컨텐츠 바로가기
환자 중심의 안전관리 체계 확립을 통한
국민 건강 보호 길라잡이 첨단바이오의약품 규제과학센터 입니다.

  1. HOME

첨단바이오 정보동향 제136호

작성자 :
게시일 :
2025-02-06
조회수 :
1133
▣ 국내
　 
❍ 식약처, 2025년 식품의약품안전처 주요 정책 추진계획 발표 (’25.1.21.)
　 - 식품의약품안전처(이하 식약처)는 1월 21일, “식의약 안심이 일상이 되는 세상”을 비전으로 하는 ‘2025년 식약처 주요 정책 추진계획’을 발표함.
　 - 이번 계획은 급변하는 사회기술 환경에 대응해 국민이 체감할 수 있는 안전정책과 효율적인 규제체계를 구축하는 데 중점을 두고 있으며, 식의약 안심이 일상이 되는 더 나은 세상을 만들어 가기 위한 ▲안전, ▲배려, ▲성장, ▲혁신 등 4가지 핵심 전략과 9가지 주요 실천과제로 구성되었음.
 　 　 
　 
　 - 그 중 첨단재생의료와 관련된 추진계획은 다음과 같음.
　  [5] 【규제과학】과학에 근거하여 전략적으로 지원하겠습니다.
　    ➊ 개발부터 제품화까지 기간을 앞당기는 전략적 지원
  • 연구지원) 국가 R&D 중 혁신제품 개발연구를 선정해 규제 요건·절차, 제품화 전략을 제공하는 ‘규제정합성 검토’ 제도 본격 운영(4월)
  • 기준제시) 현장 수요에 기민하게 대응하여 유전자 진단 기술 등 활용 제품의 개발기준*을 선제적으로 제시해 신기술의 제품화 선도(3월)
  • 제품화 지원) 임상·허가 등 규제 단계별 사전상담부터 신속심사까지 연계하는 ‘길잡이 프로그램**’을 운영하여 혁신 의료제품의 제품화 지원
　 

　 
　   ➋ 규제과학의 인적 인프라를 다지는 전문 인재 양성
  • 교육과정) 美·EU 수준의 심사 이론·현장실습 교육과정 운영(2월~), 위해평가 등 역량 강화를 위한 선진 해외규제기관 교육 참여 지원(연중)
  • 인프라) 교육과정 개발, 교육·훈련, 채용 연계 등을 위한 인재 양성 정보시스템(규제과학人) 활용을 확대(1월~) 및 전담기관 지정·운영(5월)
　  [8] 의료제품의 허가 심사를 혁신하겠습니다.
　   ➊ 신약 허가·심사 체계 혁신으로 신속 허가와 환자의 치료기회 확대
  • 신속성) 전담 심사팀을 신설하여 허가 단계별 전문 상담 제공, 신약은 자료심사, GMP 실사 등을 우선 실시해 허가기간 단축(420→295일)
　 
 
　 
  • 투명성) 대면상담 횟수를 확대(3→10회)하고, 보완이 필요한 자료는 일부 보완되는 대로 먼저 검토하는 ‘수시검토 절차’ 신설
  • 전문성) 의·약사 등 역량 높은 심사인력 비중을 지속 확대(31→70% 목표), 최신기술 분야 교육프로그램 확충해 심사 전문성***과 규제역량을 제고
　   * 유전자가위 기술 이용 체외진단제품, 항체-약물 복합 표적치료제 등 허가 가이드
　  ** 기존 의료제품 분야별 제품화 지원(상담) 프로그램을 ‘사전상담’으로 일원화
　 *** 심사역량 강화를 위해 심사담당자 경력단계별 맞춤형 교육(기본, 핵심, 심화) 실시
　 
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48815&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=3
　 
　 
❍ 질병청, 2025년 주요업무 추진계획 발표 (’25.1.21.)
　 - 질병관리청(이하 질병청)은 1월 21일, ‘일상 속에서 국민 건강을 지키는 질병관리청’을 2025년 비전으로 주요업무 추진계획을 발표함.
　 - 이번 추진계획은 그 간의 성과를 바탕으로 5개의 핵심 추진과제와 22개의 세부과제 중심으로 공중보건 정책 및 연구의 각 분야에서 국민이 체감할 수 있는 정책을 추진할 계획임.
　 

　 
　 - 그 중 첨단재생의료와 관련된 추진계획은 다음과 같음.
　  [4] 미래 건강위협 대비 감염병·보건의료 연구 주도
  　 ➍ 고위험 보건의료 연구에 대한 지원관리 강화
　    □ (첨단재생의료) 첨단재생의료 연구지원 및 관리를 통한 국내 재생의료 연구 실용화 촉진
  • 연구지원) 줄기세포치료제 제조 지원(’25년 2건↑) 및 연구자 대상 줄기세포주 분양 확대(연구용→ 추가임상등급)하여 치료제 개발 촉진
  • 안전관리) ｢첨단재생바이오법｣ 시행(2월)에 따라 병·의원급 기관 및 치료 실시기관 대상 관리·감독 등 안전관리 강화
　    □ (생물안전) 고위험병원체·유전자변형생물체 전문인력 양성을 위해 국내 유일 생물안전 3등급(BL3) 실습교육시설 프로그램 운영(3월)
　 
https://www.kdca.go.kr/board/board.es?mid=a20501010000&bid=0015&list_no=726995&cg_code=&act=view&nPage=1&newsField=
　 
　 
❍ 과기정통부, 2025년 10대 생명과학(바이오) 미래유망기술 발표 (’25.1.21.)
　 - 과학기술정보통신부(이하 과기정통부)와 한국생명공학연구원은 생명과학(바이오) 분야의 미래 이상을 제시할 ‘2025년 10대 생명과학(바이오) 미래유망기술’(이하 바이오 미래유망기술)을 발표함.
　 - 과기정통부와 한국생명공학연구원은 3대 국면전환요소(게임체인저) 기술 중 하나인 첨단생명과학(첨단바이오) 분야 미래유망기술을 2015년부터 발굴해오고 있으며, 생명과학(바이오) 미래유망기술은 향후 5~10년 이내에 기술적 또는 산업적 실현이 가능하며, 첨단생명과학(바이오) 분야뿐만 아니라 여러 분야에 기술‧산업적 파급효과가 높을 것으로 예상되는 기술로 올해 선정된 10대 바이오 미래유망기술은 다음과 같음.
　 
 
　 
　 - 그 중 2020년 노벨화학상을 수상한 크리스퍼(CRISPR)** 유전자 편집 기술은 유전자치료제, 분자육종, 합성생물학 등 광범위한 파급력을 보여주었고, 그와 관련하여 ‘편집/리프로그래밍(Edit)’분야에서 ‘인공지능이 디자인한 유전자 편집기(AI-designed gene editors)’가 선정되었으며 기술적, 산업적 파급력이 모두 높을 것으로 분석됨.
　   * 자세한 결과는 바이오인(www.bioin.or.kr) 참고
　  ** 박테리아가 자신을 감염시키는 바이러스의 유전물질을 식별하여 파괴하는 면역체계를 활용하여, 원하는 유전자를 표적화하고 이를 편집할 수 있는 도구로 발전
　 
 https://www.msit.go.kr/bbs/view.do?sCode=user&mId=307&mPid=208&pageIndex=3&bbsSeqNo=94&nttSeqNo=3185383&searchOpt=ALL&searchTxt=
　 
　 
❍ 부처합동, 대한민국 바이오를 이끄는 구심점, 국가바이오위원회 출범 (’25.1.23.)
- 정부는 1월 23일, 서울바이오허브 글로벌센터에서 최상목 권한대행 주재로 국가바이오위원회 출범식을 갖고, 제1차 회의를 개최함.
- 이 행사는 국가 바이오 정책 수립의 구심점인 ‘국가바이오위원회 출범’을 국민들께 알리고, 글로벌 바이오 5대 강국 도약을 위한 국가 전략을 제시하기 위해 마련되었으며, 국가바이오위원회는 부위원장으로 위촉된 카이스트 이상엽 교수를 포함하여 24명의 전문가를 민간위원으로 위촉하며, 바이오 관계부처의 장관, 대통령실 과학기술수석(간사위원) 및 국가안보실 제3차장 등 12명을 당연직 정부위원*으로 구성함.
　 
 
 　 
　 - 범부처 합동으로 마련한 대한민국 바이오 대전환 전략의 핵심내용 중 첨단바이오의약품과 관련된 내용은 다음과 같음.
　 - 우선, 바이오분야와 다양한 분야의 융합으로 연구 속도와 정확성을 획기적으로 개선하기 위해 바이오 R&D를 적극적으로 선도하고자 함. 그 중 암 조기진단, 비면역성 고형암 항암제 개발 등 고난도·혁신적 연구를 지원하고 세포·유전자치료 등 개인맞춤형 치료제 개발로 질병 예방치료의 새로운 패러다임을 열고자 함.
　 - 또한, 정부 R&D의 전략성을 제고하고, 문제 해결을 위한 바이오 원-팀 협업체계를 구축하며 바이오 분야에 특화된 사업체계 개편을 추진하고, 다양한 바이오 분야에 공통적으로 활용 가능한 핵심 범용‧기반 기술의 자립화를 지원하기 위해 정밀도와 안전성을 높인 유전체 조절‧편집‧전달 기술, 바이오 부품 설계‧합성 기술, 바이오 AI 모델 개발 등에 집중투자하고자 함.
　   * 과기‧농식품‧산업‧복지부 장관, 국조실장, 식약처장, 특허‧질병청장, 개인정보위 위원장, 과기수석, 안보3차장
 　 
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48831&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
　 
　 
❍ 복지부, 2025년 제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최 (’25.1.24.)
　 
□ 「제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 」개요
　∘ 일시: 2025년 1월 23일(목), 16:00~18:00
　∘ 장소: 사무국 대회의실(대면·영상 회의 병행)
　∘ 참석: 심의위원 17명(간사: 사무국장)
　∘ 안건: 심의 2건(신규1, 재심의1), 변경심의 3건, 보고 4건
　 
　 - 보건복지부(이하 복지부)는 1월 23일, 2025년 제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 심의위원회)를 개최함. 
　 - 심의위원회는 화순전남대학교병원 등의 임상연구계획 총 2건(중위험 1건, 저위험 1건)을 심의하였으며, 이 중 1건은 적합 의결, 1건은 부적합 의결하였음.
　 - 적합 의결된 과제는 진행성 췌장암* 환자를 대상으로 1차 화학요법으로써 mFOLFIRINOX(modified FOLFIRINOX)**와 자가 사이토카인 유도 살해세포를 병합하여 투여하는 중위험 임상연구임.
　   * 췌장암은 5년 상대 생존율이 모든 암중에서 가장 낮고, 10년 암 관찰 생존율도 9.4%에 불과한 생존율 최하위에 속하는 암으로, 진행성 췌장암은 수술 후에도 재발율이 높은 암임
　  ** 췌장암을 치료하기 위한 항암요법
 　 
 https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1484453&tag=&nPage=1
 　 
 　 
 　 
▣ 유럽
❍ EMA, Alofisel(darvadstrocel)의 유럽연합(EU) 내 시판 허가 철회 (’25.1.21.)
　 - 2024년 12월 13일, 품목허가권자(marketing authorisation holder, MAH)인 Takeda Pharma A/S의 요청에 따라 EU 내에서 Alofisel에 대한 시판 허가가 철회됨. 제조사는 EU 내에서 Alofisel의 판매를 영구적으로 중단하기로 한 결정을 유럽위원회(European Commission, EC)에 통보함. 품목허가 철회에 대한 추가적인 정보는 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA) 웹사이트에서 확인할 수 있음.
　 - Alofisel은 크론병 환자의 복합 항문주위 누공 치료를 위해 2018년 3월 23일 EU에서 시판 허가를 받았으며, Alofisel에 대한 EPAR(European Public Assessment Report)은 시판 허가가 더 이상 유효하지 않음을 명시하도록 업데이트됨.
　 

　 
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alofisel
 　 
 　 
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 1월 월간 회의 안건 공개 (’25.1.21.)
　 - EMA는 2025년 1월 22일~24일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 1월 월간 회의 안건을 공개함.
　 
　 ∙ Session 2. 첨단치료의약품 평가 (Evaluation of ATMPs)
　 2.7. 신규 신청(New applications)
　 - Nadofaragene firadenovec: (평가 일정표) 관련 안건을 채택함.
　 - Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding human Wiskott-Aldrich syndrome protein: (평가 일정표) 관련 안건을 채택함.
 　 
　 2.11. TYPEⅡ 변경과 (EC) No 1234/2008에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation(EC) No 1234/2008)
　 - Breyanzi(Lisocabtagene maraleucel): (안전성&품질, 의견)* 2024년 11월 8일 채택된 보충 정보 요청 안건을 채택함.
　   * 핵심 임상시험인 JCAR017-FOL-001(FOL-001, TRANSCEND-FL)의 최종 결과를 기반으로 Breyanzi의 적응증을 3차 치료 이상의 소포림프종(Follicular lymphoma, FL) 성인 환자의 치료를 포함하여 확장함. 해당 연구는 재발성 또는 불응성 FL 또는 변연부 림프종(marginal zone lymphoma, MZL) 성인 환자를 대상으로 JCAR017의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구(임상 2상, 오픈 라벨, 단일군, 다중 코호트, 다기관)임. 이에 따라 제품특성요약서(Summary of product characteristics, SmPC) section 4.1, 4.4, 4.8, 5.1 및 5.2 및 패키지 리플릿이 업데이트되었으며, 위해성관리계획(Risk management plan, RMP) 버전 5.0이 제출됨. 또한, MAH는 판매 보호 기간을 1년 연장 요청함.
　 - CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel):
　  • (안전성, 보충 정보 요청)* 관련 안건을 채택함.
　   * 새로운 중대한 확인된 위험인 'T세포 기원의 2차 악성종양'을 추가하고, 기존의 중대한 잠재적 위험인 '2차 원발성 악성종양(Second primary malignancies)'을 'T세포 기원의 2차 악성 종양을 제외한 2차 원발성 악성종양'으로 변경하며, T세포 기원의 2차 악성종양에 대한 추가 약물감시 활동을 포함하기 위해 업데이트된 RMP 버전 5.2를 제출(EPITT no: 20040)
　   • (품질, 의견) 관련 안건을 채택함.
　 - Imlygic(Talimogene laherparepvec): (품질, 임상) 관련 안건을 채택함.
　 - Kymriah(Tisagenlecleucel): (안전성, 보충 정보 요청)*
　   * 기존 임상시험 데이터와 실제 사례를 보고한 문헌 자료를 기반으로, '주입 후 모니터링' 권장 사항을 업데이트하기 위해 SmPC 섹션 4.2를 수정함. 이에 따라 패키지 리플릿도 업데이트되었으며, RMP 버전 8.0도 제출됨. 또한, MAH는 부속서 II에 포함된 의료 전문가(Healthcare Professional, HCP) 교육 프로그램의 가독성을 향상시키기 위한 소규모 변경을 도입할 기회를 가짐.
　 - Strimvelis(Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence): (안전성, 의견) 2024년 9월 13일 채택된 보충 정보 요청 안건을 채택함.
　   * STRIM-005 및 STRIM-003 연구 프로토콜 수정안과 두 연구의 완료 일정에 대한 수정을 제안하기 위해 업데이트된 RMP 버전 7.0 제출 및 이에 따른 부속서 II 업데이트
　 - Zolgensma(Onasemnogene abeparvovec): (품질, 의견) 관련 안건을 채택함.
　 - Tecartus(Brexucabtagene autoleucel), Yescarta(Axicabtagene ciloleucel): (안전성, 보충 정보 요청) 관련 안건을 채택함.
　   * T세포 기원 2차 악성 종양 실마리정보에 대한 PRAC의 권고(EPITT 20040)에 따라 TECARTUS의 RMP 버전 4.3과 YESCARTA의 버전 11.1을 업데이트하여 제출 및 T세포 기원의 2차 악성 종양 샘플링 및 테스트 프레임워크를 위한 PASS 프로토콜 제출
 　 
　 2.13. 기타 시판 후 활동(Other Post-Authorisation Activities)
　 - Breyanzi(Lisocabtagene maraleucel): (품질, 의견)* 관련 안건을 채택함.
　 - CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel):
　   • (약물감시, 의견) 관련 안건을 채택함.
　   * 프로토콜 수정 / PASS 연구 PCSONCA0014 (v. 1) 허가 후 안전성 연구 설문조사: Ciltacabtagene Autoleucel 의료 전문가 교육 프로그램 및 제품 취급 교육의 효과 평가
　  • (품질) 관련 안건을 채택함.
　  • (PASS 프로토콜(PRAC 주도 절차)) 관련 정보 안건을 채택함.
　   * Ciltacabtagene Autoleucel로 치료한 다발골수종 환자의 안전성 평가를 위한 시판 후 관찰 안전성 연구 Study 68284528MMY4004를 위한 업데이트된 프로토콜(수정안 2)
　 - BEQVEZ(Fidanacogene elaparvovec): (PAES 프로토콜)* 관련 안건을 채택함.
　   * PAES C0371007에 대한 프로토콜: 중증 및 중등도 B형 혈우병(선천적 제IX인자인자 결핍) 성인 환자 중 제IX인자 억제제 병력이 없고 변형된 AAV 혈청형 Rh74에 대한 항체가 검출되지 않는 환자를 대상으로 BEQVEZ의 장기 효능 및 안전성을 추가로 특성화하기 위해, MAH는 합의된 프로토콜에 따라 레지스트리 기반 연구 C0371007의 최종 결과를 수행하고 제출해야함.
　 - Ebvallo(Tabelecleucel): (품질, 의견) 관련 안건을 채택함.
 　 
　 ∙ Session 4. 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMPs)
　 4.2. 30일차, ATMP 과학적 권고사항(Day 30 ATMP scientific recommendation)
　 - mRNAs encoding IL-12 and IL-18: (ATMP 과학적 권고사항) 관련 안건을 채택함.
　 - BCMA targeting Chimeric Antigen Receptor expressing mRNA transfected autologous T cells: (ATMP 과학적 권고사항) 관련 안건을 채택함.
　 - Autologous Tumor Infiltrating Lymphocytes (TILs): (ATMP 과학적 권고사항) 관련 안건을 채택함.
　 - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human RORA gene (AAV5-hRORA): (ATMP 과학적 권고사항) 관련 안건을 채택함.
 　 
　 4.4. 마무리 과정(Finalisation of procedure)
　 - Autologous primary urothelial cells expanded: (EC 논평 없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 안건을 채택함.
　 - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human NR2E3 gene (AAV5hNR2E3): (EC 논평 없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 안건을 채택함.
　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-cat-meeting-22-24-january-2025_en.pdf
　 
 　 
❍ EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개 (’25.1.24.)
　 - EMA는 2025년 1월 24일 인체의약품의 시판 허가 신청과 관련된 월간 통계 보고서(2024년 12월)를 공개함. 그 중 첨단치료의약품(Advanced therapy medicinal products, ATMPs)과 관련된 통계 자료는 아래의 표와 같음.
　 - 허가 전: 시판 허가 신청(Pre-authorisation: Marketing-authorisation applications)*
　 

　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/medicinal-products-human-use-monthly-figures-december-2024_en.pdf
 　 
 　 
❍ EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 1월 월간 회의 안건 공개 (’25.1.27.)
　 - EMA는 2025년 1월 27일~30일에 진행한 약물사용자문위원회(CHMP) 1월 월간 회의 안건을 공개함.
　 
　 ∙ Section 5. TYPEⅡ 변화 - 위원회 규칙 부속서Ⅰ에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variation – variation of therapeutic indication procedure according to Annex I of Commission Regulation (EC) No 1234/2008)
　 5.1. TYPEⅡ 변화 - 위원회 규칙 부속서Ⅰ에 따른 치료적 적응증의 변화; 의견 또는　부가 정보　요청(Opinions or Requests for supplementary information) (Type II variations - variation of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation (EC) No 1234/2008; Opinions or Requests for supplementary information)
　 - Breyanzi(Lisocabtagene maraleucel): (신청서)* 2024년 11월 8일 채택된 보충 정보 요청 안건을 채택함.
　   * ① C.I.6 (Type II): 핵심 임상시험인 JCAR017-FOL-001(FOL-001, TRANSCEND-FL)의 최종 결과를 기반으로 Breyanzi의 적응증을 3차 치료 이상의 소포림프종(FL) 성인 환자의 치료를 포함하여 확장함. 해당 연구는 재발성 또는 불응성 FL 또는 변연부 림프종(MZL) 성인 환자를 대상으로 JCAR017의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구(임상 2상, 오픈 라벨, 단일군, 다중 코호트, 다기관)임. 이에 따라 SmPC section 4.1, 4.4, 4.8, 5.1 및 5.2 및 패키지 리플릿이 업데이트되었으며, RMP 버전 5.0이 제출됨. 또한, MAH는 판매 보호 기간을 1년 연장 요청함.
　 　 ② 품질 변경 및 새로운 적응증에 대한 1년간의 판매 보호 요청(규정(EC)) 제14조 제11항 726/2004)
 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-chmp-meeting-27-30-january-2025_en.pdf
　 
　 
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 12월 월간 회의록 공개 (’25.1.28.)
　 - EMA는 2024년 12월 4일~6일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 12월 월간 회의록을 공개함.
　 
　 ∙ Session 2. ATMP 평가(Evaluation of ATMPs)
　 2.2. 구두 설명(Oral explanations)
　 - Beremagene geperpavec: (미해결 문제 목록) 2024년 10월 11일에 채택된 미해결 문제 목록 및 2024년 3월 15일에 채택된 질문 목록을 논의함. 심사관은 미해결 문제 목록에 대한 답변 평가 결과를 발표했으며, 예정된 구두 설명(Oral Explanation)은 취소됨. 두 번째 미해결 문제 목록 및 답변 일정이 채택됨.
 　 
　 2.4. 120일차 질문 목록(Day 120 list of questions)
　 - Lifileucel: (120일차 질문 목록) 심사관은 평가 결과를 발표했으며, 관련 질문 목록과 답변 일정이 채택됨.
　  
　 2.6. 최초 신청 단계 중 갱신 사항(Update on ongoing initial applications)
　 - Delandistrogene moxeparvovec: (Clock stop* 연장 요청) Clock stop 연장 요청 승인이 채택됨.
　   * Clock stop: 의약품 평가가 중단되는 기간
 　 
　 2.8. 초기 시판 허가 신청 철회(Withdrawal of initial marketing authorisation application)
　 - Alofisel(Darvadstrocel): (Alofisel의 시판 허가 철회에 관한 MAH의 서한) 관련 논의가 진행됨.
　  ① 참고 항목 2.11.1
　  ② CAT 심사관은 MAH가 시판 허가(MA)를 철회하게 된 배경을 CAT에 설명함. MAH는 시판 허가의 일환으로 3상 임상시험(ADMIRE-CD II 연구)을 수행할 의무를 가졌으며, 해당 연구 결과가 제출됨(변경 신청 II/51(variation II/51), 2.11.1 참조).
　  ③ 시판 허가 철회의 일환으로, MAH는 의료전문가와의 직접적인 의사소통(direct healthcare professional communication, DHPC)을 준비하였으며, CAT에서는 이에 대한 논의가 이루어짐.
　  ④ 변경 신청 II/51(variation II/51)에 대한 최신 평가 보고서는 시판 허가 철회 EPAR의 일부로 제공될 예정임.
　  ⑤ 회의 후 메모: 2024년 12월 13일, EC는 Alofisel의 시판 허가를 철회했으며, 2024년 12월 19일, DHPC가 EMA 웹사이트에 게시됨.
 　 
　 2.11. TYPEⅡ 변경과 (EC) No 1234/2008에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation(EC) No 1234/2008)
　 - Alofisel(Darvadstrocel): (안전성)* 2024년 7월 19일 채택된 보충 정보 요청 채택 및 변경이 철회 됨.(2.8.1 참조)
　   * 4건의 Type II 변화 신청서
　 ① C.I.4(1건)-2개의 임상 3상 연구(ADMIRECD&ADAME-CD II)의 취합된 안전성 데이터를 기반으로 안전성 정보를 업데이트하고, 부속서 II에 의무사항으로 명시된 연구 ADAME-CD II의 최종 결과를 기반으로 효능 정보를 업데이트하기 위해 SmPC section 4.8, 5.1 업데이트 및 부속서 II도 갱신함. ADAME-CD II(Cx601-0303)는 크론병 환자의 복합 항문주위 누공 치료를 위한 성인 동종 확장 지방 유래 줄기세포인 Cx601의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상 3상 연구로, 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조군 연구임. 또한 MAH는 SmPC section 4.2 및 패키지 리플릿을 포함하여 제품 정보에 편집 변경사항을 소개할 기회를 가짐.
　 ② C.I.13(3건)-새로운 임상 데이터를 기반으로 Alofisel의 유익성-위해성 평가를 뒷받침하기 위한 연구 Darvadstrocel-3003 및 Alofisel-5003(INSPIRE)의 중간 결과 및 연구 Darvadstrocel-3002의 최종 결과를 제출함. 또한 RMP 버전 8.0도 제출함.
　 - Casgevy(Exagamglogene autotemcel): (품질, 보충 정보 요청) 보충 정보 요청이 채택됨.
　 - Ebvallo(Tabelecleucel): (품질, 의견) 2024년 9월 13일, 2024년 11월 8일 채택된 보충 정보 요청 및 관련 의견이 채택됨.
　 - Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec): (임상, 의견)* 2024년 11월 8일 채택된 보충 정보 요청이 채택됨. 심사관이 보충 정보 요청에 대한 응답 평가 결과를 발표했으며, 관련 의견이 채택됨.
　   * 수정된 9-point anti-AAV5 중화항체(Neutralising Antibody) 분석을 반영하기 위해 SmPC의 section 4.4 및 5.1을 업데이트함. 또한, MAH는 제품 정보에 대한 소규모 편집 변경사항을 적용하고, 패키지 리플릿에 있는 국가별 담당자 목록을 업데이트하며, 제품 정보를 QRD 버전 10.4에 맞게 제공하는 기회를 가짐.
　 - Kymriah(Tisagenlecleucel): (안전성)* 2024년 10월 11일 채택된 보충 정보 요청이 채택됨. 심사관은 보충 정보 요청에 대한 응답 평가 결과를 발표했으며, 두 번째 보충 정보 요청이 채택됨.
　 * 다수의 신청서:
① C.I.4: 문헌에 근거하여 사이토카인 방출 증후군에 대한 기존 경고를 수정하기 위해 SmPC section 4.4를 업데이트함.
　 ② C.I.4: 문헌을 기반으로 신경학적 이상반응에 대한 기존 경고를 수정하기 위해 SmPC section 4.4를 업데이트하였으며, 그에 따라 패키지 리플릿이 업데이트됨.
　 ③ C.I.4: 시판 후 데이터 및 문헌을 기반으로 과민반응에 대한 기존 경고를 수정하기 위해 SmPC section 4.4를 업데이트하고, 그에 따라 패키지 리플릿이 업데이트됨. 또한 MAH는 패키지 리플릿의 국가별 담당자 목록을 업데이트하고 제품 정보에 대한 편집 변경할 기회를 가짐.
　 - Tecartus(Brexucabtagene autoleucel): (임상, 보충 정보 요청)* 보충 정보 요청이 채택됨.
　   * RMP에 카테고리 3 연구로 분류된 비중재적 연구 KT-EU-4725966(TECARTUS 위해성 완화 조치에 대한 의료 전문 지식의 정량적 평가)에 대한 최종 연구 보고서 제출(PRAC 선도 절차)
　 - Upstaza(Eladocagene exuparvovec): (품질, 의견) 2024년 10월 11일 채택된 보충 정보 요청 및 관련 의견이 채택됨.
　 - Yescarta(Axicabtagene ciloleuce): (품질, 의견) 2024년 7월 19일 채택된 보충 정보 요청 및 관련 의견이 채택됨.
　 - Zolgensma(Onasemnogene abeparvovec): (임상, 의견)* 2024년 10월 11일 채택된 보충 정보 요청 및 관련 의견이 채택됨.
　   * 절차 EMA/H/C/004750/P46/022에서의 요청과 연구 COAV101A12306의 데이터를 기반으로 SmPC section 5.1과 5.2를 업데이트하여 효능 및 벡터 배출(vector shedding) 데이터 정보를 갱신함. 또한, 절차 EMA/H/C/004750/P46/022의 최종 평가 보고서에 따라 section 4.4에 section 5.2에 대한 참조를 추가함.
　 - Tecartus(Brexucabtagene autoleucel), Yescarta(Axicabtagene ciloleucel):
　  • (품질, 의견) 2024년 10월 11일, 2024년 5월 24일, 2024년 2월 16일 채택된 보충 정보 요청 및 관련 의견이 채택됨.
　  • (품질, 보충 정보 요청) 2024년 9월 13일 채택된 보충 정보 및 두 번째 보충 정보 요청이 채택됨.
 　 
　 2.13. 기타 시판 후 활동(Other Post-Authorisation Activities)
　 - Breyanzi(Lisocabtagene maraleucel): (품질, 의견) 품질 권고사항에 대한 평가 결과가 채택됨.
　 - CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel): (약물감시, 의견)* PRAC 평가 결과가 채택됨.
　   * 두 번째 중간보고서/ PASS 연구 68284528MMY4004: Ciltacabtagene Autoleucel로 치료한 다발골수종 환자의 안전성 평가를 위한 시판 후 안전성 연구(초기 품목 허가 신청(Marketing Authorization Application, MAA)
　 - Casgevy(Exagamglogene autotemcel): (시판 허가 갱신(1년), 의견) 2024년 10월 11일 채택된 보충 정보 요청 채택 및 1년간의 시판 허가 갱신이 승인됨.
　 - Upstaza(Eladocagene exuparvovec): (연간 재평가, 보충 정보 요청) 심사관이 연간 재평가 결과를 발표했으며, 품질 관련 특정 의무가 이행됨. 또한 보충 정보 요청이 채택됨.
　 - Zolgensma(Onasemnogene abeparvovec): (비임상)* 심사관은 이번 시판 후 활동에 대한 평가 결과를 발표했으며, SmPC 5.2에는 변경이 필요하지 않음. 평가 결과가 채택됨.
　   * ① 2024년 7월 채택된 LEG 024 [[PSUSA-00010848-202305: Study reports for 2170026 & 222018] RSI에 대한 대한 MAH의 응답
　     ② Study no. 2170026(OAV101: 최대 24주의 평가 기간을 갖는 신생아 FVB/NCrl 마우스의 단회 정맥 또는 뇌실 내 주사(Intracerebroventricular) 생식세포(Germline) 전이 및 통합 연구)
　     ③ Study no. 2220183: 투여 28일 후 scAAV9-CB-GFP 및 scAAV9-CB-mCherry의 마카크 원숭이(Cynomolgus macaque) 생식선 조직에서 AAV 벡터 발현 administration Molecular Localization Report
　 - Tecartus(Brexucabtagene autoleucel): (갱신) 관련 갱신이 채택됨.
 　 
　 ∙ Session 4. 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMPs)
　 4.1. 새로운 요청-CAT 코디네이터 임명(New requests – Appointment of CAT Coordinator)
　 - mRNAs encoding IL-12 and IL-18: (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) CAT 코디네이터 임명을 채택함.
　 - BCMA targeting Chimeric Antigen Receptor expressing mRNA transfected autologous T cells: (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) CAT 코디네이터 임명을 채택함.
　 - Autologous Tumor Infiltrating Lymphocytes (TILs): (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) CAT 코디네이터 임명을 채택함.
　 - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human RORA gene (AAV5-hRORA): (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) CAT 코디네이터 임명을 채택함.
 　 
　 4.2. 30일차 ATMP 과학적 권고사항(Day 30, ATMP scientific recommendation)
　 - Autologous primary urothelial cells expanded: (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 EC에 보내 2025년 1월 10일까지 의견을 요청함.
　 - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human NR2E3 gene (AAV5hNR2E3): (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 EC에 보내 2025년 1월 10일까지 의견을 요청함.
　 - CD70 CAR+, TCRαβ− viable cells: (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 EC에 보내 2025년 1월 10일까지 의견을 요청함.
 　 
　 4.4. 마무리 과정(Finalisation of procedure)
　 - Allogeneic CD19(4G7)CAR+_TCRαβ−_CD52+/− cells: (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서가 채택됨. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(5)조에 규정된 유전자치료제 및 체세포치료제의 정의를 충족하며, 유전자치료제로 분류됨.
　 - Autologous adult bone marrow-derived, non-expanded CD133+ haematopoietic stem cells: (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서가 채택됨. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 조직공학제제의 정의를 충족함.
　 - Chimeric group B adenovirus from parental wildtype viruses Ad3 and Ad7 with attenuation in E3 region and no inserted sequences: (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서가 채택됨. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 유전자치료제의 정의를 충족함.
　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-cat-meeting-4-6-december-2024_en.pdf
　 
 　 
❍ EMA, PDCO(Paediatric Committee) 1월 월간 회의 안건 공개 (’25.1.28.)
　 - EMA는 2025년 1월 28일∼31일에 진행한 소아위원회(Paediatric Committee, PDCO) 1월 월간 회의 안건을 공개함.
　 
　 ∙ 초기 소아 임상연구계획(Initial Paediatric Investigation Plan)
　 - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human NR2E3 gene: 색소망막염(retinitis pigmentosa) 치료 관련 논의 안건을 채택함.
　 - Allogeneic peripheral blood-derived T-cells, fratricide-resistant, transduced with an lentivirus vector expressing a chimeric antigen receptor against CD7: 전구 T-림프모구 림프종/백혈병(precursor T-lymphoblastic lymphoma/leukaemia) 치료 관련 논의 안건을 채택함.
　 - Adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human beta-glucocerebrosidase variant: 고쉐병(Gaucher disease) 치료 관련 논의 안건을 채택함.
　 - Adeno-associated viral vector serotype 1 containing the 3' portion of human OTOF gene, Adeno-associated viral vector serotype 1 containing the 5' portion of human OTOF gene: 선천성 난청(Congenital deafness) 치료 관련 논의 안건을 채택함.
　 - Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human MECP2 gene: 레트증후군(Rett syndrome) 치료 관련 재논의 안건을 채택함.
 　 
　 ∙ 소아 임상연구계획 변경(Modification of Paediatric Investigation Plan)
　 - Allogeneic bone marrow-derived pooled mesenchymal stromal cells ex-vivo expanded: 급성 이식편대숙주병(acute graft-versus-host disease) 치료 관련 논의 안건을 채택함.
　 - Delandistrogene moxeparvovec: 뒤쉔근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 치료 관련 의견 안건을 채택함.
 　 
　 ∙ 의약품-특이적 면제(Product Specific Waiver)
　 - Surabgene lomparvovec: 당뇨망막병증(Diabetic retinopathy) 치료 관련 의견 안건을 채택함.
 　 
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-pdco-agenda-28-31-january-2025-meeting_en.xlsx
　 
　 
　 
▣ 일본
　 
❍ MHLW, 제1회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 이종이식에 관한 전문위원회 개최 안내 (’25.1.22.)
　 - 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, MHLW)는「제1회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 이종이식에 관한 전문위원회(厚生科学審議会再生医療等評価部会異種移植に関する専門委員会)」개최를 안내함.
　  v 일시: 2025년 1월 30일(금), 16:00~18:00
　  v 장소: 비전센터 도쿄 도라노몬 501A 회의실
　  v 의제:
　   - 이종이식에 관한 전문위원회의 설치(공개)
　   - 이종이식에 관한 전문위원회(공개)
　   - 국내 이종이식에 관한 연구의 최신 동향(공개)
　   - 이종이식에 관한 설문조사 실시(공개)
 　 
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_49627.html
　 
　 
❍ MHLW, 제102회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개 (’25.1.23.)
　 - MHLW는「제102회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회(厚生科学審議会再生医療等評価部会)」개최하고 관련 자료를 공개함.
　  v 일시: 2025년 1월 24일(금), 17:00~19:00
　  v 장소: 온라인 회의(web 형식)
　  v 의제:
　   - 재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률에 근거하는 개선 명령 보고(공개)
　   - 제1종 재생의료 등 제공 계획의 재생의료 등 제공 기준 적합성 확인(비공개)
　 v 공개자료:
　   - 설문조사 결과 보고
　   - 재생의료의 무균시험
　   - 향후 대응 방침
　   - 제1종 재생의료 등 제공 계획의 재생의료 등 제공 기준 적합성 확인(비공개)
 　 
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_49709.html
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_49713.html
　 
　 
❍ PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개 (’25.1.23.)
　 - 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)는 2014년 11월 25일부터「의약품의료기기법(医薬品医療機器法)」제68조의13제3항에 의거하여 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례 등에 대한 보고를 받고 있음.
　 - PMDA는 제조판매업자로부터 보고받은 일본 내 결함 및 감염증 증례를 라인리스트 형식으로 공개하고 있음. 이번에 공개된 정보는 2014년 11월 25일부터 2024년 9월 30일까지 접수된 결함 및 감염증 증례이며, 이후 보고에 대해서도 순차적으로 게재될 예정임.
　 - 또한 재생의료 등 제품, 인간(자가) 표피 유래 세포 시트 및 인간(자가) 연골 유래 조직의 경우,「의약품의료기기법(医薬品医療機器法)」(2014.11.25.) 시행에 따라, 의료기기가 아닌 재생의료 등 제품으로 규제받게 되었음. 그러므로 개정법 시행 전, 의료기기로서 보고된 증례도 재생의료 등 제품의 결함 등이 의심되는 증례보고에 포함하여 게재하고 있음.
　  
https://www.pmda.go.jp/safety/info-services/ctp/0006.html
　 
　 
❍ MHLW, 제103회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개 (’25.1.29.)
　 - MHLW는「제103회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회(厚生科学審議会再生医療等評価部会)」개최하고 관련 자료를 공개함.
　  v 일시: 2025년 1월 28일(금)
　  v 심의사항:
　 - 재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률 시행 규칙 일부 개정(안)에 대한 자문
　  v 공개자료:
　 - 제출 및 상담문서(付議・諮問書)
 　 
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_50177.html
　 
　 
❍ PMDA, Updates (2025년 1월호) 게재 (’25.1.30.)
　 - PMDA는 PMDA Updates 2025년 1월호를 통해 PMDA-ATC E-러닝 강좌 개설과 재생의료 등 제품에 대한 심사보고서(審査報告書) 영문 번역본 업데이트 소식을 알림.
　 - PMDA-ATC에서는 해외 규제 당국 직원을 대상으로 E-러닝 과정을 제공하고 있으며, 이번 업데이트를 통해 의약품 코스에 새롭게 GMP 강좌를 개설함을 알림. 해당 강좌에는 일본의 GMP 규제, 국제 활동, 제조소의 위험성 평가 등의 내용이 포함됨.
　 - 또한 PMDA는 재생의료 등 제품의 심사보고서를 홈페이지에 게시하고 있으며, 2025년 1월 6일 HeartSheet(ハートシート)의 심사보고서 영문 번역본을 업데이트함.
　 
https://www.pmda.go.jp/int-activities/outline/0007.html
https://www.pmda.go.jp/files/000273476.pdf
　 
 
loading