▣ 국내
　　 
❍ 식약처,‘2025 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더’배포(상반기 업데이트) (’25.2.28.)
　 - 식품의약품안전처(이하 식약처)는 2025년 2월 28일, 첨단바이오의약품 개발을 지원하기 위한 ‘2025 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더’의 상반기 업데이트 버전을 배포함.
　 - ‘CELL-UP’은 첨단바이오의약품 제품화 규제지원 서비스를 통합적으로 제공하기 위해 식약처를 중심으로 7개* 기관이 함께 참여하는 협의체임.
　 - ‘2025 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더’는 식약처 누리집의 공지(http://mfds.go.kr>알림>공지/공고>공지)에서 확인할 수 있음.
　   * 식품의약품안전처(식품의약품안전평가원), 범부처재생의료기술개발사업단, 오송첨단의료산업진흥재단, 재생의료진흥재단, 한국규제과학센터, 한국바이오의약품협회, 첨단재생의료산업협회
　 
https://www.mfds.go.kr/brd/m_74/view.do?seq=44971&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
　 
 　 
❍ 식약처,「위해성 관리 계획 운영 등에 관한 규정」제정 (’25.2.28.)
　 - 식약처는 의약품 시판 후 안전관리제도를 위해성 관리제도로 통합 운영하도록 ｢약사법｣이 개정·시행(’25.2.21.)됨에 따라 위해성 관리 계획(RMP)*의 구체적 운영 사항 등을 정하는 ｢위해성 관리 계획 운영 등에 관한 규정｣(식약처 고시)을 2025년 2월 28일 제정했다고 밝힘.
　 - 해당 규정은「첨단바이오의약품의 품목허가·심사 규정」제20조(위해성 관리계획의 작성 및 요건) 및 [별표 5] 위해성 관리 계획의 작성방법에 따라 첨단바이오의약품도 해당됨.
　 - 이번 제정 고시의 주요 내용으로는 ▲품목허가를 받은 자 및 안전관리책임자의 의무, ▲위해성 관리 계획의 작성‧변경 절차, ▲위해성 관리 계획 이행 및 결과 제출 등임.
　 - ｢위해성 관리 계획 운영 등에 관한 규정｣ 제정 고시는 식약처 누리집의 고시 전문(http://mfds.go.kr>법령/자료>고시훈령예규>고시 전문)에서 확인할 수 있음.
　   * 위해성 관리 계획(RMP, Risk Management Plan) : 신약, 희귀의약품, 새로운 효능 품목 등에 대해 ▲안전성‧유효성 중점 검토항목 ▲위해성 완화 조치(예. 환자용‧전문가용 설명서) ▲약물감시계획(시판 후 조사 등) 등을 포함하는 종합적 안전관리 계획을 수립·이행하도록 허가 조건으로 운영하는 제도
　 
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48886&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
　 
 　 
❍ 식약처,「바이오의약품 사전 GMP 평가 지침」개정 (’25.2.28.)
　 - 식약처는 2016년 6월 30일 제정된「바이오의약품 사전 GMP 평가 지침(공무원지침서)」을 2025년 2월 28일자로 개정하였음.
　 - 이 지침서는 바이오의약품 사전 GMP 평가에 관한 세부 지침을 정한 것으로, 이번 개정의 주요 내용은 ▲제출자료(서류) 세부 요건 간소화 등임.
　 - ｢바이오의약품 사전 GMP 평가 지침(공무원 지침서)｣는 식약처 누리집(http://mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>공무원지침서/민원인안내서)에서 확인할 수 있음.
 　 
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15147&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
　 
　 
❍ 식약처,「바이오의약품 원료물질 제조소 GMP 인증을 위한 제출 자료 등 안내서」개정 (’25.2.28.)
　 - 식약처는 2024년 10월 8일 제정된 ｢바이오의약품 원료물질 제조소 GMP 인증을 위한 제출 자료 등 안내서(민원인 안내서)｣를 2025년 2월 28일자로 개정하였음.
　 - 이 민원인 안내서는 바이오의약품 원료물질 관련 제조업체 GMP 인증에 관한 세부지침을 제공하여 민원인의 이해도를 높이기 위해 마련되었으며, 이번 개정의 주요내용은 ▲GMP 인증 평가 신청서 및 인증서 양식 변경임.
　 - ｢바이오의약품 원료물질 제조소 GMP 인증을 위한 제출 자료 등 안내서(민원인 안내서)｣는 식약처 누리집(http://mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>공무원지침서/민원인안내서)에서 확인할 수 있음.
　 
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1060/view.do?seq=15641&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
　 
 　 
❍ 복지부, 2025년 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최 (’25.2.28.)
　 - 보건복지부(이하 복지부)는 2025년 2월 27일, 2025년 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 심의위원회)를 개최함.
 　

　
　 - 심의위원회는 건국대학교병원 등 재생의료기관에서 제출한 임상연구계획 총 2건(중위험 2건)을 심의하였으며, 이 중 1건은 부적합 의결하고, 1건은 재심의하기로 결정하였음.
　 - 재심의 결정된 임상연구는 방사선 치료를 받는 두경부암 환자에게서 발생할 수 있는 구강건조증*을 치료하고자, 환자 본인으로부터 얻은 침샘 줄기세포로 만들어진 오가노이드**(ATORM-S)를 투여하는 중위험 임상연구임.
　   * 입이 마른다고 느끼는 주관적인 증상으로 타액 분비 감소 등의 증상이 있음
　  ** 장기유사체 또는 미니 장기로도 불리며 줄기세포나 장기 기원세포에서 분리한 세포를 3차원 배양하여 만든 장기 특이적 세포를 말함
　 
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1484837&tag=&nPage=1
　 
 　 
❍ 과기정통부, 제2차 한-스페인 과학기술공동위원회 개최 (’25.3.5.)
　 - 과학기술정보통신부(이하 과기정통부)는 2025년 3월 4일, 바르셀로나에서 제2차 한-스페인 과학기술공동위원회(이하 과기공동위)를 개최하였음.
　 - 한-스페인 과기공동위는 1976년에 체결된 과학기술협정과 2015년에 맺은 과학기술협력 양해각서(MoU)에 따라 개최되는 협의체로, 이번 과기공동위에서는 첨단 생명과학(첨단바이오), 인공지능(AI), 슈퍼컴퓨팅, 지능형 농장(스마트팜) 기반 천연소재 기술 개발 등 4가지 분야에 대해 논의하였음.
　 - 그 중 첨단 생명과학(첨단바이오) 분야에서는 양국이 생명과학(바이오) 정책을 공유하고, 한국 측은 국내 CAR-X* 기술 및 유전자 교정 기술과 스페인의 임상시험 및 규제 경험을 결합한 공동 연구 추진을 제안하였음. 이후 스페인 국가연구기관은 과기공동위에서 논의된 기술 분야의 공동 연구 추진 및 협력 이행을 위한 예산 마련과 수행 등을 위한 한국연구재단과의 업무협약(Mou) 체결을 제안하여, 양 기관은 공동위 이후 실무적인 논의를 진행할 예정임.
　   * CAR(Chimeric Antigen Receptor)은 암세포를 항원 특이적으로 인식하여 항암 효능을 향상시킬 수 있도록 디자인된 재조합 유전자로, CAR-X 치료제는 CAR 유전자를 다양한 항암면역세포(T세포, NK세포, 대식세포를 통칭하여 X로 표기)에 도입하여 만든 유전자 세포치료제를 의미
 　 
https://www.msit.go.kr/bbs/view.do?sCode=user&mId=307&mPid=208&bbsSeqNo=94&nttSeqNo=3185533
　 
　 
❍ 식약처,「의약품 품목 갱신에 관한 규정」일부개정고시 (’25.3.5.)
　 - 식약처는 2025년 3월 5일, 의약품 품목 갱신 신청 시 제출해야 하는 자료의 범위를 명확히 하는 내용으로「의약품 등의 안전에 관한 규칙」이 개정(총리령 제1915호, 2023.10.25.)됨에 따라 그 시행에 필요한 사항을 정하는 등 갱신제도 운영의 적정성을 제고하고자 일부개정고시함.
　 - 주요 개정 내용은 ▲제출자료의 종류를 총리령과 일치 및 각 자료 요건의 명확화, ▲희귀의약품 등에 대해 외국 사용현황 등의 자료를 제출하기 어려운 경우 임상진료지침 등의 제출 허용, ▲「약사법」(법률 제11421호, 2012.5.14.) 부칙 제2조에 따른 품목허가·신고의 유효기간에 관한 특례 기간이 종료됨에 따른 관련 규정 삭제, ▲용어(유효기간, 제조증명서) 정의 개선 등임.
　 - ｢의약품 품목 갱신에 관한 규정｣은 식약처 누리집(http://mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>제개정고시등)에서 확인할 수 있음.
　 
https://www.mfds.go.kr/brd/m_207/view.do?seq=15055&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
　 
　 
❍ 과기정통부, 국정 핵심과제 2차 국민 보고 (’25.3.11.)
　 - 과기정통부는 2025년 3월 11일, 정부서울청사에서 2025년도 과기정통부 핵심과제별 2월 실적 및 3월 계획 관련 보고회를 개최하였음.
　 - 핵심과제는 크게 ▲인공지능 세계 3대 강국 도약, ▲핵심 전략기술 신속 확보, ▲디지털 안정성 확보 및 민생 지원, ▲선도형 연구개발 및 범부처 기술사업화 혁신 등으로 나뉘어 핵심과제별 실적과 계획을 보고하였음.
　 - 그 중 첨단바이오의약품과 관련된 추진계획은 다음과 같음.
　 - 인공지능·첨단바이오(첨단 생명과학)·양자 등 국면 전환 요소(게임체인저) 기술 투자 확대, 연구성과의 규모 확대(스케일업), 최고급 과학기술 인력양성 등에 집중 투자하여 과학기술 기반 혁신성장을 견인하고자 함. 첨단 생명과학(첨단 바이오) 분야 한·미 국제 공동연구 프로그램인 ‘보스턴 코리아(보스턴 한국) 공동연구 지원사업’의 ’25년 신규과제 공모를 2025년 3월 17일부터 개시하여, 총 7개의 신규과제를 연구기간 3년에 총 연구비 420억 원을 지원할 예정임을 밝힘. 　 
　 
https://www.msit.go.kr/bbs/view.do?sCode=user&mId=307&mPid=208&bbsSeqNo=94&nttSeqNo=3185554 　 
 　 
　 
　
▣ 유럽
　 
❍ EMA, 수포성 표피박리증 유전자치료제 ‘Vyjuvek’ 시판 허가 승인 권고 및 EPAR 업데이트 (’25.2.28.)
　 - 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)의 CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use)는 2025년 2월 28일, 수포성 표피박리증(Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB)의 유전자치료제 ‘Vyjuvek’의 시판 허가 승인 권고를 발표함. 이와 함께 Vyjuvek의 EPAR도 업데이트되어 공개되었음.
　 - Vyjuvek은 미충족 의료 수요를 해결할 가능성이 높은 의약품으로 인정받아, EMA의 EMA의 PRIME(PRIority MEdicines) 프로그램 지원을 받으며 개발 초기부터 강화된 과학적·규제적 지원을 받아왔음.
　 - EMA의 CAT(Committee for Advanced Therapies)은 확보된 임상시험 결과를 토대로 Vyjuvek의 치료적 이점이 잠재적 위험을 상회한다고 판단하였음. 이후, 이러한 CAT의 과학적 의견은 CHMP에 전달되었으며, CHMP는 이를 검토·채택하여 시판 허가 승인 권고를 최종 결정함. 해당 승인 권고는 유럽집행위원회(European Commission, EC)로 전달되어, EU 전체 차원의 최종 시판허가 결정이 이루어질 예정임.
 　 

　 
　 - 수포성 표피박리증(DEB)은 중증 극희귀 유전성 수포성 질환으로, 제VII형 콜라겐 알파 1 사슬(COL7A1) 유전자의 변이에 의해 발생함. 해당 유전자는 피부층의 지지 및 구조화에 중요한 제VII형 콜라겐(COL7) 단백질의 생성에 관여함. DEB 환자는 피부가 매우 약해 쉽게 수포가 생기고, 작은 흰색 돌기(비립종)와 흉터가 형성되는 것이 특징이며, 대부분 출생 직후부터 증상이 나타남. 또한, 입, 식도, 직장, 비뇨생식기 계통, 눈 및 기타 점막 조직에서도 수포 및 미란이 발생할 수 있으며, 이러한 상처가 아물면서 심각한 흉터 형성과 기타 합병증으로 이어질 위험이 있음. 특히, 열성 DEB(Recessive DEB)는 가장 심각한 형태로, 손발톱 상실, 관절 변형, 시력 손실 및 비정상적으로 공격적인 편평세포암(피부암의 일종)으로 진행될 수 있음.
　 - Vyjuvek은 유전자 변형 단순헤르페스바이러스(herpes simplex virus)를 이용하여 정상 COL7A1 유전자를 병변 부위에 전달하는 방식의 국소 유전자치료제임. 환자의 각 상처 부위에 주 1회 소량의 점적 형태로 도포하는 방식으로 투여됨.
 　 

　
https://www.ema.europa.eu/en/news/first-topical-gene-therapy-treatment-dystrophic-epidermolysis-bullosa
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/vyjuvek
　 
 　 
❍ EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 10월 월간 회의록 공개 (’25.3.7.)
　 - EMA는 2024년 10월 14일~17일에 진행한 약물사용자문위원회(CHMP) 10월 월간 회의록을 공개함.
　 

∙ Section 3. 최초 신청 단계(Initial applications) 　 3.2. 최초 신청 단계; 미해결된 문제 목록(180일, 신속 심사 타임테이블 절차의 경우 120일)(Initial applications; List of outstanding issues (Day 180; Day 120 for procedures with accelerated assessment timetable)) 　 - Beremagene geperpavec: (미해결 문제 목록) 2024년 3월 15일 채택된 질문 목록 채택, CHMP는 CAT에서의 논의 사항에 대해 전달 받으며, 해당 신청의 진행 상황과 남아 있는 미해결 사항에 대해 다시 한 번 강조함. 위원회는 CAT에서 채택된 특정 일정에 따라 미해결 문제 목록을 채택함.  　  　 3.3. 최초 신청 단계; 질의 목록(120일, 신속 심사 타임테이블 절차의 경우 90일)(Initial applications; List of questions (Day 120; Day 90 for procedures with accelerated assessment timetable)) 　 - Delandistrogene moxeparvovec: (질문 목록) CHMP는 CAT에서 진행된 논의에 대해 전달받았으며, 위원회는 신청서에서 확인된 문제들을 논의함. 위원회는 CHMP 권고사항과 과학적 논의, CAT에서 채택한 질문 목록을 승인함. 　 - Dorocubicel(Allogeneic umbilical cord-derived CD34- cells, non-expanded): (질문 목록) CHMP는 CAT에서 진행된 논의에 대해 전달받았으며, 위원회는 신청서에서 확인된 문제들을 논의함. 위원회는 CHMP 권고사항과 과학적 논의, CAT에서 채택한 질문 목록을 승인함.   　 3.4. 유럽 통합 절차를 위한 진행 중인 초기 신청서 업데이트(Update on on-going initial applications for Centralised procedure) 　 - Autologous cartilage-derived articular chondrocytes, in-vitro expanded: (2024년 9월 27일 신청자가 2024년 4월 채택된 질문 목록에 응답하기 위해 clock stop*을 연장 요청하는 신청인의 서한, CAT는 2024년 4월 채택된 질문 목록에 응답하기 위해 신청인의 clock stop 연장 요청에 동의함.) 2024년 4월 19일 채택된 질문 목록 관련 정보를 논의함. CHMP는 CAT가 채택한 일정표를 확인하고, 2024년 4월에 채택된 질문 목록에 응답하기 위해 신청자의 Clock stop 연장 요청을 승인함. 　   * Clock stop: 의약품 평가가 중단되는 기간

　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-chmp-meeting-14-17-october-2024_en.pdf
　 
 　 　 
❍ EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 11월 월간 회의록 공개 (’25.3.7.)
　 - EMA는 2024년 11월 11일~14일에 진행한 약물사용자문위원회(CHMP) 11월 월간 회의록을 공개함.
 

∙ Section 5. TYPEⅡ 변화 - 위원회 규칙 부속서Ⅰ에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variation – variation of therapeutic indication procedure according to Annex I of Commission Regulation (EC) No 1234/2008) 　 5.1. TYPEⅡ 변화 - 위원회 규칙 부속서Ⅰ에 따른 치료적 적응증의 변화; 의견 또는　부가 정보　요청(Opinions or Requests for supplementary information) (Type II variations - variation of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation (EC) No 1234/2008; Opinions or Requests for supplementary information) 　 - Breyanzi(Lisocabtagene maraleuce): (신청서)* CHMP는 CAT에서의 논의 내용을 전달 받았으며, 위원회는 본 신청서에서 확인된 추가 1년 판매 보호 사안과 관련된 문제를 논의함. 또한, 위원회는 CAT에서 채택한 특정 일정에 따른 보충 정보 요청을 승인함. 　   * ① C.I.6 (Type II): 핵심 임상시험인 JCAR017-FOL-001(FOL-001, TRANSCEND-FL)의 최종 결과를 기반으로 Breyanzi의 적응증을 3차 치료 이상의 소포림프종(Follicular lymphoma, FL) 성인 환자의 치료를 포함하여 확장함. 해당 연구는 재발성 또는 불응성 FL 또는 변연부 림프종(marginal zone lymphoma, MZL) 성인 환자를 대상으로 JCAR017의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구(임상 2상, 오픈 라벨, 단일군, 다중 코호트, 다기관)임. 이에 따라 제품특성요약서(Summary of product characteristics, SmPC) section 4.1, 4.4, 4.8, 5.1 및 5.2 및 패키지 리플릿이 업데이트되었으며, 위해성관리계획(Risk management plan, RMP) 버전 5.0이 제출됨. 또한, 품목허가권자(marketing authorisation holder, MAH)는 판매 보호 기간을 1년 연장 요청함. 　     ② 품질 변경 및 새로운 적응증에 대한 1년간의 판매 보호 요청(규정(EC)) 제14조 제11항 726/2004)  　  　 ∙ Section 9. 시판 허가 후 쟁점(Post-authorisation issues) 　 - Alofisel(Darvadstrocel): (절차 업데이트)* 2024년 7월 19일 채택된 보충 정보 요청 채택과 CHMP는 절차에 대한 업데이트를 확인함. 　   * 4건의 Type II 변화 신청서 　     ① C.I.4(1건)-2개의 임상 3상 연구(ADMIRECD&ADAME-CD II)의 취합된 안전성 데이터를 기반으로 안전성 정보를 업데이트하고, 부속서 II에 의무사항으로 명시된 연구 ADAME-CD II의 최종 결과를 기반으로 효능 정보를 업데이트하기 위해 SmPC section 4.8, 5.1 업데이트 및 부속서 II도 갱신함. ADAME-CD II(Cx601-0303)는 크론병 환자의 복합 항문주위 누공 치료를 위한 성인 동종 확장 지방 유래 줄기세포인 Cx601의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상 3상 연구로, 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조군 연구임. 또한 MAH는 SmPC section 4.2 및 패키지 리플릿을 포함하여 제품 정보에 편집 변경사항을 소개할 기회를 가짐. 　     ② C.I.13(3건)-새로운 임상 데이터를 기반으로 Alofisel의 유익성-위해성 평가를 뒷받침하기 위한 연구 Darvadstrocel-3003 및 Alofisel-5003(INSPIRE)의 중간 결과 및 연구 Darvadstrocel-3002의 최종 결과를 제출함. 또한 RMP 버전 8.0도 제출함.

　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-chmp-meeting-11-14-november-2024_en.pdf
　 
 　 
❍ EMA, 철회 의약품 목록 업데이트 (’25.3.7.)
　 - EMA는 2025년 3월 7일 지침 123(4)조에 따른 2024년 철회 의약품 목록을 업데이트함. 그중 첨단치료의약품(Advanced therapy medicinal products, ATMPs)에는 세포치료제 Alofisel(Darvadstrocel)이 포함됨.
　 

・제품명: Alofisel ・성분명: Darvadstrocel ・조치 사항: 시장에서 의약품 철수 ・품목허가보유자: Takeda Pharma A/S ・시판 허가 절차: 중앙 허가 제품(Centrally Authorised Product) ・의사 결정 기관: 유럽 집행위원회 (European Commission) ・조치 사유: 위해성-유익성 균형이 불충분함 (2001/83/EC 지침의 116조 및 117조 적용) ・조치 결정일: 2024년 12월 13일 ・조치 유효 기간: 해당 없음 (n/a) ・해당 회원국: EU

　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/list-withdrawn-medicinal-products-accordance-art-1234-directive-1-january-31-december-2024_en.xlsx
　 
 　 
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 3월 월간 회의 안건 공개 (’25.3.10.)
　 - EMA는 2025년 3월 10일~13일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 3월 월간 회의 안건을 공개함.
　 

∙ Section 5. 위해성관리계획(Risk management plans (RMPs)) 　 5.1. 시판 전 단계의 의약품(Medicines in the pre-authorisation phase) 　 - Autologous cartilage-derived articular chondrocytes, in-vitro expanded: PRAC RMP AR, PRAC RMP 평가 개요 및 CAT, CHMP에 대한 조언 안건을 채택함. 　 - Dorocubicel(allogeneic umbilical cord-derived CD34- cells, non-expanded): PRAC RMP AR, PRAC RMP 평가 개요 및 CAT, CHMP에 대한 조언 안건을 채택함. 　 - Obecabtagene autoleucel: PRAC RMP AR, PRAC RMP 평가 개요 및 CAT, CHMP에 대한 조언 안건을 채택함.  　  　 5.3. 시판 후 단계의 의약품 – CHMP 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – CHMP-led procedures) 　 - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (SmPC의 4.8 및 5.1항을 업데이트하여 이상반응(adverse drug reactions, ADRs) 목록을 갱신하고, study 68284528MMY3002(CARTITUDE-4)*의 두 번째 중간 분석 결과를 기반으로 임상적 유효성과 안전성 정보를 업데이트, RMP 버전 5.3이 제출되었으며, MAH는 패키지 리플릿 내 국가별 담당자 목록을 업데이트함.) PRAC RMP AR, PRAC RMP 평가 개요 및 CAT, CHMP 조언 안건을 채택함. 　   * 해당 연구는 BCMA를 표적으로 하는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 ciltacabtagene autoleucel과 Pomalidomide, Bortezomib 및 Dexamethasone(PVd) 또는 Daratumumab, Pomalidomide 및 Dexamethasone(DPd)을 비교하는 재발성 및 레날리도마이드-불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 한 3상 무작위 배정 연구 　 - Tisagenlecleucel(KYMRIAH): (기존 임상시험 데이터와 실제 사례를 보고한 문헌 자료를 기반으로, '주입 후 모니터링' 권장 사항을 업데이트하기 위해 SmPC 섹션 4.2를 수정함. 이에 따라 패키지 리플릿도 업데이트되었으며, RMP 버전 8.0도 제출됨. 또한, MAH는 부속서 II에 포함된 의료 전문가(Healthcare Professional, HCP) 교육 프로그램의 가독성을 향상시키기 위한 소규모 변경을 도입함.) PRAC RMP AR, PRAC RMP 평가 개요 및 CAT, CHMP 조언 안건을 채택함.  　  　 ∙ Section 6. 정기적인 최신 안전성정보 보고서 (Periodic safety update reports (PSURs)) 　 6.1. PSUR 단일 평가 절차 (PSUR single assessment (PSUSA) procedures including centrally authorised products (CAPs) only) 　 - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (PSUSA 절차 평가) CAT, CHMP 권고사항 안건을 채택함. 　 - Lisocabtagene maraleucel(BREYANZI): (PSUSA 절차 평가) CAT, CHMP 권고사항 안건을 채택함. 　 - Tisagenlecleucel(KYMRIAH): (PSUSA 절차 평가) CAT, CHMP 권고사항 안건을 채택함. 　 - Valoctocogene roxaparvovec(ROCTAVIAN): (PSUSA 절차 평가) CAT, CHMP 권고사항 안건을 채택함.  　  　 ∙ Section 7. 시판 후 안전성 연구 (Post-authorisation safety studies (PASS)) 　 7.2. 시판 허가에 부과되지 않은 PASS 프로토콜(Protocols of PASS non-imposed in the marketing authorisation(s)) 　 - Brexucabtagene autoleucel(TECARTUS): (MEA 002.5에 대한 응답: Study KTE-EU-472-6036를 위한 수정된 프로토콜 #5)* CAT 및 CHMP에 대한 조언 안건을 채택함. 　   * 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종(mantle cell lymphoma) 성인 환자 치료를 위한 TECARTUS 투여 환자를 대상으로 진행하는 장기적 비중재적 연구 　 - Exagamglogene autotemcel(CASGEVY): (초기 MAA부터, PASS no VX24-290-102에 대한 수정된 Protocol v. 2.0:　CASGEVY(Exagamglogene autotemcel)에 대한 추가 위해성 완화 조치(Additional Risk Minimization Measures)의 효과를 평가하기 위한 의료전문가 설문조사(Healthcare Professional Survey)）CAT 및 CHMP에 대한 조언 채택 안건을 채택함.  　  　 7.5. 개정된 변동 규정 시행 전에 제출된 부과 및 미부과 PASS의 중간 결과(Interim results of imposed and non-imposed PASS submitted before the entry into force of the revised variation regulation) 　 - Talimogene laherparepvec(IMLYGIC): (PASS 20130193 제6차 중간보고서*, PSUR 및 DSUR에 포함될 연간 중간보고서) CAT 및 CHMP에 대한 조언 안건을 채택함. 　   * 임상 현장에서 Talimogene Laherparepvec으로 치료받은 환자를 대상으로 수행되는 시판 후 전향적 코호트 연구로, 환자, 밀접 접촉자 및 의료 제공자에서의 헤르페스 질환 위험을 특성화하고 치료받은 환자의 장기적인 안전성을 평가하기 위한 연구

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-prac-meeting-10-13-march-2025_en.pdf
　 
　 
❍ PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록 (’25.3.11.)
　 - EMA는 2025년 3월 5일, PRIME(PRIority MEdicines)* 적격성을 부여받았으며 현재도 개발 진행 중인 의약품 목록을 업데이트하였음. 이중, 첨단치료의약품(ATMPs)은 다음과 같음.
　 

제품명	적응증	PRIME 지정 일자
Tasadenoturev	재발성 교모세포종(recurrent glioblastoma)의 유전자치료제	’16.7.21
NY-ESO-1c259T	전이성 활막육종(Metastatic synovial sarcoma)의 유전자치료제	’16.7.21.
AAV2/8-hCARp.hCNGB3	CNGB3 유전자 결함과 관련된 색맹의 유전자치료제	’18.2.22.
AT132	X-연관 근세관성 근육병증(X-linked myotubular myopathy)의 유전자치료제	’18.5.31.
OTL-300	수혈 의존성 β-지중해빈혈(transfusion-dependent β-thalassemia)의 유전자치료제	’18.9.20.
CT053	재발성·불응성 다발골수종(multiple myeloma)의 CAR-T 세포치료제	’19.9.19.
MB-CART2019.1	미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma)의 CAR-T 세포치료제	’19.10.17.
Rebisufligene etisparvovec	3A형 점액다당질증(mucopolysaccharidosis Type IIIA)의 유전자치료제	’19.12.12.
ALVR-105	동종 조혈모세포 이식 후 발생하는 5가지 바이러스 감염의 T세포치료제	’20.1.30.
Adenovirus associated viral vector serotype 5 containing the human RPGR gene	X-연관 색소망막염(X-linked retinitis pigmentosa, XLRP)의 유전자치료제	’20.2.27
ADP-A2M4	전이성 활막육종의 TCR-T 세포치료제	’20.7.23.
OTL-203	1형 점액다당질증(mucopolysaccharidosis type I)의 유전자치료제	’20.9.17.
CD30.CAR-T	호지킨림프종(hodgkin lymphoma)의 CAR-T 세포치료제	’20.9.17.
RP-L201	백혈구 부착 결핍증-I(leukocyte adhesion deficiency-I, LAD-I)의 유전자치료제	’21.3.25
MB-107	X-연관 중증복합면역결핍병(X-linked severe combined immunodeficiency)의 유전자치료제	’21.7.22.
CT041	진행성 위암(advanced gastric cancer)의 CAR-T 세포치료제	’21.11.11.
ARI-0001	재발성·불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병(B cell acute lymphoblastic leukaemia)의 CAR-T 세포치료제	’21.12.16.
BNT211	고환생식세포종양(testicular germ cell tumor)의 CAR-T 세포치료제	’22.6.23.
ADVM-022	습성 나이관련황반변성(wet age-related macular degeneration)의 유전자치료제	’22.6.23.
DTX401	la형 당원축적병(glycogen storage disease type Ia)의 유전자치료제	’22.9.15.
FBX-101	크라베병(krabbe disease)의 유전자치료제	’22.12.15.
GNT0003	크리글러-나자르증후군(Crigler-Najjar syndrome)의 유전자치료제	’23.1.26.
VX-880	저혈당 무감지증(impaired hypoglycemic awareness)과 중증 저혈당(severe hypoglycemia)을 동반하는 1형 당뇨병(Type 1 diabetes)의 세포치료제	’23.3.30.
mRNA-4157, V940	흑색종(melanoma) 치료제	’23.3.30.
AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec)	X-연관 색소망막염(XLRP) 유전자치료제	’23.4.26.
RP-A501	피르빈산키나아제 결핍증(pyruvate kinase deficiency, PKD) 치료제	’23.5.25.
RP-L301	피르빈산키나아제 결핍증(PKD)의 유전자치료제	’23.7.20.
4D-150	나이관련황반변성(Age-related macular degeneration)의 유전자치료제	’23.10.12.
Messenger RNA encoding Cas9, Single guide RNA targeting the human KLKB1 gene	유전성 혈관부종(hereditary angioedema) 치료제	’23.10.12.
RGX-121	백혈구 부착 결핍증-I(LAD-I) 치료제	’23.12.14.
Isaralgagene civaparvovec	파브리병(fabry disease) 유전자치료제	’24.1.25.
AUP1602-C	당뇨병성 족부 궤양(non-healing diabetic foot ulcer) 치료제	’24.2.22.
Esepapogene zalarnarepvec	재발성 또는 전이성 인간유두종바이러스 16 양성, PD-L1 CPS ≥ 20, 구강인두 편평세포암종	’24.3.21.
FLT201	고쉐병 치료제	’24.4.25.
WU-CART-007	재발성/불응성 T세포 급성 림프구성 백혈병(T-cell acute lymphoblastic leukaemia, T-ALL) 및 T세포 림프구성 림프종(T-cell lymphoblastic lymphoma, T-LBL) 치료제	’24.4.25.
GD2-CART01	고위험 재발성·불응성 신경모세포종(Neuroblastoma) 치료제	’24.7.25.
Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human RAG1 gene	RAG1 결핍 중증 복합 면역 결핍(RAG1 deficient severe combined immunodeficiency (SCID)) 치료제	’25.1.30.
NGN-401	레트증후군(Rett syndrome) 치료제	’25.2.27.

　   * PRIME 제도는 EMA에서 운영하는 제도로, 의학적 미충족 필요 영역에서 제품 개발과 승인이 신속히 이루어지도록 지원을 강화한 제도로, 개발 초기부터 개발자 측과 강화된 상호작용 및 조기 대화를 기반으로 개발 계획을 최적화 하고 신속한 평가 진행함으로써 의학적 미충족 해결 유망한 의약품들이 신속하게 시판허가 될 수 있도록 지원
　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx
　 
　  
❍ EMA, PRIME 제도 적격성에 대한 권고사항 업데이트 (’25.3.11.)
　 - 2025년 2월 EMA의 CHMP 회의에서 2건의 PRIME 자격 요청이 접수되었으며, 2건 모두 첨단치료의약품(ATMPs)였음. 검토결과 1건이 승인되고 1건이 거부되었음.
　 • 승인
　 - NGN-401: 레트증후군(Rett syndrome) 치료제
　 • 거부
　 - 프리드라이히운동실조(Friedreich's ataxia) 치료제
 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/chmp-annex/recommendations-eligibility-prime-scheme-adopted-chmp-meeting-24-27-february-2025_en.pdf
　 
　 
❍ EMA, PDCO(Paediatric Committee) 1월 월간 회의록 공개 (’25.3.12.)
　 - EMA는 2025년 1월 28일~31일에 진행한 소아위원회(PDCO) 1월 월간 회의록을 공개함.
　 

∙ 초기 소아 임상연구계획(Initial Paediatric Investigation Plan) 　 - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human NR2E3 gene: 색소망막염(retinitis pigmentosa) 치료 관련 논의함. 　 - Allogeneic peripheral blood-derived T-cells, fratricide-resistant, transduced with an lentivirus vector expressing a chimeric antigen receptor against CD7: 전구 T-림프모구 림프종/백혈병(precursor T-lymphoblastic lymphoma/leukaemia) 치료 관련 논의함. 　 - Adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human beta-glucocerebrosidase variant: 고쉐병(Gaucher disease) 치료 관련 논의함. 　 - Adeno-associated viral vector serotype 1 containing the 3' portion of human OTOF gene, Adeno-associated viral vector serotype 1 containing the 5' portion of human OTOF gene: 선천성 난청(Congenital deafness) 치료 관련 변경 요청(request for modification, RfM) 논의함. 　 - Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human MECP2 gene: 레트증후군(Rett syndrome) 치료 관련 재 논의함.  　  　 ∙ 소아 임상연구계획 변경(Modification of Paediatric Investigation Plan) 　 - Allogeneic bone marrow-derived pooled mesenchymal stromal cells ex-vivo expanded: 급성 이식편대숙주병(acute graft-versus-host disease) 치료 관련 논의함. 　 - Delandistrogene moxeparvovec: 뒤쉔근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 치료 관련 의견을 논의함.  　  　 ∙ 의약품-특이적 면제(Product Specific Waiver) 　 - Surabgene lomparvovec: 당뇨망막병증(Diabetic retinopathy) 치료 관련 의견을 논의함.

　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-pdco-minutes-28-31-january-2025-meeting_en.xlsx
　 
 　 
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 1월 월간 회의록 공개 (’25.3.12.)
　 - EMA는 2025년 1월 13일~16일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 1월 월간 회의록을 공개함.
 　 

∙ Section 4. 실마리정보 평가 및 우선순위(Signals assessment and prioritisation) 　 4.1. EU의 자발적 보고 시스템 및/또는 기타 출처에서 탐지된 새로운 실마리정보(New signals detected from EU spontaneous reporting systems and/or other sources) 　 - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (면역 매개 장염(immune-mediated enterocolitis)의 실마리 정보) PRAC은 약물감시시스템(EudraVigilance) 사례 보고서에서 얻은 증거를 고려해 면역 매개 장염의 실마리정보에 대한 추가 평가가 필요하다는 데 동의하고 신호의 범위를 CAR T 세포 제품군으로 확대함. 　  • 권고사항 요약 　  ① Abecma(idecabtagene vicleucel), Breyanzi(lisocabtagene maraleucel), Carvykti(ciltacabtagene autoleucel), Kymriah(tisagenlecleucel), Tecartus(brexucabtagene autoleucel), Yescarta(axicabtagene ciloleucel)의 MAH들은 60일 이내에 면역 매개성 장염/면역 효능 세포 연관 장염(immune-mediated enterocolitis/immune effector cell-associated enteritis) 실마리정보에 대한 누적 검토 자료를 EMA에 제출해야 함. 이 검토에는 MedDRA 상위 용어(HLT) 대장염(감염성 제외) 및 HLT 위장관 염증 질환 NEC에서 선택된 대표 용어(PT) (자가면역 장병증, 음와염(cryptitis), cuffitis, 십이지장염, 장염, 장결장염, 위장관 염증, 면역 매개 위장관 질환)의 사례 분석, 발표된 문헌 검토, 자발적 보고 및 연구에서 보고된 데이터가 포함되어야 함. 또한 MAH는 필요에 따라 제품 정보 및/또는 RMP(예: 교육 자료)를 수정할 필요성과 제안된 의료전문가와의 직접적인 의사소통(direct healthcare professional communication)의 필요성을 논의해야함. 　  ② 리뷰 평가를 위해 90일 일정표가 권장되었으며, 추가적인 PRAC 권고사항으로 이어짐.  　  　 ∙ Section 6. 정기적인 최신 안전성정보 보고서(Periodic safety update reports (PSURs)) 　 6.1. PSUR 단일 평가 절차 (PSUR single assessment (PSUSA) procedures including centrally authorised products (CAPs) only) 　 - Onasemnogene abeparvovec(ZOLGENSMA): (PSUSA 절차 평가) 다음 PSUR은 지침 2001/83/EC 제107c(7)조에 따라 유럽연합 기준일(European Union reference dates, EURD) 목록에 명시된 요구사항을 준수하여 제출해야 함. 　  • 권고사항 요약 및 결론 　  ① 안전성 및 유효성 데이터 검토 결과, 승인된 적응증에서 Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)의 유익성-위해성 균형은 변경되지 않았음. 　  ② Zolgensma 투여 후 Troponin-I 수치의 정기적인 모니터링이 필요하지 않음을 반영하도록 제품 정보를 업데이트해야 함. 또한, 제품 정보에 아나필락시스(anaphylactic) 반응을 포함한 주입 관련 반응을 경고 사항으로 추가하고, 각각 ‘빈번하지 않은(uncommon)’ 및 ‘희귀한(rare)’의 빈도로 이상 반응에 추가해야 하며, 현재의 허가 조건을 변경해야 함. 　  ③ 다음 PSUR에서 MAH는 척수 확장성(spinal cord expansivities) 및 혈구 탐식성 림프조직구증/대식세포 활성화 증후군(haemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome) 사례를 계속 모니터링해야 하며, 감각 이상 반응이 나타난 환자 사례(특히 척수강내(intrathecal) 투여 환자 포함)를 보고해야 함.  　  　 ∙ Section 15. 부속서 - 위해성관리계획(Annex I – Risk management plans (RMPs)) 　 15.2. 시판 후 단계의 의약품 – PRAC 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – PRAC-led procedures) 　 - Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence(STRIMVELIS): (STRIM-005 및 STRIM-003 연구 프로토콜 수정안과 두 연구의 완료 일정에 대한 수정을 제안하기 위해 업데이트된 RMP 버전 7.0 제출 및 이에 따른 부속서 II가 업데이트 됨.) 　 - Brexucabtagene autoleucel(TECARTUS), Axicabtagene ciloleucel(YESCARTA): (T세포 기원 2차 악성 종양 실마리정보에 대한 PRAC의 권고(EPITT no: 20040)에 따라 TECARTUS의 RMP 버전 4.3과 YESCARTA의 버전 11.1을 업데이트하여 제출 및 T세포 기원의 2차 악성 종양 샘플링 및 테스트 프레임워크를 위한 PASS 프로토콜 제출) 　 - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (새로운 중대한 확인된 위험인 'T세포 기원의 2차 악성종양'을 추가하고, 기존의 중대한 잠재적 위험인 '2차 원발성 악성종양(Second primary malignancies)'을 'T세포 기원의 2차 악성 종양을 제외한 2차 원발성 악성종양'으로 변경하며, T세포 기원의 2차 악성종양에 대한 추가 약물감시 활동을 포함하기 위해 업데이트된 RMP 버전 5.2를 제출(EPITT no: 20040)) 　   　 15.3. 시판 후 단계의 의약품 – CHMP 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – CHMP-led procedures) 　 - Lisocabtagene maraleucel(BREYANZI): (신청서)*　 　   * ① C.I.6(Type II): 핵심 임상시험인 JCAR017-FOL-001(FOL-001, TRANSCEND-FL)의 최종 결과를 기반으로 Breyanzi의 적응증을 3차 치료 이상의 소포림프종(FL) 성인 환자의 치료를 포함하여 확장함. 해당 연구는 재발성 또는 불응성 FL 또는 변연부 림프종(MZL) 성인 환자를 대상으로 JCAR017의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구(임상 2상, 오픈 라벨, 단일군, 다중 코호트, 다기관)임. 이에 따라 SmPC section 4.1, 4.4, 4.8, 5.1 및 5.2 및 패키지 리플릿이 업데이트되었으며, RMP 버전 5.0이 제출됨. 또한, MAH는 판매 보호 기간을 1년 연장 요청함. 　   ② B.II.d.1.e (Type II) 　   ③ B.II.d.1.a (Type IB) 　   ④ B.II.d.1.a (Type IB) 　 - Tisagenlecleucel(KYMRIAH): (기존 임상시험 데이터와 실제 사례를 보고한 문헌 자료를 기반으로, '주입 후 모니터링' 권장 사항을 업데이트하기 위해 SmPC 섹션 4.2를 수정함. 이에 따라 패키지 리플릿도 업데이트되었으며, RMP 버전 8.0도 제출됨. 또한, MAH는 부속서 II에 포함된 의료 전문가(Healthcare Professional, HCP) 교육 프로그램의 가독성을 향상시키기 위한 소규모 변경을 도입함.)  　  　 ∙ Section 16. 부속서 I - 정기적인 최신 안전성정보 보고서 (Annex I - Periodic safety update reports (PSURs)) 　 16.1. PSUR 단일 평가 절차 (PSUR single assessment (PSUSA) procedures including centrally authorised products (CAPs) only) 　 - Eladocagene exuparvovec(UPSTAZA): (PSUSA 절차 평가) 　 - Etranacogene dezaparvovec(HEMGENIX): (PSUSA 절차 평가)  　  　 ∙ Section 17. 부속서 I - 시판 후 안전성 연구 (Annex I – Post-authorisation safety studies (PASS)) 　 17.1 시판 허가에 부과된 PASS 프로토콜(Protocols of PASS imposed in the marketing authorisation(s)) 　 - Axicabtagene ciloleucel(YESCARTA): (재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) 및 원발성 종격동 B세포 림프종(primary mediastinal B-cell lymphoma, PMBCL) 치료를 위해 Yescarta를 투여받은 환자를 대상으로 한 장기 비중재적 연구의 프로토콜에 대한 대폭적 수정) 　 - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (PASS Study 68284528MMY4004 프로토콜 제출에 대한 대폭적인 수정)* 　   * Ciltacabtagene Autoleucel로 치료한 다발골수종 환자의 안전성 평가를 위한 시판 후 관찰 안전성 연구   　 17.2. 시판 허가에 부과되지 않은 PASS 프로토콜(Protocols of PASS non-imposed in the marketing authorisation(s)) 　 - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (프로토콜 수정 / PASS 연구 PCSONCA0014 (v. 1) 허가 후 안전성 연구 설문조사: Ciltacabtagene Autoleucel 의료 전문가 교육 프로그램 및 제품 취급 교육의 효과 평가)

　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-prac-meeting-13-16-january-2025_en.pdf
　 
 　 
❍ EMA, EU 내 규제되지 않은 첨단치료의약품(ATMPs) 위험성 경고 (’25.3.13.)
　 - EMA와 EU 회원국 의약품규제기관정상회의 HMA(Heads of Medicines Agencies)는 EU 내에서 규제되지 않은 첨단치료의약품(ATMPs)의 위험성에 대해 경고함.
　 - ATMPs는 유전자, 조직, 세포를 기반으로 한 의약품으로, EMA 또는 국가 당국의 승인을 통해 규제된 경우 환자에게 유익할 수 있음. 또한 EU는 ATMPs에 대한 안전성과 유효성 기준을 충족하도록 보장하는 지침을 수립함.
　 - 그러나 일부 기업, 병원 및 개인을 통해 효과와 안전성이 입증되지 않은 ATMPs가 환자들에게 판매되고 있음. EU 내에서 판매되는 규제되지 않은 제품 중 일부는 수지상세포치료제이며, 이는 면역세포(수지상세포)를 이용하여 암세포를 공격하는 방식임.
　 - 규제되지 않은 ATMPs는 환자에게 위험과 심각한 부작용을 초래할 수 있으며, 제조 공정에서의 품질 관련 위험이 크고, 부적절한 보관이 이루어 질 수 있음. 이러한 적절하지 않은 제품의 사용은 환자들에게 경제적·정신적 부담을 가중시킬 수 있기 때문에, 환자에게는 규제기관에서 허가 또는 승인한 수지상세포치료제를 포함한 ATMPs만 제공되는 것이 중요함.
　 - EU 전역의 당국은 규제되지 않은 ATMPs가 공급되는 것을 단속하기 위해 협력하고 있으며, 규제되지 않은 제품에 대한 의심 사례는 신고할 것을 요청함.
　 
https://www.ema.europa.eu/en/news/unregulated-advanced-therapy-medicinal-products-pose-serious-risks-health
　 
 　 
❍ EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMPs) 정보 업데이트 6건
∙ (윤부 줄기세포 결핍 치료제) Ex-vivo-expanded autologous human corneal epithelium-containing stem cells
　 

제품명	Holoclar
적응증	눈 화상으로 인한 각막 손상 및 관련된 각막(윤부) 줄기세포 결핍(Corneal lesions, with associated corneal (limbal) stem cell deficiency, due to ocular burns)
EU 지정 번호	EU/3/08/579
희귀의약품 지정일	2008.11.7.
희귀 의약품 지정 상태	만료됨
제조사	Holostem Terapie Avanzate S.r.l.
업데이트 일자	2025.3.7.

　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-08-579
　 
 　 
∙ (부정맥유발성 심근병증 치료제) adeno-associated virus serotype rh.10 containing the human PKP2 gene
　 

성분명	인간 PKP2 유전자를 포함하는 아데노부속바이러스 혈청형 rh.10
적응증	PKP2 유전자의 병원성 돌연변이로 인한 부정맥유발성 심근병증(arrhythmogenic cardiomyopathy caused by pathogenic mutations in the PKP2 gene)
EU 지정 번호	EU/3/25/3033
희귀의약품 지정일	2025.2.26.
제조사	Scendea (NL) B.V.
업데이트 일자	2025.3.11.

　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-25-3033
　 
　 
∙ (고페닐알라닌혈증 치료제) adeno-associated virus vector serotype SNY001 containing the human PAH gene
　 

성분명	인간 PAH 유전자를 포함하는 아데노부속바이러스 벡터 혈청형 SNY001
적응증	고페닐알라닌혈증(hyperphenylalaninaemia)
EU 지정 번호	EU/3/25/3026
희귀의약품 지정일	2025.2.26.
제조사	Sanofi B.V.
업데이트 일자	2025.3.11.

　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-25-3026
　 
　 
∙ (아데노신 탈아미노효소 결핍증 치료제) Autologous CD34+ cell enriched population containing haematopoietic stem and progenitor cells transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding the human ADA2 gene
　 

제품명	인간 ADA2 유전자를 암호화하는 렌티바이러스 벡터로 체외에서(ex vivo) 형질도입된 조혈모세포 및 전구세포를 포함하는 자가 CD34+ 세포가 풍부한 개체군
적응증	아데노신 탈아미노효소 결핍증(adenosine deaminase 2 deficiency, DADA2)
EU 지정 번호	EU/3/25/3034
희귀의약품 지정일	2025.2.27.
제조사	ESPL Regulatory Consulting Limited
업데이트 일자	2025.3.11.

　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-25-3034
　 
　 
∙ (지대 근디스트로피 치료제) adeno-associated virus sector serotype rh74 containing the human SGCG gene
　 

제품명	인간 SGCG 유전자를 포함하는 아데노부속바이러스 sector 혈청형 rh74
적응증	지대 근디스트로피(limb-girdle muscular dystrophy) 치료
EU 지정 번호	EU/3/25/3031
희귀의약품 지정일	2025.2.27.
제조사	Sarepta Therapeutics Ireland Limited
업데이트 일자	2025.3.11.

　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-25-3031
　 
 　 
∙ (중증근무력증 치료제) autologous T cells transduced with lentiviral vector containing a chimeric antigen receptor directed against CD19
　 

제품명	CD19를 표적으로 하는 키메라 항원 수용체(CAR)를 포함하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 T 세포
적응증	중증근무력증(Myasthenia Gravis) 치료
EU 지정 번호	EU/3/24/3011
희귀의약품 지정일	2025.2.20.
제조사	Yes Pharmaceutical Development Services GmbH
업데이트 일자	2025.3.12.

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-3011
　 
　 
❍ EMA, 희귀의약품 지정 철회 의약품 중 첨단치료의약품(ATMPs) 정보 업데이트 1건
 　 
∙ (헌팅톤병 치료제) Adeno-associated viral vector serotype rh10 containing the human cholesterol 24-hydroxylase gene
　 

제품명	인간 콜레스테롤 24-hydroxylase 유전자를 포함하는 아데노부속바이러스 벡터 혈청형 rh10
적응증	헌팅톤병(huntington’s disease) 치료
EU 지정 번호	EU/3/19/2149
희귀의약품 지정일	2019.4.1.
제조사	AskBio France
업데이트 일자	2025.3.12.
업데이트 내역	희귀의약품 지정 철회

　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-19-2149
　 
 　 
　 ❍ EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 1건
　 ^†EPAR : EU의 CP(Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
　 * Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
　 ∙ Tecartus(Brexucabtagene autoleucel): 외투세포 림프종, 급성 림프구성 백혈병 치료제
　 - 희귀의약품 지정일: (MCL) ’19.11.13., (ALL) ’20.10.19.
　 - 유럽 통합 허가일: ’20.12.14.
　 - 업데이트 사항(’25.3.3.): ***기타(위해성관리계획, 제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
　 - 외투세포 림프종(mantle cell lymphoma, MCL): 백혈구의 일종인 B세포가 림프절에 쌓여 발생하는 B세포 암으로, 림프절이 비대하여 목, 팔 아래, 사타구니에 혹이 생기고 발열, 체중 감소, 피로감 및 야간발한 증상을 보이다가 장기가 쇠약해지고 생명을 위협함. 일반적으로 50세 이상에서 진단되며 여성보다 남성에서 더 흔하게 발생함.
　 - 급성 림프구성 백혈병(acute lymphoblastic leukaemia, ALL): 림프구라고하는 특정 백혈구의 암으로, 증식이 빠르고 너무 오래 살아 있기 때문에 혈액에 많은 림프구가 순환하게 되고 이러한 림프구는 완전히 발달하지 않아 정상적인 기능을 하지 못함. 시간이 지남에 따라 비정상 세포는 골수의 정상적인 백혈구와 적혈구, 혈소판을 대체하게 되어 감염에 대응하는 환자의 면역을 저하시키고, 장기 손상을 유발하기 때문에 생명을 위협하는 심각한 질환임.
　 - 작용기전: 환자의 T세포를 채취해 키메라 항원 수용체(CAR)를 발현시키도록 유전적으로 변형하여 만들어짐. 변형시킨 T세포를 환자에 투여하면 암세포의 CD19 단백질에 부착되어 암세포를 사멸시킴.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/tecartus
 　 
 　 
 　 
▣ 일본
　
❍ PMDA, 재생의료 등 제품에 대한‘사용상 주의’개정 지시 통지문 게재 (’25.3.5.)
　 - 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, 이하 PMDA)는 재생의료 등 제품의 품질, 유효성 및 안전성에 관한 정보 수집, 조사, 검토 등을 바탕으로 ‘사용상 주의(使用上の注意)’ 개정이 필요하다고 판단하여, 관련된 필요한 조치를 강구할 수 있도록 일본 재생의료혁신포럼*(FIRM)에 안내를 요청함.
　 - 또한「의약품, 의료기기 등의 품질, 유효성 및 안전성 확보 등에 관한 법률(医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律)」제68조의2의3제1항에서 규정하고 있는 신고가 필요한 재생의료 등 제품의 주의사항 등 정보를 개정하는 경우, 앞으로 동법 제68조의2의4제2항에 근거하여 PMDA에 신고할 것을 고지함.
　 - 이번 패키지 인서트지 개정 대상 재생의료 등 제품은 YESCARTA(アキシカブタゲン シロルユーセル), Abecma(イデカブタゲン ビクルユーセル), Kymriah(チサゲンレクルユーセル), Breyanzi(リソカブタゲン マラルユーセル)로, 아래의 표와 같이 개정함. 
　

　   * 일본 재생의료혁신포럼(The Forum for Innovative Regenerative Medicine, FIRM): 일본 재생의료 산업화 촉진 도모를 위해 약 254개의 기업 및 다양한 자문위원회로 구성
　 
https://www.pmda.go.jp/safety/info-services/ctp/0017.html
https://www.pmda.go.jp/files/000274286.pdf
 　 
　 
❍ MHLW,「재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률」에 의거한 개선명령 발표 (’25.3.5.)
　 - 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, MHLW)은 2025년 3월 5일「재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률(再生医療等の安全性の確保等に関する法律)」(이하, 법) 제23조제1항 및 제48조제2항에 따라, 후쿠오카 MSC 의료클리닉(성자회 의료법인, 후쿠오카시 주오구)(「医療法人 聖慈会が運営する「福岡 MSC 医療クリニック」」(福岡市中央区)), 후쿠오카 MSC의료클리닉 세포 배양 센터(성자회 의료법인, 후쿠오카시 주오구)(「医療法人聖慈会福岡 MSC 医療クリニック細胞培養センター」（福岡市中央区))에 대해 불법적인 재생의료 제공 및 안전성 미확보로 행정처분을 내림. 행정처분으로 개선명령을 내렸으며, 자세한 내용은 MHLW 홈페이지 보도 발표 자료(報道発表資料)에서 확인할 수 있음
　 

　
https://www.mhlw.go.jp/stf/houdou/0000164606_00003.html
https://www.mhlw.go.jp/content/10808000/001431466.pdf 
　 
　 
❍ MHLW,「희귀질환용 재생의료 등 제품의 지정」통지문 게재 (’25.3.13.)
　 - MHLW는 2025년 3월 13일,「의약품, 의료기기 등의 품질, 유효성 및 안전성 확보 등에 관한 법률(医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律)」제77조의2제1항에 근거하여「희귀질환용 재생의료 등 제품의 지정(希少疾病用再生医療等製品の指定について)」관련 통지문을 게재하였고, 지정된 제품은 다음과 같음.
　
https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T250313I0030.pdf
https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T250313I0040.pdf
https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T250313I0050.pdf