▣ 국내

❍ 복지부, 첨단재생의료 치료제도 시행으로 희귀·난치 질환자에게 새로운 치료기회 제공 (’25.2.19.)
　 - 보건복지부(이하 복지부)는「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」(이하「첨단재생바이오법」) 개정에 따라 2025년 2월 21일부터 첨단재생의료 치료제도를 새롭게 도입・시행한다고 밝힘.
　 - 첨단재생의료 치료제도는 사전에 임상연구(중・고위험) 등을 통해 검증된 재생의료* 기술을 전문가로 구성된 첨단재생바이오 심의위원회**(이하 심의위원회)의 심의를 거쳐 중대・희귀・난치 질환 치료에 이용할 수 있도록 하는 제도로, 희귀·난치 질환자에게 새로운 치료기회를 제공하고, 연구‧제품화 활성화로 재생의료기술 발전을 도모하고자 마련되었음.
 　
 
　
　 - 한편, 복지부는 2025년 2월 19일,「첨단재생바이오법」시행에 맞춰 치료제도 세부기준 등을 재생의료기관과 세포처리시설에게 안내하고자 ‘첨단재생의료 치료 제도 관계부처 합동설명회’를 개최했음.
　 - 해당 설명회에는 보건복지부, 식품의약품안전처, 질병관리청 국립보건연구원, 심의위원회 사무국, 재생의료진흥재단이 참여하여, 치료 수행 절차 및 준비사항 등을 안내했음.
 　

　   * 인체세포등을 이용하여 실시하는 세포치료, 유전자치료, 조직공학치료 등
　  ** 첨단재생 분야 민간전문가로 구성된 위원회로 첨단재생의료 실시계획 심의 및 첨단바이오의약품 평가에 대한 자문업무 수행(「첨단재생바이오법」제13조)
　  
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1484719&tag=&nPage=1
　
　
❍ 국가줄기세포은행, 질환자 유래 줄기세포 분양으로 희귀난치 질환 맞춤형 치료법 개발 활용 기대 (’25.2.20.)
　 - 질병관리청 국립보건연구원 국가줄기세포은행은 2024년 한 해 동안 49개 연구기관 및 기업에 총 133건의 줄기세포를 제공하였고, 이는 최근 5년 평균 대비 약 1.8배 증가*한 것으로 국내 줄기세포를 활용한 연구가 활발히 진행되고 있음을 보여줌.
　 - 줄기세포는 인체를 구성하는 여러 종류의 세포로 분화할 수 있는 능력을 갖춘 세포로, 희귀·난치성질환의 원인 규명과 새로운 치료법 개발의 핵심 자원이며, 세포 기반의 인공혈액, 바이오 인공장기, 유전자 치료 등 다양한 첨단재생의료기술에 활용하며 ’24년에는 대학에 36건(74%), 기업 10건(20%), 연구소 3건(6%)이 분양되었음.
 　

　
　 - 국가줄기세포은행은 줄기세포 연구자들에게 품질이 검증된 줄기세포를 제공하고 있는데, 2025년부터는 질환자유래 및 형광발현 줄기세포 4개주**를 새롭게 분양하고, 그 중 ‘질환자 유래 줄기세포’(근이영양증, 다운증후군, 레트증후군 등)는 해당 질환의 발병 원인을 분석하고, 맞춤형 치료법을 개발하는 데 활용할 수 있음.
　   * ’19년(66건), ’20년(80건), ’21년(75건), ’22년(81건), ’23년(68건)
　  ** 형광발현 역분화줄기세포주(E-cadherin), 질환자 유래 역분화줄기세포주(LGMD), 질환자 유래 역분화줄기세포주(Down syndrome), 질환자 유래 역분화줄기세포주(Rett syndrome)
　  
https://www.kdca.go.kr/board/board.es?mid=a20501010000&bid=0015&list_no=727195&cg_code=&act=view&nPage=1&newsField=
　
　
❍ 식약처,「의약품 등의 안전에 관한 규칙」개정·공포 (’25.2.21.)
　 - 식품의약품안전처(이하 식약처)는 2025년 2월 21일, ▲자료보호제도 시행에 따른 자료보호의약품 대상 및 정보공개 항목 규정, ▲위해성 관리 대상 규정 및 위해성 관리 계획 수립·제출 방법 정비, ▲업 변경에 따른 품목 변경허가(신고) 일괄 변경신청 근거 마련 등을 주요 내용으로「의약품 등의 안전에 관한 규칙(총리령)」을 개정·공포했다고 밝힘.
　 - 개정된 규칙에는 의약품 제조(수입)업자가 의약품 품목허가를 받기 위해 제출한 임상시험자료를 보호하는 의약품 자료보호제도의 근거가 ｢약사법｣에 명확히 마련됨에 따라, 자료보호 대상 의약품*을 정하고 제품명, 자료보호기간, 업체명, 효능효과 등을 공개하는 내용이 담겼음.
　 - 또한 위해성 관리 계획(Risk Management Plan, RMP) 제출 대상을 ｢약사법｣에서 정한 신약, 희귀의약품 및 종전 재심사 대상인 유효성분 종류ㆍ투여경로가 다르거나 명백하게 다른 효능‧효과를 추가한 의약품 등으로 정하고**, 의약품등의 제조업자ㆍ수입자가 상호, 영업소 소재지를 변경함에 따라 허가 품목도 같은 내용으로 변경해야 할 경우, 업체가 품목별로 변경허가(신고)를 신청하지 않아도 식약처가 일괄적으로 변경허가(신고) 신청된 것으로 간주하여 처리할 수 있도록 규제를 개선***하였음.
　   * (법) 희귀의약품, 신약 / (총리령) ➀허가된 의약품과 유효성분 종류 또는 배합 비율이 다른 의약품, ➁허가된 의약품과 투여경로가 다른 의약품, ➂허가된 의약품과 명백하게 다른 효능/효과를 추가한 의약품, ➃임상시험을 실시하여 12세 미만 어린이용 용법·용량을 허가받은 의약품 등
　  ** 위해성 관리 계획(RMP) 작성 항목, 변경 절차, 위해성 관리 결과 정기적 제출 등 법령상 근거 마련
　 *** 규제혁신 3.0 ‘불편해요! 국민’ 테마 과제 ‘번거로운 민원신청, 이제 공무원이 합니다’
 　
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48872&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
 　
 　
 　 
▣ 미국
　
❍ OTP, 세포 치료 및 조직 기반 제품: 개발을 촉진하기 위한 과학적 증거 생성에 대한 공개 워크숍 개최 (’25.2.19.)
　 - 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)의 생물학적제제평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research, CBER)에 소속된 치료제품국(Office of Therapeutic Products, OTP)는 2025년 2월 25일, "세포 치료 및 조직 기반 제품: 개발을 촉진하기 위한 과학적 증거 생성에 대한 공개 워크숍(Cell Therapies and Tissue-Based Products: A Public Workshop on Generating Scientific Evidence to Facilitate Development)"을 개최함.
　 - 해당 워크숍에서는 세포 치료 및 조직 기반 제품(Cell Therapies and Tissue-Based Products)에 대한 과학, 개발 및 규정의 현재 상태를 파악하고 논의함.
　
 
 　
　 - 관련된 자세한 내용은 FDA 홈페이지(www.fda.gov>News&Events>FDA Meetings, Conferences and Workshops)에서 확인 가능함.
 　
https://www.fda.gov/news-events/otp-events-meetings-and-workshops/cell-therapies-and-tissue-based-products-public-workshop-generating-scientific-evidence-facilitate
 　
 　
▣ 유럽
　
❍ EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 2월 월간 회의 안건 공개 (’25.2.17.)
　 - 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 2025년 2월 18~19일에 진행한 희귀의약품위원회(COMP) 2월 월간 회의 안건을 공개함.
　

∙ Section 4. 최초 시판 허가 당시 희귀의약품에 대한 희귀의약품 지정 검토(Review of orphan designation for orphan medicinal products at time of initial marketing authorisation) 　 4.2 CHMP 의견 채택 전 희귀의약품 지정 제품에 대한 논의(Orphan designated products for discussion prior to adoption of CHMP opinion) 　 - beremagene geperpavec: 관련 안건을 채택함.

 　
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-comp-meeting-18-19-february-2025_en.pdf
　
　
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 2월 월간 회의 안건 공개 (’25.2.18.)
　 - EMA는 2025년 2월 19일~21일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 2월 월간 회의 안건을 공개함.
　

∙ Session 2. 첨단치료의약품 평가 (Evaluation of ATMPs) 　 2.1. 의견(Opinions) CAT는 제품의 과학적 근거, 품질, 비임상, 임상 데이터 등을 검토한 뒤, 해당 제품이 ATMP로서의 요건을 충족하는지, 그리고 허가 승인 권고 의견을 낼 수 있는지를 판단하여 최종 CAT 의견 마련 및 CHMP에 전달함. 　 - Beremagene geperpavec: (의견) 2024년 12월 6일, 2024년 10월 11일 채택된 미해결 문제 목록 및 2024년 3월 15일 채택된 질문 목록 관련 논의 안건을 채택함.  　 　 2.11. TYPEⅡ 변경과 (EC) No 1234/2008에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation(EC) No 1234/2008) 　 - Abecma(Idecabtagene vicleucel): (품질, 보충 정보 요청) 관련 안건을 채택함. 　 - Breyanzi(Lisocabtagene maraleucel): (품질, 보충 정보 요청) 관련 안건을 채택함. 　 - CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel): 　  • (임상, 보충 정보 요청)* 관련 안건을 채택함. 　   * SmPC의 4.8 및 5.1항을 업데이트하여 이상반응(adverse drug reactions, ADRs) 목록을 갱신하고, study 68284528MMY3002(CARTITUDE-4)의 두 번째 중간 분석 결과를 기반으로 임상적 유효성과 안전성 정보를 업데이트함. 해당 연구는 BCMA를 표적으로 하는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 ciltacabtagene autoleucel과 Pomalidomide, Bortezomib 및 Dexamethasone(PVd) 또는 Daratumumab, Pomalidomide 및 Dexamethasone(DPd)을 비교하는 재발성 및 레날리도마이드-불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 한 3상 무작위 배정 연구임. 또한, 위해성관리계획(Risk management plan, RMP) 버전 5.3이 제출되었으며, 품목허가권자(marketing authorisation holder, MAH)는 패키지 리플릿 내 국가별 담당자 목록을 업데이트하는 기회를 가짐. 　  • (품질, 의견) 관련 안건을 채택함. 　 - Casgevy(Exagamglogene autotemcel): 　  • (품질, 의견) 2024년 12월 6일 채택된 보충 정보 요청 안건을 채택함. 　  • (품질, 의견) 관련 안건을 채택함. 　 - Kymriah(Tisagenlecleucel): (안전성, 의견)* 2024년 12월 6일, 2024년 10월 11일 채택된 보충 정보 요청 안건을 채택함. 　   * 다수의 신청서: 　     ① C.I.4: 문헌에 근거하여 사이토카인 방출 증후군에 대한 기존 경고를 수정하기 위해 제품특성요약서(Summary of product characteristics, SmPC) section 4.4를 업데이트함. 　     ② C.I.4: 문헌을 기반으로 신경학적 이상반응에 대한 기존 경고를 수정하기 위해 SmPC section 4.4를 업데이트하였으며, 그에 따라 패키지 리플릿이 업데이트됨. 　     ③ C.I.4: 시판 후 데이터 및 문헌을 기반으로 과민반응에 대한 기존 경고를 수정하기 위해 SmPC section 4.4를 업데이트하고, 그에 따라 패키지 리플릿이 업데이트됨. 또한 MAH는 패키지 리플릿의 국가별 담당자 목록을 업데이트하고 제품 정보에 대한 편집 변경할 기회를 가짐. 　 - Libmeldy(Atidarsagene autotemcel): (품질, 의견) 2024년 11월 8일 채택된 보충 정보 요청 안건을 채택함. 　 - ROCTAVIAN(Valoctocogene roxaparvovec): (임상, 의견)* 2024년 11월 8일 채택된 보충 정보 요청 안건을 채택함. 　   * Roctavian의 현재 시판 허가 조건 변경을 제안하기 위해 부속서 II를 업데이트함. 또한, RMP 버전 1.3도 제출됨. 　 - Yescarta(Axicabtagene ciloleucel): (임상, 보충 정보 요청)* 관련 안건을 채택함. 　   * 임상 연구 KT-US-482-0147(ZUMA-26)의 최종 보고서 제출. 이는 전향적 비중재적 임상 유효성 연구로, 정량적 유세포 분석법을 사용하여 종양 CD19 항원 발현 및 밀도가 axicabtagene ciloleucel 치료 반응에 미치는 영향을 조사하고 분석하는 연구임. 　 - Tecartus(Brexucabtagene autoleucel), Yescarta(Axicabtagene ciloleucel): (품질, 의견) 2024년 12월 6일, 2024년 9월 13일 채택된 보충 정보 요청 안건을 채택함.  　 　 2.13. 기타 시판 후 활동(Other Post-Authorisation Activities) 　 - Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec): (품질, REC 충족) 관련 안건을 채택함. 　 - ROCTAVIAN(Valoctocogene roxaparvovec): (임상)* 관련 안건을 채택함. 　   * 초기 품목 허가 신청(Marketing Authorization Application, MAA)부터: 연구 270-801(EU PAS 49243; GENEr8-GTR)에 대한 연간 진행 보고서 – Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)으로 치료받은 환자들을 대상으로 한 후향적 코호트 연구 　 - Upstaza(Eladocagene exuparvovec): (연간 재평가) 2024년 12월 6일 채택된 보충 정보 요청 안건을 채택함. 　 - Yescarta(Axicabtagene ciloleucel): (약물감시)* 관련 안건을 채택함. 　   * 초기 MAA부터, PASS KT-EU-471-0117의 네 번째 연간 중간 보고서: 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(Diffuse Large B-cell Lymphoma) 및 원발성 종격동 B세포 림프종(Primary Mediastinal B-cell Lymphoma) 치료를 위한 Yescarta 투여 환자 대상 장기 비중재적 연구 (EU PAS 등록번호: EUPAS32539) 　 - Casgevy(Exagamglogene autotemcel): (약물감시)* 관련 정보 안건을 채택함. 　   * PRAC의 비중재적 규제 요구 PASS 프로토콜(VX22-290-101, 버전 2.1) 중대한 수정 사항에 대한 평가: 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(transfusion-dependent β-thalassemia, TDT) 또는 겸상적혈구병(sickle cell disease, SCD) 환자를 대상으로 exagamglogene autotemcel(exa-cel) 치료의 장기 등록 기반 연구  　 　 ∙ Session 4. 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMPs) 　 4.1. 새로운 요청-CAT 코디네이터 임명(New requests – Appointment of CAT Coordinator) 아래의 제품에 대해 ATMP에 해당하는지 여부를 검토하는 요청이 접수됨에 따라, 각각의 제품에 대해 CAT 코디네이터를 지정하는 절차를 진행함. 　 - mRNA transfected macrophages cultured from autologous monocytes 　 - Genetically modified porcine heart 　 - Genetically modified Eschericia coli bacteria engineered to carry genes to metabolize tryptophan and genes to use an exogenously administered sugar source 　 - mRNAs encoding modified C.acnes protein 　 - Autologous tumour-derived dendritic cells 　 - adeno-associated virus (AAV) serotype 1 (AAV1) vector containing the human granulin precursor (GRN) cDNA encoding progranulin (PGRN)  　 　 4.4. 마무리 과정(Finalisation of procedure) 이미 진행된 ATMP 분류 검토 절차 중에서, 규제당국(유럽집행위원회, EC)이 별다른 추가 의견을 제시하지 않은 아래의 제품들에 대해, 해당 제품의 최종 과학적 분류 권고를 채택하는 것으로 절차를 마무리함. 　 - mRNAs encoding IL-12 and IL-18: (유럽위원회(European Commission, EC) 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 안건이 채택됨. 　 - Autologous Tumour Infiltrating Lymphocytes (TILs): (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 안건이 채택됨. 　 - BCMA targeting Chimeric Antigen Receptor expressing mRNA transfected autologous T cells: (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 안건이 채택됨. 　 - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human RORA gene (AAV5-hRORA): (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 안건이 채택됨.

 　
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-cat-meeting-19-21-february-2025_en.pdf
　
　
❍ EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 2월 월간 회의 안건 공개 (’25.2.24.)
　 - EMA는 2025년 2월 24일~27일에 진행한 약물사용자문위원회(CHMP) 2월 월간 회의 안건을 공개함.
　

∙ Section 3. 최초 신청 단계(Initial applications) 　 3.1 최초 신청 단계; 의견(Initial applications; Opinions) 　 - Beremagene geperpavec: (의견) 2024년 12월 6일, 2024년 10월 11일 채택된 미해결 문제 목록 및 2024년 3월 15일 채택된 질문 목록을 채택함.

 　
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-chmp-meeting-24-27-february-2025_en.pdf
　
　
❍ EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개 (’25.2.25.)
　 - EMA는 2025년 2월 17일 인체의약품의 시판 허가 신청과 관련된 월간 통계 보고서(2025년 1월)를 공개함. 그 중 첨단치료의약품(Advanced therapy medicinal products, ATMPs)과 관련된 통계 자료는 아래의 표와 같음.
　 - 허가 전: 시판 허가 신청(Pre-authorisation: Marketing-authorisation applications)*
　　

　
https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/medicinal-products-human-use-monthly-figures-january-2025_en.pdf
　  
 　
❍ EMA, PDCO(Paediatric Committee) 2월 월간 회의 안건 공개 (’25.2.26.)
　 - EMA는 2025년 2월 25일~28일에 진행한 소아위원회(PDCO) 2월 월간 회의 안건을 공개함.
　

∙ 초기 소아 임상연구계획(Initial Paediatric Investigation Plan) 　 - Adeno-associated virus serotype 9 expressing a transcription factor for the SCN1A gene: 드라베 증후군(Dravet syndrome) 치료 관련 논의 안건을 채택함. 　 - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human NR2E3 gene: 색소망막염(retinitis pigmentosa) 치료 관련 변경 요청(request for modification, RfM) 논의 안건을 채택함. 　 - Allogeneic peripheral blood-derived T-cells, fratricide-resistant, transduced with an lentivirus vector expressing a chimeric antigen receptor against CD7: 전구 T-림프모구 림프종/백혈병(precursor T-lymphoblastic lymphoma/leukaemia) 치료 관련 변경 요청(RfM) 논의 안건을 채택함. 　 - Adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human beta-glucocerebrosidase variant: 고쉐병(Gaucher disease) 치료 관련 변경 요청(RfM) 논의 안건을 채택함. 　 - Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human MECP2 gene: 레트증후군(Rett syndrome) 치료 관련 의견 안건을 채택함. 　 - Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding the codon-optimised version of PKLR gene: 피르빈산키나아제 결핍증(pyruvate kinase deficiency) 치료 관련 재논의 안건을 채택함.  　 　 ∙ 소아 임상연구계획 변경(Modification of Paediatric Investigation Plan) 　 - Allogeneic bone marrow-derived pooled mesenchymal stromal cells ex-vivo expanded: 급성 이식편대숙주병(acute graft-versus-host disease) 치료 관련 의견 안건을 채택함.

 　
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-pdco-agenda-25-28-february-2025-meeting_en.xlsx
　
　
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 1월 월간 회의록 공개 (’25.2.27.)
　 - EMA는 2025년 1월 22일~24일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 1월 월간 회의록을 공개함.
　

∙ Session 2. 첨단치료의약품 평가 (Evaluation of ATMPs) 　 2.7. 신규 신청(New applications) 　 - Nadofaragene firadenovec: (평가 일정표) 관련 정보가 확인됨. 　 - Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding human Wiskott-Aldrich syndrome protein: (평가 일정표) 관련 정보가 확인됨. 　 　 2.11. TYPEⅡ 변경과 (EC) No 1234/2008에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation(EC) No 1234/2008) 　 - Breyanzi(Lisocabtagene maraleuce): (안전성&품질, 의견) 보충 정보 요청이 2024년 11월 8일에 채택됨. 심사관은 보충 정보 요청에 대한 답변의 심사 결과를 발표하고 모든 질문이 해결됨. 심사관은 성인 3차 이상 소포림프종(Follicular lymphoma, FL) 환자에서 Breyanzi의 유효성-위해성 균형이 긍정적이라는 결론을 내림. 또한 관련 의견이 채택됨. 　   * 핵심 임상시험인 JCAR017-FOL-001(FOL-001, TRANSCEND-FL)의 최종 결과를 기반으로 Breyanzi의 적응증을 3차 치료 이상의 FL 성인 환자의 치료를 포함하여 확장함. 해당 연구는 재발성 또는 불응성 FL 또는 변연부 림프종(marginal zone lymphoma, MZL) 성인 환자를 대상으로 JCAR017의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구(임상 2상, 오픈 라벨, 단일군, 다중 코호트, 다기관)임. 이에 따라 SmPC section 4.1, 4.4, 4.8, 5.1 및 5.2 및 패키지 리플릿이 업데이트되었으며, RMP 버전 5.0이 제출됨. 또한, MAH는 판매 보호 기간을 1년 연장 요청함. 　 - CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel): 　  ∙ (안전성, 보충 정보 요청)* 심사관은 PRAC 논의 결과 및 PRAC에서 제기한 질문에 대한 피드백을 제공함. 보충 정보 요청이 채택됨. 　    * 새로운 중대한 확인된 위험인 'T세포 기원의 2차 악성종양'을 추가하고, 기존의 중대한 잠재적 위험인 '2차 원발성 악성종양(Second primary malignancies)'을 'T세포 기원의 2차 악성 종양을 제외한 2차 원발성 악성종양'으로 변경하며, T세포 기원의 2차 악성종양에 대한 추가 약물감시 활동을 포함하기 위해 업데이트된 RMP 버전 5.2를 제출(EPITT no: 20040) 　 ∙ (품질, 의견) 관련 의견이 채택됨. 　 - Imlygic(Talimogene laherparepvec): (품질, 의견) 관련 의견이 채택됨. 　 - Kymriah(Tisagenlecleucel): (안전성, 보충 정보 요청)* MAH는 주입 후 안전성 모니터링을 완화하고자 함. 보충 정보 요청이 채택됨. 　   * 기존 임상시험 데이터와 실제 사례를 보고한 문헌 자료를 기반으로, '주입 후 모니터링' 권장 사항을 업데이트하기 위해 SmPC 섹션 4.2를 수정함. 이에 따라 패키지 리플릿도 업데이트되었으며, RMP 버전 8.0도 제출됨. 또한, MAH는 부속서 II에 포함된 의료 전문가(Healthcare Professional, HCP) 교육 프로그램의 가독성을 향상시키기 위한 소규모 변경을 도입할 기회를 가짐. 　 - Strimvelis(Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence): (안전성, 의견)* 2024년 9월 13일에 채택된 보충 정보 요청 및 PRAC 논의에 대한 간략한 피드백이 제공됨. 또한 두 연구의 시험 계획서 수정이 허용되었으며, 관련 의견이 채택됨. 　   * STRIM-005 및 STRIM-003 연구 프로토콜 수정안과 두 연구의 완료 일정에 대한 수정을 제안하기 위해 업데이트된 RMP 버전 7.0 제출 및 이에 따른 부속서 II가 업데이트 됨. 　 - Zolgensma(Onasemnogene abeparvovec): (품질, 의견) 관련 의견이 채택됨. 　 - Tecartus(Brexucabtagene autoleucel), Yescarta(Axicabtagene ciloleucel): (안전성, 보충 정보 요청)* 심사관은 PRAC 논의 결과 및 PRAC에서 제기한 질문에 대한 피드백을 제공함. 보충 정보 요청이 채택됨. 　   * T세포 기원 2차 악성 종양 실마리정보에 대한 PRAC의 권고(EPITT 20040)에 따라 TECARTUS의 RMP 버전 4.3과 YESCARTA의 버전 11.1을 업데이트하여 제출 및 T세포 기원의 2차 악성 종양 샘플링 및 테스트 프레임워크를 위한 PASS 프로토콜 제출 　 　 2.13. 기타 시판 후 활동(Other Post-Authorisation Activities) 　 - Breyanzi(Lisocabtagene maraleucel): (품질, 의견) 평가 결과가 채택됨. 　 - CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel): 　  ∙ (약물감시, 의견)* 평가 결과가 채택됨. 　    * 프로토콜 수정 / PASS 연구 PCSONCA0014 (v. 1) 허가 후 안전성 연구 설문조사: Ciltacabtagene Autoleucel 의료 전문가 교육 프로그램 및 제품 취급 교육의 효과 평가 　  ∙ (품질) 평가 결과가 채택됨. 　  ∙ (PASS 프로토콜(PRAC 주도 절차))* 평가 결과가 채택됨. 　    * Ciltacabtagene Autoleucel로 치료한 다발골수종 환자의 안전성 평가를 위한 시판 후 관찰 안전성 연구 Study 68284528MMY4004를 위한 업데이트된 프로토콜(수정안 2) 　 - BEQVEZ(Fidanacogene elaparvovec): (PAES 프로토콜)* 심사관은 PAES 프로토콜 심사 결과를 발표함. MAH는 추가 정보를 제공해야 하며, 해당 연구의 연례 진행 보고서가 제출될 예정임. 또한 심사 결과가 채택됨. 　   * PAES C0371007에 대한 프로토콜: 중증 및 중등도 B형 혈우병(선천적 제IX인자인자 결핍) 성인 환자 중 제IX인자 억제제 병력이 없고 변형된 AAV 혈청형 Rh74에 대한 항체가 검출되지 않는 환자를 대상으로 BEQVEZ의 장기 효능 및 안전성을 추가로 특성화하기 위해, MAH는 합의된 프로토콜에 따라 레지스트리 기반 연구 C0371007의 최종 결과를 수행하고 제출해야함. 　 - Ebvallo(Tabelecleucel): (품질, 의견) 평과 결과가 채택됨.  　 　 ∙ Session 4. 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMPs) 　 4.1. 새로운 요청-CAT 코디네이터 임명(New requests – Appointment of CAT Coordinator) 아래의 제품에 대해 ATMP에 해당하는지 여부를 검토하는 요청이 접수 됨에 따라, 각각의 제품에 대해 CAT 코디네이터를 지정하는 절차를 진행함 　 - Lab grown red blood cells: (ATMPs 분류에 대한 과학적 권고사항 철회) CAT는 ATMPs 분류에 대한 과학적 권고 철회를 확인함.  　 　 4.2. 30일차, ATMP 과학적 권고사항(Day 30 ATMP scientific recommendation) 아래의 제품에 대한 ATMP 분류 요청에 대해 절차 개시 이후, 30일 내에 EMA 코디네이터가 초안 권고안을 작성하여 공유하고, 이를 기반으로 CAT 위원들의 논의 진행함 　 - mRNAs encoding IL-12 and IL-18: (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 EC에 보내 2025년 2월 7일까지 의견을 요청함. 　 - BCMA targeting Chimeric Antigen Receptor expressing mRNA transfected autologous T cell: (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 EC에 보내 2025년 2월 7일까지 의견을 요청함. 　 - Autologous Tumor Infiltrating Lymphocytes (TILs): (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 EC에 보내 2025년 2월 7일까지 의견을 요청함. 　 - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human RORA gene (AAV5-hRORA): (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 EC에 보내 2025년 2월 7일까지 의견을 요청함.  　 　 4.4. 마무리 과정(Finalisation of procedure) 이미 진행된 ATMP 분류 검토 절차 중에서, 규제당국(유럽집행위원회, EC)이 별다른 추가 의견을 제시하지 않은 아래의 제품들에 대해, 해당 제품의 최종 과학적 분류 권고를 채택하는 것으로 절차를 마무리함. 　 - Autologous primary urothelial cells expanded: (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서가 채택됨. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 조직공학제제의 정의를 충족함. 　 - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human NR2E3 gene (AAV5hNR2E3): (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서가 채택됨. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 유전자치료제의 정의를 충족함. 　 - CD70 CAR+, TCRαβ− viable cells: (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서가 채택됨. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(5)조에 규정된 유전자치료제 및 체세포치료제의 정의를 충족하며, 유전자치료제로 분류됨.

 　
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-cat-meeting-22-24-january-2025_en.pdf
　
　
❍ EMA, 희귀의약품 지정 철회 의약품 중 첨단치료의약품(ATMP) 정보 업데이트 4건
　
　 ∙ (유전성 혈관 부종 치료제) Adeno-associated virus serotype 5 vector encoding C1-esterase inhibitor
　 

활성성분	C1-에스터레이스 억제인자를 코딩하는 아데노부속바이러스 혈청형 5 벡터
적응증	유전성 혈관부종(hereditary angioedema)
EU 지정 번호	EU/3/22/2722
희귀의약품 지정일	2022.11.10.
제조사	BioMarin International Limited
업데이트 일자	2025.2.20.
업데이트 내역	희귀의약품 지정 철회

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-22-2722
　  
　
　 ∙ (비스코트-올드리치 증후군 치료제) Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the Wiskott-Aldrich syndrome protein gene(etuvetidigene autotemcel)
　 

활성성분	비스코트-올드리치 증후군 단백질 유전자를 포함하는 렌티바이러스 벡터로 형질전환된 자가 CD34+ 세포
적응증	비스코트-올드리치 증후군(Wiskott-Aldrich syndrome)
EU 지정 번호	EU/3/13/1196
희귀의약품 지정일	2013.10.7.
제조사	Généthon
업데이트 일자	2025.2.20.
업데이트 내역	희귀의약품 지정 철회

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-13-1196
　 
　 
　 ∙ (II형 점액다당질증(헌터증후군) 치료제) Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human iduronate-2-sulfatase gene
　 

활성성분	인간 iduronate-2-sulfatase 유전자를 포함하는 아데노부속바이러스 벡터 혈청형 9
적응증	II형 점액다당질증(mucopolysaccharidosis Type II(헌터증후군(Hunter’s syndrome))
EU 지정 번호	EU/3/15/1540
희귀의약품 지정일	2015.8.10.
제조사	Esteve Pharmaceuticals, S.A.
업데이트 일자	2025.2.20.
업데이트 내역	희귀의약품 지정 철회

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-15-1540
　 
　 
∙ (ⅢB형 점액다당류증(산필립포 B형 증후군) 치료제) Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human N-acetylglucosaminidase-alpha gene
　 

활성성분	인간 N-alpha-acetylglucosaminidase 유전자를 포함하는 재조합 아데노부속바이러스 벡터 혈청형 9
적응증	ⅢB형 점액다당류증(산필립포 B형 증후군)(mucopolysaccharidosis type IIIB(Sanfilippo B syndrome))
EU 지정 번호	EU/3/12/1095
희귀의약품 지정일	2013.1.24.
제조사	Esteve Pharmaceuticals, S.A.
업데이트 일자	2025.2.20.
업데이트 내역	희귀의약품 지정 철회

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-12-1095
　 
　 
❍ EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMP) 정보 업데이트 4건
　 
　 ∙ (RAG1 결핍 중증 복합 면역 결핍 치료제) Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human RAG1 gene
　 

활성성분	인간 N-alpha-acetylglucosaminidase 유전자를 포함하는 재조합 아데노부속바이러스 벡터 혈청형 9
적응증	RAG1 결핍 중증 복합 면역 결핍(RAG1 deficient severe combined immunodeficiency)
EU 지정 번호	EU/3/14/1257
희귀의약품 지정일	2014.3.26.
제조사	Videja B.V.
업데이트 일자	2025.2.20.

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-14-1257
　 
　 
　 ∙ (재발성 호흡기 유두종증 치료제) zopapogene imadenovec 
　 

활성성분	zopapogene imadenovec
적응증	재발성 호흡기 유두종증(recurrent respiratory papillomatosis)
EU 지정 번호	EU/3/23/2887
희귀의약품 지정일	2024.1.12.
제조사	FGK Representative Services GmbH
업데이트 일자	2025.2.20.

　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-23-2887
　 
　 
　 ∙ (비외상성 골괴사 치료제) Allogenic umbilical cord-derived osteoblast cells
　 

활성성분	이종 제대유래 골모세포
적응증	비외상성 골괴사(non-traumatic osteonecrosis)
EU 지정 번호	EU/3/24/3022
희귀의약품 지정일	2025.1.16.
제조사	Opis S.r.l.
업데이트 일자	2025.2.20.

　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-3022
　 
　 
　 ∙ (RPE65 유전자 결함으로 인한 유전성 망막 디스트로피 치료제) Adeno-associated virus serotype 9 containing the human RPE65 gene
　 

활성성분	인간 RPE65 유전자를 포함하는 아데노 부속 바이러스 혈청형 9
적응증	RPE65 유전자 결함으로 인한 유전성 망막 디스트로피(inherited retinal dystrophy due to defects in the RPE65 gene)
EU 지정 번호	EU/3/24/3020
희귀의약품 지정일	2025.1.16.
제조사	Granzer Regulatory Consulting & Services GmbH
업데이트 일자	2025.2.24.

 　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-3020
　 
　 
❍ European Public Assessment Report, EPAR† 업데이트 3건
　 †EPAR : EU의 CP (Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
　 * Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
　 ∙ Ebvallo(tabelecleucel): 림프세포증식질환 치료제
　 - 희귀의약품 지정일: ’16.3.21.
　 - 유럽 통합 허가일: ’22.12.16.
　 - 업데이트 사항(’25.2.18.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보)
　 - 림프세포증식질환(Lymphoproliferative Disorders): 이식 후 발생하는 혈액암(림프종)으로, 이식 후 거부 반응 예방을 위해 면역체계를 약화시키는 약물을 투여 받은 환자들은 엡스타인-바 바이러스(epstein-barr virus, EBV) 감염에 취약함. EBV는 B세포라고 불리는 백혈구를 감염시키며, 이식 후 감염된 혈액 세포의 변화로 인해 암을 유발할 수 있음. 또한, 체중 감소, 발열, 장기 기능 장애 등이 발생함.
　 - 작용기전: 기증자로부터 T세포를 채취 후 EBV에 감염된 B세포를 인식하도록 변형하여 만들어짐. 변형된 T세포를 환자에게 투여하여, 감염된 B세포를 사멸해 증상을 완화함.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ebvallo
　 
　 
　 ∙ Breyanzi(lisocabtagene maraleucel): 미만성 거대 B세포 림프종, 원발성 종격동 거대 B세포 림프종, 3B등급 소포림프종 치료제
　 - 희귀의약품 지정일: 지정해제(’22.2.20.)
　 - 유럽 통합 허가일: ’22.4.4.
　 - 업데이트 사항(’25.2.24.): ***기타(위해성 관리 계획, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
　 - 미만성 거대 B세포 림프종(Diffuse large B-cell lymphoma): 혈액암의 일종이며 비호치킨 림프종 중 가장 흔한 형태로, 백혈구의 일종인 B림프구에 영향을 미침. 해당 환자의 경우 B세포가 빠르게 증식하고 수명이 길어져 림프절에 과다 존재하게 됨. 첫 징후는 대개 목이나 팔 아래, 사타구니 부위에 림프절 비대로 인한 혹의 발생이며, 환자는 발열, 피로, 야간 발한, 뚜렷한 원인이 없는 체중감소 등이 나타날 수 있음.
　 - 소포림프종(Follicular lymphoma): 백혈구의 일종인 B림프구 또는 B세포에 발생하는 암이며, B세포가 빠르게 증식하고 수명이 길어져 림프절에 과다 존재하게 됨. 대개 목이나 팔 아래, 사타구니 부위에 림프절 비대로 인한 혹이 발생함. 또한 발열, 체중감소, 피로, 야간 발한 등이 나타날 수 있음. 보통 50세 이상의 연령에서 진단되며 장기 손상과 암이 재발하여 장기적으로 쇠약해지고 생명을 위협함.
　 - 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(Primary mediastinal large B-cell lymphoma): B림프구 또는 B세포의 공격성 암(aggressive cancer)이며, B세포가 빠르게 증식하고 수명이 길어짐. 환자들은 대개 흉강에 종양 덩어리가 발생하며, 이로 인해 호흡 곤란, 기침 및 얼굴과 팔의 붓기가 나타날 수 있음. 여성에게 더 흔하게 발생하며, 일반적으로 40세 미만의 사람들에게 영향을 미침. 환자 중 일부는 완치가 가능하나, 늦게 진단되거나 초기 치료 후 재발한 경우 생명을 위협함.
　 - 작용기전: 이 약물은 환자의 백혈구(CD4+, CD8+ T세포)가 포함되어 있으며, 키메릭 항원 수용체(chimeric antigen receptor, CAR) 단백질을 만들기 위해 유전적으로 변형됨. 변형된 T세포를 환자에게 투여하면, 암세포의 CD19 단백질에 부착되어 암세포의 사멸함.
　
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/breyanzi
　 
　 
　 ∙ Carvykti(ciltacabtagene autoleucel): 재발성·불응성 다발골수종 치료제
　 - 희귀의약품 지정일: ’20.2.28.
　 - 유럽 통합 허가일: ’22.5.25.
　 - 업데이트 사항(’25.2.25.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
　 - 다발골수종(multiple myeloma): 골수에서 생성되는 형질세포의 분열이 통제되지 않아 비정상적이고, 미성숙한 형질세포가 증식하여 발생함. 미성숙한 형질세포가 정상적인 백혈구, 적혈구, 혈소판(혈액이 응고되는 것을 돕는 성분) 생성을 방해하여 빈혈(적혈구 수 감소), 뼈통증, 골절, 혈중 칼슘 수치 상승 및 신장 질환 등의 합병증이 발생함.
　 - 작용기전: 이 약물은 환자의 T세포를 채취 후 암세포에 특이적인 키메릭 항원 수용체(chimeric antigen receptor) 단백질을 만들기 위해 유전적으로 변형됨. 변형된 T세포를 환자에게 투여하면, 다발골수종 표면의 B세포 성숙항원(B cell maturation antigen)에 부착되어 암세포를 사멸함.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/carvykti
　 
　  
❍ PIP(Paediatric Investigation Plan)† 업데이트 1건
　 ^†PIP : EMA가 소아 대상 의약품 개발 위해 의무적으로 요구하는 개발 계획으로, 신약이나 새로운 적응증, 제형 개발 시 소아에서의 안전성·유효성 평가 위한 연구 계획. 해당 소아 연구 결과를 허가 신청 시 제출해야함.
　 

성분명	Autologous CD34+ cells transduced with lentiviral vector containing the human Wiskott Aldrich Syndrom Protein gene
치료분야	면역학-류마티스학-이식학
채택번호	P/0260/2016
PIP 번호	EMEA-000786-PIP01-09-M02
약물형태	주입용 세포 현탁액
적응증	비스코트-얼드리치증후군(Wiskott Aldrich syndrome)
개발사	Genethon
업데이트 사항 (’25.2.26.)	P/0260/2016: 소아 임상시험 계획 수정 동의에 대한 EMA 결정(2016.10.5.)

　  
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/emea-000786-pip01-09-m02
 　 
 　 
 　 
▣ 일본
　
❍ PMDA,‘제24회 일본재생의료학회총회’개별 면담 부스 운영 안내(’25.2.14.)
　 - 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, 이하 PMDA)는 대학, 연구기관, 벤처기업을 중심으로 재생의료 등 제품 개발에 필요한 시험·치험계획 수립 등에 관한 상담을 받고 원활하게 개발할 수 있도록 지원하고 있음.
　 - PMDA는 2025년 3월 20일(목)부터 22일(토)까지 개최되는 ‘제24회 일본재생의료학회총회’에서 개별 면담을 위한 부스를 운영할 예정임. 재생의료 등 제품의 개발을 검토하고 있거나, 장래적으로 PMDA와 상담을 검토하고 있는 분 등을 대상으로 개발 제품에 대한 상담을 효율적으로 실시하기 위해 상담의 내용(범위)이나 논점 정리에 대한 의견을 교환하는 개별 상담을 실시할 계획임.
　  v 상담일시 : 2025년 3월 20일(목)~22일(토)
　  v 접수기간 : 2025년 2월 19일(수)~3월 7일(금)
　  v 신청방법 : 전자메일 접수
 　 
https://www.pmda.go.jp/review-services/symposia/0178.html
　 
　 
❍ MHLW, 약사심의회 의료기기·재생의료 등 제품 안전대책부회 개최 안내 (’25.2.20.)
　 - 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, 이하 MHLW)는 2025년 2월 20일,「약사심의회 의료기기·재생의료 등 제품 안전대책부회(薬事審議会　医療機器・再生医療等製品安全対策部会)」의 개최를 안내함.
　  v 일시: 2025년 3월 6일(목), 16:00~18:00
　  v 장소: 온라인 회의(web 형식)
　  v 의제:
　 - 의료기기·재생의료 등 제품의 시판 후 안전 대책
　 - 의료기기·재생의료 등 제품의 결함 등 보고
　 - 의료기기·재생의료 등 제품의 감염증 정기 보고
　 - 기타
　 
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_51749.html
　 
 　 
❍ PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개 (’25.2.25.)
　 - PMDA는 2014년 11월 25일부터「의약품의료기기법(医薬品医療機器法)」제68조의13제3항에 의거하여 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례 등에 대한 보고를 받고 있음.
　 - PMDA는 제조판매업자로부터 보고받은 일본 내 결함 및 감염증 증례를 라인리스트 형식으로 공개하고 있음. 이번에 공개된 정보는 2014년 11월 25일부터 2024년 10월 31일까지 접수된 결함 및 감염증 증례이며, 이후 보고에 대해서도 순차적으로 게재될 예정임.
　 - 또한 재생의료 등 제품, 인간(자가) 표피 유래 세포 시트 및 인간(자가) 연골 유래 조직의 경우,「의약품의료기기법(医薬品医療機器法)」(2014.11.25.) 시행에 따라, 의료기기가 아닌 재생의료 등 제품으로 규제받게 되었음. 그러므로 개정법 시행 전, 의료기기로서 보고된 증례도 재생의료 등 제품의 결함 등이 의심되는 증례보고에 포함하여 게재하고 있음. https://www.pmda.go.jp/safety/info-services/ctp/0006.html