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첨단바이오 정보동향 제137호
- 작성자 :
- 게시일 :
- 2025-02-20
- 조회수 :
- 922
▣ 국내
❍ 평가원, 2025년 제1차 식품의약품안전처 출연연구개발사업 신규과제 통합 재공고 알림 (’25.2.7.)
- 식품의약품안전평가원(이하 평가원)은 2025년 2월 7일, 2025년 제1차 출연연구개발사업 신규지원 대상과제 통합 재공고를「식품·의약품등의 안전 및 제품화 지원에 관한 규제과학혁신법」및「식품·의약품 등의 안전기술 연구개발사업 운영규정」(훈령 제183호) 제49조에 근거하여 다음과 같이 공고하고, 연구개발 관련기관 및 연구자의 적극적인 참여를 알렸음.
- 그 중 첨단바이오의약품과 관련된 신규과제는 다음과 같음.
- 공고 관련 상세내용은 평가원 홈페이지의 공지(http://nifds.go.kr>정보마당>공지사항)에서 확인할 수 있음.
https://www.nifds.go.kr/brd/m_20/view.do?seq=12894
❍ 식약처, 혁신제품 20개 선정해 허가까지 집중 지원 (’25.2.12.)
- 식품의약품안전처(이하 식약처)는 신약, 첨단바이오의약품, 혁신의료기기 등 혁신제품 20개를 선정해 집중 사전상담으로 신속한 제품화를 지원하는 <길잡이> 프로그램을 2025년부터 새롭게 운영하고, 기존에 각 분야로 분산되어 이뤄지던 사전상담 창구를 ‘혁신제품 사전상담 통합창구’로 통합 운영한다고 밝힘.
- <길잡이> 프로그램은 ｢식의약규제과학혁신법*｣에 따라 혁신제품 20개를 선정, 집중적인 상담을 실시하여, 일회성 단순 상담으로 그치지 않고 허가까지 연계될 수 있도록 집중 지원하는 제도로, 선정된 제품화 가능성이 높고 사회적 시급성이 있는 품목**에 대해 제품 전담자(PM)를 배정하여 ▲사전상담 후 개발 과정 모니터링 및 전문 상담 제공, ▲임상심사 대상은 개발단계에 맞는 임상설계, 비임상·임상시험 자료 및 통계방법 적절성 등 제시 ▲신속심사(GIFT) 프로그램 연계로 허가자료 준비 지원과 필요시 자료 작성기준 사전 검토 등 신속한 제품화를 위해 체계적으로 지원함.
- 한편, 기존 의약품·의료기기·식품·기타 분야로 각각 분산되어 이뤄지던 사전상담 창구를 일원화하여, 혁신제품 사전상담 통합창구로 통합 운영함에 따라 일원화된 절차를 통해 필요한 규제 지원을 받을 수 있고, 식약처 누리집 내 혁신제품 사전상담 시스템에서 상담을 신청할 수 있으며, 사전상담 대상***인 경우 신청일로부터 30일 이내에 상담 결과를 확인할 수 있음.
* 「식품·의약품 등의 안전 및 제품화 지원에 관한 규제과학혁신법」
** 선정기준 : ①개발이 계속 진행 중이며 ②임상시험 승인 또는 허가 신청 단계로 진입가능성이 높고 ③신기술·신개념, 희귀·난치성 질환, 중증질환 치료제 등 사회적으로 제품화가 시급·필요한 품목
*** 생명 위협/중대한 질환의 치료 목적 의약품, 희귀의약품, 대유행 감염병 예방 또는 치료 목적 의약품, 희소의료기기, 혁신의료기기, 혁신기술 적용 융복합 의료제품 등
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48858&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 정부, 신산업 성장과 민생 경제 활력 제고를 위한 기획형 규제샌드박스 본격 추진 (’25.2.13.)
- 국무조정실은 2025년 2월 13일, 기획형 규제샌드박스의 1차 추진 과제목록을 발표했음.
- 기존 규제샌드박스는 개별 기업이 요청한 규제에 대해서만 특례를 부여하고 해당 제도를 개선하는 방식이지만 기획형 규제샌드박스는 종합적인 관점에서 해당 규제 개선 여부를 실증하기 위해 과제 기획부터 사업자 모집까지 정부가 주도하는 샌드박스 모델로, 전 부처 대상으로 수요조사를 시행해 규제부처와의 협의·조정 과정을 거쳐 ICT, 혁신금융, 산업융합 2개, 순환경제 등 5개의 과제를 선정했으며, 이번 특례 사업에 참여하는 기업 등에게 특례를 부여하고자 함.
- 과제는 생성형 AI, 바이오·헬스, 친환경 등 신산업의 성장을 저해하는 관련 규제들을 중심으로 선정했으며, 그 중 첨단바이오의약품과 관련한 내용은 다음과 같음.
- 이들 과제는 ICT 융합, 혁신금융 등 4개의 샌드박스 운영기관에 배정하고 이후 샌드박스 운영부처별로 이들 특례에 대해 실증하려는 사업자를 모집할 예정임.
https://www.korea.kr/briefing/pressReleaseView.do?newsId=156674244
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미국
❍ CBER, 첨단재생의료치료제(RMAT) 승인 목록 공개 (’25.2.12.)
- 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, 이하 FDA)의 생물학적의약품평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research, 이하 CBER)는 2025년 2월 12일, 승인된 첨단재생의료치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) 지정 제품 목록을 공개함.
(2024년 12월 31일 기준 현황)
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/cber-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-approvals
❍ CBER, 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정 요청 누적 현황 공개 (’25.2.12.)
- FDA의 CBER는 2025년 2월 12일, 21세기 치료법(21st Century Cures Act)제정일(2016.12.13.)로부터 연간 RMAT 지정 신청 건수와 결과 건수를 공개함.
∙ Cohort: 2016.12.13.~2025.9.30. (2024년 12월 31일 기준현황)
* 지정 결정 보류 중인 건은 신청건수에 반영됨
* RMAT 지정 제도는 FDA 산하 CBER에서 운영하는 중대한 또는 생명을 위협하는 질환에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위해
2016년 ｢21st Century Cures Act｣(Cures Act)에 따라 도입된 제도로, 재생의료치료제(세포치료제, 조직공학제품, 인체세포 및 조직제품 등)의
신속한 개발 및 심사를 받을 수 있도록 지원함.
- 기간 내 RMAT 지정 승인 후 철회 또는 폐지(취소) 건수는 없음.
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/cumulative-cber-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-requests-received-fiscal
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유럽
❍ CHMP, ‘Breyanzi’의 시판 허가 조건 변경 권고 (’25.1.31.)
- 2025년 1월 30일, 약물사용자문위원회(Committee for medicinal products for human use, CHMP)는 긍정적인 의견을 채택하여, 의약품 Breyanzi의 시판 허가 조건 변경을 권고함. CHMP는 최소 두 가지 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포림프종(Follicular lymphoma, FL)이 있는 성인 환자 치료를 포함하도록 Breyanzi의 새로운 적응증을 승인함. 이에 따라 Breyanzi의 전체 적응증은 다음과 같음.
① 1차 화학면역요법(chemoimmunotherapy)을 완료한 후 12개월 이내에 재발하였거나 불응성을 나타내는 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL), 고등급 B세포 림프종(high grade B cell lymphoma, HGBCL), 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(primary mediastinal large B-cell lymphoma, PMBCL) 및 3B등급 소포림프종(follicular lymphoma grade 3B, FL3B) 성인 환자의 치료
② 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 DLBCL, PMBCL 및 FL3B 성인 환자의 치료
③ 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포림프종(FL) 성인 환자의 치료
- 제품 사용에 대한 자세한 권장사항은 업데이트된 제품특성요약서(Summary of product characteristics, SmPC)에 기술될 예정이며, 개정된 EPAR(European Public Assessment Report)에 게시 및 시판 허가 변경에 대한 유럽위원회(European Commission, EC)의 결정이 승인된 후 유럽연합의 모든 공식 언어로 제공될 예정임.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/variation/breyanzi
❍ EMA, 유럽연합 기준일(EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(PSURs) 제출 빈도 목록 업데이트 (’25.2.5.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 2025년 2월 5일 유럽연합 기준일(European Union reference dates, EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(Periodic Safety Update Reports, PSURs) 제출 빈도 목록을 업데이트하였음. 품목허가권자(marketing authorisation holder, MAH)는 EU 수준에서 평가 대상인 활성 물질 및 활성 물질의 조합에 대해 EURD을 기준으로 정해진 제출 주기에 따라 PSUR을 제출해야 함.
- 업데이트된 목록 중 첨단치료의약품(ATMP)에는 Zolgensma(Onasemnogene abeparvovec), Upstaza(Eladocagene exuparvovec), Ebvallo(Tabelecleucel), Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec)가 해당됨.
v Zolgensma(Onasemnogene abeparvovec): 자료 마감시점(data lock point, DLP) 변경
v Upstaza(Eladocagene exuparvovec): PSUR 주기 변경 및 DLP 업데이트
v Ebvallo(Tabelecleucel): PSUR 주기 변경 및 DLP 업데이트
v Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec): DLP 변경
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-european-union-reference-dates-eurd-frequency-submission-periodic-safety-update-reports-psurs_en.xlsx
❍ EMA, 임상시험에서 첨단치료의약품(ATMPs)의 품질, 비임상 및 임상적 요구사항에 대한 가이드라인 업데이트 (’25.2.6.)
- EMA는 2025년 2월 6일 “임상시험에서 임상용 첨단치료의약품의 품질, 비임상 및 임상적 요구사항에 대한 과학적 가이드라인(Guideline on quality, non-clinical and clinical requirements for investigational advanced therapy medicinal products in clinical trials - Scientific guideline)”을 업데이트함.
- 2024년 3월 25일 초안 공개된 해당 가이드라인은 임상시험용 첨단치료의약품(ATMPs)을 사용한 탐색(최초 인체 임상시험 포함) 및 확증 임상시험에 대한 임상시험 신청 구조와 데이터 요구사항에 대한 지침을 제공함. 또한 임상시험용 첨단치료의약품(ATMPs)의 비임상 및 임상 개발뿐만 아니라 개발, 제조 및 품질 관리와 관련된 내용이 포함되어 있으며, 품목 허가 신청(Marketing Authorization Application, MAA)에 대한 관점을 포함함.
https://www.ema.europa.eu/en/guideline-quality-non-clinical-clinical-requirements-investigational-advanced-therapy-medicinal-products-clinical-trials-scientific-guideline
❍ PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록 (’25.2.7.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 2025년 2월 5일, PRIME(PRIority MEdicines)* 적격성을 부여받았으며 현재도 개발 진행 중인 의약품 목록을 업데이트하였음. 이중, 첨단치료의약품(ATMP)은 다음과 같음.
* PRIME 제도는 EMA에서 운영하는 제도로, 의학적 미충족 필요 영역에서 제품 개발과 승인이 신속히 이루어지도록 지원을 강화한 제도로, 개발 초기부터 개발자 측과 강화된 상호작용 및 조기 대화를 기반으로 개발 계획을 최적화 하고 신속한 평가 진행함으로써 의학적 미충족 해결 유망한 의약품들이 신속하게 시판허가 될 수 있도록 지원
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx
❍ EMA, PRIME 제도 적격성에 대한 권고사항 업데이트 (’25.2.7.)
- 2025년 1월 EMA의 CHMP 회의에서 4건의 PRIME 자격 요청이 접수되었으며, 그 중 2건은 승인되었고, 2건은 거부됨. 이중 첨단치료의약품(ATMP)은 총 3건의 신청이 검토되었으며, 검토결과 1건이 승인되고 2건이 거부되었음.
• 승인
- Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human RAG1 gene: RAG1 결핍 중증 복합 면역 결핍(RAG1 deficient severe combined immunodeficiency (SCID)) 치료제
• 거부
- 뒤쉔근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 치료제
- 중증근무력증(Myasthenia Gravis) 치료제
https://www.ema.europa.eu/en/documents/chmp-annex/recommendations-eligibility-prime-scheme-adopted-chmp-meeting-27-30-january-2025_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 11월 월간 회의록 공개 (’25.2.10.)
- EMA는 2024년 11월 25일~28일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 11월 월간 회의록을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-prac-meeting-25-28-november-2024_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 2월 월간 회의 안건 공개 (’25.2.10.)
- EMA는 2025년 2월 10일~13일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 2월 월간 회의 안건을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-prac-meeting-10-13-february-2025_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 실마리정보 논의 의약품 목록 공개 (’25.2.10.)
- EMA의 약물감시위해평가위원회(PRAC)는 2012년 9월 이후 실마리정보를 논의한 의약품 목록을 2025년 2월 10일에 공개함.
- PRAC는 매월 EU에서 승인된 의약품에 대한 안전성 실마리정보를 분석하고, 우선순위 선정 및 평가하며, 이러한 평가는 제품 특성 요약서 및 패키지 리플릿을 포함하여 다양한 권고 사항으로 이어질 수 있음. PRAC가 논의하여 실마리 정보를 안내한 첨단치료의약품(ATMP) 목록은 아래와 같음.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-signals-discussed-prac-september-2012_en.xlsx
❍ EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 12월 월간 회의록 공개 (’25.2.11)
- EMA는 2024년 12월 3~5일에 진행한 희귀의약품위원회(COMP) 12월 월간 회의록을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-comp-meeting-3-5-december-2024_en.pdf
❍ EMA, PDCO(Paediatric Committee) 12월 월간 회의록 공개 (’25.2.13.)
- EMA는 2024년 12월 10일~13일에 진행한 소아위원회(PDCO) 12월 월간 회의록을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-pdco-minutes-10-13-december-2024-meeting_en.xlsx
❍ EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 1건
†EPAR : EU의 CP(Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
* Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
∙ Zolgensma(onasemnogene abeparvovec): 척수성 근위축증 치료제
- 희귀의약품 지정일: ’15.6.19.
- 유럽 통합 허가일: ’20.5.18.
- 업데이트 사항(’25.2.4.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
- 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy, SMA): 보통 생후 1년에 진단되며, 운동 뉴런(근육의 움직임을 조절하는 뇌와 척수의 신경)에 영향을 미치는 SMN(survival motor neuron) 단백질이 SMN1 유전자의 돌연변이로 인해 생성되지 않아 발생하는 유전성 질환임. 운동 뉴런이 약화되어 근육 위축, 근력 약화 등의 증상이 나타나고 시간이 지남에 따라 호흡장애와 마비를 일으키기 때문에 장기간 쇠약해지고 생명을 위협하는 질환임.
- 작용기전: SMN 단백질의 유전자를 포함하도록 변형된 아데노부속바이러스(adeno-associated virus)로 제조된 의약품을 투여하면 해당 유전자를 신경세포로 전달하여 SMN 단백질 생산을 가능하게 함. 이를 통해 운동 뉴런의 생존과 기능을 개선하여 근육의 기능을 유지할 것으로 예상됨.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zolgensma
❍ PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 1건
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/emea-003496-pip01-23
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일본
❍ PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트 (’25.1.31.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)는 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험) 정보를 2025년 1월 31일자로 업데이트함.
- PMDA의 “人道的見地から実施される治験(인도적 관점에서 실시되는 치험)”은 일반적인 임상시험의 기준에 부합하지 않는 환자들에게도 새로운 치료법이나 의약품에 대한 접근을 가능할 수 있도록 도입된 특별한 제도(확대치험)(2016년 1월 22일자 약생심사발 0122 제7호, 2016년 7월 21일자 약생기심사발 0721 제1호)임. 이 제도는 환자의 삶의 질을 향상시키거나 생명을 연장시키는 것을 목표로 일반적 치험의 절차나 기준을 따르진 않으나, 환자의 안전을 최우선으로 고려함. 이 제도를 통해 생명에 중대한 영향을 미치는 질환으로, 현재의 승인된 치료법으로는 효과적인 치료가 어려운 환자에게 아직 승인되지 않은 약, 기기, 재생의학 제품의 사용에 따른 위험과 예상되는 치료상의 이점의 균형을 고려하여 예외적으로 사용가능하게 함.
- PMDA 홈페이지에서 주요 치험*과 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험)의 정보를 확인할 수 있으며, 매월 말 기준으로 업데이트 됨.
* 주요 치험(主たる治験): 일본 내 신약개발의 마지막 단계인 치험으로, 효능·효과, 용법·용량이 개발 과정을 통해 설정된 후 진행되는 유효성 및 안전성을 확인하기 위한 치험
https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0016.html
❍ PMDA, 신뢰성 보증부(信頼性保証部) 2025 겨울 설명회 개최 알림 (’25.2.3.)
- PMDA는 적합성 조사를 효율적이고 효과적으로 실시할 수 있도록, 다양한 활동을 실시하고, 정보를 안내하고자 노력하고 있음.
- PMDA는 신뢰성 보증부의 2025년도 활동 내용을 중심으로 정보 공유를 위해 설명회를 개최할 예정임.
v 일시 : 2025년 2월 7일(금), 14:00∼17:00
v 장소 : 온라인
v 프로그램 :
- 신뢰성 보증부의 2025년도 활동
- 승인 신청의 적합성 조사
- 재심사 적합성 조사
- ICH E6(R3) 최신 정보
- 치험생태계(治験エコシステム) 도입 추진 사업
- 실사용데이터(リアルワールドデータ) 활용 촉진 사업
- 품질·비임상 시험의 신뢰성 조사
https://www.pmda.go.jp/review-services/symposia/0172.html
❍ PMDA,「의약품 및 재생의료 등 제품의 적합성 조사 시 위험도에 따라 조사 범위를 변경하는 경우의 운영 방법」통지문 정정 게재 (’25.2.5.)
- PMDA의 신뢰성 보증부는 의약품 및 재생의료 등 제품의 승인 신청 자료 또는 재심사 신청 자료가 GLP(Good Laboratory Practice), GCP(Good Clinical Practice), GPSP(Good Post-marketing Study Practice)에 따라 윤리적이고 과학적으로 적절하게 수행된 시험 결과에 기반하고 있는지를 확인함. 또한, “신청 자료의 신뢰성 기준”에 따라 시험 결과를 토대로 적절하고 정확하게 작성되어 있는지를 평가하기 위해 적합성 서면 조사, GLP 조사, GCP 및 GPSP 실태 조사를 실시함. 아울러, PMDA는 일본 내 GLP 시험 수행 기관에 대한 시설 인증을 담당하고 있으며, 시험 수행 기관의 신청을 기반으로 GLP 시설 조사를 시행하고 있음.
- 신뢰성 보증부는 승인 신청과 관련하여 각종 통지문을 게재하고 있는데, 「의약품 및 재생의료 등 제품의 적합성 조사 시 위험도에 따라 조사 범위를 변경하는 경우의 운영 방법」에 대한 통지문의 정정 내용을 2025년 2월 5일자로 게재함.
- 해당 통지문은 ‘PMDA 홈페이지의 신뢰성 보증업무(信頼性保証業務(GLP/GCP/GPSP)내 각종 관련 통지(승인신청)(各種関連通知（承認申請)) 페이지’에서 확인 가능함.
https://www.pmda.go.jp/review-services/inspections/drugs/0001.html
https://www.pmda.go.jp/review-services/inspections/drugs/0005.html
https://www.pmda.go.jp/files/000273635.pdf
❍ MHLW, 약사심의회 재생의료 등 제품·생물 유래 기술 분과위원회 개최 알림 (’25.2.5.)
- 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, 이하 MHLW)은 2025년 2월 5일,「약사심의회 재생의료 등 제품·생물유래기술 분과위원회(薬事審議会 再生医療等製品・生物由来技術部会)」의 개최를 안내함.
v 일시: 2025년 2월 19일(수), 18:00~20:00
v 장소: 후생노동성 제15 회의실(12층)
v 의제:
• 보고사항(공개):
- 차세대 재생의료 등 제품의 평가 지표
• 심의사항(비공개):
- 재생의료 등 제품 ‘Beqvez(ベクベッツ点滴静注)’의 제조 판매 승인 여부, 조건 종료일의 필요성과 재심사 기간의 지정 여부
- 재생의료 등 제품 ‘cretostimogene grenadenorepvec’의 희귀질환용 재생의료 등 제품 지정 여부
• 보고사항(비공개):
- 유전자 변형 생물(遺伝子組換え生物) 등의 사용 규제에 따른 생물 다양성 확보에 관한 법률 제4조에 기반한 유전자 변형 생물 등의 제1종 사용 규정의 승인 및 제13조에 기반한 유전자 변형 생물 등의 제2종 사용 등에 대한 확산 방지 조치의 확인을 실시한 품목
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_50415.html
❍ PMDA, 평가 중인 재생의료 등 제품과 관련된 위험 정보 게재 (’25.2.7.)
- PMDA는 재생의료 등 제품에 관해서 PMDA 및 MHLW에서 평가 중인 위험(リスク) 정보를 게재하고 있음.
- 게재 대상은
1. 사용상의 주의 개정 등으로 이어질 가능성이 있는 주요 위험 정보.
2. 이상사례 보고의 일정한 축적 또는 시판 직후 조사 등을 통해 시사된 위험 정보수.
- 2025년 2월 7일자로 게재된 사용상의 주의 개정 등으로 이어질 수 있는 위험 정보는 아래와 같음.
https://www.pmda.go.jp/safety/info-services/ctp/0016.html
❍ 평가원, 2025년 제1차 식품의약품안전처 출연연구개발사업 신규과제 통합 재공고 알림 (’25.2.7.)
- 식품의약품안전평가원(이하 평가원)은 2025년 2월 7일, 2025년 제1차 출연연구개발사업 신규지원 대상과제 통합 재공고를「식품·의약품등의 안전 및 제품화 지원에 관한 규제과학혁신법」및「식품·의약품 등의 안전기술 연구개발사업 운영규정」(훈령 제183호) 제49조에 근거하여 다음과 같이 공고하고, 연구개발 관련기관 및 연구자의 적극적인 참여를 알렸음.
- 그 중 첨단바이오의약품과 관련된 신규과제는 다음과 같음.
- 공고 관련 상세내용은 평가원 홈페이지의 공지(http://nifds.go.kr>정보마당>공지사항)에서 확인할 수 있음.
https://www.nifds.go.kr/brd/m_20/view.do?seq=12894
❍ 식약처, 혁신제품 20개 선정해 허가까지 집중 지원 (’25.2.12.)
- 식품의약품안전처(이하 식약처)는 신약, 첨단바이오의약품, 혁신의료기기 등 혁신제품 20개를 선정해 집중 사전상담으로 신속한 제품화를 지원하는 <길잡이> 프로그램을 2025년부터 새롭게 운영하고, 기존에 각 분야로 분산되어 이뤄지던 사전상담 창구를 ‘혁신제품 사전상담 통합창구’로 통합 운영한다고 밝힘.
- <길잡이> 프로그램은 ｢식의약규제과학혁신법*｣에 따라 혁신제품 20개를 선정, 집중적인 상담을 실시하여, 일회성 단순 상담으로 그치지 않고 허가까지 연계될 수 있도록 집중 지원하는 제도로, 선정된 제품화 가능성이 높고 사회적 시급성이 있는 품목**에 대해 제품 전담자(PM)를 배정하여 ▲사전상담 후 개발 과정 모니터링 및 전문 상담 제공, ▲임상심사 대상은 개발단계에 맞는 임상설계, 비임상·임상시험 자료 및 통계방법 적절성 등 제시 ▲신속심사(GIFT) 프로그램 연계로 허가자료 준비 지원과 필요시 자료 작성기준 사전 검토 등 신속한 제품화를 위해 체계적으로 지원함.
- 한편, 기존 의약품·의료기기·식품·기타 분야로 각각 분산되어 이뤄지던 사전상담 창구를 일원화하여, 혁신제품 사전상담 통합창구로 통합 운영함에 따라 일원화된 절차를 통해 필요한 규제 지원을 받을 수 있고, 식약처 누리집 내 혁신제품 사전상담 시스템에서 상담을 신청할 수 있으며, 사전상담 대상***인 경우 신청일로부터 30일 이내에 상담 결과를 확인할 수 있음.
* 「식품·의약품 등의 안전 및 제품화 지원에 관한 규제과학혁신법」
** 선정기준 : ①개발이 계속 진행 중이며 ②임상시험 승인 또는 허가 신청 단계로 진입가능성이 높고 ③신기술·신개념, 희귀·난치성 질환, 중증질환 치료제 등 사회적으로 제품화가 시급·필요한 품목
*** 생명 위협/중대한 질환의 치료 목적 의약품, 희귀의약품, 대유행 감염병 예방 또는 치료 목적 의약품, 희소의료기기, 혁신의료기기, 혁신기술 적용 융복합 의료제품 등
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48858&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
❍ 정부, 신산업 성장과 민생 경제 활력 제고를 위한 기획형 규제샌드박스 본격 추진 (’25.2.13.)
- 국무조정실은 2025년 2월 13일, 기획형 규제샌드박스의 1차 추진 과제목록을 발표했음.
- 기존 규제샌드박스는 개별 기업이 요청한 규제에 대해서만 특례를 부여하고 해당 제도를 개선하는 방식이지만 기획형 규제샌드박스는 종합적인 관점에서 해당 규제 개선 여부를 실증하기 위해 과제 기획부터 사업자 모집까지 정부가 주도하는 샌드박스 모델로, 전 부처 대상으로 수요조사를 시행해 규제부처와의 협의·조정 과정을 거쳐 ICT, 혁신금융, 산업융합 2개, 순환경제 등 5개의 과제를 선정했으며, 이번 특례 사업에 참여하는 기업 등에게 특례를 부여하고자 함.
- 과제는 생성형 AI, 바이오·헬스, 친환경 등 신산업의 성장을 저해하는 관련 규제들을 중심으로 선정했으며, 그 중 첨단바이오의약품과 관련한 내용은 다음과 같음.
- 이들 과제는 ICT 융합, 혁신금융 등 4개의 샌드박스 운영기관에 배정하고 이후 샌드박스 운영부처별로 이들 특례에 대해 실증하려는 사업자를 모집할 예정임.
https://www.korea.kr/briefing/pressReleaseView.do?newsId=156674244
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미국❍ CBER, 첨단재생의료치료제(RMAT) 승인 목록 공개 (’25.2.12.)
- 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, 이하 FDA)의 생물학적의약품평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research, 이하 CBER)는 2025년 2월 12일, 승인된 첨단재생의료치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) 지정 제품 목록을 공개함.
(2024년 12월 31일 기준 현황)
| 제품명 | 성분명(established name) | 개발사 | 승인 날짜 | 적응증 |
| BREYANZI | lisocabtagene maraleucel | Juno Therapeutics, Celgene Company |
’21.2.5. | 최소 2회 선행 치료 후, 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 성인 환자의 치료 |
| StrataGraft | 인간 피부 섬유아세포로 조절되고, 마우스의 콜라겐에서 배양된 동종 케라틴 세포주 | Stratatech Corporation |
’21.6.15. | 온전한 피부가 남아있고, 임상적으로 외과적 처치가 필요한 성인 환자의 치료에서 재생 치료를 촉진하고 상처를 완전하게 봉합 |
| RETHYMIC | 동종이계 흉선 조직 | Enzyvant Therapeutics GmbH |
’21.10.8. | 선천성 무흉선증(congenital athymia) 소아의 면역 재구성(Immune reconstitution) |
| VYJUVEK | beremagene geperpavec-svdt | Krystal Biotech, Inc. | ’23.5.19. | 제VII형 콜라겐 알파 1번 사슬(COL7A1) 유전자에 돌연변이가 있는 생후 6개월 이상의 이영양성 수포성 표피박리증 환자의 치료 |
| ROCTAVIAN | valoctocogene roxaparvovec-rvox | Biomarin Pharmaceutical, Inc. | ’23.6.29. | FDA에서 승인된 검사를 통해 검출된 아데노 부속 바이러스 혈청형 5에 대한 기존 항체가 없는 중증 A형 혈우병(선천성 제Ⅷ인자 결핍, 제Ⅷ인자 활성 < 1 IU/dL)을 앓고 있는 성인 환자의 치료 |
| CASGEVY | exagamglogene autotemcel | Vertex Pharmaceuticals Inc. | ’23.12.8. | 재발성 혈관막힘위기(VOC)가 있는 12세 이상의 낫적혈구병(SCD) 환자의 치료 |
| LYFGENIA | lovotibeglogene autotemcel | bluebird bio, Inc. | ’23.12.8. | 혈관막힘사건(VOE) 병력이 있는 12세 이상의 낫적혈구병(SCD) 환자의 치료 |
| AMTAGVI | Lifileucel | Iovance Biotherapeutics, Inc. | ’24.2.16. | PD-1 차단 항체 치료 이후 또는 BRAF V600 돌연변이 양성 환자의 경우, MEK 억제제 병용 유무에 관계없이, BRAF 억제제 치료 이후 절제 불가능하거나 전이성 흑색종 환자의 치료 |
| LENMELDY | atridarsagene autotemcel | Orchard Therapeutics (Europe) Ltd. | ’24.3.18. | 증상발현 전 후기 영아(pre-symptomatic late infantile, PSLI), 증상발현 전 조기 소아(pre-symptomatic early juvenile, PSEJ), 조기 증상발현 조기 소아(early symptomatic early juvenile, ESEJ)의 이염성 백질디스트로피(metachromatic leukodystrophy)의 치료 |
| BEQVEZ | fidanacogene elaparvovec-dzkt | Pfizer, Inc. | ’24.4.25. | 예방요법을 받고 있으며, FDA에서 승인된 검사를 통해 아데노 부속 바이러스 혈청형 Rh74var(AAVRh74var) 캡시드에 중화 항체가 검출되지 않은 중등도~중증의 B형 혈우병(선천성 FIX 결핍) 성인 환자의 치료 |
| TECELRA | afamitresgene autoleucel | Adaptimmune LLC | ’24.8.1. | 절제 불가능하거나 전이성 활막육종(synovial sarcoma)을 가졌고 이전에 전신 치료를 받은 적이 있는 성인 환자의 치료 |
| AUCATZYL | Obecabtagene autoleucel | Autolus, Inc. | ’24.11.8. | 재발성 또는 불응성 B-세포 전구 급성 림프모구 백혈병(acute lymphoblastic leukemia, ALL) 성인 환자의 치료 |
| SYMVESS | acellular tissue engineeredvessel-tyod | Humacyte Global, Inc. | ’24.12.19. | 즉각적인 사지 동맥 손실을 방지하기 위하여 긴급하게 재혈관화가 필요하고 자가정맥 이식이 불가능한 경우 성인 환자에서 혈관 우회로로 사용 |
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/cber-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-approvals
❍ CBER, 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정 요청 누적 현황 공개 (’25.2.12.)
- FDA의 CBER는 2025년 2월 12일, 21세기 치료법(21st Century Cures Act)제정일(2016.12.13.)로부터 연간 RMAT 지정 신청 건수와 결과 건수를 공개함.
∙ Cohort: 2016.12.13.~2025.9.30. (2024년 12월 31일 기준현황)
| 연도 | 신청건수 | 승인 | 거절 | 철회 |
| 2017 | 31 | 11 | 18 | 2 |
| 2018 | 47 | 18 | 27 | 2 |
| 2019 | 37 | 17 | 18 | 2 |
| 2020 | 34 | 13 | 21 | 0 |
| 2021 | 24 | 9 | 13 | 2 |
| 2022 | 30 | 14 | 15 | 1 |
| 2023 | 35 | 18 | 17 | 0 |
| 2024 | 59 | 43 | 14 | 2 |
| 2025 | 20 | 9 | 4 | 1 |
* RMAT 지정 제도는 FDA 산하 CBER에서 운영하는 중대한 또는 생명을 위협하는 질환에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위해
2016년 ｢21st Century Cures Act｣(Cures Act)에 따라 도입된 제도로, 재생의료치료제(세포치료제, 조직공학제품, 인체세포 및 조직제품 등)의
신속한 개발 및 심사를 받을 수 있도록 지원함.
- 기간 내 RMAT 지정 승인 후 철회 또는 폐지(취소) 건수는 없음.
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/cumulative-cber-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-requests-received-fiscal
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유럽❍ CHMP, ‘Breyanzi’의 시판 허가 조건 변경 권고 (’25.1.31.)
- 2025년 1월 30일, 약물사용자문위원회(Committee for medicinal products for human use, CHMP)는 긍정적인 의견을 채택하여, 의약품 Breyanzi의 시판 허가 조건 변경을 권고함. CHMP는 최소 두 가지 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포림프종(Follicular lymphoma, FL)이 있는 성인 환자 치료를 포함하도록 Breyanzi의 새로운 적응증을 승인함. 이에 따라 Breyanzi의 전체 적응증은 다음과 같음.
① 1차 화학면역요법(chemoimmunotherapy)을 완료한 후 12개월 이내에 재발하였거나 불응성을 나타내는 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL), 고등급 B세포 림프종(high grade B cell lymphoma, HGBCL), 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(primary mediastinal large B-cell lymphoma, PMBCL) 및 3B등급 소포림프종(follicular lymphoma grade 3B, FL3B) 성인 환자의 치료
② 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 DLBCL, PMBCL 및 FL3B 성인 환자의 치료
③ 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포림프종(FL) 성인 환자의 치료
- 제품 사용에 대한 자세한 권장사항은 업데이트된 제품특성요약서(Summary of product characteristics, SmPC)에 기술될 예정이며, 개정된 EPAR(European Public Assessment Report)에 게시 및 시판 허가 변경에 대한 유럽위원회(European Commission, EC)의 결정이 승인된 후 유럽연합의 모든 공식 언어로 제공될 예정임.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/variation/breyanzi
❍ EMA, 유럽연합 기준일(EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(PSURs) 제출 빈도 목록 업데이트 (’25.2.5.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 2025년 2월 5일 유럽연합 기준일(European Union reference dates, EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(Periodic Safety Update Reports, PSURs) 제출 빈도 목록을 업데이트하였음. 품목허가권자(marketing authorisation holder, MAH)는 EU 수준에서 평가 대상인 활성 물질 및 활성 물질의 조합에 대해 EURD을 기준으로 정해진 제출 주기에 따라 PSUR을 제출해야 함.
- 업데이트된 목록 중 첨단치료의약품(ATMP)에는 Zolgensma(Onasemnogene abeparvovec), Upstaza(Eladocagene exuparvovec), Ebvallo(Tabelecleucel), Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec)가 해당됨.
v Zolgensma(Onasemnogene abeparvovec): 자료 마감시점(data lock point, DLP) 변경
v Upstaza(Eladocagene exuparvovec): PSUR 주기 변경 및 DLP 업데이트
v Ebvallo(Tabelecleucel): PSUR 주기 변경 및 DLP 업데이트
v Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec): DLP 변경
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-european-union-reference-dates-eurd-frequency-submission-periodic-safety-update-reports-psurs_en.xlsx
❍ EMA, 임상시험에서 첨단치료의약품(ATMPs)의 품질, 비임상 및 임상적 요구사항에 대한 가이드라인 업데이트 (’25.2.6.)
- EMA는 2025년 2월 6일 “임상시험에서 임상용 첨단치료의약품의 품질, 비임상 및 임상적 요구사항에 대한 과학적 가이드라인(Guideline on quality, non-clinical and clinical requirements for investigational advanced therapy medicinal products in clinical trials - Scientific guideline)”을 업데이트함.
- 2024년 3월 25일 초안 공개된 해당 가이드라인은 임상시험용 첨단치료의약품(ATMPs)을 사용한 탐색(최초 인체 임상시험 포함) 및 확증 임상시험에 대한 임상시험 신청 구조와 데이터 요구사항에 대한 지침을 제공함. 또한 임상시험용 첨단치료의약품(ATMPs)의 비임상 및 임상 개발뿐만 아니라 개발, 제조 및 품질 관리와 관련된 내용이 포함되어 있으며, 품목 허가 신청(Marketing Authorization Application, MAA)에 대한 관점을 포함함.
https://www.ema.europa.eu/en/guideline-quality-non-clinical-clinical-requirements-investigational-advanced-therapy-medicinal-products-clinical-trials-scientific-guideline
❍ PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록 (’25.2.7.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 2025년 2월 5일, PRIME(PRIority MEdicines)* 적격성을 부여받았으며 현재도 개발 진행 중인 의약품 목록을 업데이트하였음. 이중, 첨단치료의약품(ATMP)은 다음과 같음.
| 제품명 | 적응증 | PRIME 지정 일자 |
| Tasadenoturev | 재발성 교모세포종(recurrent glioblastoma)의 유전자치료제 | ’16.7.21 |
| NY-ESO-1c259T | 전이성 활막육종(Metastatic synovial sarcoma)의 유전자치료제 | ’16.7.21. |
| AAV2/8-hCARp.hCNGB3 | CNGB3 유전자 결함과 관련된 색맹의 유전자치료제 | ’18.2.22. |
| AT132 | X-연관 근세관성 근육병증(X-linked myotubular myopathy)의 유전자치료제 | ’18.5.31. |
| OTL-300 | 수혈 의존성 β-지중해빈혈(transfusion-dependent β-thalassemia)의 유전자치료제 | ’18.9.20. |
| CT053 | 재발성·불응성 다발골수종(multiple myeloma)의 CAR-T 세포치료제 | ’19.9.19. |
| MB-CART2019.1 | 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma)의 CAR-T 세포치료제 | ’19.10.17. |
| Rebisufligene etisparvovec | 3A형 점액다당질증(mucopolysaccharidosis Type IIIA)의 유전자치료제 | ’19.12.12. |
| ALVR-105 | 동종 조혈모세포 이식 후 발생하는 5가지 바이러스 감염의 T세포치료제 | ’20.1.30. |
| Adenovirus associated viral vector serotype 5 containing the human RPGR gene | X-연관 색소망막염(X-linked retinitis pigmentosa, XLRP)의 유전자치료제 | ’20.2.27 |
| ADP-A2M4 | 전이성 활막육종의 TCR-T 세포치료제 | ’20.7.23. |
| OTL-203 | 1형 점액다당질증(mucopolysaccharidosis type I)의 유전자치료제 | ’20.9.17. |
| CD30.CAR-T | 호지킨림프종(hodgkin lymphoma)의 CAR-T 세포치료제 | ’20.9.17. |
| RP-L201 | 백혈구 부착 결핍증-I(leukocyte adhesion deficiency-I, LAD-I)의 유전자치료제 | ’21.3.25 |
| MB-107 | X-연관 중증복합면역결핍병(X-linked severe combined immunodeficiency)의 유전자치료제 | ’21.7.22. |
| CT041 | 진행성 위암(advanced gastric cancer)의 CAR-T 세포치료제 | ’21.11.11. |
| ARI-0001 | 재발성·불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병(B cell acute lymphoblastic leukaemia)의 CAR-T 세포치료제 | ’21.12.16. |
| BNT211 | 고환생식세포종양(testicular germ cell tumor)의 CAR-T 세포치료제 | ’22.6.23. |
| ADVM-022 | 습성 나이관련황반변성(wet age-related macular degeneration)의 유전자치료제 | ’22.6.23. |
| DTX401 | la형 당원축적병(glycogen storage disease type Ia)의 유전자치료제 | ’22.9.15. |
| FBX-101 | 크라베병(krabbe disease)의 유전자치료제 | ’22.12.15. |
| GNT0003 | 크리글러-나자르증후군(Crigler-Najjar syndrome)의 유전자치료제 | ’23.1.26. |
| VX-880 | 저혈당 무감지증(impaired hypoglycemic awareness)과 중증 저혈당(severe hypoglycemia)을 동반하는 1형 당뇨병(Type 1 diabetes)의 세포치료제 | ’23.3.30. |
| mRNA-4157, V940 | 흑색종(melanoma) 치료제 | ’23.3.30. |
| AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec) |
X-연관 색소망막염(XLRP) 유전자치료제 | ’23.4.26. |
| RP-A501 | 피르빈산키나아제 결핍증(pyruvate kinase deficiency, PKD) 치료제 | ’23.5.25. |
| RP-L301 | 피르빈산키나아제 결핍증(PKD)의 유전자치료제 | ’23.7.20. |
| 4D-150 | 나이관련황반변성(Age-related macular degeneration)의 유전자치료제 | ’23.10.12. |
| Messenger RNA encoding Cas9, Single guide RNA targeting the human KLKB1 gene | 유전성 혈관부종(hereditary angioedema) 치료제 | ’23.10.12. |
| RGX-121 | 백혈구 부착 결핍증-I(LAD-I) 치료제 | ’23.12.14. |
| Isaralgagene civaparvovec | 파브리병(fabry disease) 유전자치료제 | ’24.1.25. |
| AUP1602-C | 당뇨병성 족부 궤양(non-healing diabetic foot ulcer) 치료제 |
’24.2.22. |
| Esepapogene zalarnarepvec | 재발성 또는 전이성 인간유두종바이러스 16 양성, PD-L1 CPS ≥ 20, 구강인두 편평세포암종 | ’24.3.21. |
| FLT201 | 고쉐병 치료제 | ’24.4.25. |
| WU-CART-007 | 재발성/불응성 T세포 급성 림프구성 백혈병(T-cell acute lymphoblastic leukaemia, T-ALL) 및 T세포 림프구성 림프종(T-cell lymphoblastic lymphoma, T-LBL) 치료제 | ’24.4.25. |
| GD2-CART01 | 고위험 재발성·불응성 신경모세포종(Neuroblastoma) 치료제 | ’24.7.25. |
| Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human RAG1 gene | RAG1 결핍 중증 복합 면역 결핍(RAG1 deficient severe combined immunodeficiency (SCID)) 치료제 | ’25.1.30. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx
❍ EMA, PRIME 제도 적격성에 대한 권고사항 업데이트 (’25.2.7.)
- 2025년 1월 EMA의 CHMP 회의에서 4건의 PRIME 자격 요청이 접수되었으며, 그 중 2건은 승인되었고, 2건은 거부됨. 이중 첨단치료의약품(ATMP)은 총 3건의 신청이 검토되었으며, 검토결과 1건이 승인되고 2건이 거부되었음.
• 승인
- Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human RAG1 gene: RAG1 결핍 중증 복합 면역 결핍(RAG1 deficient severe combined immunodeficiency (SCID)) 치료제
• 거부
- 뒤쉔근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 치료제
- 중증근무력증(Myasthenia Gravis) 치료제
https://www.ema.europa.eu/en/documents/chmp-annex/recommendations-eligibility-prime-scheme-adopted-chmp-meeting-27-30-january-2025_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 11월 월간 회의록 공개 (’25.2.10.)
- EMA는 2024년 11월 25일~28일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 11월 월간 회의록을 공개함.
| ∙ Section 5. 위해성관리계획(Risk management plans (RMPs)) 5.1. 시판 전 단계의 의약품(Medicines in the pre-authorisation phase) - Lifileucel: (120일 전 단계: 절제 불가능하거나 전이성 흑색종 치료) ∙ Section 16. 부속서 I – 정기적인 최신 안전성정보 보고서(Annex I - Periodic safety update reports (PSURs)) - Exagamglogene autotemcel(CASGEVY): (PSUSA 절차 평가) ∙ Section 17. 부속서 I – 시판 후 안전성 연구 (Annex I – Post-authorisation safety studies (PASS)) 17.1 시판 허가에 부과된 PASS 프로토콜(Protocols of PASS imposed in the marketing authorisation(s)) - Tabelecleucel(EBVALLO): (유럽의 실제 환경에서 엡스타인-바 바이러스 양성(EBV+) 이식 후 림프 증식성 질환(Post-transplant lymphoproliferative disorder, PTLD) 환자에서 Tabelecleucel의 안전성과 효과를 설명하기 위한 관찰 후 승인 안전성 연구(PASS)의 대폭적인 수정 [PSA/S/0115에 대한 MAH의 반응]) 17.4 시판 허가에 부과되지 않은 PASS 결과(Results of PASS non-imposed in the marketing authorisation(s)) - Brexucabtagene autoleucel(TECARTUS): (RMP에 카테고리 3 연구로 기재된 비중재적 연구 KT-EU-4725966(TECARTUS 위해성 완화 조치에 대한 의료 전문 지식의 정량적 평가)에 대한 최종 연구 보고서 제출) 17.5. 개정된 변동 규정 시행 전에 제출된 부과 및 미부과 PASS의 중간 결과(Interim results of imposed and non-imposed PASS submitted before the entry into force of the revised variation regulation) - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (초기 품목 허가 신청(MAA) PASS 연구 68284528MMY4004)* * Ciltacabtagene Autoleucel로 치료한 다발골수종 환자의 안전성 평가를 위한 시판 후 안전성 연구의 두 번째 중간보고서 ∙ Section 18. 부속서 I - 시판 허가 갱신, 조건부 갱신 및 연간 재평가(Annex I – Renewals of the marketing authorisation, conditional renewals and annual reassessments) 18.1 시판 허가에 대한 연간 재평가(Annual reassessments of the marketing authorisation) - Eladocagene exuparvovec(UPSTAZA): (시판 허가에 대한 연간 재평가) 18.2 시판 허가에 대한 조건부 갱신(Conditional renewals of the marketing authorisation) - Exagamglogene autotemcel(CASGEVY): (시판 허가에 대한 조건부 갱신) |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-prac-meeting-25-28-november-2024_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 2월 월간 회의 안건 공개 (’25.2.10.)
- EMA는 2025년 2월 10일~13일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 2월 월간 회의 안건을 공개함.
| ∙ Section 4. 실마리정보 평가 및 우선순위(Signals assessment and prioritisation) 4.1. EU의 자발적 보고 시스템 및/또는 기타 출처에서 탐지된 새로운 실마리정보(New signals detected from EU spontaneous reporting systems and/or other sources) - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI), idecabtagene vicleucel(ABECMA), tisagenlecleucel(KYMRIAH): (진행성 다초점 백질뇌병증(Progressive multifocal leukoencephalopathy)의 실마리정보) • 조치: PRAC 권고사항 안건을 채택함. • EPITT 20153 – 신규 실마리정보 • 주도 회원국: 벨기에(BE), 독일(DE), 스웨덴(SE) - Idecabtagene vicleucel(ABECMA): (사르코이드증(sarcoidosis)의 실마리정보) • 조치: PRAC 권고사항 안건을 채택함. • EPITT 20154 – 신규 실마리정보 • 주도 회원국: 스웨덴(SE) ∙ Section 5. 위해성관리계획(Risk management plans (RMPs)) 5.3. 시판 후 단계의 의약품 – CHMP 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – CHMP-led procedures) - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (SmPC의 4.8 및 5.1항을 업데이트하여 이상반응(adverse drug reactions, ADRs) 목록을 갱신하고, study 68284528MMY3002(CARTITUDE-4)의 두 번째 중간 분석 결과를 기반으로 임상적 유효성과 안전성 정보를 업데이트함. 해당 연구는 BCMA를 표적으로 하는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 ciltacabtagene autoleucel과 Pomalidomide, Bortezomib 및 Dexamethasone(PVd) 또는 Daratumumab, Pomalidomide 및 Dexamethasone(DPd)을 비교하는 재발성 및 레날리도마이드-불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 한 3상 무작위 배정 연구임. 또한, RMP 버전 5.3이 제출되었으며, MAH는 패키지 리플릿 내 국가별 담당자 목록을 업데이트하는 기회를 가짐.) PRAC RMP AR 채택, PRAC RMP 평가 개요 및 CAT 및 CHMP에 대한 조언 안건을 채택함. - Valoctocogene roxaparvovec(ROCTAVIAN): (ROCTAVAIN의 현재 시판 허가 의무에 대한 변경 사항을 제안하기 위한 부속서 II의 업데이트 및 RMP 버전 1.3 제출) PRAC RMP AR 채택, PRAC RMP 평가 개요 및 CAT 및 CHMP에 대한 조언 안건을 채택함. ∙ Section 6. 정기적인 최신 안전성정보 보고서 (Periodic safety update reports (PSURs)) 6.1. PSUR 단일 평가 절차 (PSUR single assessment (PSUSA) procedures including centrally authorised products (CAPs) only) - Brexucabtagene autoleucel(TECARTUS): (PSUSA 절차 평가) CAT, CHMP 권고사항 안건을 채택함. - Voretigene neparvovec(LUXTURNA): (PSUSA 절차 평가) CAT, CHMP 권고사항 안건을 채택함. ∙ Section 7. 시판 후 안전성 연구 (Post-authorisation safety studies (PASS)) 7.1 시판 허가에 부과된 PASS 프로토콜(Protocols of PASS imposed in the marketing authorisation(s)) - Exagamglogene autotemcel(CASGEVY): (수혈 의존성 β-지중해빈혈(transfusion-dependent β-thalassemia, TDT) 또는 낫적혈구병(sickle cell disease, SCD) 환자를 대상으로 Exagamglogene autotemcel(exa-cel)로 치료하는 장기(Long-term) 레지스트리 기반 연구 프로토콜의 대폭적 수정 [PSA/S/0113에 대한 MAH의 답변]) PRAC 평가 보고서, PRAC 결과 서한 채택 안건을 채택함. - Voretigene neparvovec(LUXTURNA): (voretigene neparvovec(벡터 및/또는 형질도입 유전자)의 투여 관련 망막 하 주입 절차, 코르티코스테로이드(corticosteroid) 병용 사용 등 치료 후 5년간의 장기 안전성 정보 수집하기 위한 시판 후 관찰 연구의 대폭적 수정 [MAH의 PSA/S/0114에 대한 답변]) PRAC 평가 보고서, PRAC 결과 서한 채택 안건을 채택함. 7.5. 개정된 변동 규정 시행 전에 제출된 부과 및 미부과 PASS의 중간 결과(Interim results of imposed and non-imposed PASS submitted before the entry into force of the revised variation regulation) - Axicabtagene ciloleucel(YESCARTA): (초기 MAA부터, PASS KT-EU-471-0117의 네 번째 연례 중간 보고서*) CHMP에 대한 조언 안건을 채택함. * 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(Diffuse Large B-cell Lymphoma) 및 원발성 종격동 B세포 림프종(Primary Mediastinal B-cell Lymphoma) 치료를 위한 Yescarta 투여 환자 대상 장기 비중재적 연구 (EU PAS 등록번호: EUPAS32539) ∙ Section 8. 시판 허가 갱신, 조건부 갱신 및 연간 재평가(Renewals of the marketing authorisation, conditional renewals and annual reassessments) 8.1 시판 허가에 대한 연간 재평가(Annual reassessments of the marketing authorisation) - Eladocagene exuparvovec(UPSTAZA): (시판 허가에 대한 연간 재평가) CAT 및 CHMP에 대한 조언 안건을 채택함. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-prac-meeting-10-13-february-2025_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 실마리정보 논의 의약품 목록 공개 (’25.2.10.)
- EMA의 약물감시위해평가위원회(PRAC)는 2012년 9월 이후 실마리정보를 논의한 의약품 목록을 2025년 2월 10일에 공개함.
- PRAC는 매월 EU에서 승인된 의약품에 대한 안전성 실마리정보를 분석하고, 우선순위 선정 및 평가하며, 이러한 평가는 제품 특성 요약서 및 패키지 리플릿을 포함하여 다양한 권고 사항으로 이어질 수 있음. PRAC가 논의하여 실마리 정보를 안내한 첨단치료의약품(ATMP) 목록은 아래와 같음.
| 국제 일반명(INN) | 실마리정보 | PRAC 미팅 | 권고한 제품정보 업데이트 여부 |
| Axicabtagene ciloleucel; | 진행성 다초점 백질뇌병증 (Progressive multifocal leukoencephalopathy, PML) |
2023년 7월 3-6일 PRAC 미팅 회의록 |
No |
| Axicabtagene ciloleucel; | 진행성 다초점 백질뇌병증(PML) | 2023년 11월 27-30일 PRAC 미팅 회의록 |
Yes |
| Axicabtagene ciloleucel; brexucabtagene autoleucel; ciltabtagene autoleucel; idecabtagene vicleucel; lisocabtagene maraleucel; tisagenlecleucel | 면역 매개 장염(immune-mediated enterocolitis) | 2025년 1월 13-16일 PRAC 미팅 회의록 |
No |
| Axicabtagene ciloleucel; idecabtagene vicleucel; lisocabtagene maraleucel; ciltabtagene autoleucel; tisagenlecleucel; brexucabtagene autoleucel |
T세포 기원 2차 악성종양 |
2024년 1월 8-11일 PRAC 미팅 회의록 |
No |
| Axicabtagene ciloleucel; idecabtagene vicleucel; lisocabtagene maraleucel; ciltabtagene autoleucel; tisagenlecleucel; brexucabtagene autoleucel |
T세포 기원 2차 악성종양 |
2024년 4월 8-11일 PRAC 미팅 회의록 |
No |
| Axicabtagene ciloleucel; idecabtagene vicleucel; lisocabtagene maraleucel; ciltabtagene autoleucel; tisagenlecleucel; brexucabtagene autoleucel |
T세포 기원 2차 악성종양 |
2024년 6월 10-13일 PRAC 미팅 회의록 |
Yes |
| Lisocabtagene maraleucel | 진행성 다초점 백질뇌병증 | 2024년 9월 2-5일 PRAC 미팅 회의록 |
No |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-signals-discussed-prac-september-2012_en.xlsx
❍ EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 12월 월간 회의록 공개 (’25.2.11)
- EMA는 2024년 12월 3~5일에 진행한 희귀의약품위원회(COMP) 12월 월간 회의록을 공개함.
| ∙ Section 2. 희귀의약품 지정 신청(Applications for orphan medicinal product designation) 2.1. 의견(For opinion) - adeno-associated virus serotype 9 containing the human RPE65 gene: RPE65 유전자 결함으로 인한 유전성 망막 디스트로피(inherited retinal dystrophy) 치료제로 희귀의약품 지정에 대해 긍정적 의견을 합의 하에 채택함. - allogenic umbilical cord-derived osteoblast cells: 비외상성 골괴사(nontraumatic osteonecrosis) 치료제로 희귀의약품 지정에 대해 긍정적 의견을 합의 하에 채택함. ∙ Section 4. 최초 시판 허가 당시 희귀의약품에 대한 희귀의약품 지정 검토(Review of orphan designation for orphan medicinal products at time of initial marketing authorisation) 4.2 CHMP 의견 채택 전 논의를 위한 희귀의약품 지정 제품(Orphan designated products for discussion prior to adoption of CHMP opinion) - beremagene geperpavec: CHMP에서 해당 절차의 진행 상태를 확인함. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-comp-meeting-3-5-december-2024_en.pdf
❍ EMA, PDCO(Paediatric Committee) 12월 월간 회의록 공개 (’25.2.13.)
- EMA는 2024년 12월 10일~13일에 진행한 소아위원회(PDCO) 12월 월간 회의록을 공개함.
| ∙ 초기 소아 임상연구계획(Initial Paediatric Investigation Plan) - Adeno-associated virus serotype 9 vector containing the human LAMP2 isoform B transgene: 다논병(Danon disease) 치료 관련 120일차 논의함. - Adeno-associated viral vector serotype 1 containing the 3' portion of human OTOF gene, Adeno-associated viral vector serotype 1 containing the 5' portion of human OTOF gene: 선천성 난청(Congenital deafness) 치료 관련 논의함. - Allogeneic cardiosphere-derived cells: 뒤쉔근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 치료 관련 변경 요청(request for modification, RfM) 논의함. ∙ 소아 임상연구계획 변경(Modification of Paediatric Investigation Plan) - Delandistrogene moxeparvovec: 뒤쉔근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 치료 관련 논의함. - Azamidugene autotemcel: 1형 점액다당류증(mucopolysaccharidosis type I), 헐러 증후군(Hurler syndrome) 치료 관련 의견을 논의함. ∙ 의약품-특이적 면제(Product Specific Waiver) - Surabgene lomparvovec: 당뇨망막병증(Diabetic retinopathy) 치료 관련 논의함. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-pdco-minutes-10-13-december-2024-meeting_en.xlsx
❍ EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 1건
†EPAR : EU의 CP(Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
* Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
∙ Zolgensma(onasemnogene abeparvovec): 척수성 근위축증 치료제
- 희귀의약품 지정일: ’15.6.19.
- 유럽 통합 허가일: ’20.5.18.
- 업데이트 사항(’25.2.4.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
- 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy, SMA): 보통 생후 1년에 진단되며, 운동 뉴런(근육의 움직임을 조절하는 뇌와 척수의 신경)에 영향을 미치는 SMN(survival motor neuron) 단백질이 SMN1 유전자의 돌연변이로 인해 생성되지 않아 발생하는 유전성 질환임. 운동 뉴런이 약화되어 근육 위축, 근력 약화 등의 증상이 나타나고 시간이 지남에 따라 호흡장애와 마비를 일으키기 때문에 장기간 쇠약해지고 생명을 위협하는 질환임.
- 작용기전: SMN 단백질의 유전자를 포함하도록 변형된 아데노부속바이러스(adeno-associated virus)로 제조된 의약품을 투여하면 해당 유전자를 신경세포로 전달하여 SMN 단백질 생산을 가능하게 함. 이를 통해 운동 뉴런의 생존과 기능을 개선하여 근육의 기능을 유지할 것으로 예상됨.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zolgensma
❍ PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 1건
| 성분명 | Allogeneic cultured postnatal thymus-derived tissue |
| 치료분야 | 외과적 및 의학적 시술 |
| 채택번호 | P/0518/2023 |
| PIP 번호 | EMEA-003496-PIP01-23 |
| 의약품제형 | 생체조직 등가물(Living tissue equivalent) |
| 적응증 | 선천성 무흉선증(congenital athymia) |
| 개발사 | Enzyvant Therapeutics Ireland Limited |
| 업데이트 사항 (’25.2.13.) |
P/0518/2023: 동종배양된 산후 흉선유래조직에 대한 소아 임상시험 계획 승인 및 연기 부여에 대한 EMA 결정(2023.12.29.) |
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/emea-003496-pip01-23
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일본❍ PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트 (’25.1.31.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)는 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험) 정보를 2025년 1월 31일자로 업데이트함.
- PMDA의 “人道的見地から実施される治験(인도적 관점에서 실시되는 치험)”은 일반적인 임상시험의 기준에 부합하지 않는 환자들에게도 새로운 치료법이나 의약품에 대한 접근을 가능할 수 있도록 도입된 특별한 제도(확대치험)(2016년 1월 22일자 약생심사발 0122 제7호, 2016년 7월 21일자 약생기심사발 0721 제1호)임. 이 제도는 환자의 삶의 질을 향상시키거나 생명을 연장시키는 것을 목표로 일반적 치험의 절차나 기준을 따르진 않으나, 환자의 안전을 최우선으로 고려함. 이 제도를 통해 생명에 중대한 영향을 미치는 질환으로, 현재의 승인된 치료법으로는 효과적인 치료가 어려운 환자에게 아직 승인되지 않은 약, 기기, 재생의학 제품의 사용에 따른 위험과 예상되는 치료상의 이점의 균형을 고려하여 예외적으로 사용가능하게 함.
- PMDA 홈페이지에서 주요 치험*과 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험)의 정보를 확인할 수 있으며, 매월 말 기준으로 업데이트 됨.
* 주요 치험(主たる治験): 일본 내 신약개발의 마지막 단계인 치험으로, 효능·효과, 용법·용량이 개발 과정을 통해 설정된 후 진행되는 유효성 및 안전성을 확인하기 위한 치험
https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0016.html
❍ PMDA, 신뢰성 보증부(信頼性保証部) 2025 겨울 설명회 개최 알림 (’25.2.3.)
- PMDA는 적합성 조사를 효율적이고 효과적으로 실시할 수 있도록, 다양한 활동을 실시하고, 정보를 안내하고자 노력하고 있음.
- PMDA는 신뢰성 보증부의 2025년도 활동 내용을 중심으로 정보 공유를 위해 설명회를 개최할 예정임.
v 일시 : 2025년 2월 7일(금), 14:00∼17:00
v 장소 : 온라인
v 프로그램 :
- 신뢰성 보증부의 2025년도 활동
- 승인 신청의 적합성 조사
- 재심사 적합성 조사
- ICH E6(R3) 최신 정보
- 치험생태계(治験エコシステム) 도입 추진 사업
- 실사용데이터(リアルワールドデータ) 활용 촉진 사업
- 품질·비임상 시험의 신뢰성 조사
https://www.pmda.go.jp/review-services/symposia/0172.html
❍ PMDA,「의약품 및 재생의료 등 제품의 적합성 조사 시 위험도에 따라 조사 범위를 변경하는 경우의 운영 방법」통지문 정정 게재 (’25.2.5.)
- PMDA의 신뢰성 보증부는 의약품 및 재생의료 등 제품의 승인 신청 자료 또는 재심사 신청 자료가 GLP(Good Laboratory Practice), GCP(Good Clinical Practice), GPSP(Good Post-marketing Study Practice)에 따라 윤리적이고 과학적으로 적절하게 수행된 시험 결과에 기반하고 있는지를 확인함. 또한, “신청 자료의 신뢰성 기준”에 따라 시험 결과를 토대로 적절하고 정확하게 작성되어 있는지를 평가하기 위해 적합성 서면 조사, GLP 조사, GCP 및 GPSP 실태 조사를 실시함. 아울러, PMDA는 일본 내 GLP 시험 수행 기관에 대한 시설 인증을 담당하고 있으며, 시험 수행 기관의 신청을 기반으로 GLP 시설 조사를 시행하고 있음.
- 신뢰성 보증부는 승인 신청과 관련하여 각종 통지문을 게재하고 있는데, 「의약품 및 재생의료 등 제품의 적합성 조사 시 위험도에 따라 조사 범위를 변경하는 경우의 운영 방법」에 대한 통지문의 정정 내용을 2025년 2월 5일자로 게재함.
- 해당 통지문은 ‘PMDA 홈페이지의 신뢰성 보증업무(信頼性保証業務(GLP/GCP/GPSP)내 각종 관련 통지(승인신청)(各種関連通知（承認申請)) 페이지’에서 확인 가능함.
https://www.pmda.go.jp/review-services/inspections/drugs/0001.html
https://www.pmda.go.jp/review-services/inspections/drugs/0005.html
https://www.pmda.go.jp/files/000273635.pdf
❍ MHLW, 약사심의회 재생의료 등 제품·생물 유래 기술 분과위원회 개최 알림 (’25.2.5.)
- 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, 이하 MHLW)은 2025년 2월 5일,「약사심의회 재생의료 등 제품·생물유래기술 분과위원회(薬事審議会 再生医療等製品・生物由来技術部会)」의 개최를 안내함.
v 일시: 2025년 2월 19일(수), 18:00~20:00
v 장소: 후생노동성 제15 회의실(12층)
v 의제:
• 보고사항(공개):
- 차세대 재생의료 등 제품의 평가 지표
• 심의사항(비공개):
- 재생의료 등 제품 ‘Beqvez(ベクベッツ点滴静注)’의 제조 판매 승인 여부, 조건 종료일의 필요성과 재심사 기간의 지정 여부
- 재생의료 등 제품 ‘cretostimogene grenadenorepvec’의 희귀질환용 재생의료 등 제품 지정 여부
• 보고사항(비공개):
- 유전자 변형 생물(遺伝子組換え生物) 등의 사용 규제에 따른 생물 다양성 확보에 관한 법률 제4조에 기반한 유전자 변형 생물 등의 제1종 사용 규정의 승인 및 제13조에 기반한 유전자 변형 생물 등의 제2종 사용 등에 대한 확산 방지 조치의 확인을 실시한 품목
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_50415.html
❍ PMDA, 평가 중인 재생의료 등 제품과 관련된 위험 정보 게재 (’25.2.7.)
- PMDA는 재생의료 등 제품에 관해서 PMDA 및 MHLW에서 평가 중인 위험(リスク) 정보를 게재하고 있음.
- 게재 대상은
1. 사용상의 주의 개정 등으로 이어질 가능성이 있는 주요 위험 정보.
2. 이상사례 보고의 일정한 축적 또는 시판 직후 조사 등을 통해 시사된 위험 정보수.
V MHLW 및 PMDA에서 재생의료 등 제품과 관련성을 평가 중인 사항
V 사용상의 주의 사항 개정으로 확정되지 않았으나, 주의가 필요한 위험 정보
- 게재된 정보는 사용상의 주의 개정을 실시했을 경우, ‘사용상의 주의 개정 지시 통지’ 페이지에 게재됨.V 사용상의 주의 사항 개정으로 확정되지 않았으나, 주의가 필요한 위험 정보
- 2025년 2월 7일자로 게재된 사용상의 주의 개정 등으로 이어질 수 있는 위험 정보는 아래와 같음.
| 게재일 | 재생의료 등 제품의 일반명 | 평가 중인 위험 정보 등 | 관련 정보 | 평가 결과 |
| 2025년 2월 7일 | - Yescarta (アキシカブタゲン シロルユーセル) - Abecma (イデカブタゲン ビクルユーセル) - Carvykti (シルタカブタゲン オートルユーセル) - Kymriah (チサゲンレクルユーセル) |
CAR 양성 T세포에서 기인한 림프계 종양 | - | - |
식품의약품안전처
(28159) 충청북도 청주시 흥덕구 오송읍 오송생명2로 187 오송보건의료행정타운 식품의약품안전처종합민원센터 : 1577-1255 [유료]
한국의약품안전관리원
(14051) 경기도 안양시 동안구 부림로 169번길 30(관양동,안양농협) 규제과학센터운영기관
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