▣ 국내
　 
❍ 평가원, 2025년 바이오의약품 허가·심사 설명회 개최 (’25.3.17.)
　 - 식품의약품안전처(이하 식약처) 소속 식품의약품안전평가원(이하 평가원)은 2025년 3월 17일, 바이오의약품 업계 관계자를 대상으로 ‘2025년 바이오의약품 허가·심사 역량 강화 설명회’를 개최한다고 밝힘.
　 - 이번 설명회는 글로벌 기준과 조화된 최신 가이드라인 마련 계획 등 2025년 바이오의약품 관련 업무계획을 공유하기 위해 마련되었음.
　 - 주요 내용으로는 ▲생물의약품 선제적 기준규격 규제 조화, ▲바이오시밀러 혁신성장을 위한 지원 확대, ▲첨단바이오의약품 개발 활성화 방안, ▲혁신제품 제품화 지원 및 신속심사 지원체계, ▲’25년 국가출하승인 계획 등이다.
　 

　
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48913&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=2 
 　 
　 
❍ 식약처, 2025년 다이나믹바이오 워크숍 개최 (’25.3.25.)
　 - 식약처는 한국바이오의약품협회와 바이오의약품 정책 방향을 공유하고 협력 방안을 논의하기 위해 한국과학기술회관 ST센터에서 ‘2025년 다이나믹바이오(DynamicBio) 워크숍’을 2025년 3월 25일에 개최한다고 밝힘.
 　 

　 
　 - 이번 워크숍에서는 ’25년 다이나믹바이오 분과별 추진과제를 발표하고 ’24년 우수분과원에 시상 및 ‘바이오의약산업의 새로운 도약과 무한한 기회’를 주제로 특별강연도 진행함.
 　 

　
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48932&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=3
 　 
 　 
　 
▣ 미국
　 
❍ FDA, MacTel 유전자치료제 ENCELTO^TM 규제 조치 요약본 게시 (’25.3.26.)
　 - 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)는 2025년 3월 5일, 성인 특발성 황반 모세혈관확장증 2형(macular telangiectasia type 2, MacTel)의 치료제로 ENCELTO^TM(revakinagene taroretcel-lwey)를 승인함.
　 - ENCELTO^TM는 재조합 인간 섬모 신경영양인자(rhCNTF)를 발현하는 200,000~440,000개의 망막 색소 상피 세포를 포함하는 단회용(single-use), 동종(allogeneic) 캡슐화 세포 기반 유전자치료 복합제임. 이는 질환이 있는 눈당 1회 투여하는 단일용량 임플란트 형태이며, 공막을 통해 눈의 유리체강에 외과적으로 삽입하도록 설계됨.
　 - FDA는 규제 조치 요약본을 통해 ENCELTO의 승인에 대한 근거를 아래와 같이 제시함.
　  ① ENCELTO^TM의 안전성(safety) 및 효과(effectiveness)에 대한 주요 근거는 광수용체 퇴화(소실) 비율을 비교한 무작위배정, 위약대조, 평가자 눈가림 방식, 다기관 연구인 동일한 설계로 진행된 두 건의 3상 임상시험(NTMT-03-A 및 NTMT-03-B)의 데이터를 기반으로 함.
　  ② 두 시험의 주요 유효성 평가 변수는 기저 시점부터 24개월까지의 엘립소이드존(Ellipsoid Zone, EZ) 소실 면적의 평균 변화율이었으며, EZ 면적의 소실은 광수용체의 퇴화를 반영함. ENCELTO군의 EZ 소실 평균 변화율은 0.075 mm²로 위약군(0.166 mm²)에 비해 현저히 낮았으며, 95% CI는 -0.13 ~ -0.06 mm²로 통계적으로 유의미한 차이를 보임. 또한, P-값 < 0.0001은 통계적으로 매우 강한 유의성을 의미하며, ENCELTO^TM가 EZ 소실 속도를 유의미하게 늦추는 효과가 있다는 것을 확인함.
　  ③ 주요 안전성 결과로는 사망 사례나 전신성 중대한 이상사례(serious adverse events, SAE)는 보고되지 않았음. 총 7건의 안과적 SAE(117명 중 7건, 6%)가 발생하였으며, 이 중 6건은 ENCELTO군, 1건은 위약군에서 24개월 이내에 발생하였음. ENCELTO군에서 발생한 6건의 안과 SAE 중 5건은 봉합 관련 합병증, 나머지 1건은 장치 탈출(device extrusion)이었음. 대부분의 안과적 투여 후 이상사례(treatment-emergent adverse events, TEAEs)은 경증 또는 중등도 수준이었으며, 5건(4.3%)의 중증 안과적 TEAE가 보고되었는데, 심한 시야 흐림 2건, 안구 통증, 안구 불편감, 봉합 관련 합병증이 각각 1건임.
　  ④ 또한, ENCELTO^TM는 희귀 의약품(Orphan Drug) 지정 및 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 받았으며, 해당 BLA는 우선심사(priority review) 대상으로 분류됨. 시판 후 안전관리 계획(pharmacovigilance plan, PVP)으로, 21 CFR 600.80에 따라 일반적인 이상반응 보고를 포함한 정기적 약물감시 활동을 수행할 예정이며, 특히 어두운 곳 적응 지연에 대해서는 향후 3년간 강화된 약물감시 활동을 수행하고, 주기적 안전성 보고서에 해당 항목에 대한 집계된 안전성 평가를 포함할 계획임.
 　 
https://www.fda.gov/media/185972/download?attachment 
 　 
 　 
　 
▣ 유럽
　 
❍ PRAC, 안전성 시그널에 대한 권고사항 업데이트 (’25.3.17.)
　 - 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)의 약물감시위해평가위원회(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC)는 2025년 2월에 개최된 월간 회의에서 논의된 의약품 안전성 시그널에 대해 채택한 권고사항을 게시함. PRAC는 4개의 첨단치료의약품(Advanced therapy medicinal products, ATMPs)에 대해 보충 정보 등의 제출과 관련한 권고사항을 안내하였으며, 자세한 정보는 아래와 같음.
　 

　
https://www.ema.europa.eu/en/documents/prac-recommendation/prac-recommendations-signals-adopted-10-13-february-2025-meeting_en.pdf
 　 
　 
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 실마리정보 논의 의약품 목록 공개 (’25.3.17.)
　 - EMA의 약물감시위해평가위원회(PRAC)는 2012년 9월 이후 실마리정보를 논의한 의약품 목록을 2025년 3월 17일에 공개함.
　 - PRAC는 매월 EU에서 승인된 의약품에 대한 안전성 실마리정보를 분석하고, 우선순위 선정 및 평가하며, 이러한 평가는 제품 특성 요약서 및 패키지 리플릿을 포함하여 다양한 권고 사항으로 이어질 수 있음. PRAC가 논의하여 실마리 정보를 안내한 첨단치료의약품(ATMPs) 목록은 아래와 같음.
　 

국제 일반명(INN)	실마리정보	PRAC 미팅	권고한 제품정보 업데이트 여부
Axicabtagene ciloleucel;	진행성 다초점 백질뇌병증 (Progressive multifocal leukoencephalopathy, PML)	2023년 7월 3-6일 PRAC 미팅 회의록	No
Axicabtagene ciloleucel;	진행성 다초점 백질뇌병증(PML)	2023년 11월 27-30일 PRAC 미팅 회의록	Yes
Axicabtagene ciloleucel; brexucabtagene autoleucel; ciltabtagene autoleucel; idecabtagene vicleucel; lisocabtagene maraleucel; tisagenlecleucel	면역 매개 장염 (Immune-mediated enterocolitis)	2025년 1월 13-16일 PRAC 미팅 회의록	No
Axicabtagene ciloleucel; idecabtagene vicleucel; lisocabtagene maraleucel; ciltabtagene autoleucel; tisagenlecleucel; brexucabtagene autoleucel	T세포 기원 2차 악성종양	2024년 1월 8-11일 PRAC 미팅 회의록	No
Axicabtagene ciloleucel; idecabtagene vicleucel; lisocabtagene maraleucel; ciltabtagene autoleucel; tisagenlecleucel; brexucabtagene autoleucel	T세포 기원 2차 악성종양	2024년 4월 8-11일 PRAC 미팅 회의록	No
Axicabtagene ciloleucel; idecabtagene vicleucel; lisocabtagene maraleucel; ciltabtagene autoleucel; tisagenlecleucel; brexucabtagene autoleucel	T세포 기원 2차 악성종양	2024년 6월 10-13일 PRAC 미팅 회의록	Yes
Ciltacabtagene autoleucel; idecabtagene vicleucel; tisagenlecleucel	진행성 다초점 백질뇌병증(PML)	2025년 2월 10-13일 PRAC 미팅 회의록	No
Lisocabtagene maraleucel	진행성 다초점 백질뇌병증(PML)	2024년 9월 2-5일 PRAC 미팅 회의록	No

　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-signals-discussed-prac-september-2012_en.xlsx
　 
 　 
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 3월 월간 회의 안건 공개 (’25.3.18.)
　 - EMA는 2025년 3월 19일~21일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 3월 월간 회의 안건을 공개함.
　 

∙ Session 2. 첨단치료의약품 평가 (Evaluation of ATMPs) 　 2.3. 180일차 미해결 문제 목록(Day 180 list of outstanding issues) 　 - Obecabtagene autoleucel: (180일차 미해결 문제 목록) 2024년 7월 19일 질문목록을 채택함. 　 - Autologous cartilage-derived articular chondrocytes, in-vitro expanded: (180일차 미해결 문제 목록) 2024년 4월 19일 질문목록을 채택함. 　 - Dorocubicel(Allogeneic umbilical cord-derived CD34- cells, non-expanded): (180일차 미해결 문제 목록) 2024년 10월 11일 질문목록을 채택함.  　  　 2.5. 80일차 평가 보고서(Day 80 assessment reports) 　 - Nadofaragene firadenovec: (80일차 평가 보고서) 관련 정보 안건을 채택함. 　 - Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding human Wiskott-Aldrich syndrome protein: (80일차 평가 보고서) 관련 정보 안건을 채택함. 　 2.11. TYPEⅡ 변경과 (EC) No 1234/2008에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation(EC) No 1234/2008) 　 - Abecma(Idecabtagene vicleucel): (품질, 의견) 2025년 2월 21일 보충 정보 요청 안건을 채택함. 　 - CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel): (임상, 의견)* 2025년 2월 21일 보충 정보 요청 안건을 채택함. 　   * SmPC의 4.8 및 5.1항을 업데이트하여 이상반응(adverse drug reactions, ADRs) 목록을 갱신하고, study 68284528MMY3002(CARTITUDE-4)의 두 번째 중간 분석 결과를 기반으로 임상적 유효성과 안전성 정보를 업데이트함. 해당 연구는 BCMA를 표적으로 하는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 ciltacabtagene autoleucel과 Pomalidomide, Bortezomib 및 Dexamethasone(PVd) 또는 Daratumumab, Pomalidomide 및 Dexamethasone(DPd)을 비교하는 재발성 및 레날리도마이드-불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 한 3상 무작위 배정 연구임. 또한, 위해성관리계획(Risk management plan, RMP) 버전 5.3이 제출되었으며, 품목허가권자(marketing authorisation holder, MAH)는 패키지 리플릿 내 국가별 담당자 목록을 업데이트함. 　 - Kymriah(Tisagenlecleucel): (안전성, 의견)* 2025년 1월 24일 보충 정보 요청 안건을 채택함. 　   * 기존 임상시험 데이터와 실제 사례를 보고한 문헌 자료를 기반으로, '주입 후 모니터링' 권장 사항을 업데이트하기 위해 SmPC 섹션 4.2를 수정함. 이에 따라 패키지 리플릿도 업데이트되었으며, RMP 버전 8.0도 제출됨. 또한, MAH는 부속서 II에 포함된 의료 전문가(Healthcare Professional, HCP) 교육 프로그램의 가독성을 향상시키기 위한 소규모 변경을 도입함. 　 - Luxturna(Voretigene neparvovec): (품질, 의견) 관련 안건을 채택함. 　 - Yescarta(Axicabtagene ciloleucel), Tecartus(Brexucabtagene autoleucel): (품질, 의견) 관련 안건을 채택함. 　 - Ebvallo(Tabelecleucel): (품질) 관련 안건을 채택함.  　  　 2.13. 기타 시판 후 활동(Other Post-Authorisation Activities) 　 - Casgevy(Exagamglogene autotemcel): (임상 & 약물감시, (PRAC-주도 절차))* 관련 정보 안건을 채택함.(PRAC-주도 절차) 　   * 초기 MAA부터, PASS no VX24-290-102에 대한 수정된 Protocol v. 2.0:　CASGEVY®(Exagamglogene autotemcel)에 대한 추가 위해성 완화 조치(Additional Risk Minimization Measures)의 효과를 평가하기 위한 의료전문가 설문조사(Healthcare Professional Survey) 　 - Imlygic(Talimogene laherparepvec): (PASS 20130193 제6차 중간보고서, (PRAC-주도 절차))* 관련 정보 안건을 채택함. 　   * 임상 현장에서 Talimogene Laherparepvec으로 치료받은 환자를 대상으로 수행되는 시판 후 전향적 코호트 연구로, 환자, 밀접 접촉자 및 의료 제공자에서의 헤르페스 질환 위험을 특성화하고 치료받은 환자의 장기적인 안전성을 평가하기 위한 연구, 연간 중간보고서는 PSUR 및 DSUR에 포함될 연간 중간보고서에 포함될 예정임. 　 - Tecartus(Brexucabtagene autoleucel): 　  • (MEA 002.5에 대한 응답, (PRAC-주도 절차))* 　   * Study KTE-EU-472-6036를 위한 수정된 프로토콜 #5, 제목: 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종(mantle cell lymphoma) 성인 환자 치료를 위한 TECARTUS 투여 환자를 대상으로 진행하는 장기적 비중재적 연구 　  • (ANX/0101/1 임상, 약물감시) 관련 안건을 채택함.  　  　 ∙ Session 4. 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMPs) 　 4.1. 새로운 요청-CAT 코디네이터 임명(New requests – Appointment of CAT Coordinator): 아래의 제품에 대해 ATMP에 해당하는지 여부를 검토하는 요청이 접수됨에 따라, 각각의 제품에 대해 CAT 코디네이터를 지정하는 절차를 진행함. 　 - Allogeneic T cells genetically modified ex vivo using CRISPR/Cas9 to express an anti-CD19 chimeric antigen receptor 　 - Induced pluripotent stem cell (iPSC)-derived photoreceptor precursor cells 　 - Messenger mRNA encoding the human Dynein Axonemal Intermediate Chain 1 (DNAI1) protein 　 - Messenger mRNA encoding the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTСR) protein 　 - Allogeneic genetically modified T-cells expressing two chimeric antigen receptors (CARs) targeting the human CD19 and CD70 proteins 　  　 4.2. 30일차, ATMP 과학적 권고사항(Day 30 ATMP scientific recommendation): 아래의 제품에 대한 ATMP 분류 요청에 대해 절차 개시 이후, 30일 내에 EMA 코디네이터가 초안 권고안을 작성하여 공유하고, 이를 기반으로 CAT 위원들의 논의 진행함. 　 - mRNA transfected macrophages cultured from autologous monocytes 　 - Genetically modified porcine heart 　 - Genetically modified Escherichia coli bacteria engineered to carry genes to metabolize tryptophan and genes to use an exogenously administered sugar source 　 - mRNAs encoding modified C.acnes protein 　 - Autologous tumour-derived dendritic cells 　 - adeno-associated virus (AAV) serotype 1 (AAV1) vector containing the human granulin precursor (GRN) cDNA encoding progranulin (PGRN)

　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-cat-meeting-19-21-march-2025_en.pdf
　 
 　 
❍ EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개 (’25.3.19.)
　 - EMA는 2025년 3월 14일 인체의약품의 시판 허가 신청과 관련된 월간 통계 보고서(2025년 2월)를 공개함. 그 중 첨단치료의약품(ATMPs)과 관련된 통계 자료는 아래의 표와 같음.
　 - 허가 전: 시판 허가 신청(Pre-authorisation: Marketing-authorisation applications)*
 　 

　
https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/medicinal-products-human-use-monthly-figures-february-2025_en.pdf
　 
 　 
❍ EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 3월 월간 회의 안건 및 부록 공개 (’25.3.24.)
　 - EMA는 2025년 3월 24일~27일에 진행한 약물사용자문위원회(CHMP) 3월 월간 회의 안건을 공개함.
　 

∙ Section 3. 최초 신청 단계(Initial applications) 　 3.2. 최초 신청 단계; 미해결된 문제 목록(180일, 신속 심사 타임테이블 절차의 경우 120일)(Initial applications; List of outstanding issues (Day 180; Day 120 for procedures with accelerated assessment timetable)) 　 - Obecabtagene autoleucel: (미해결 문제 목록) 2024년 7월 19일 질문 목록 관련 정보 안건을 채택함. 　 - Autologous cartilage-derived articular chondrocytes, in-vitro expanded: (미해결 문제 목록) 2024년 4월 19일 질문 목록 관련 정보 안건을 채택함. 　 - Dorocubicel(Allogeneic umbilical cord-derived CD34- cells, non-expanded): (미해결 문제 목록) 2024년 10월 11일 질문 목록 관련 정보 안건을 채택함.  　  　 ∙ Section 8. 제출 전 이슈(Pre-submission issues) 　 8.1. 제출 전 이슈(Pre-submission issue) 　 - Onasemnogene abeparvovec: (신속 평가 요청에 대한 심사자의 권고안 및 간략한 내용 확인) 관련 안건을 채택함.

 　 
　 - 2025년 3월 24-27일 CHMP 회의 안건 부속서
　 

* 본 문서는 CHMP 2025년 3월 회의 안건의 필수 구성 요소이며, 2025년 1월부터 EMA는 IRIS에서 처리되는 규제 절차가 포함된 CHMP 안건 부속 문서를 엑셀 형식으로 공개함. IRIS는 EMA와의 제품 관련 과학적·규제 절차를 관리하는 보안 온라인 플랫폼이며, 이번 변경은 시판 후 규제 절차의 IRIS 전환에 따른 조치로 EMA의 디지털화 정책의 일환으로 데이터 분석을 용이하게 하는 데에도 기여될 예정임. 　 - Ebvallo(Tabelecleucel) 　 - Yescarta(Axicabtagene ciloleucel)/Tecartus(Brexucabtagene autoleucel) 　   * 상업적으로 기밀 정보 포함하여 관련 상세 내용 없음

　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-chmp-meeting-24-27-march-2025_en.pdf
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/annex-24-27-march-2025-chmp-agenda_en.xlsx
 　 
　 
❍ EMA, PDCO(Paediatric Committee) 3월 월간 회의 안건 공개 (’25.3.25.)
　 - EMA는 2025년 3월 25일~28일에 진행한 소아위원회(PDCO) 3월 월간 회의 안건을 공개함.
　 

∙ 규정 준수 점검(Compliance check) 　 - Beremagene geperpavecl: 수포성 표피박리증(Dystrophic Epidermolysis Bullosa) 치료 관련 논의 안건을 채택함. 　  　 ∙ 초기 소아 임상연구계획(Initial Paediatric Investigation Plan) 　 - Autologous regulatory T lymphocytes CD3+ CD4+ CD25+ CD127- FoxP3+, ex-vivo expanded: 3단계 제1형 당뇨병(stage 3 diabetes mellitus type 1) 예방 관련 논의 안건을 채택함. 　 - Adeno-associated virus serotype 9 expressing a transcription factor for the SCN1A gene: 드라베 증후군(Dravet syndrome) 치료 관련 논의 안건을 채택함. 　 - Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding the codon-optimised version of PKLR gene: 피르빈산키나아제 결핍증(pyruvate kinase deficiency) 치료 관련 철회 안건을 채택함. 　  　 ∙ 의약품-특이적 면제(Product Specific Waiver) 　 - Zabilugene almadenorepvec: 췌장암(pancreatic cancer) 치료 관련 안건을 채택함. 　 - Autologous T-cells transduced with a lentiviral vector expressing a chimeric antigen receptor against BCMA and GPRC5D: 다발골수종(multiple myeloma) 치료 관련 안건을 채택함.

　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-pdco-agenda-25-28-march-2025-meeting_en.xlsx
　 
 　 
❍ 제2차 EMA/재생의료연합(ARM) 양자 회의 개최 (’25.3.25.)
　 - EMA는 재생의료연합(Alliance for Regenerative Medicine, ARM)과의 연례 산업 이해관계자 회의의 일환으로 제2차 EMA/재생의약연합(ARM) 양자 회의를 개최함. 본 회의에서는 상호 의견 교환 및 공동 관심 분야에 대한 대화를 촉진하는 것을 목적으로 진행될 예정임.
　  v 일시: 2025년 5월 8일 (목) 21:00 - 23:00 (한국 표준시, GMT+9)
　  v 장소: 온라인 / EMA, 네덜란드 암스테르담
　  v 회의 안건
　   - 향후 3~5년 주요 우선순위 및 개발 동향(Key Priorities for the Next 3-5 Years and Pipeline Trends)
　   - 첨단치료의약품(ATMPs)에 대한 EU-US 규제 조화(EU-US Regulatory Convergence for ATMPs)
　   - 유전자 편집을 위한 플랫폼 기술(Platform Technologies for Gene Editing)
　 
https://www.ema.europa.eu/en/events/second-ema-alliance-regenerative-medicine-bilateral-meeting#documents-75397
　 
 　 
❍ EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 2월 월간 회의록 공개 (’25.3.27.)
　 - EMA는 2025년 2월 18~19일에 진행한 희귀의약품위원회(COMP) 2월 월간 회의록을 공개함.
　 

∙ Section 2. 희귀의약품 지정 신청(Applications for orphan medicinal product designation) 　 2.2. 토론/의견서 작성(For discussion / preparation for an opinion) 　 - adeno-associated virus vector serotype 8 containing the human F9 gene: 위원회는 B형 혈우병(haemophilia B)이 희귀의약품 지정 기준을 충족함에 동의함. 또한 비임상 데이터(in vivo)를 바탕으로 해당 의약품을 통해 질환을 치료하려는 목적이 타당하다고 판단하였으며, 해당 의약품에 대한 긍정적인 의견이 합의하에 채택됨. 　 - single guide RNA containing a sequence complementary to human ALB locus gene, intron 1, target region, ziclumeran: 위원회는 B형 혈우병(haemophilia B)이 희귀의약품 지정 기준을 충족함에 동의함. 또한 비임상 데이터(in vivo)를 바탕으로 해당 의약품을 통해 질환을 치료하려는 목적이 타당하다고 판단하였으며, 해당 의약품에 대한 긍정적인 의견이 합의하에 채택됨.  　  　 ∙ Section 4. 최초 시판 허가 당시 희귀의약품에 대한 희귀의약품 지정 검토(Review of orphan designation for orphan medicinal products at time of initial marketing authorisation) 　 4.2 CHMP 의견 채택 전 희귀의약품 지정 제품에 대한 논의(Orphan designated products for discussion prior to adoption of CHMP opinion) 　 - Vyjuvek(beremagene geperpavec): Vyjuvek(beremagene geperpavec, EU/3/18/2012)을 EU 희귀의약품 목록에서 삭제하지 않도록 권고하는 의견이 합의하에 채택되었으며, 희귀의약품 유지 평가 보고서가 EMA 웹사이트를 통해 공개될 예정임. [추후 회의 기록: COMP는 2월 회의 이후 서면 절차를 통해 해당 의견을 채택함.]

　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-comp-meeting-18-19-february-2025_en.pdf
　 
　  
❍ EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 1건
　 †EPAR : EU의 CP(Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
　 * Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
　 ∙Alofisel(darvadstrocel): 항문누공 치료제
　 - 희귀의약품 지정일: ’09.10.8.
　 - 유럽 통합 허가일: ’18.3.23.
　 - 시판 허가 철회일: ’24.12.13.
　 - 업데이트 사항(’25.3.26.): ***기타(평가 보고서-변경 업데이트)
　 - 항문 누공(anal fistulas): 하부위장관과 항문 근처 피부 사이의 비정상적인 구멍이 생기는 질환. 비정상적인 구멍을 통해 분비물이 나오고 고름이 생성됨.
　 - 작용기전: 이 약물은 환자의 지방 조직에서 추출한 중간엽줄기세포로 구성됨. 해당 약물을 누공 벽에 주입하면 염증 반응을 줄이고 새로운 조직을 생성해 누공이 치유되도록 도움.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alofisel 
　 
　 
❍ PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 1건

성분명	Adeno-associated viral vector serotype 8 containing the human glucose-6-phosphatase gene
제품명	DTX401
치료분야	선천성, 가족성 및 유전 질환
채택번호	P/0044/2024
PIP 번호	EMEA-002734-PIP01-19-M01
약물형태	주입용 용액 농축액 및 희석액(Concentrate and diluent for solution for infusion)
적응증	la형 당원축적병(glycogen storage disease type Ia)의 치료
개발사	Ultragenyx Germany GmbH
업데이트 사항 (’25.3.25.)	P/0044/2024: 소아 임상시험 계획 수정 동의에 대한 EMA 결정(2024.2.15.)

　　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/emea-002734-pip01-19-m01
　 　
　
　
▣ 일본
　　 
❍ MHLW, 제104회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 안내 (’25.3.18.)
　 - 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, MHLW)은「제104회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회(厚生科学審議会再生医療等評価部会)」개최를 안내함.
　  v 일시: 2025년 3월 25일(화), 17:00~19:00
　  v 장소: 온라인 회의(web 형식)
　  v 의제:
　   - 개정된 재생의료안전법 시행을 위한 경과 조치(공개)
　   - 핵산 등의 제1종 사용 등에 관한 전문위원회의 설립(공개)
　   - 제1종 재생의료 등 제공 계획의 재생의료 제공 기준 적합성 확인(비공개)
　 
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_55194.html
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_55798.html
 　 
　 
❍ PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개 (’25.3.26.)
　 - 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)는 2014년 11월 25일부터「의약품의료기기법(医薬品医療機器法)」제68조의13제3항에 의거하여 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례 등에 대한 보고를 받고 있음.
　 - PMDA는 제조판매업자로부터 보고받은 일본 내 결함 및 감염증 증례를 라인리스트 형식으로 공개하고 있음. 이번에 공개된 정보는 2014년 11월 25일부터 2024년 11월 30일까지 접수된 결함 및 감염증 증례이며, 이후 보고에 대해서도 순차적으로 게재될 예정임.
　 - 또한 재생의료 등 제품, 인간(자가) 표피 유래 세포 시트 및 인간(자가) 연골 유래 조직의 경우,「의약품의료기기법(医薬品医療機器法)」(2014.11.25.) 시행에 따라, 의료기기가 아닌 재생의료 등 제품으로 규제받게 되었음. 그러므로 개정법 시행 전, 의료기기로 보고된 증례도 재생의료 등 제품의 결함 등이 의심되는 증례보고에 포함하여 게재하고 있음.
　 
https://www.pmda.go.jp/safety/info-services/ctp/0006.html
　 
　 
❍ PMDA, Updates (2025년 3월호) 게재 (’25.3.27.)
　 - PMDA는 PMDA Updates 2025년 3월호를 통해 재생의료 등 제품 사용상의 주의 개정지시 통지의 영문 번역본 업데이트 소식을 알림.
　 - 재생의료 등 제품인 YESCARTA(アキシカブタゲン シロルユーセル), Abecma(イデカブタゲン ビクルユーセル), Kymriah(チサゲンレクルユーセル), Breyanzi(リソカブタゲン マラルユーセル), Carvykti(シルタカブタゲン オートルユーセル)의 사용상의 주의 개정지시 통지문의 영문본이 2025년 3월 5일자로 공개됨.