClear=on&startDtD=&endDtD=&searchCondition=1&searchKeyword=
❍ 과기정통부,“과학기술 주권국가, 초격차 대한민국”을 향해「국가전략기술 미래대화」개최 (’25.4.9.)
- 과학기술정보통신부(이하 과기정통부)는 2025년 4월 9일, 기술패권 경쟁에서 주도권을 확보하는데 민·관이 함께 총력을 다하기 위해「국가전략기술 미래대화」(이하 미래대화)를 개최함.
- 미래대화는 대내외 환경의 급격한 변화 속에서 산·학·연의 역량을 총결집하고자 시작되었으며, 이번 미래대화에서 과학기술 주권 확보를 위한 차세대 성장동력 및 국가 의제 발굴, 국가전략기술이 실제 성과를 창출할 수 있는 인재양성, 제도 개선 등을 국가전략기술 대표 산·학·연이 정부와 공동으로 추진하는 방안이 집중적으로 논의되었음.
- 한편, 미래대화에 이어 ‘국가전략기술 확인서 수여식’이 개최되었고, ’24년 3월 ‘국가전략기술 확인제도’* 시작 이후 현재까지 총 6개 기업이 확인받았으며, 첨단바이오의약품 분야의 기업은 아래와 같음.
- 국가전략기술을 ‘보유·관리’하고 있는 것으로 확인받은 기업**의 경우 ‘초격차 기술 특례’ 상장이 가능하며 특히, 2025년부터는 혁신적 연구개발과 신속한 사업화를 위해 국가전략기술 보유·관리 또는 연구개발을 확인받은 기업에게 병역지정업체 선정 시 가점 부여, 정책금융 지원 등의 혜택이 강화되었음.
* 「국가전략기술 육성에 관한 특별법」제9조에 따라 산·학·연이 ▲보유·관리하고 있거나 ▲연구개발 중인 기술의 ‘국가전략기술’ 해당 여부를 확인해 주는 제도
** 국가전략기술 ‘보유‧관리’를 확인받은 기업(시총 1천억 원 이상, 최근 5년간 투자유치 100억 원 이상)은 복수(2개)가 아닌 1개 기술평가(A등급 이상)만으로 기술특례상장 신청 가능
https://www.msit.go.kr/bbs/view.do?sCode=user&mId=307&mPid=208&pageIndex=&bbsSeqNo=94&nttSeqNo=3185678&searchOpt=ALL&searchTxt=
▣
유럽❍ EMA, CHMP 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 중 첨단치료(Advanced Therapy) 관련 (’25.4.1.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 3월 24∼27일 개최된 약물사용자문위원회(CHMP) 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 관련 문서를 업로드 하였으며, 그 중 첨단치료(Advanced Therapy) 관련 내용은 아래와 같음.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/chmp-annex/scientific-advice-protocol-assistance-adopted-during-chmp-meeting-24-27-march-2025_en.pdf
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 2월 월간 회의록 공개 (’25.4.1.)
- EMA는 2025년 2월 19일~21일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 2월 월간 회의록을 공개함.
| ∙ Session 2. 첨단치료의약품 평가 (Evaluation of ATMPs) 2.1. 의견(Opinions): CAT는 제품의 과학적 근거, 품질, 비임상, 임상 데이터 등을 검토한 뒤, 해당 제품이 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs)로서의 요건을 충족하는지, 그리고 허가 승인 권고 의견을 낼 수 있는지를 판단하여 최종 CAT 의견 마련 및 CHMP에 전달함. - Beremagene geperpavec: (의견)* 2024년 12월 6일, 2024년 10월 11일 미해결 문제 목록 및 2024년 3월 15일 질문 목록 관련 논의 안건이 채택됨. * 심사관은 두 번째 미해결 문제 목록에 대한 답변 평가 결과를 발표함. CAT는 다수결(28표 중 27표)에 따라 Vyjuvek에 대한 전체 시판 허가(부과된 PASS 포함)를 부여할 것을 권고함. 2.11. TYPEⅡ 변경과 (EC) No 1234/2008에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation(EC) No 1234/2008) - Abecma(Idecabtagene vicleucel): (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨. - Breyanzi(Lisocabtagene maraleucel): (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨. - CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel): • (임상, 보충 정보 요청)* 심사관은 해당 변경 사항에 대한 평가 결과를 발표했으며, 보충 정보 요청이 채택됨. * 제품특성요약서(Summary of product characteristics, SmPC)의 4.8 및 5.1항을 업데이트하여 이상반응(adverse drug reactions, ADRs) 목록을 갱신하고, study 68284528MMY3002(CARTITUDE-4)의 두 번째 중간 분석 결과를 기반으로 임상적 유효성과 안전성 정보를 업데이트함. 해당 연구는 BCMA를 표적으로 하는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 ciltacabtagene autoleucel과 Pomalidomide, Bortezomib 및 Dexamethasone(PVd) 또는 Daratumumab, Pomalidomide 및 Dexamethasone(DPd)을 비교하는 재발성 및 레날리도마이드-불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 한 3상 무작위 배정 연구임. 또한, 위해성관리계획(Risk management plan, RMP) 버전 5.3이 제출되었으며, 품목허가권자(marketing authorisation holder, MAH)는 패키지 리플릿 내 국가별 담당자 목록을 업데이트함. • (품질, 의견) 관련 의견이 채택됨. - Casgevy(Exagamglogene autotemcel): • (품질, 의견) 2024년 12월 6일 채택된 보충 정보 요청과 관련 의견이 채택됨. • (품질, 의견) 관련 의견이 채택됨. - Kymriah(Tisagenlecleucel): (안전성, 의견)* 2024년 12월 6일, 2024년 10월 11일 보충 정보 요청이 채택됨. 심사관은 평가 결과를 발표했으며, 관련 의견이 채택됨. * 다수의 신청서: ① C.I.4: 문헌에 근거하여 사이토카인 방출 증후군에 대한 기존 경고를 수정하기 위해 SmPC section 4.4를 업데이트함. ② C.I.4: 문헌을 기반으로 신경학적 이상반응에 대한 기존 경고를 수정하기 위해 SmPC section 4.4를 업데이트하였으며, 그에 따라 패키지 리플릿이 업데이트됨. ③ C.I.4: 시판 후 데이터 및 문헌을 기반으로 과민반응에 대한 기존 경고를 수정하기 위해 SmPC section 4.4를 업데이트하고, 그에 따라 패키지 리플릿이 업데이트됨. 또한 MAH는 패키지 리플릿의 국가별 담당자 목록을 업데이트하고 제품 정보에 대한 편집 변경사항을 적용함. - Libmeldy(Atidarsagene autotemcel): (품질, 의견) 2024년 11월 8일 보충 정보 요청 이 채택됨. - ROCTAVIAN(Valoctocogene roxaparvovec): (임상, 의견)* 2024년 11월 8일 보충 정보 요청이 채택됨. 심사관은 평가 결과를 발표했으며, 관련 의견이 채택됨. * Roctavian의 현재 시판 허가 조건 변경을 제안하기 위해 부속서 II를 업데이트함. 또한, RMP 버전 1.3도 제출됨. - Yescarta(Axicabtagene ciloleucel): (임상, 보충 정보 요청)* 심사관은 평가 결과를 발표했으며, 보충 정보 요청이 채택됨. * 임상 연구 KT-US-482-0147(ZUMA-26)의 최종 보고서 제출. 이는 전향적 비중재적 임상 유효성 연구로, 정량적 유세포 분석법을 사용하여 종양 CD19 항원 발현 및 밀도가 axicabtagene ciloleucel 치료 반응에 미치는 영향을 조사하고 분석하는 연구임. - Tecartus(Brexucabtagene autoleucel), Yescarta(Axicabtagene ciloleucel): (품질, 의견) 2024년 12월 6일, 2024년 9월 13일 보충 정보 요청 및 관련 의견이 채택됨. 2.13. 기타 시판 후 활동(Other Post-Authorisation Activities) - Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec): (품질, REC 충족) 평가 결과가 채택됨. - ROCTAVIAN(Valoctocogene roxaparvovec): (임상)* 평가 결과가 채택됨. * 초기 품목 허가 신청(Marketing Authorization Application, MAA)부터: 연구 270-801(EU PAS 49243; GENEr8-GTR)에 대한 연간 진행 보고서 – Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)으로 치료받은 환자들을 대상으로 한 후향적 코호트 연구 - Upstaza(Eladocagene exuparvovec): (연간 재평가) 2024년 12월 6일 보충 정보 요청이 채택됨. MAH는 보충 정보 요청에 적절히 대응했으며, 유익성-위해성 프로필도 긍정적으로 유지됨. SmPC section 4.8(운동이상증(dyskinesia) 관련 문구 업데이트 및 안전성 프로필 요약) 수정이 승인되었고, 두 번째 연례 재평가가 채택됨. - Yescarta(Axicabtagene ciloleucel): (약물감시)* 관련 정보가 채택됨. CAT는 PRAC 논의 결과를 확인했으며, 새로운 안전성 문제는 확인되지 않음. * 초기 MAA부터, PASS KT-EU-471-0117의 네 번째 연간 중간보고서: 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(Diffuse Large B-cell Lymphoma) 및 원발성 종격동 B세포 림프종(Primary Mediastinal B-cell Lymphoma) 치료를 위한 Yescarta 투여 환자 대상 장기 비중재적 연구 (EU PAS 등록번호: EUPAS32539) - Casgevy(Exagamglogene autotemcel): (약물감시)* 관련 정보가 채택됨. CAT는 PRAC 논의 결과를 확인함. * PRAC의 비중재적 규제 요구 PASS 프로토콜(VX22-290-101, 버전 2.1) 중대한 수정 사항에 대한 평가: 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(transfusion-dependent β-thalassemia, TDT) 또는 겸상적혈구병(sickle cell disease, SCD) 환자를 대상으로 exagamglogene autotemcel(exa-cel) 치료의 장기 등록 기반 연구 ∙ Session 4. 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMPs) 4.1. 새로운 요청-CAT 코디네이터 임명(New requests – Appointment of CAT Coordinator): 아래의 제품에 대해 ATMPs에 해당하는지 여부를 검토하는 요청이 접수됨에 따라, 각각의 제품에 대해 CAT 코디네이터를 지정하는 절차를 진행함. - mRNA transfected macrophages cultured from autologous monocytes - Genetically modified porcine heart - Genetically modified Eschericia coli bacteria engineered to carry genes to metabolize tryptophan and genes to use an exogenously administered sugar source - mRNAs encoding modified C.acnes protein - Autologous tumour-derived dendritic cells - adeno-associated virus (AAV) serotype 1 (AAV1) vector containing the human granulin precursor (GRN) cDNA encoding progranulin (PGRN) 4.4. 마무리 과정(Finalisation of procedure): 이미 진행된 ATMP 분류 검토 절차 중에서, 규제당국(유럽연합 집행위원회(European Commission, EC))이 별다른 추가 의견을 제시하지 않은 아래의 제품들에 대해, 해당 제품의 최종 과학적 분류 권고를 채택하는 것으로 절차를 마무리함. - mRNAs encoding IL-12 and IL-18: (EC) 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서가 채택됨. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 유전자치료제의 정의를 충족함. - Autologous Tumour Infiltrating Lymphocytes (TILs): (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서가 채택됨. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 체세포치료제의 정의를 충족함. - BCMA targeting Chimeric Antigen Receptor expressing mRNA transfected autologous T cells: (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서가 채택됨. 이 제품은 유전자치료제 및 체세포치료제의 정의를 충족하며, 이에 따라 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2조(5)에 규정된 유전자치료제로 분류됨. - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human RORA gene (AAV5-hRORA): (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서가 채택됨. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 유전자치료제의 정의를 충족함. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-cat-meeting-19-21-february-2025_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 4월 월간 회의 안건 공개 (’25.4.7.)
- EMA는 2025년 4월 7일~10일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 4월 월간 회의 안건을 공개함.
| ∙ Section 5. 위해성관리계획(Risk management plans (RMPs)) 5.1. 시판 전 단계의 의약품(Medicines in the pre-authorisation phase) - Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding human Wiskott-Aldrich syndrome protein: (120일 전 단계: 비스코트-올드리치증후군(Wiskott-Aldrich syndrome) 환자의 치료) PRAC RMP AR, PRAC RMP 평가 개요 및 CAT, CHMP에 대한 조언 안건을 채택함. - Delandistrogene moxeparvovec: (120일 전 단계: 3~7세의 뒤쉔근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 외래 환자의 치료) PRAC RMP AR, PRAC RMP 평가 개요 및 CAT, CHMP에 대한 조언 안건을 채택함. - Nadofaragene firadenovec: (120일 전 단계: 고등급(High-grade, HG) Bacillus Calmette-Guérin(BCG) 불응성 비근침윤성 방광암(nonmuscle invasive bladder cancer, NMIBC) 성인 환자의 치료) PRAC RMP AR, PRAC RMP 평가 개요 및 CAT, CHMP에 대한 조언 안건을 채택함. 5.2. 시판 후 단계의 의약품 – PRAC 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase-PRAC-led procedures) - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (새로운 중대한 확인된 위험인 'T세포 기원의 2차 악성종양'을 추가하고, 기존의 중대한 잠재적 위험인 '2차 원발성 악성종양(Second primary malignancies)'을 'T세포 기원의 2차 악성 종양을 제외한 2차 원발성 악성종양'으로 변경하며, T세포 기원의 2차 악성종양에 대한 추가 약물감시 활동을 포함하기 위해 업데이트된 RMP 버전 5.2를 제출(EPITT no: 20040)) PRAC 평가 보고서를 채택함. ∙ Section 7. 시판 후 안전성 연구 (Post-authorisation safety studies (PASS)) 7.2. 시판 허가에 부과되지 않은 PASS 프로토콜(Protocols of PASS non-imposed in the marketing authorisation(s)) - Etranacogene dezaparvovec(HEMGENIX): (PASS CSL222_5001 프로토콜)* CAT 및 CHMP에 대한 자문을 채택함. * 유럽연합(EU) 내 의료전문가(Prescribers) 대상으로 Hemgenix에 대한 추가 위해성 완화 조치(Additional Risk Minimization Measures, aRMMs)의 효과를 평가하기 위한 설문조사 ∙ Section 8. 시판 허가 갱신, 조건부 갱신 및 연간 재평가(Renewals of the marketing authorisation, conditional renewal and annual reassessments) 8.2 시판 허가에 대한 조건부 갱신(Conditional renewals of the marketing authorisation) - Fidanacogene elaparvovec(BEQVEZ): (시판허가 5년 갱신) CAT 및 CHMP에 대한 자문을 채택함. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-prac-meeting-7-10-april-2025_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 2월 월간 회의록 공개 (’25.4.9.)
- EMA는 2025년 2월 10일~13일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 2월 월간 회의록을 공개함.
| ∙ Section 4. 실마리정보 평가 및 우선순위(Signals assessment and prioritisation) 4.1. EU의 자발적 보고 시스템 및/또는 기타 출처에서 탐지된 새로운 실마리정보(New signals detected from EU spontaneous reporting systems and/or other sources) - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI)/ idecabtagene vicleucel(ABECMA)/ tisagenlecleucel(KYMRIAH): (진행성 다초점 백질뇌병증(Progressive multifocal leukoencephalopathy, PML)의 실마리정보, EPITT 20153 – New signal) PRAC은 약물감시시스템(EudraVigilance) 사례 보고서에서 얻은 증거를 고려해 PML의 실마리정보에 대한 추가 평가가 필요하다는 데 동의함. • 권고사항 요약 ① Abecma(idecabtagene vicleucel), Carvykti(ciltacabtagene autoleucel), Kymriah(tisagenlecleucel)의 MAH들은 60일 이내에 PML 실마리정보에 대한 누적 검토 자료를 EMA에 제출해야 함. 이 검토에는 인간 polyomavirus 감염의 모든 사례 보고서 분석, John Cunningham(JC) 바이러스 뇌척수액 검사 양성, JC 바이러스 과립세포 신경병증, JC polyomavirus 검사 양성, 바이러스성 뇌염, 탈수 및 JC 바이러스 감염 및 관련 용어와 제품 정보, RMP 및 교육 자료의 수정 제안이 포함되어야 함. ② 리뷰 평가를 위해 90일 일정표가 권장되었으며, 추가적인 PRAC 권고사항으로 이어짐. - Idecabtagene vicleucel(ABECMA): (사르코이드증(sarcoidosis)의 실마리정보, EPITT 20154 – 신규 실마리정보) 사례 보고서에서 얻은 증거를 고려해 사르코이드증의 실마리정보에 대한 추가 평가가 필요하다는 데 동의함. • 권고사항 요약 ① 다음 PSUR11에서 Abecma(idecabtagene vicleucel)의 MAH는 MedDRA 상위 용어(HLT)인 급성 및 만성 사르코이드증 및 관련 용어를 포함하여, 문헌 검토, 자발적 보고 및 연구에서 보고된 데이터를 포함한 실마리정보에 대한 누적 검토를 제출해야 함. 또한 MAH는 필요에 따라 제품 정보 및/또는 RMP를 수정할 필요성에 대해 논의해야 함. ② PRAC는 PSUR 절차 PSUSA/00010954/202503 내에서 해당 누적 검토를 평가할 예정임. ∙ Section 15. 부속서 - 위해성관리계획(Annex I – Risk management plans (RMPs)) 15.3. 시판 후 단계의 의약품 – CHMP 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – CHMP-led procedures) - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (SmPC의 4.8 및 5.1항을 업데이트하여 이상반응(adverse drug reactions, ADRs) 목록을 갱신하고, study 68284528MMY3002(CARTITUDE-4)의 두 번째 중간 분석 결과를 기반으로 임상적 유효성과 안전성 정보를 업데이트함. 해당 연구는 BCMA를 표적으로 하는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 ciltacabtagene autoleucel과 Pomalidomide, Bortezomib 및 Dexamethasone(PVd) 또는 Daratumumab, Pomalidomide 및 Dexamethasone(DPd)을 비교하는 재발성 및 레날리도마이드-불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 한 3상 무작위 배정 연구임. 또한, RMP 버전 5.3이 제출되었으며, MAH는 패키지 리플릿 내 국가별 담당자 목록을 업데이트하는 기회를 가짐.) - Valoctocogene roxaparvovec(ROCTAVIAN): (ROCTAVAIN의 현재 시판 허가 의무에 대한 변경 사항을 제안하기 위한 부속서 II의 업데이트 및 RMP 버전 1.3 제출) ∙ Section 16. 부속서 I - 정기적인 최신 안전성정보 보고서 (Annex I - Periodic safety update reports (PSURs)) 16.1. PSUR 단일 평가 절차 (PSUR single assessment (PSUSA) procedures including centrally authorised products (CAPs) only) - Brexucabtagene autoleucel(TECARTUS): (PSUSA 절차 평가) - Voretigene neparvovec(LUXTURNA) ∙ Section 17. 부속서 I - 시판 후 안전성 연구 (Annex I – Post-authorisation safety studies (PASS)) 17.1 시판 허가에 부과된 PASS 프로토콜(Protocols of PASS imposed in the marketing authorisation(s)) - Exagamglogene autotemcel(CASGEVY): (수혈 의존성 β-지중해빈혈(TDT) 또는 낫적혈구병(SCD) 환자를 대상으로 Exagamglogene autotemcel(exa-cel)로 치료하는 장기(Long-term) 레지스트리 기반 연구 프로토콜의 대폭적 수정 [PSA/S/0113.1에 대한 MAH의 답변]) - Voretigene neparvovec(LUXTURNA): (voretigene neparvovec(벡터 및/또는 형질도입 유전자)의 투여 관련 망막 하 주입 절차, 코르티코스테로이드(corticosteroid) 병용 사용 등 치료 후 5년간의 장기 안전성 정보 수집하기 위한 시판 후 관찰 연구의 대폭적 수정 [MAH의 PSA/S/0114에 대한 답변]) 17.5. 개정된 변동 규정 시행 전에 제출된 부과 및 미부과 PASS의 중간 결과(Interim results of imposed and non-imposed PASS submitted before the entry into force of the revised variation regulation) - Axicabtagene ciloleucel(YESCARTA): (초기 MAA부터, PASS KT-EU-471-0117의 네 번째 연례 중간 보고서*) * 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(Diffuse Large B-cell Lymphoma) 및 원발성 종격동 B세포 림프종(Primary Mediastinal B-cell Lymphoma) 치료를 위한 Yescarta 투여 환자 대상 장기 비중재적 연구 (EU PAS 등록번호: EUPAS32539) ∙ Section 18. 부속서 I - 시판 허가 갱신, 조건부 갱신 및 연간 재평가(Annex I – Renewals of the marketing authorisation, conditional renewals and annual reassessments) 18.1 시판 허가에 대한 연간 재평가(Annual reassessments of the marketing authorisation) - Eladocagene exuparvovec(UPSTAZA): (시판 허가에 대한 연간 재평가) |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-prac-meeting-10-13-february-2025_en.pdf
❍ EMA, PRIME 제도 적격성에 대한 권고사항 업데이트 (’25.4.9.)
- 2025년 3월 EMA CHMP 회의에서 총 5건의 PRIME(PRIority MEdicines) 자격 요청이 접수되었으며, 이 중 첨단치료의약품(ATMPs)은 1건이 검토되었으나 자격 부여는 거부됨.
• 거부
- 헌팅톤병(Huntington's disease) 치료제
https://www.ema.europa.eu/en/documents/chmp-annex/recommendations-eligibility-prime-scheme-adopted-chmp-meeting-24-27-march-2025_en.pdf
❍ PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록 (’25.4.9.)
- EMA는 2025년 4월 9일, PRIME* 적격성을 부여받았으며 현재도 개발 진행 중인 의약품 목록을 업데이트하였음. 이중, 첨단치료의약품(ATMPs)은 다음과 같으며, CT053은 목록에서 제외되었음.
| 제품명 | 적응증 | PRIME 지정 일자 |
| Tasadenoturev | 재발성 교모세포종(recurrent glioblastoma)의 유전자치료제 | ’16.7.21 |
| NY-ESO-1c259T | 전이성 활막육종(Metastatic synovial sarcoma)의 유전자치료제 | ’16.7.21. |
| AAV2/8-hCARp.hCNGB3 | CNGB3 유전자 결함과 관련된 색맹의 유전자치료제 | ’18.2.22. |
| AT132 | X-연관 근세관성 근육병증(X-linked myotubular myopathy)의 유전자치료제 | ’18.5.31. |
| OTL-300 | 수혈 의존성 β-지중해빈혈(transfusion-dependent β-thalassemia)의 유전자치료제 | ’18.9.20. |
(삭제) |
||
| MB-CART2019.1 | 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma)의 CAR-T 세포치료제 | ’19.10.17. |
| Rebisufligene etisparvovec | 3A형 점액다당질증(mucopolysaccharidosis Type IIIA)의 유전자치료제 | ’19.12.12. |
| ALVR-105 | 동종 조혈모세포 이식 후 발생하는 5가지 바이러스 감염의 T세포치료제 | ’20.1.30. |
| Adenovirus associated viral vector serotype 5 containing the human RPGR gene | X-연관 색소망막염(X-linked retinitis pigmentosa, XLRP)의 유전자치료제 | ’20.2.27 |
| ADP-A2M4 | 전이성 활막육종의 TCR-T 세포치료제 | ’20.7.23. |
| OTL-203 | 1형 점액다당질증(mucopolysaccharidosis type I)의 유전자치료제 | ’20.9.17. |
| CD30.CAR-T | 호지킨림프종(hodgkin lymphoma)의 CAR-T 세포치료제 | ’20.9.17. |
| RP-L201 | 백혈구 부착 결핍증-I(leukocyte adhesion deficiency-I, LAD-I)의 유전자치료제 | ’21.3.25 |
| MB-107 | X-연관 중증복합면역결핍병(X-linked severe combined immunodeficiency)의 유전자치료제 | ’21.7.22. |
| CT041 | 진행성 위암(advanced gastric cancer)의 CAR-T 세포치료제 | ’21.11.11. |
| ARI-0001 | 재발성·불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병(B cell acute lymphoblastic leukaemia)의 CAR-T 세포치료제 | ’21.12.16. |
| BNT211 | 고환생식세포종양(testicular germ cell tumor)의 CAR-T 세포치료제 | ’22.6.23. |
| ADVM-022 | 습성 나이관련황반변성(wet age-related macular degeneration)의 유전자치료제 | ’22.6.23. |
| DTX401 | la형 당원축적병(glycogen storage disease type Ia)의 유전자치료제 | ’22.9.15. |
| FBX-101 | 크라베병(krabbe disease)의 유전자치료제 | ’22.12.15. |
| GNT0003 | 크리글러-나자르증후군(Crigler-Najjar syndrome)의 유전자치료제 | ’23.1.26. |
| VX-880 | 저혈당 무감지증(impaired hypoglycemic awareness)과 중증 저혈당(severe hypoglycemia)을 동반하는 1형 당뇨병(Type 1 diabetes)의 세포치료제 | ’23.3.30. |
| mRNA-4157, V940 | 흑색종(melanoma) 치료제 | ’23.3.30. |
| AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec) |
X-연관 색소망막염(XLRP) 유전자치료제 | ’23.4.26. |
| RP-A501 | 피르빈산키나아제 결핍증(pyruvate kinase deficiency, PKD) 치료제 | ’23.5.25. |
| RP-L301 | 피르빈산키나아제 결핍증(PKD)의 유전자치료제 | ’23.7.20. |
| 4D-150 | 나이관련황반변성(Age-related macular degeneration)의 유전자치료제 | ’23.10.12. |
| Messenger RNA encoding Cas9, Single guide RNA targeting the human KLKB1 gene | 유전성 혈관부종(hereditary angioedema) 치료제 | ’23.10.12. |
| RGX-121 | 백혈구 부착 결핍증-I(LAD-I) 치료제 | ’23.12.14. |
| Isaralgagene civaparvovec | 파브리병(fabry disease) 유전자치료제 | ’24.1.25. |
| AUP1602-C | 당뇨병성 족부 궤양(non-healing diabetic foot ulcer) 치료제 | ’24.2.22. |
| Esepapogene zalarnarepvec | 재발성 또는 전이성 인간유두종바이러스 16 양성, PD-L1 CPS ≥ 20, 구강인두 편평세포암종 | ’24.3.21. |
| FLT201 | 고쉐병 치료제 | ’24.4.25. |
| WU-CART-007 | 재발성/불응성 T세포 급성 림프구성 백혈병(T-cell acute lymphoblastic leukaemia, T-ALL) 및 T세포 림프구성 림프종(T-cell lymphoblastic lymphoma, T-LBL) 치료제 | ’24.4.25. |
| GD2-CART01 | 고위험 재발성·불응성 신경모세포종(Neuroblastoma) 치료제 | ’24.7.25. |
| Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human RAG1 gene | RAG1 결핍 중증 복합 면역 결핍(RAG1 deficient severe combined immunodeficiency (SCID)) 치료제 | ’25.1.30. |
| NGN-401 | 레트증후군(Rett syndrome) 치료제 | ’25.2.27. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx
❍ EMA, PDCO(Paediatric Committee) 2월 월간 회의록 공개 (’25.4.10.)
- EMA는 2025년 2월 25일~28일에 진행한 소아위원회(PDCO) 2월 월간 회의록을 공개함.
| ∙ 초기 소아 임상연구계획(Initial Paediatric Investigation Plan) -Adeno-associated virus serotype 9 expressing a transcription factor for the SCN1A gene: 드라베 증후군(Dravet syndrome) 치료 관련 논의함. - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human NR2E3 gene: 색소망막염(retinitis pigmentosa) 치료 관련 변경 요청(request for modification, RfM) 논의함. - Allogeneic peripheral blood-derived T-cells, fratricide-resistant, transduced with a lentivirus vector expressing a chimeric antigen receptor against CD7: 전구 T-림프모구 림프종/백혈병(precursor T-lymphoblastic lymphoma/leukaemia) 치료 관련 변경 요청(RfM) 논의함. - Adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human beta-glucocerebrosidase variant: 고쉐병(Gaucher disease) 치료 관련 변경 요청(RfM) 논의함. - Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human MECP2 gene: 레트증후군(Rett syndrome) 치료 관련 의견 채택함. - Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding the codon-optimised version of PKLR gene: 피르빈산키나아제 결핍증(pyruvate kinase deficiency) 치료 관련 재논의함. ∙ 소아 임상연구계획 변경(Modification of Paediatric Investigation Plan) - Allogeneic bone marrow-derived pooled mesenchymal stromal cells ex-vivo expanded: 급성 이식편대숙주병(acute graft-versus-host disease) 치료 관련 논의함. ∙ 의약품-특이적 면제(Product Specific Waiver) - Zabilugene almadenorepvec: 췌장암(pancreatic cancer) 치료 관련 안건을 채택함. - Autologous T-cells transduced with a lentiviral vector expressing a chimeric antigen receptor against BCMA and GPRC5D: 다발골수종(multiple myeloma) 치료 관련 논의함. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-pdco-minutes-25-28-february-2025-meeting_en.xlsx
❍ EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMPs) 정보 업데이트 3건
∙ (유전성 망막 디스트로피 치료제) Autologous T lymphocyte-enriched population of cells transduced with a lentiviral vector encoding a chimeric antigen receptor targeting human B cell maturation antigen with 4-1BB and CD3-zeta intracellular signalling domains
| 적응증 | 다발골수종(multiple myeloma) |
| EU 지정 번호 | EU/3/20/2277 |
| 희귀의약품 지정일 | 2020.6.4. |
| 제조사 | FGK Representative Service GmbH |
| 업데이트 일자 | 2025.4.4. |
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-20-2277
∙ (B형 혈우병 치료제) single guide RNA containing a sequence complementary to human ALB locus gene, intron 1, target region, Ziclumeran
| 적응증 | B형 혈우병(haemophilia B) |
| EU 지정 번호 | EU/3/25/3039 |
| 희귀의약품 지정일 | 2025.3.25. |
| 제조사 | Regeneron Ireland Designated Activity Company |
| 업데이트 일자 | 2025.4.7. |
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-25-3039
∙ (B형 혈우병 치료제) adeno-associated virus vector serotype 8 containing the human F9 gene
| 적응증 | B형 혈우병(haemophilia B) |
| EU 지정 번호 | EU/3/25/3038 |
| 희귀의약품 지정일 | 2025.3.25. |
| 제조사 | Regeneron Ireland Designated Activity Company |
| 업데이트 일자 | 2025.4.7. |
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-25-3038
▣
일본❍ PMDA,‘2025년 동남아시아 국가를 위한 PMDA-ATC 세포치료제 및 유전자치료제 검토 세미나’개최 (’25.4.3.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)는 동남아시아 국가의 규제기관 관계자들을 위한 ‘2025년 동남아시아 국가를 위한 PMDA-ATC 세포치료제 및 유전자치료제 검토 세미나’를 2025년 7월 15일부터 17일까지 개최할 예정임.
- 해당 세미나는 세포치료제 및 유전자치료제의 품질 데이터, 비임상 데이터, 임상 데이터 및 시판 후 안전관리계획에 대한 검토 요소를 살펴보고 실제 사례를 통해 세포치료제 및 유전자치료제의 실질적인 검토 기준의 이해를 목적으로 함.
v 일시: 2025년 7월 15일(화)~17일(목), 10:00~17:00 일본 표준시(JST)(UTC+9)
v 장소: 비전센터 도쿄 도라노몬
v 프로그램 개요:
- 세포치료제 및 유전자치료제 심사 개요
- 품질, 비임상 데이터 및 임상 데이터에 대한 심사 기준 및 절차
- 환경 위해성 평가
- CGT 제품 개발
- 품질 및 임상 데이터의 평가 사례 분석
https://www.pmda.go.jp/english/symposia/0323.html
❍ PMDA, Breyanzi (부분 변경 승인) 검토 보고서 영문 번역본 공개 (’25.4.4.)
- PMDA는 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 및 소포림프종 치료제인 Breyanzi(ブレヤンジ)의 부분 변경 승인과 관련한 검토 보고서 영문 번역본을 2025년 4월 4일에 공개함.
- 이번 공개된 번역본을 통해 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종과 재발성 또는 불응성 소포림프종(Grade 1, 2, 3A or 3B)으로의 적응증 확대 관련 내용을 확인할 수 있음.
- 이번 공개된 자료는 기존에 허가된 검토 보고서(일문)의 번역본으로 번역상의 내용이 원본과 상이할 경우 원본의 내용을 참고하도록 권고하고 있으며, 보고서와 관련된 자세한 내용은 PMDA 영문 홈페이지 ‘리뷰 및 관련 서비스(Reviews and Related Services)’ 에서 확인 가능함.
https://www.pmda.go.jp/english/review-services/reviews/approved-information/0004.html
https://www.pmda.go.jp/files/000274767.pdf
❍ PMDA, 의약품·재생의료 등 제품의 레지스트리 및 데이터베이스의 신뢰성 관련 상담의 원활한 실시에 대한 보충 자료 게재 (’25.4.4.)
- PMDA의 신뢰성 보증부는 의약품·재생의료 등 제품의 레지스트리 및 데이터베이스의 신뢰성 관련 상담(医薬品・再生医療等製品のレジストリ及びデータベースの信頼性に関する相談)의 원활한 실시에 대한 보충 자료를 2025년 4월 4일에 게재함.
- 주요 내용은 ▲각 상담별 실시 범위, ▲상담·사전면담·신청에 관한 유의사항 등이며, 자료와 관련된 자세한 내용은 PMDA 홈페이지 ‘의약품 및 재생의료 등 제품의 적합성 조사·상담에 관한 공통사항(医薬品及び再生医療等製品の適合性調査・相談に関する共通事項)’에서 확인 가능함.
식품의약품안전처
(28159) 충청북도 청주시 흥덕구 오송읍 오송생명2로 187 오송보건의료행정타운 식품의약품안전처종합민원센터 : 1577-1255 [유료]
한국의약품안전관리원
(14051) 경기도 안양시 동안구 부림로 169번길 30(관양동,안양농협) 규제과학센터운영기관
장기추적조사 제도 지원 관련 문의 : 02-2172-3847 / 이메일 : ltfu_qna@drugsafe.or.kr장기추적조사 전산망 장애 문의 : 02-2172-6700
Copyright ⓒ Ministry of Food and Drug Safety. All Rights Reserved.
권장 브라우저: 크롬 (다운로드)
