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첨단바이오 정보동향 제135호
- 작성자 :
- 게시일 :
- 2025-01-23
- 조회수 :
- 961
▣ 국내
❍ 식약처, ‘2025 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더’ 배포 (’25.1.3.)
- 식품의약품안전관리처(이하 식약처)는 2025년 1월 3일, 첨단바이오의약품 개발을 지원하기 위한 ‘2025 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더’를 배포함.
- ‘CELL-UP’은 첨단바이오의약품 제품화 규제지원 서비스를 통합적으로 제공하기 위해 식약처를 중심으로 7개* 기관이 함께 참여하는 협의체임.
- ‘2025 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더’는 식약처 누리집의 공지(http://mfds.go.kr>알림>공지/공고>공지)에서 확인할 수 있음.
* 식품의약품안전처(식품의약품안전평가원), 범부처재생의료기술개발사업단, 오송첨단의료산업진흥재단, 재생의료진흥재단, 한국규제과학센터, 한국바이오의약품협회, 첨단재생의료산업협회
https://www.mfds.go.kr/brd/m_74/view.do?seq=44937&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&Data_stts=A&page=1
❍ 식약처, 희귀의약품 지정 공고 (’25.1.3.)
- 식약처는 2025년 1월 3일,「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처 고시)에 따라 지정한 희귀의약품과 개발단계 희귀의약품을 공고함.
- 새롭게 지정된 개발단계 희귀의약품 중 첨단바이오의약품은 1건으로 다음과 같음.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_76/view.do?seq=15913&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&Data_stts=A&page=1
❍ 복지부, 2025년 보건복지부 주요업무 추진계획 발표 (’25.1.10.)
- 보건복지부(이하 복지부)는 2025년 1월 10일, “국민이 행복하고 건강한 복지국가”를 비전으로 2025년 보건복지부 주요업무 추진계획을 발표함.
- 이번 추진계획은 ▲약자복지 강화, ▲의료개혁 성과 창출, ▲지속가능성 확보이라는 목표를 가지고 네 가지의 핵심과제를 적극적으로 추진할 계획임.
- 그 중 첨단재생의료와 관련된 추진계획은 다음과 같음.
* (’25) 생성형 AI 기반 의료서비스 개발, 의료 AI 융합인재양성 등 5개 과제 255억원
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1484272&tag=&nPage=1
❍ 과기정통부,‘2025년 과기정통부 업무계획’발표 (’25.1.13.)
- 과학기술정보통신부(이하 과기정통부)는 2025년 1월 13일, ‘인공지능으로 디지털 대전환, 과학기술로 미래선도’를 목표로 ‘2025년 과기정통부 업무계획’ 을 발표함.
- 이번 업무계획은 ▲과학기술·디지털 기반 성장동력 강화, ▲미래를 대비한 연구개발 체계 개선 및 인재양성, ▲민생 활력견인을 위한 3가지 정책방향 하에 9개의 핵심 정책과제로 구성되었음.
- 그 중 첨단재생의료와 관련된 추진계획은 다음과 같음.
* ｢가칭AI·디지털바이오 육성법｣ 제정(’25년), ｢합성생물학 육성법｣ 제정(’25년)
** AI자동화 실험실, AI기반 의약품 개발 등 13대 핵심기술 육성 방안 등
*** 뇌-컴퓨터 연결, 치매극복 등
**** RNA·유전자 편집·표적·제어 기술 등
https://www.msit.go.kr/bbs/view.do?sCode=user&mId=307&mPid=208&pageIndex=&bbsSeqNo=94&nttSeqNo=3185356&searchOpt=ALL&searchTxt=
❍ 식약처, ‘바이오헬스 제품화 규제지원 사업’ 추진 (’25.1.14.)
- 식약처는 2025년 1월 14일, 국가연구개발사업의 연구 성과가 바이오헬스 분야 제품화로 이어질 수 있도록 전문적인 규제지원을 제공하기 위한 ‘바이오헬스 제품화 규제지원 사업’을 2025년부터 2030년까지 추진한다고 밝힘.
- ‘바이오헬스 제품화 규제지원 사업’은 2024년 6월 제3차 바이오헬스혁신위원회에서 선정한 다부처 협업 국가연구개발사업 5개 분야*의 제품화 성공률을 높이기 위해 식약처에서 향후 6년간 추진하는 규제지원 사업(6년간 총 57.5억 지원)임.
- 해당 사업에서는 다부처 협업 국가연구개발사업 5개 분야 중 ▲면역세포 유전자치료제, ▲유전자치료제 딥테크, ▲첨단의료AI 헬스케어, ▲팬데믹 대비 mRNA 백신 개발 등 4개 분야에 대해 전문적인 규제대응 전략을 개발함.
- 식약처는 연구과제 수행자를 2025년 2월 3일까지 공모**중이며, 연구과제와 관련된 자세한 사항은 범부처통합연구지원시스템(ww.iris.go.kr) 및 식품의약품안전처 연구관리시스템(rnd.mfds.go.kr)에서 확인할 수 있음.
* ① (첨단재생의료) 면역세포 유전자치료제 전주기 개발, ② (첨단재생의료) 유전자치료제 딥테크 연구개발 지원, ③ (디지털 바이오헬스) 사용자 중심 보건의료 데이터 활용 활성화, ④ (디지털 바이오헬스) 첨단의료 AI 헬스케어 토탈 솔루션, ⑤ (감염병 백신) 팬데믹 대비 mRNA 백신개발 및 신속개발체계 구축 지원
** (사업공고) 2025년도 제1차 출연연구개발사업 신규과제 통합 공고
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48805&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&Data_stts=A&page=1
▣ 미국
❍ FDA, ‘HCT/Ps 기증자의 적격성 결정에 대한 권고사항’ 가이던스 공개 (’25.1.6.)
- 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)은 2025년 1월 6일, 기증자 적격성(donor eligibility, DE) 판단을 수행하는 기관이 21 CFR part 1271, subpart C(21 CFR part 1271, subpart C)의 요구 사항을 이해하는 데 도움을 주기 위해 산업계를 위한 “Recommendations for Determining Eligibility of Donors of Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)” 가이던스 초안을 공개함.
- 해당 가이던스는 인체 세포, 조직 및 세포 기반 제품(Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Product, HCT/P) 기증자의 적격성 판단에 대한 일반 정보가 포함되어 있음.
- 또한, FDA는 HCT/P 기증자와 관련하여 특정 감염성 질환 병원체* 및 질병의 전파 위험을 줄이기 위한 권고사항을 담은 별도의 지침을 발행할 예정임.
- 주요 내용으로 ▲기증자 적격성: 일반(Donor eligibility: general), ▲기증자 선별: 일반(Donor screening: general), ▲기증자 검사: 일반 (Donor testing: general), ▲생식 세포 및 조직 기증자를 위한 추가 선별 및 검사 요구사항 (Additional screening and testing requirements for donors of reproductive cells and tissues), ▲기증자 적격성 판단 요구사항의 예외 및 특별한 상황 (Exceptions from the requirements for determining donor eligibility and special circumstances) 등이 포함됨.
- 해당 가이던스는 FDA 홈페이지(www.fda.gov>Regulatory Information>Search for FDA Guidance Documents)에서 확인 가능함.
* 인체 면역 결핍 바이러스(human immunodeficiency virus), B형 간염 바이러스(hepatitis B virus), C형 간염 바이러스(hepatitis C virus), 결핵균(Mycobacterium tuberculosis), 패혈증(sepsis), 전염성해면상뇌병증(human transmissible spongiform encephalopathies), 거대세포바이러스(cytomegalovirus), 클라미디아 트라코마티스와 임질균(Chlamydia trachomatis and Neisseria gonorrhoeae), 사람T세포림프친화바이러스(human T-lymphotropic virus), 매독(Treponema pallidum, syphilis), 백시니아 바이러스(vaccinia virus), 웨스트나일 바이러스(West Nile virus), 이종이식(xenotransplantation)과 관련된 감염병 위험
https://www.fda.gov/media/184904/download
❍ FDA, ‘HCT/Ps에 의한 결핵균 전파 위험을 줄이기 위한 권고사항’ 가이던스 공개 (’25.1.6.)
- FDA는 2025년 1월 6일, 기증자 적격성(DE) 결정을 내리는 기관에서 21 CFR part 1271, subpart C(21 CFR part 1271, subpart C)의 요구 사항의 이해를 돕기 위해 산업계를 위한 “Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Mycobacterium tuberculosis (Mtb) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)” 가이던스를 공개함.
- 해당 가이던스는 결핵을 유발하는 유기체인 결핵균(Mycobacterium tuberculosis, Mtb) 감염 여부와 위험요인을 확인하기 위해 기증자 선별검사를 권고하고 있음. 또한, 이러한 기증자 선별 검사의 적절한 FDA 허가와 기증자 선별검사가 사용되기까지 Mtb 감염 위험을 줄이기 위한 HCT/P 기관의 추가적인 조치를 권고하고 있음.
- FDA는 동종이식 골제품(allograft bone products)을 투여받은 수혜자들 사이에서 보고된 Mtb 감염 사례를 조사하는 과정에서 안전성 우려를 확인했으며, 여러 주에서의 발병 사례는 HCT/Ps를 통해 Mtb 감염이 전파될 위험이 있음을 시사했음.
https://www.fda.gov/media/184897/download
❍ FDA, ‘HCT/Ps를 통한 패혈증 관련된 병원체 전파 위험 감소를 위한 권고사항' 가이던스 공개 (’25.1.6.)
- FDA는 2025년 1월 6일, 기증자 적격성(DE) 결정을 내리는 기관에서 21 CFR part 1271, subpart C(21 CFR part 1271, subpart C)의 요구 사항의 이해를 돕기 위해 산업계를 위한 “Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Disease Agents Associated with Sepsis by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)” 가이던스를 공개함.
- 해당 가이던스 2007년 8월자 지침 “Eligibility Determination for Donors of Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps), Guidance for Industry"(2007년 8월 HCT/P DE 지침)에 포함된 패혈증 관련 정보 외에도, 패혈증의 임상적 증거와 임상 징후를 고려한 기증자 선별 시 권고사항 등이 업데이트되었음.
- FDA는 패혈증에서 HCT/Ps를 통한 감염 전파의 위험을 줄이기 위하여 기증자 적격성 결정에 업데이트된 권고사항이 공중보건 상 시급하다고 판단하였음. 또한, 동종이식 골제품(allograft bone products) 수혜자들 사이에서 보고된 결핵균(Mtb) 감염 사례를 통하여 공중보건 안전 우려를 확인했으며, Mtb가 패혈증을 유발할 수 있는 병원체임을 고려하여 해당 가이던스가 즉시 시행되도록 함.
https://www.fda.gov/media/184898/download
❍ FDA, ‘HCT/Ps를 통한 HIV 전파 위험을 줄이기 위한 권고사항’ 가이던스 초안 공개 (’25.1.6.)
- FDA는 2025년 1월 6일, 기증자 적격성(DE) 결정을 내리는 기관에서 21 CFR part 1271, subpart C(21 CFR part 1271, subpart C)의 요구 사항의 이해를 돕기 위해 산업계를 위한 “Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Human Immunodeficiency Virus (HIV) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)” 가이던스 초안을 공개함.
- 해당 가이던스는 2005년 5월 25일 이후에 회수된 인체 세포 및 조직에 적용되며 HCT/Ps에 의한 인체 면역 결핍 바이러스(Human Immunodeficiency Virus, HIV) 전파 위험을 줄이기 위하여 HCT/Ps 기증자의 적격성 결정에 필요한 선별 및 검사 요구사항을 제공하고 있음. 또한 2007년 8월자 지침 “Eligibility Determination for Donors of Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps), Guidance for Industry"(2007년 8월 HCT/P DE 지침)에 HIV 위험에 대한 정보 및 권고사항이 업데이트되었음.
- 개정된 주요 내용은 1) 특정 시점에 따른 위험 요소 및 조건의 감소를 포함하는 기증자 선별, 2) 성별이나 젠더와 관계없이 동일한 개인 위험 기반 질문을 사용하여 모든 HCT/P 기증자에 대해 HIV 위험 평가, 3) HIV-1 그룹 O 항체 검출을 포함한 FDA 허가된 기증자 선별 검사 사용과 HCT/P 기증자에 대해 HIV-1 그룹 O 위험을 선별하는 권고사항 삭제 등임.
- 추가적으로, HIV 감염 예방 또는 치료를 위해 약물을 복용 중인(항레트로바이러스 요법(antiretroviral therapy, ART), 사전노출 예방(pre-exposure prophylaxis, PrEP), 사후노출 예방(post-exposure prophylaxis, PEP) 등) 잠재적 HCT/P 기증자를 부적격으로 간주할 것을 권장함.
https://www.fda.gov/media/184903/download
❍ FDA, ‘HCT/Ps를 통한 HBV 및 HCV 전파 위험을 줄이기 위한 권고사항’ 가이던스 초안 공개 (’25.1.6.)
- FDA는 2025년 1월 6일, 기증자 적격성(DE) 판단을 수행하는 기관에서 21 CFR part 1271, subpart C(21 CFR part 1271, subpart C)의 요구 사항의 이해를 돕기 위해 산업계를 위한 “Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Hepatitis B Virus (HBV) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)”와 “Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Hepatitis C Virus (HCV) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)” 가이던스 초안을 공개함.
- 해당 가이던스는 2005년 5월 25일 이후에 회수된 인체 세포 및 조직에 적용되며 HCT/Ps에 의한 B형 간염 바이러스(hepatitis B virus, HBV)와 C형 간염 바이러스(hepatitis C virus, HCV) 전파 위험을 줄이기 위한 권고사항을 제공하고 있음. 또한 2007년 8월자 지침 “Eligibility Determination for Donors of Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps), Guidance for Industry"(2007년 8월 HCT/P DE 지침)에 HCV 위험에 대한 정보 및 권고사항이 업데이트되었음.
- 두 가이던스의 주요 개정 내용은 1)특정 시점에 따른 위험 요소 및 상태를 줄이는 것을 포함하는 기증자 선별, 2)성별이나 젠더와 상관없이 모든 HCT/P 기증자에게 동일한 개인 위험 기반 질문을 사용하여 HBV와 HCV의 위험 평가 등임.
- 추가적으로, “Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Hepatitis B Virus (HBV) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)” 가이던스 초안은 2016년 8월 발행된 "Use of Nucleic Acid Tests to Reduce the Risk of Transmission of Hepatitis B Virus from Donors of Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products"의 정보를 포함하며, 해당 지침을 대체함.
https://www.fda.gov/media/184901/download
https://www.fda.gov/media/184899/download
❍ FDA, 혈류 복원을 위한 조직공학 혈관 SYMVESSTM 규제 조치 요약본 게시 (’25.1.10.)
- FDA는 2024년 12월 19일, 성인의 사지 동맥 손상으로 인해 긴급 재혈관화(혈류 복원)가 필요하지만 자가 정맥 이식이 불가능한 경우 성인 환자에게 사용 가능한 최초의 무세포 조직공학 혈관인 SYMVESS(acellular tissue engineered vessel-tyod)를 승인하고 2025년 1월 10일에 규제 조치 요약본을 공개함.
- SYMVESS은 인간 혈관에 존재하는 인체 세포외기질(extracellular matrix, ECM) 단백질로 구성된 멸균 무세포 조직 공학 혈관으로, 사람의 대동맥 조직에서 유래한 혈관 평활근 세포를 이용한 조직 공학 기술로 제조됨. SYMVESS는 환자의 손상된 혈관을 대체하기 위해 외상 후 외과적으로 이식되는 1회용 제품임.
- FDA는 규제 조치 요약본을 통해 SYMVESS의 Approval에 대한 근거와 승인 조건을 아래와 같이 제시함.
① SYMVESS의 안전성(safety) 및 효과(effectiveness)에 대한 주요 근거는 생명 또는 사지를 위협하는 혈관 외상 환자를 대상으로 진행한 전향적, 단일군, 공개 라벨, 다기관, 2/3상 연구인 V005 연구(CLN-PRO-V005; NCT03005418) 연구에서 제공됨.
② 임상시험(V005 연구)의 유효성 분석에선 임상시험 참여 71명 중 사지 혈솬 손상을 치료 환자 54명 대상으로 진행하였음. 주요 효과 평가 지표는 사지 혈관 손상 환자에서 SYMVESS 이식 후 30일 차의 1차 혈관 이식 개통률(primary vascular graft patency)이며, Duplex 초음파 또는 CTA, MRI 등을 사용하여 개통 여부를 확인함. 54명 중 36명(66.7%)이 1차 개통률을 보였으며, 39명(72.2%)이 2차 개통률, 5명(9%)가 치료된 사지를 절단함.
③ 임상시험(V005 연구)의 주요 안전성 결과로는 혈관 이식 혈전증(vascular graft thrombosis), 발열, 통증, 문합부 협착(anastomotic stenosis), 혈관 이식 파열(vascular graft rupture) 또는 문합부 기능부전(anastomotic failure), 혈관 이식 감염(vascular graft infection)이 발생함. 특히 혈관 이식 파열 또는 문합부 기능부전로 인해 심각한 출혈을 경험한 환자는 7명으로, 3명은 혈관 이식의 중간 파열(mid-graft rupture)을 경험했고 4명은 문합부 기능부전로 인해 출혈이 발생함. 6명에서 SYMVESS 감염이 발생하였으며, 한 환자는 SYMVESS가 몸통(torso)에 이식되어 SYMVESS와 장골동(common iliac artery)의 문합부 출혈로 사망함.
④ 시판 후 요구사항(postmarketing requirement, PMR)으로 SYMVESS의 장기적인 안전성과 효과를 추가로 평가하기 위해 두 가지 주요 연구를 포함함. 첫 번째는 만 17세 이하, Tanner 성숙도 5단계(Tanner Sexual Maturity Rating Stage 5)에 도달한 환자를 대상으로 SYMVESS의 안전성과 효능을 평가하는 전향적, 다기관, 공개 라벨 연구로, 최소 10명의 환자를 1년 이상 관찰하며 주요 및 2차 개통률, 이식 혈전증, 파열, 문합부 기능부전, 감염, 사지 절단, 안전성과 내약성을 평가해야 함. 두 번째는 사지 혈관 손상을 가진 환자에서 SYMVESS 이식 실패 및 감염 위험을 추가로 확인하기 위한 장기 관찰 연구(long-term observational study)로, 최소 100명을 대상으로 1년 이상 추적 관찰하며 이식 파열, 문합부 기능부전, 혈전증, 사지 절단 및 사망 발생률을 평가해야 함. 해당 연구는 2028년 12월 31일까지 완료되어야 하며, 최종 보고서는 2029년 6월 30일까지 제출되어야 함.
https://www.fda.gov/media/185033/download?attachment
❍ FDA, SR-aGVHD 세포치료제 RYONCIL® 규제 조치 요약본 게시 (’25.1.16.)
- FDA는 2024년 12월 18일, Mesoblast, Inc.의 세포치료제인 RYONCIL(remestemcel-Lrknd)의 승인 사항에 대한 규제 조치 요약본을 게시함.
- RYONCIL(remestemcel-Lrknd)은 중간엽 줄기세포(mesenchymal stromal cells, MSCs)를 포함하는 세포치료제로, 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(steroid-refractory acute graft versus host disease, SR-aGVHD)을 앓는 2개월 이상의 소아 환자를 위한 치료제임.
- FDA는 규제 조치 요약본을 통해 RYONCIL의 Approval에 대한 근거와 승인조건을 아래와 같이 제시함.
① RYONCIL의 안전성(safety) 및 효과(effectiveness)에 대한 주요 근거로 2개월 이상 소아 SR-aGVHD 환자들을 대상으로 한 단일군, 전향적 연구(MSB-GVHD001) 및 기타 과학 문헌 결과가 제출됨.
② 임상시험(MSB-GVHD001 연구)의 주요 효과 평가 지표는 RYONCIL 치료 시작 후 28일째의 전체 반응률(overall response rate, ORR)*과 반응 지속 기간(duration of response, DOR)임. ORR은 70.4% (95% CI: 56.4%, 82.0%)으로 완전반응(complete response, CR) 29.6% (95% 신뢰구간: 18.0%, 43.6%)과 부분반응(partial response, PR) 40.7% (95% 신뢰구간: 27.6%, 55.0%)로 구성됨. 반응이 나타난 38명 환자에서 DOR의 중앙값은 54일(범위: 7일 ~ 159+일)이었음. 또한 28일차 반응 후 사망 또는 새로운 치료 개시까지의 중앙값 기간은 111.5일(범위: 9일~182+일)이었음.
③ 임상시험(MSB-GVHD001 연구)의 안전성 분석에서 발생률이 20% 이상인 가장 흔한 이상반응으로는 바이러스성 감염병(viral infectious disorders), 박테리아성 감염병(bacterial infectious disorders), 불특정한 감염(infection–pathogen unspecified), 발열(pyrexia), 출혈(hemorrhage), 부종(edema), 복통(abdominal pain), 고혈압(hypertension) 등임. RYONCIL 투여와 관련하여 잠재적인 심각한 부작용, 즉 특별 관심 이상사례(Special Interest Adverse Events)로는 급성 주입 반응(Acute infusion reaction), 감염성 병원체 전파(Suspected transmission of infectious agents), 이소성 조직 형성(Ectopic tissue formation), 항-HLA 항체 형성(Anti-HLA antibody formation), 폐 합병증(Pulmonary complication), DMSO(디메틸설폭사이드) 관련 부작용, 새로운 악성 종양 발생(New Malignancies)이 포함됨.
* 전체 반응률(overall response rate, ORR)=완전반응(complete response, CR)+부분반응(partial response, PR)
https://www.fda.gov/media/185192/download?attachment
▣ 유럽
❍ EMA, PRIME 제도 적격성에 대한 권고사항 업데이트 (’25.1.6.)
- 2024년 12월 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)의 CHMP(Committee for medicinal products for human use) 회의에서 5건의 PRIME(PRIority MEdicines)* 자격 요청이 접수되었으며, 그 중 2건은 승인되었고, 3건은 거부됨. 이중 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP)은 OTOF 유전자 이중대립유전자성(biallelic) 변이로 인한 청력 손실을 겪는 소아 및 청소년 치료를 위한 제품 1건의 신청이 검토되었고, 해당 신청은 거부되었음.
* PRIME 제도는 EMA에서 운영하는 제도로, 의학적 미충족 필요 영역에서 제품 개발과 승인이 신속히 이루어지도록 지원을 강화한 제도로, 개발 초기부터 개발자 측과 강화된 상호작용 및 조기 대화를 기반으로 개발 계획을 최적화 하고 신속한 평가 진행함으로써 의학적 미충족 해결 유망한 의약품들이 신속하게 시판허가 될 수 있도록 지원
https://www.ema.europa.eu/en/documents/chmp-annex/recommendations-eligibility-prime-scheme-adopted-chmp-meeting-9-12-december-2024_en.pdf
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 11월 월간 회의록 공개 (’25.1.9.)
- EMA는 2024년 11월 6일~8일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 11월 월간 회의록을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/events/committee-advanced-therapies-cat-6-8-november-2024
❍ EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 9월 월간 회의록 공개 (’25.1.10.)
- EMA는 2024년 9월 16일∼19일에 진행한 약물사용자문위원회(CHMP) 9월 월간 회의록을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-chmp-meeting-16-19-september-2024_en.pdf
❍ EMA, CHMP 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 중 첨단치료(Advanced Therapy) 관련 (’25.1.10.)
- EMA는 11월 11∼14일 개최된 약물사용자문위원회(CHMP) 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 관련 문서를 업로드 하였으며, 그 중 첨단치료(Advanced Therapy) 관련 내용은 아래와 같음.
* 과학적 조언(scientific advice)
** 프로토콜 지원(protocol assistance)
*** 임상적 유용성(significant benefit)
https://www.ema.europa.eu/en/documents/chmp-annex/scientific-advice-protocol-assistance-adopted-during-chmp-meeting-11-14-november-2024_en.pdf
❍ EMA, PDCO(Paediatric Committee) 11월 월간 회의록 공개 (’25.1.13.)
- EMA는 2024년 11월 12일~15일에 진행한 소아위원회(PDCO) 11월 월간 회의록을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-pdco-minutes-12-15-november-2024-meeting_en.xlsx
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 1월 월간 회의 안건 공개 (’25.1.13.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 2025년 1월 13일~16일에 진행된 약물감시위해평가위원회(PRAC) 1월 월간 회의 안건을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-prac-meeting-13-16-january-2025_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 10월 월간 회의록 공개 (’25.1.15.)
- EMA는 2024년 10월 28일~31일에 진행된 약물감시위해평가위원회(PRAC) 10월 월간 회의록을 공개함.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-prac-meeting-28-31-october-2024_en.pdf
❍ EMA, CHMP에서 평가 중인 인체의약품 리스트 중 첨단치료의약품(ATMP) 관련 (’25.1.16.)
- EMA는 2025년 1월 7일까지 약물사용자문위원회(CHMP)에서 평가 중인 인체의약품 최초 시판 허가 신청 목록을 공개함. 해당 목록에는 국제일반명(International Nonproprietary Name, INN) 또는 일반명이 포함되어 있으며, 활성 성분만 기재되어 있고 염, 에스터 또는 유도체에 대한 정보는 포함되지 않음. 의약품이 CHMP로부터 긍정적 또는 부정적 의견을 받았거나, 신청자가 신청을 철회한 경우 해당 항목은 목록에서 삭제됨.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/applications-new-human-medicines-under-evaluation-january-2025_en.xlsx
❍ EMA, “Human medicines in 2024” 중 첨단치료의약품(ATMP) 주요 내용 (’25.1.16.)
- EMA는 “Human medicines in 2024”을 통해 의약품 승인, 안전성 모니터링 등과 관련된 주요 성과 및 계획을 소개하고, EMA의 규제 활동을 설명함. EMA는 2024년 114개의 의약품에 대한 시판 허가를 권고했으며, 이 중 46개는 이전 유럽 연합에서 허가된 적이 없는 새로운 활성 물질을 포함하고 있음. 그중 1개의 첨단치료의약품이 포함됨. 승인 권고를 받은 첨단치료의약품 Beqvez(fidanacogene elaparvovec)는 희귀 유전성 출혈 질환인 혈우병 B에 대한 새로운 유전자치료제로 EMA의 PRIME 지정을 통해 승인을 추천 받아, 조건부 시판 허가 권고를 받았음. 이 제품은 희귀질환 치료를 위한 혁신적인 치료제로, 혈액 응고 인자 IX(FIX) 결핍을 보완하는 데 초점을 맞추고 있음. 해당 승인 권고는 임상적 필요성을 충족하고, 기존 치료법 대비 유의미한 개선을 제공할 수 있는 것으로 평가됨.
- 또한, 2024년 주요 안전성 권고사항 중 하나로 CAR-T 세포치료제 관련 내용이 포함됨. CAR-T 세포치료제를 받은 환자들에게 T세포 기원의 2차 악성종양(secondary malignancies) 발생 가능성을 고려하여 평생 모니터링(lifetime monitoring)을 권고함. 이러한 권고는 CAR T 치료의 장기적인 안전성을 보장하고, 치료 후 잠재적인 위험을 조기에 감지하여 적절한 조치를 취하기 위한 예방적 조치로 제시됨.
https://www.ema.europa.eu/en/news/human-medicines-2024#related-documents-72890
https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-2024_en.pdf
❍ EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMP) 정보 업데이트 4건
∙ (유전성 망막 디스트로피 치료제) adeno-associated virus serotype 5 containing the human RORA gene
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-3006
∙ (중증근무력증 치료제) autologous T cells transduced with lentiviral vector containing a chimeric antigen receptor directed against CD19
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-3011
∙ (상염색체 열성 선천비늘증 치료제) mRNA encoding Cas9-deaminase, single guide RNA against the human TGM1 gene
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-3013
∙ (뒤쉔근디스트로피 치료제) allogeneic cardiosphere-derived cells
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-3003
❍ EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 1건
†EPAR : EU의 CP(Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
* Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
∙ Hemgenix(etranacogene dezaparvovec): B형 혈우병 치료제
- 희귀의약품 지정일: ’18.3.21.
- 유럽 통합 허가일: ’23.2.20.
- 업데이트 사항(’25.1.15.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
- B형 혈우병(Hemophilia B): 혈액 응고 과정에 관여하는 단백질 제IX인자가 부족하여 발생하는 유전성 출혈 질환임. 혈우병 B 환자는 정상인보다 출혈에 더 취약하며, 부상이나 수술 후 출혈이 오래 지속됨. 출혈은 팔꿈치, 무릎, 발목 등 관절의 공간이나 근육 내에서도 발생할 수 있으며, 반복적으로 발생할 경우 영구적인 손상을 초래할 수 있음. 또한, B형 혈우병은 뇌, 척수, 인후 또는 장에서 출혈이 발생할 수 있어 생명을 위협할 수 있음.
- 작용기전: Hemgenix의 활성 물질인 etranacogene dezaparvovec은 제IX인자를 생성하는 유전자 복제본을 포함하도록 변형된 바이러스를 기반으로 함. 환자에게 투여하면 변형된 바이러스가 간세포에 제IX인자 유전자를 전달하여 결핍된 제IX인자를 생산하고 출혈 에피소드(bleeding episode)를 막음. 또한, 이 약에 사용된 아데노부속바이러스(adeno-associated virus)는 인체 내에서 질병을 일으키지 않음.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hemgenix
▣ 일본
❍ PMDA, HeartSheet (전면 승인 거부) 검토 보고서 영문 번역본 공개 (’25.1.6.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)는 허혈성 심장질환으로 인한 중증 심부전 환자의 치료제인 HeartSheet(ハートシート)의 전면 승인 거부와 관련한 검토 보고서 영문 번역본을 2025년 1월 6일에 공개함.
- 이번 공개된 번역본에서는 2024년 7월 19일에 열린 ‘약사심의회 재생의료 등 제품·생물유래기술부회’와 2024년 7월 24일에 열린 ‘약사심의회’에서 심의된 결과를 토대로 작성되었으며, 2015년 9월 조건부/기한부 승인을 받은 당시 효능이 있는 것으로 추정되었지만 승인 후 실시한 사용 결과 보고 및 임상 연구에서는 효능이 입증되지 않아 최종적으로 전면 승인 거부된 내용에 대해 확인할 수 있음.
- 보고서와 관련된 자세한 내용은 PMDA 영문 홈페이지 ‘리뷰 및 관련 서비스(Reviews and Related Services)’ 에서 확인 가능함.
https://www.pmda.go.jp/english/review-services/reviews/approved-information/0004.html
https://www.pmda.go.jp/files/000272880.pdf
❍ PMDA, ICH Q5A(R2): 인간 또는 동물 세포주를 사용하여 제조된 생명공학 적용 의약품의 바이러스 안전성 평가에 대한 가이드라인 일부 개정 안내 (’25.1.9.)
- PMDA는「인간 또는 동물 세포주를 사용하여 제조된 생명공학 적용 의약품의 바이러스 안전성 평가」에 대해서(「ヒト又は動物細胞株を用いて製造されるバイオテクノロジー応用医薬品のウイルス安全性評価」について」」について)」의 가이드라인이 2025년 1월 9일자(의약약심발 0109 제3호)로 일부 개정됨을 안내함.
- 개정된 가이드라인과 관련된 자세한 내용은 PMDA 홈페이지 ‘ICH-Q5 생물약품품질(ICH-Q5 生物薬品の品質)’에서 확인이 가능함.
https://www.pmda.go.jp/int-activities/int-harmony/ich/0045.html
https://www.pmda.go.jp/files/000273018.pdf
❍ 식약처, ‘2025 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더’ 배포 (’25.1.3.)
- 식품의약품안전관리처(이하 식약처)는 2025년 1월 3일, 첨단바이오의약품 개발을 지원하기 위한 ‘2025 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더’를 배포함.
- ‘CELL-UP’은 첨단바이오의약품 제품화 규제지원 서비스를 통합적으로 제공하기 위해 식약처를 중심으로 7개* 기관이 함께 참여하는 협의체임.
- ‘2025 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더’는 식약처 누리집의 공지(http://mfds.go.kr>알림>공지/공고>공지)에서 확인할 수 있음.
* 식품의약품안전처(식품의약품안전평가원), 범부처재생의료기술개발사업단, 오송첨단의료산업진흥재단, 재생의료진흥재단, 한국규제과학센터, 한국바이오의약품협회, 첨단재생의료산업협회
https://www.mfds.go.kr/brd/m_74/view.do?seq=44937&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&Data_stts=A&page=1
❍ 식약처, 희귀의약품 지정 공고 (’25.1.3.)
- 식약처는 2025년 1월 3일,「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처 고시)에 따라 지정한 희귀의약품과 개발단계 희귀의약품을 공고함.
| 연번 | 성분명 또는 코드명 | 예상되는 대상질환 | 신청자명 |
| 57 | 안발캅타젠오토류셀(주사제) | 두 가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성의 거대 B세포 림프종(LBCL) 성인 환자의 치료로 아래 아형을 포함 · 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) · 3B등급의 소포림프종(Grade 3B follicular lymphoma, FL3B) · 고도B세포 림프종(high-grade B-cell lymphoma, HGBL) · 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(Primary mediastinal large B-cell lymphoma, PMBCL) |
주식회사 큐로셀 |
- 새롭게 지정된 개발단계 희귀의약품 중 첨단바이오의약품은 1건으로 다음과 같음.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_76/view.do?seq=15913&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&Data_stts=A&page=1
❍ 복지부, 2025년 보건복지부 주요업무 추진계획 발표 (’25.1.10.)
- 보건복지부(이하 복지부)는 2025년 1월 10일, “국민이 행복하고 건강한 복지국가”를 비전으로 2025년 보건복지부 주요업무 추진계획을 발표함.
- 이번 추진계획은 ▲약자복지 강화, ▲의료개혁 성과 창출, ▲지속가능성 확보이라는 목표를 가지고 네 가지의 핵심과제를 적극적으로 추진할 계획임.
- 그 중 첨단재생의료와 관련된 추진계획은 다음과 같음.
* (’25) 생성형 AI 기반 의료서비스 개발, 의료 AI 융합인재양성 등 5개 과제 255억원
https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1484272&tag=&nPage=1
❍ 과기정통부,‘2025년 과기정통부 업무계획’발표 (’25.1.13.)
- 과학기술정보통신부(이하 과기정통부)는 2025년 1월 13일, ‘인공지능으로 디지털 대전환, 과학기술로 미래선도’를 목표로 ‘2025년 과기정통부 업무계획’ 을 발표함.
- 이번 업무계획은 ▲과학기술·디지털 기반 성장동력 강화, ▲미래를 대비한 연구개발 체계 개선 및 인재양성, ▲민생 활력견인을 위한 3가지 정책방향 하에 9개의 핵심 정책과제로 구성되었음.
- 그 중 첨단재생의료와 관련된 추진계획은 다음과 같음.
* ｢가칭AI·디지털바이오 육성법｣ 제정(’25년), ｢합성생물학 육성법｣ 제정(’25년)
** AI자동화 실험실, AI기반 의약품 개발 등 13대 핵심기술 육성 방안 등
*** 뇌-컴퓨터 연결, 치매극복 등
**** RNA·유전자 편집·표적·제어 기술 등
https://www.msit.go.kr/bbs/view.do?sCode=user&mId=307&mPid=208&pageIndex=&bbsSeqNo=94&nttSeqNo=3185356&searchOpt=ALL&searchTxt=
❍ 식약처, ‘바이오헬스 제품화 규제지원 사업’ 추진 (’25.1.14.)
- 식약처는 2025년 1월 14일, 국가연구개발사업의 연구 성과가 바이오헬스 분야 제품화로 이어질 수 있도록 전문적인 규제지원을 제공하기 위한 ‘바이오헬스 제품화 규제지원 사업’을 2025년부터 2030년까지 추진한다고 밝힘.
- ‘바이오헬스 제품화 규제지원 사업’은 2024년 6월 제3차 바이오헬스혁신위원회에서 선정한 다부처 협업 국가연구개발사업 5개 분야*의 제품화 성공률을 높이기 위해 식약처에서 향후 6년간 추진하는 규제지원 사업(6년간 총 57.5억 지원)임.
- 해당 사업에서는 다부처 협업 국가연구개발사업 5개 분야 중 ▲면역세포 유전자치료제, ▲유전자치료제 딥테크, ▲첨단의료AI 헬스케어, ▲팬데믹 대비 mRNA 백신 개발 등 4개 분야에 대해 전문적인 규제대응 전략을 개발함.
- 식약처는 연구과제 수행자를 2025년 2월 3일까지 공모**중이며, 연구과제와 관련된 자세한 사항은 범부처통합연구지원시스템(ww.iris.go.kr) 및 식품의약품안전처 연구관리시스템(rnd.mfds.go.kr)에서 확인할 수 있음.
* ① (첨단재생의료) 면역세포 유전자치료제 전주기 개발, ② (첨단재생의료) 유전자치료제 딥테크 연구개발 지원, ③ (디지털 바이오헬스) 사용자 중심 보건의료 데이터 활용 활성화, ④ (디지털 바이오헬스) 첨단의료 AI 헬스케어 토탈 솔루션, ⑤ (감염병 백신) 팬데믹 대비 mRNA 백신개발 및 신속개발체계 구축 지원
** (사업공고) 2025년도 제1차 출연연구개발사업 신규과제 통합 공고
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=48805&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&Data_stts=A&page=1
▣ 미국
❍ FDA, ‘HCT/Ps 기증자의 적격성 결정에 대한 권고사항’ 가이던스 공개 (’25.1.6.)
- 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)은 2025년 1월 6일, 기증자 적격성(donor eligibility, DE) 판단을 수행하는 기관이 21 CFR part 1271, subpart C(21 CFR part 1271, subpart C)의 요구 사항을 이해하는 데 도움을 주기 위해 산업계를 위한 “Recommendations for Determining Eligibility of Donors of Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)” 가이던스 초안을 공개함.
- 해당 가이던스는 인체 세포, 조직 및 세포 기반 제품(Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Product, HCT/P) 기증자의 적격성 판단에 대한 일반 정보가 포함되어 있음.
- 또한, FDA는 HCT/P 기증자와 관련하여 특정 감염성 질환 병원체* 및 질병의 전파 위험을 줄이기 위한 권고사항을 담은 별도의 지침을 발행할 예정임.
- 주요 내용으로 ▲기증자 적격성: 일반(Donor eligibility: general), ▲기증자 선별: 일반(Donor screening: general), ▲기증자 검사: 일반 (Donor testing: general), ▲생식 세포 및 조직 기증자를 위한 추가 선별 및 검사 요구사항 (Additional screening and testing requirements for donors of reproductive cells and tissues), ▲기증자 적격성 판단 요구사항의 예외 및 특별한 상황 (Exceptions from the requirements for determining donor eligibility and special circumstances) 등이 포함됨.
- 해당 가이던스는 FDA 홈페이지(www.fda.gov>Regulatory Information>Search for FDA Guidance Documents)에서 확인 가능함.
* 인체 면역 결핍 바이러스(human immunodeficiency virus), B형 간염 바이러스(hepatitis B virus), C형 간염 바이러스(hepatitis C virus), 결핵균(Mycobacterium tuberculosis), 패혈증(sepsis), 전염성해면상뇌병증(human transmissible spongiform encephalopathies), 거대세포바이러스(cytomegalovirus), 클라미디아 트라코마티스와 임질균(Chlamydia trachomatis and Neisseria gonorrhoeae), 사람T세포림프친화바이러스(human T-lymphotropic virus), 매독(Treponema pallidum, syphilis), 백시니아 바이러스(vaccinia virus), 웨스트나일 바이러스(West Nile virus), 이종이식(xenotransplantation)과 관련된 감염병 위험
https://www.fda.gov/media/184904/download
❍ FDA, ‘HCT/Ps에 의한 결핵균 전파 위험을 줄이기 위한 권고사항’ 가이던스 공개 (’25.1.6.)
- FDA는 2025년 1월 6일, 기증자 적격성(DE) 결정을 내리는 기관에서 21 CFR part 1271, subpart C(21 CFR part 1271, subpart C)의 요구 사항의 이해를 돕기 위해 산업계를 위한 “Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Mycobacterium tuberculosis (Mtb) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)” 가이던스를 공개함.
- 해당 가이던스는 결핵을 유발하는 유기체인 결핵균(Mycobacterium tuberculosis, Mtb) 감염 여부와 위험요인을 확인하기 위해 기증자 선별검사를 권고하고 있음. 또한, 이러한 기증자 선별 검사의 적절한 FDA 허가와 기증자 선별검사가 사용되기까지 Mtb 감염 위험을 줄이기 위한 HCT/P 기관의 추가적인 조치를 권고하고 있음.
- FDA는 동종이식 골제품(allograft bone products)을 투여받은 수혜자들 사이에서 보고된 Mtb 감염 사례를 조사하는 과정에서 안전성 우려를 확인했으며, 여러 주에서의 발병 사례는 HCT/Ps를 통해 Mtb 감염이 전파될 위험이 있음을 시사했음.
https://www.fda.gov/media/184897/download
❍ FDA, ‘HCT/Ps를 통한 패혈증 관련된 병원체 전파 위험 감소를 위한 권고사항' 가이던스 공개 (’25.1.6.)
- FDA는 2025년 1월 6일, 기증자 적격성(DE) 결정을 내리는 기관에서 21 CFR part 1271, subpart C(21 CFR part 1271, subpart C)의 요구 사항의 이해를 돕기 위해 산업계를 위한 “Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Disease Agents Associated with Sepsis by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)” 가이던스를 공개함.
- 해당 가이던스 2007년 8월자 지침 “Eligibility Determination for Donors of Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps), Guidance for Industry"(2007년 8월 HCT/P DE 지침)에 포함된 패혈증 관련 정보 외에도, 패혈증의 임상적 증거와 임상 징후를 고려한 기증자 선별 시 권고사항 등이 업데이트되었음.
- FDA는 패혈증에서 HCT/Ps를 통한 감염 전파의 위험을 줄이기 위하여 기증자 적격성 결정에 업데이트된 권고사항이 공중보건 상 시급하다고 판단하였음. 또한, 동종이식 골제품(allograft bone products) 수혜자들 사이에서 보고된 결핵균(Mtb) 감염 사례를 통하여 공중보건 안전 우려를 확인했으며, Mtb가 패혈증을 유발할 수 있는 병원체임을 고려하여 해당 가이던스가 즉시 시행되도록 함.
https://www.fda.gov/media/184898/download
❍ FDA, ‘HCT/Ps를 통한 HIV 전파 위험을 줄이기 위한 권고사항’ 가이던스 초안 공개 (’25.1.6.)
- FDA는 2025년 1월 6일, 기증자 적격성(DE) 결정을 내리는 기관에서 21 CFR part 1271, subpart C(21 CFR part 1271, subpart C)의 요구 사항의 이해를 돕기 위해 산업계를 위한 “Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Human Immunodeficiency Virus (HIV) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)” 가이던스 초안을 공개함.
- 해당 가이던스는 2005년 5월 25일 이후에 회수된 인체 세포 및 조직에 적용되며 HCT/Ps에 의한 인체 면역 결핍 바이러스(Human Immunodeficiency Virus, HIV) 전파 위험을 줄이기 위하여 HCT/Ps 기증자의 적격성 결정에 필요한 선별 및 검사 요구사항을 제공하고 있음. 또한 2007년 8월자 지침 “Eligibility Determination for Donors of Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps), Guidance for Industry"(2007년 8월 HCT/P DE 지침)에 HIV 위험에 대한 정보 및 권고사항이 업데이트되었음.
- 개정된 주요 내용은 1) 특정 시점에 따른 위험 요소 및 조건의 감소를 포함하는 기증자 선별, 2) 성별이나 젠더와 관계없이 동일한 개인 위험 기반 질문을 사용하여 모든 HCT/P 기증자에 대해 HIV 위험 평가, 3) HIV-1 그룹 O 항체 검출을 포함한 FDA 허가된 기증자 선별 검사 사용과 HCT/P 기증자에 대해 HIV-1 그룹 O 위험을 선별하는 권고사항 삭제 등임.
- 추가적으로, HIV 감염 예방 또는 치료를 위해 약물을 복용 중인(항레트로바이러스 요법(antiretroviral therapy, ART), 사전노출 예방(pre-exposure prophylaxis, PrEP), 사후노출 예방(post-exposure prophylaxis, PEP) 등) 잠재적 HCT/P 기증자를 부적격으로 간주할 것을 권장함.
https://www.fda.gov/media/184903/download
❍ FDA, ‘HCT/Ps를 통한 HBV 및 HCV 전파 위험을 줄이기 위한 권고사항’ 가이던스 초안 공개 (’25.1.6.)
- FDA는 2025년 1월 6일, 기증자 적격성(DE) 판단을 수행하는 기관에서 21 CFR part 1271, subpart C(21 CFR part 1271, subpart C)의 요구 사항의 이해를 돕기 위해 산업계를 위한 “Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Hepatitis B Virus (HBV) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)”와 “Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Hepatitis C Virus (HCV) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)” 가이던스 초안을 공개함.
- 해당 가이던스는 2005년 5월 25일 이후에 회수된 인체 세포 및 조직에 적용되며 HCT/Ps에 의한 B형 간염 바이러스(hepatitis B virus, HBV)와 C형 간염 바이러스(hepatitis C virus, HCV) 전파 위험을 줄이기 위한 권고사항을 제공하고 있음. 또한 2007년 8월자 지침 “Eligibility Determination for Donors of Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps), Guidance for Industry"(2007년 8월 HCT/P DE 지침)에 HCV 위험에 대한 정보 및 권고사항이 업데이트되었음.
- 두 가이던스의 주요 개정 내용은 1)특정 시점에 따른 위험 요소 및 상태를 줄이는 것을 포함하는 기증자 선별, 2)성별이나 젠더와 상관없이 모든 HCT/P 기증자에게 동일한 개인 위험 기반 질문을 사용하여 HBV와 HCV의 위험 평가 등임.
- 추가적으로, “Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Hepatitis B Virus (HBV) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)” 가이던스 초안은 2016년 8월 발행된 "Use of Nucleic Acid Tests to Reduce the Risk of Transmission of Hepatitis B Virus from Donors of Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products"의 정보를 포함하며, 해당 지침을 대체함.
https://www.fda.gov/media/184901/download
https://www.fda.gov/media/184899/download
❍ FDA, 혈류 복원을 위한 조직공학 혈관 SYMVESSTM 규제 조치 요약본 게시 (’25.1.10.)
- FDA는 2024년 12월 19일, 성인의 사지 동맥 손상으로 인해 긴급 재혈관화(혈류 복원)가 필요하지만 자가 정맥 이식이 불가능한 경우 성인 환자에게 사용 가능한 최초의 무세포 조직공학 혈관인 SYMVESS(acellular tissue engineered vessel-tyod)를 승인하고 2025년 1월 10일에 규제 조치 요약본을 공개함.
- SYMVESS은 인간 혈관에 존재하는 인체 세포외기질(extracellular matrix, ECM) 단백질로 구성된 멸균 무세포 조직 공학 혈관으로, 사람의 대동맥 조직에서 유래한 혈관 평활근 세포를 이용한 조직 공학 기술로 제조됨. SYMVESS는 환자의 손상된 혈관을 대체하기 위해 외상 후 외과적으로 이식되는 1회용 제품임.
- FDA는 규제 조치 요약본을 통해 SYMVESS의 Approval에 대한 근거와 승인 조건을 아래와 같이 제시함.
① SYMVESS의 안전성(safety) 및 효과(effectiveness)에 대한 주요 근거는 생명 또는 사지를 위협하는 혈관 외상 환자를 대상으로 진행한 전향적, 단일군, 공개 라벨, 다기관, 2/3상 연구인 V005 연구(CLN-PRO-V005; NCT03005418) 연구에서 제공됨.
② 임상시험(V005 연구)의 유효성 분석에선 임상시험 참여 71명 중 사지 혈솬 손상을 치료 환자 54명 대상으로 진행하였음. 주요 효과 평가 지표는 사지 혈관 손상 환자에서 SYMVESS 이식 후 30일 차의 1차 혈관 이식 개통률(primary vascular graft patency)이며, Duplex 초음파 또는 CTA, MRI 등을 사용하여 개통 여부를 확인함. 54명 중 36명(66.7%)이 1차 개통률을 보였으며, 39명(72.2%)이 2차 개통률, 5명(9%)가 치료된 사지를 절단함.
③ 임상시험(V005 연구)의 주요 안전성 결과로는 혈관 이식 혈전증(vascular graft thrombosis), 발열, 통증, 문합부 협착(anastomotic stenosis), 혈관 이식 파열(vascular graft rupture) 또는 문합부 기능부전(anastomotic failure), 혈관 이식 감염(vascular graft infection)이 발생함. 특히 혈관 이식 파열 또는 문합부 기능부전로 인해 심각한 출혈을 경험한 환자는 7명으로, 3명은 혈관 이식의 중간 파열(mid-graft rupture)을 경험했고 4명은 문합부 기능부전로 인해 출혈이 발생함. 6명에서 SYMVESS 감염이 발생하였으며, 한 환자는 SYMVESS가 몸통(torso)에 이식되어 SYMVESS와 장골동(common iliac artery)의 문합부 출혈로 사망함.
④ 시판 후 요구사항(postmarketing requirement, PMR)으로 SYMVESS의 장기적인 안전성과 효과를 추가로 평가하기 위해 두 가지 주요 연구를 포함함. 첫 번째는 만 17세 이하, Tanner 성숙도 5단계(Tanner Sexual Maturity Rating Stage 5)에 도달한 환자를 대상으로 SYMVESS의 안전성과 효능을 평가하는 전향적, 다기관, 공개 라벨 연구로, 최소 10명의 환자를 1년 이상 관찰하며 주요 및 2차 개통률, 이식 혈전증, 파열, 문합부 기능부전, 감염, 사지 절단, 안전성과 내약성을 평가해야 함. 두 번째는 사지 혈관 손상을 가진 환자에서 SYMVESS 이식 실패 및 감염 위험을 추가로 확인하기 위한 장기 관찰 연구(long-term observational study)로, 최소 100명을 대상으로 1년 이상 추적 관찰하며 이식 파열, 문합부 기능부전, 혈전증, 사지 절단 및 사망 발생률을 평가해야 함. 해당 연구는 2028년 12월 31일까지 완료되어야 하며, 최종 보고서는 2029년 6월 30일까지 제출되어야 함.
https://www.fda.gov/media/185033/download?attachment
❍ FDA, SR-aGVHD 세포치료제 RYONCIL® 규제 조치 요약본 게시 (’25.1.16.)
- FDA는 2024년 12월 18일, Mesoblast, Inc.의 세포치료제인 RYONCIL(remestemcel-Lrknd)의 승인 사항에 대한 규제 조치 요약본을 게시함.
- RYONCIL(remestemcel-Lrknd)은 중간엽 줄기세포(mesenchymal stromal cells, MSCs)를 포함하는 세포치료제로, 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(steroid-refractory acute graft versus host disease, SR-aGVHD)을 앓는 2개월 이상의 소아 환자를 위한 치료제임.
- FDA는 규제 조치 요약본을 통해 RYONCIL의 Approval에 대한 근거와 승인조건을 아래와 같이 제시함.
① RYONCIL의 안전성(safety) 및 효과(effectiveness)에 대한 주요 근거로 2개월 이상 소아 SR-aGVHD 환자들을 대상으로 한 단일군, 전향적 연구(MSB-GVHD001) 및 기타 과학 문헌 결과가 제출됨.
② 임상시험(MSB-GVHD001 연구)의 주요 효과 평가 지표는 RYONCIL 치료 시작 후 28일째의 전체 반응률(overall response rate, ORR)*과 반응 지속 기간(duration of response, DOR)임. ORR은 70.4% (95% CI: 56.4%, 82.0%)으로 완전반응(complete response, CR) 29.6% (95% 신뢰구간: 18.0%, 43.6%)과 부분반응(partial response, PR) 40.7% (95% 신뢰구간: 27.6%, 55.0%)로 구성됨. 반응이 나타난 38명 환자에서 DOR의 중앙값은 54일(범위: 7일 ~ 159+일)이었음. 또한 28일차 반응 후 사망 또는 새로운 치료 개시까지의 중앙값 기간은 111.5일(범위: 9일~182+일)이었음.
③ 임상시험(MSB-GVHD001 연구)의 안전성 분석에서 발생률이 20% 이상인 가장 흔한 이상반응으로는 바이러스성 감염병(viral infectious disorders), 박테리아성 감염병(bacterial infectious disorders), 불특정한 감염(infection–pathogen unspecified), 발열(pyrexia), 출혈(hemorrhage), 부종(edema), 복통(abdominal pain), 고혈압(hypertension) 등임. RYONCIL 투여와 관련하여 잠재적인 심각한 부작용, 즉 특별 관심 이상사례(Special Interest Adverse Events)로는 급성 주입 반응(Acute infusion reaction), 감염성 병원체 전파(Suspected transmission of infectious agents), 이소성 조직 형성(Ectopic tissue formation), 항-HLA 항체 형성(Anti-HLA antibody formation), 폐 합병증(Pulmonary complication), DMSO(디메틸설폭사이드) 관련 부작용, 새로운 악성 종양 발생(New Malignancies)이 포함됨.
* 전체 반응률(overall response rate, ORR)=완전반응(complete response, CR)+부분반응(partial response, PR)
https://www.fda.gov/media/185192/download?attachment
▣ 유럽❍ EMA, PRIME 제도 적격성에 대한 권고사항 업데이트 (’25.1.6.)
- 2024년 12월 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)의 CHMP(Committee for medicinal products for human use) 회의에서 5건의 PRIME(PRIority MEdicines)* 자격 요청이 접수되었으며, 그 중 2건은 승인되었고, 3건은 거부됨. 이중 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP)은 OTOF 유전자 이중대립유전자성(biallelic) 변이로 인한 청력 손실을 겪는 소아 및 청소년 치료를 위한 제품 1건의 신청이 검토되었고, 해당 신청은 거부되었음.
* PRIME 제도는 EMA에서 운영하는 제도로, 의학적 미충족 필요 영역에서 제품 개발과 승인이 신속히 이루어지도록 지원을 강화한 제도로, 개발 초기부터 개발자 측과 강화된 상호작용 및 조기 대화를 기반으로 개발 계획을 최적화 하고 신속한 평가 진행함으로써 의학적 미충족 해결 유망한 의약품들이 신속하게 시판허가 될 수 있도록 지원
https://www.ema.europa.eu/en/documents/chmp-annex/recommendations-eligibility-prime-scheme-adopted-chmp-meeting-9-12-december-2024_en.pdf
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 11월 월간 회의록 공개 (’25.1.9.)
- EMA는 2024년 11월 6일~8일에 진행한 첨단치료위원회(CAT) 11월 월간 회의록을 공개함.
| ∙ Session 2. 첨단치료의약품 평가 (Evaluation of ATMPs) 2.5. 80일차 평가 보고서(Day 80 assessment reports) - Lifileucel: (80일차 평가 보고서) 관련 정보를 기록함. 2.11. TYPEⅡ 변경과 (EC) No 1234/2008에 따른 치료적 적응증의 변경(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation(EC) No 1234/2008) - Breyanzi(Lisocabtagene maraleucel): (안전성&품질, 보충 정보 요청)* 심사관은 해당 변화에 대한 평가를 발표했으며, 논의 후 CAT는 보충 정보 요청을 채택함. * ① 신청서: C.I.6 (Type II): 핵심 임상시험인 JCAR017-FOL-001(FOL-001, TRANSCEND-FL)의 최종 결과를 기반으로 Breyanzi의 적응증을 3차 치료 이상의 소포림프종(Follicular lymphoma, FL) 성인 환자의 치료를 포함하여 확장함. 해당 연구는 재발성 또는 불응성 FL 또는 변연부 림프종(marginal zone lymphoma) 성인 환자를 대상으로 JCAR017의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구(임상 2상, 오픈 라벨, 단일군, 다중 코호트, 다기관)임. 이에 따라 제품특성요약서(Summary of product characteristics, SmPC) section 4.1, 4.4, 4.8, 5.1 및 5.2 및 패키지 리플릿이 업데이트되었으며, 위해성관리계획(Risk management plan, RMP) 버전 5.0이 제출됨. 또한, 품목허가권자(marketing authorisation holder, MAH)는 판매 보호 기간을 1년 연장 요청함. ② 품질 변경: B.II.d.1.e (Type II), B.II.d.1.a (Type IB), B.II.d.1.a (Type IB) - Ebvallo(Tabelecleucel): (품질, 보충 정보 요청)* 2024년 9월 13일에 채택된 보충 정보 요청을 채택했으며, CAT는 두 번째 보충 정보 요청을 채택함. * ① Type II – B.I.a.1.e ② Type II – B.II.b.1.c ③ Type II - B.II.b.2.b - Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec): (임상)* 심사관은 변경사항에 대한 평가를 발표했으며, 제기된 의견을 바탕으로 SmPC에 보충 정보를 포함해야 한다는 데 합의함. CAT는 보충 정보 요청을 채택함. * 수정된 9-point anti-AAV5 중화항체(Neutralising Antibody) 분석을 반영하기 위해 SmPC의 section 4.4 및 5.1을 업데이트함. 또한, MAH는 제품 정보(Product information, PI)에 대한 소규모 편집 변경사항을 적용하고, 패키지 리플릿에 있는 국가별 담당자 목록을 업데이트하며, PI를 QRD 버전 10.4에 맞게 제공함. - Libmeldy(Atidarsagene autotemcel): (품질, 보충 정보 요청)* CAT는 보충 정보 요청을 채택함. * Type II (B.I.a.1.e), Type IB (B.I.b.2.e), Type IB (B.I.a.1.z) - ROCTAVIAN(Valoctocogene roxaparvovec): (임상, 보충 정보 요청)* 심사관이 이번 변경사항에 대한 평가를 발표했으며, CAT(첨단치료제위원회)는 보충 정보 요청을 채택함. * ROCTAVIAN에 대한 현재의 시판 허가 의무에 대한 변경을 제안하기 위한 부속서 II의 업데이트 및 RMP 버전 1.3 제출함. 2.13. 기타 시판 후 활동(Other Post-Authorisation Activities) - Abecma(Idecabtagene vicleucel): (임상)* 심사관은 권고사항에 대한 평가를 발표함. CAT는 실제 환경(real world, RW) 연구 프로토콜에 동의하였으며, 연구를 시작할 수 있다고 결론을 내림. 시판 허가 후 조치는 완료된 것으로 간주되지 않으며, RW 연구 결과 제출을 대기 중임. * 수정된 프로토콜, 권고안 #19: MAH는 2개월 이내에 KarMMA-3 연구에서 관찰된 고위험 환자에 대한 잠재적 차선책인 가교 요법(bridging therapy)이 실제 환경에서 완화될 수 있는지 평가하는 전향적 관찰 연구를 위한 프로토콜 초안과 SAP를 2개월 이내에 제출해야함. 이후 해당 초안을 CAT/CHMP와 논의하여 해당 전향적 연구를 초기 형태 또는 수정된 형태로 시작할지에 대한 결정을 내릴 수 있도록 해야 함. - Casgevy(Exagamglogene autotemcel): (임상&약물감시, 보충 정보 요청)* CAT는 PRAC 권고안에 동의를 채택함. * 프로토콜 v. 1.0/ Study no VX24-290-102: Casgevy에 대한 추가 위해성 완화 조치(Additional Risk Minimization Measures)의 효과를 평가하기 위한 의료 전문가 설문조사(Healthcare Professional Survey) - Tecartus(Brexucabtagene autoleucel): ⦁ (임상&약물감시, 보충 정보 요청)* CAT는 PASS 연구 프로토콜에 대한 PRAC 평가에 대한 동의 및 보충 정보 요청의 동의를 채택함. * ① 2022년 2월 채택된 ANX 002.2 [PAES 통계 분석 및 PASS Study KTE-EU-472-6036] RSI에 대한 MAH의 응답, 수정안 #4.: 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종(mantle cell lymphoma, MCL) 성인 환자의 치료를 위한 TECARTUS 투여 환자를 대상으로 진행하는 장기적 비중재적 연구 ② 재발성 또는 불응성 MCL 성인 환자를 대상으로 TECARTUS의 장기적인 효능과 안전성을 입증하기 위해 MAH는 합의된 프로토콜에 따라 레지스트리 데이터를 기반으로 한 전향적 연구 결과를 수행 및 제출해야함. ⦁ (시판 허가 갱신(1년)) 2024년 9월 13일에 채택된 보충 정보 요청을 채택함. 또한 심사관은 제기된 질문에 대한 응답 평가를 발표했으며, 두 번째 보충 정보 요청이 채택됨. ∙ Session 4. 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMPs) 4.1. 새로운 요청-CAT 코디네이터 임명(New requests – Appointment of CAT Coordinator) - Autologous primary urothelial cells expanded: (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) CAT 코디네이터 임명을 채택함. - Adeno-associated virus serotype 5 containing the human NR2E3 gene (AAV5hNR2E3): (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) CAT 코디네이터 임명을 채택함. - CD70 CAR+, TCRαβ− viable cells: (CAT 코디네이터 임명 및 일정표 채택) CAT 코디네이터 임명을 채택함. 4.2. 30일차 ATMP 과학적 권고사항(Day 30, ATMP scientific recommendation) - Allogeneic CD19(4G7)CAR+_TCRαβ−_CD52+/− cells: (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 유럽위원회(European Commission, EC)에 보내 2024년 11월 22일까지 의견을 요청함. - Autologous adult bone marrow-derived, non-expanded CD133+ haematopoietic stem cells: (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 EC에 보내 2024년 11월 22일까지 의견을 요청함. - Chimeric group B adenovirus from parental wildtype viruses Ad3 and Ad7 with attenuation in E3 region and no inserted sequences: (ATMP 과학적 권고사항) CAT는 분류 보고서에 대해 논의하였으며, CAT 사무국은 과학적 권고사항 초안을 EC에 보내 2024년 11월 22일까지 의견을 요청함. 4.4. 마무리 과정(Finalisation of procedure) - Human allogeneic cardiosphere-derived cells: (EC 논평없음, ATMP 과학적 권고사항) 관련 분류 보고서를 채택함. 이 제품은 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 규정된 체세포치료제의 정의를 충족함. - Allogenic fibroblasts embedded in a scaffold of hyaluronic acid and fibrinogen: (EC 논평 제기, ATMP 과학적 권고사항) EC 의견이 논의되었으며, 이 제품이 융복합제제(combined ATMP)로 간주되지 않아야 하는 이유를 명확히 하기 위해 CAT ATMP 분류에 관한 반영문서에 대한 언급이 포함됨. 개정된 분류 보고서가 채택되었으며, 해당 제품은 융복합제제가 아닌 조직공학제제의 정의를 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 따라 충족함. - hiPSC derived Ovarian Support Cells (OSCs): (EC 논평 제기, ATMP 과학적 권고사항) EC 의견이 논의되었으며, 개정된 분류 보고서가 업데이트됨. 해당 제품이 유럽연합(EU) 국가 관계 당국에 의해 의약품 체계의 범주에 속한다고 간주되는 경우, EMA/CAT는 이 제품이 첨단치료의약품(ATMP)에 해당하며, 특히 규정 (EC) No. 1394/2007의 제2(1)조에 명시된 체세포치료제의 정의를 충족한다고 판단함. |
https://www.ema.europa.eu/en/events/committee-advanced-therapies-cat-6-8-november-2024
❍ EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 9월 월간 회의록 공개 (’25.1.10.)
- EMA는 2024년 9월 16일∼19일에 진행한 약물사용자문위원회(CHMP) 9월 월간 회의록을 공개함.
| ∙ Section 3. 최초 신청 단계(Initial applications) 3.4. 유럽 통합 절차를 위한 진행 중인 초기 신청서 업데이트(Update on on-going initial applications for Centralised procedure) - Obecabtagene autoleucel: (2024년 7월 채택된 질문 목록에 응답하기 위해 clock stop*을 연장 요청하는 신청인의 서한, CAT는 2024년 7월 채택된 질문 목록에 응답하기 위해 신청인의 clock stop 연장 요청에 동의함.) 2024년 7월 19일 채택된 질문 목록 관련 정보를 논의함. CHMP는 CAT가 채택한 일정표를 확인하고, 2024년 7월에 채택된 질문 목록에 응답하기 위해 신청자의 Clock stop 연장 요청을 승인함. * Clock stop: 의약품 평가가 중단되는 기간 - Mozafancogene autotemcel: (2024년 7월 채택된 질문 목록에 응답하기 위해 clock stop을 연장 요청하는 신청인의 서한, CAT는 2024년 7월 채택된 질문 목록에 응답하기 위해 신청인의 clock stop 연장 요청에 동의함.) 2024년 7월 19일 채택된 질문 목록 관련 정보를 논의함. CHMP는 CAT가 채택한 일정표를 확인하고, 2024년 7월에 채택된 질문 목록에 응답하기 위해 신청자의 Clock stop 연장 요청을 승인함. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-chmp-meeting-16-19-september-2024_en.pdf
❍ EMA, CHMP 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 중 첨단치료(Advanced Therapy) 관련 (’25.1.10.)
- EMA는 11월 11∼14일 개최된 약물사용자문위원회(CHMP) 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 관련 문서를 업로드 하였으며, 그 중 첨단치료(Advanced Therapy) 관련 내용은 아래와 같음.
* 과학적 조언(scientific advice)
** 프로토콜 지원(protocol assistance)
*** 임상적 유용성(significant benefit)
https://www.ema.europa.eu/en/documents/chmp-annex/scientific-advice-protocol-assistance-adopted-during-chmp-meeting-11-14-november-2024_en.pdf
❍ EMA, PDCO(Paediatric Committee) 11월 월간 회의록 공개 (’25.1.13.)
- EMA는 2024년 11월 12일~15일에 진행한 소아위원회(PDCO) 11월 월간 회의록을 공개함.
| ∙ 초기 소아 임상연구계획(Initial Paediatric Investigation Plan) - Letetresgene autoleucel: 연부조직육종(soft tissue sarcoma) 치료 관련 120일차 의견을 논의 함. - Adeno-associated virus serotype 9 vector containing the human LAMP2 isoform B transgene: 다논병(Danon disease) 치료 관련 90일차 논의함. - Allogeneic cardiosphere-derived cells: 뒤쉔근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 치료 관련 논의함. ∙ 소아 임상연구계획 변경(Modification of Paediatric Investigation Plan) - Azamidugene autotemcel: 1형 점액다당류증(mucopolysaccharidosis type I), 헐러 증후군(Hurler syndrome) 치료 관련 논의함. - Tabelecleucel: 엡스타인-바 바이러스 이식 후 림프세포증식질환(Epstein-Barr virus associated post-transplant lymphoproliferative disorder)치료 관련 의견을 논의함. - Ex-vivo-expanded autologous human keratinocytes containing epidermal stem cells transduced with a LAMB3-encoding retroviral vector: 수포성 표피박리증(epidermolysis bullosa) 치료 관련 철회를 논의함. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-pdco-minutes-12-15-november-2024-meeting_en.xlsx
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 1월 월간 회의 안건 공개 (’25.1.13.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 2025년 1월 13일~16일에 진행된 약물감시위해평가위원회(PRAC) 1월 월간 회의 안건을 공개함.
| ∙ Section 4. 실마리정보 평가 및 우선순위(Signals assessment and prioritisation) 4.1. EU의 자발적 보고 시스템 및/또는 기타 출처에서 탐지된 새로운 실마리정보(New signals detected from EU spontaneous reporting systems and/or other sources) - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (면역 매개 장염(immune-mediated enterocolitis)의 실마리 정보) • 조치: PRAC 권고 안건을 채택함. • EPITT 20133 – 새로운 실마리정보 • 주도 회원국: 벨기에(BE) ∙ Section 5. 위해성관리계획(Risk management plans (RMPs)) 5.2 시판 후 단계의 의약품 – PRAC 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – PRAC-led procedures) - Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence(STRIMVELIS): (STRIM-005 및 STRIM-003 연구 프로토콜 수정안과 두 연구의 완료 일정에 대한 수정을 제안하기 위해 업데이트된 위해성관리계획(Risk management plan, RMP) 버전 7.0 제출 및 부록 II 업데이트 관련) PRAC 평가 보고서 채택 안건을 채택함. - Brexucabtagene autoleucel(TECARTUS), Axicabtagene ciloleucel(YESCARTA): (T세포 기원 2차 악성 종양 실마리정보에 대한 PRAC의 권고(EPITT 20040)에 따라 TECARTUS의 RMP 버전 4.3과 YESCARTA의 버전 11.1을 업데이트하여 제출 및 T세포 기원의 2차 악성 종양 샘플링 및 테스트 프레임워크를 위한 PASS 프로토콜 제출) PRAC 평가 보고서 채택 안건을 채택함. - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (T세포 기원의 2차 악성 종양 실마리정보(EPITT 번호: 20040)에 대한 PRAC 권고에 따라, 새로운 중대한 확인된 위험인 'T세포 기원의 2차 악성종양'을 추가하고, 기존의 중대한 잠재적 위험인 '2차 원발성 악성종양(Second primary malignancies)'을 'T세포 기원의 2차 악성 종양을 제외한 2차 원발성 악성종양'으로 변경하며, T세포 기원의 2차 악성종양에 대한 추가 약물감시 활동을 포함하기 위해 업데이트된 RMP 버전 5.2를 제출) PRAC 평가 보고서 채택 안건을 채택함. ∙ Section 5. 위해성관리계획(Risk management plans (RMPs)) 5.3. 시판 후 단계의 의약품 – CHMP 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – CHMP-led procedures) - Lisocabtagene maraleucel(BREYANZI): (신청서)* PRAC RMP AR 채택, PRAC RMP 평가 개요 및 CAT 및 CHMP에 대한 조언 안건을 채택함. * ① C.I.6 (Type II): 핵심 임상시험인 JCAR017-FOL-001(FOL-001, TRANSCEND-FL)의 최종 결과를 기반으로 Breyanzi의 적응증을 3차 치료 이상의 소포림프종(Follicular lymphoma, FL) 성인 환자의 치료를 포함하여 확장함. 해당 연구는 재발성 또는 불응성 FL 또는 변연부 림프종(marginal zone lymphoma, MZL) 성인 환자를 대상으로 JCAR017의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구(임상 2상, 오픈 라벨, 단일군, 다중 코호트, 다기관)임. 이에 따라 SmPC section 4.1, 4.4, 4.8, 5.1 및 5.2 및 패키지 리플릿이 업데이트되었으며, RMP 버전 5.0이 제출됨. 또한, MAH는 판매 보호 기간을 1년 연장 요청함. ② B.II.d.1.e (Type II) ③ B.II.d.1.a (Type IB) ④ B.II.d.1.a (Type IB) - Tisagenlecleucel(KYMRIAH): 기존 임상시험 데이터와 실제 사례를 보고한 문헌 자료를 기반으로, '주입 후 모니터링' 권장 사항을 업데이트하기 위해 SmPC 섹션 4.2를 수정함. 이에 따라 패키지 리플릿도 업데이트되었으며, RMP 버전 8.0도 제출됨. 또한, MAH는 부속서 II에 포함된 의료 전문가(Healthcare Professional, HCP) 교육 프로그램의 가독성을 향상시키기 위한 소규모 변경을 도입할 기회를 가짐. ∙ Section 6. 정기적인 최신 안전성정보 보고서 (Periodic safety update reports (PSURs)) 6.1. PSUR 단일 평가 절차 (PSUR single assessment (PSUSA) procedures including centrally authorised products (CAPs) only) - Eladocagene exuparvovec(UPSTAZA): (PSUSA 절차 평가) CAT, CHMP 권고안건을 채택함. - Etranacogene dezaparvovec(HEMGENIX): (PSUSA 절차 평가) CAT, CHMP 권고안건을 채택함. - Onasemnogene abeparvovec(ZOLGENSMA): (PSUSA 절차 평가) CAT, CHMP 권고안건을 채택함. - Tabelecleucel(EBVALLO): (PSUSA 절차 평가) CAT, CHMP 권고안건을 채택함. ∙ Section 7. 시판 후 안전성 연구 (Post-authorisation safety studies (PASS)) 7.1 시판 허가에 부과된 PASS 프로토콜(Protocols of PASS imposed in the marketing authorisation(s)) - Axicabtagene ciloleucel(YESCARTA): (재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종 치료 수혜자에 대한 장기적, 비중재 연구 프로토콜의 실질적인 수정) PRAC 평가 보고서, PRAC 결과 서한 채택 안건을 채택함. - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (PASS 연구 68284528MMY4004 프로토콜 제출에 대한 실질적인 수정: ciltacabtagene autoleucel로 치료한 다발골수종 환자의 안전성 평가를 위한 관찰적 시판 후 안전성 연구) PRAC 평가 보고서, PRAC 결과 서한 채택 안건을 채택함. 7.2. 시판 허가에 부과되지 않은 PASS 프로토콜(Protocols of PASS non-imposed in the marketing authorisation(s)) - Ciltacabtagene autoleucel(CARVYKTI): (프로토콜 수정 / PASS 연구 PCSONCA0014 (v. 1) 허가 후 안전성 연구 설문조사: Ciltacabtagene Autoleucel 의료 전문가 교육 프로그램 및 제품 취급 교육의 효과 평가) CHMP에 대한 조언 채택 안건을 채택함. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-prac-meeting-13-16-january-2025_en.pdf
❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 10월 월간 회의록 공개 (’25.1.15.)
- EMA는 2024년 10월 28일~31일에 진행된 약물감시위해평가위원회(PRAC) 10월 월간 회의록을 공개함.
| ∙ Section 15. 부속서 I - 위해성관리계획(Annex I - Risk management plans) 15.3. 시판 후 단계의 의약품 – CHMP 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – CHMP-led procedures) - Lisocabtagene maraleucel(BREYANZI): (신청서)* * ① C.I.6 (Type II): 핵심 임상시험인 JCAR017-FOL-001(FOL-001, TRANSCEND-FL)의 최종 결과를 기반으로 Breyanzi의 적응증을 3차 치료 이상의 소포림프종(FL) 성인 환자의 치료를 포함하여 확장함. 해당 연구는 재발성 또는 불응성 FL 또는 변연부 림프종(MZL) 성인 환자를 대상으로 JCAR017의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구(임상 2상, 오픈 라벨, 단일군, 다중 코호트, 다기관)임. 이에 따라 SmPC section 4.1, 4.4, 4.8, 5.1 및 5.2 및 패키지 리플릿이 업데이트되었으며, RMP 버전 5.0이 제출됨. 또한, MAH는 판매 보호 기간을 1년 연장 요청함. ② B.II.d.1.e (Type II) ③ B.II.d.1.a (Type IB) ④ B.II.d.1.a (Type IB) - Valoctocogene roxaparvovec(ROCTAVIAN): (ROCTAVIAN에 대한 현재 시판 허가 의무 변경을 제안하기 위한 부속서 II의 업데이트 및 RMP 버전 1.3 제출) ∙ Section 16. 부속서 I - 정기적인 최신 안전성정보 보고서(Annex I – Periodic safety update reports (PSURs)) 16.1. PSUR 단일 평가 절차 (PSUR single assessment (PSUSA) procedures including centrally authorised products (CAPs) only) - Idecabtagene vicleucel(ABECMA): (PSUSA 절차 평가) ∙ Section 17. 부속서 I - 시판 후 안전성 연구 (Annex I – Post-authorisation safety studies (PASS)) 17.1 시판 허가에 부과된 PASS 프로토콜(Protocols of PASS imposed in the marketing authorisation(s)) - Exagamglogene autotemcel(CASGEVY): (수혈 의존성 β-지중해빈혈(transfusion-dependent β-thalassemia, TDT) 또는 낫적혈구병(sickle cell disease, SCD) 환자를 대상으로 Exagamglogene autotemcel(exa-cel)로 치료하는 장기(Long-term) 레지스트리 기반 연구 프로토콜의 대폭적 수정 [PSA/S/0113에 대한 MAH의 반응]) 17.2. 시판 허가에 부과되지 않은 PASS 프로토콜(Protocols of PASS non-imposed in the marketing authorisation(s)) - Exagamglogene autotemcel(CASGEVY): (Protocol v. 1.0, Study no VX24-290-102: CASGEVY(Exagamglogene autotemcel)에 대한 추가 위해성 완화 조치(Additional Risk Minimization Measures)의 효과를 평가하기 위한 의료전문가 설문조사(Healthcare Professional Survey)） ∙ Section 18. 부속서 I – 시판 허가 갱신, 조건부 갱신 및 연간 재평가(Annex I – Renewals of the marketing authorisation, conditional renewals and annual reassessments) 18.2 시판 허가에 대한 조건부 갱신(Conditional renewals of the marketing authorisation) - Brexucabtagene autoleucel(TECARTUS): (시판 허가에 대한 조건부 갱신) |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-prac-meeting-28-31-october-2024_en.pdf
❍ EMA, CHMP에서 평가 중인 인체의약품 리스트 중 첨단치료의약품(ATMP) 관련 (’25.1.16.)
- EMA는 2025년 1월 7일까지 약물사용자문위원회(CHMP)에서 평가 중인 인체의약품 최초 시판 허가 신청 목록을 공개함. 해당 목록에는 국제일반명(International Nonproprietary Name, INN) 또는 일반명이 포함되어 있으며, 활성 성분만 기재되어 있고 염, 에스터 또는 유도체에 대한 정보는 포함되지 않음. 의약품이 CHMP로부터 긍정적 또는 부정적 의견을 받았거나, 신청자가 신청을 철회한 경우 해당 항목은 목록에서 삭제됨.
| 국제일반명 | 적응증 | 신속 심사 여부 | 희귀 의약품 여부 | 평가 시작일 |
| Beremagene geperpavec | 태어날 때부터 제VII형 콜라겐 알파 1번 사슬(COL7A1) 유전자에 돌연변이가 있는 이영양성 수포성 표피박리증(birth with dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) with mutation(s) in the collagen type VII alpha 1 chain (COL7A1) gene) 환자의 치료 | X | Y | ’23.11.23. |
| Autologous cartilage-derived articular chondrocytes, in-vitro expanded | 무릎 관절 등급 III 또는 IV의 증상(symptomatic)이 있고, 국소적인(localised), 전체 두께 연골 결손(full-thickness cartilage defects) 치료 | X | X | ’23.12.28. |
| Mozafancogene autotemcel | A형 판코니 빈혈(Fanconi Anaemia Type A) 소아 환자의 치료 | X | Y | ’24.3.28. |
| Obecabtagene autoleucel | 재발성·불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병(relapsed or refractory B cell precursor acute lymphoblastic leukaemia (ALL)) 환자의 치료 | X | Y | ’24.3.28. |
| Delandistrogene moxeparvovec | 뒤쉔근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy)를 앓고 있는 3세에서 7세의 보행 가능한 환자의 치료 | X | Y | ’24.6.20. |
| Dorocubicel / Allogeneic umbilical cord-derived CD34- cells, non-expanded | 혈액학적 악성 종양(haematological malignancies) 성인 환자의 치료 | X | Y | ’24.6.20. |
| Lifileucel | 절제불가능하거나 전이성 흑색종 (unresectable or metastatic melanoma) 환자의 치료 |
X | X | ’24.8.15. |
| Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding human Wiskott-Aldrich syndrome protein | 비스코트-올드리치증후군(Wiskott-Aldrich syndrome) 환자의 치료 | X | Y | ’24.12.24. |
| Nadofaragene firadenovec | 고위험 Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-무반응 비근침윤성 방광암(unresponsive nonmuscle invasive bladder cancer)성인 환자의 치료 | X | X | ’24.12.24. |
https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/applications-new-human-medicines-under-evaluation-january-2025_en.xlsx
❍ EMA, “Human medicines in 2024” 중 첨단치료의약품(ATMP) 주요 내용 (’25.1.16.)
- EMA는 “Human medicines in 2024”을 통해 의약품 승인, 안전성 모니터링 등과 관련된 주요 성과 및 계획을 소개하고, EMA의 규제 활동을 설명함. EMA는 2024년 114개의 의약품에 대한 시판 허가를 권고했으며, 이 중 46개는 이전 유럽 연합에서 허가된 적이 없는 새로운 활성 물질을 포함하고 있음. 그중 1개의 첨단치료의약품이 포함됨. 승인 권고를 받은 첨단치료의약품 Beqvez(fidanacogene elaparvovec)
- 또한, 2024년 주요 안전성 권고사항 중 하나로 CAR-T 세포치료제 관련 내용이 포함됨. CAR-T 세포치료제를 받은 환자들에게 T세포 기원의 2차 악성종양(secondary malignancies) 발생 가능성을 고려하여 평생 모니터링(lifetime monitoring)을 권고함. 이러한 권고는 CAR T 치료의 장기적인 안전성을 보장하고, 치료 후 잠재적인 위험을 조기에 감지하여 적절한 조치를 취하기 위한 예방적 조치로 제시됨.
https://www.ema.europa.eu/en/news/human-medicines-2024#related-documents-72890
https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-2024_en.pdf
❍ EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMP) 정보 업데이트 4건
∙ (유전성 망막 디스트로피 치료제) adeno-associated virus serotype 5 containing the human RORA gene
| 활성성분 | 인간 RORA 유전자를 포함하는 아데노부속바이러스 혈청형 5 |
| 적응증 | ABCA4 유전자 기능 이상으로 인한 유전성 망막 디스트로피 치료(inherited retinal dystrophies due to dysfunction in the ABCA4 gene) |
| EU 지정 번호 | EU/3/24/3006 |
| 희귀의약품 지정일 | 2024.12.13. |
| 제조사 | Ocugen Limited |
| 업데이트 일자 | 2025.1.13. |
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-3006
∙ (중증근무력증 치료제) autologous T cells transduced with lentiviral vector containing a chimeric antigen receptor directed against CD19
| 활성성분 | CD19를 표적으로 하는 키메라 항원 수용체를 포함한 렌티바이러스 벡터로 형질전환된 자가 T 세포 |
| 적응증 | 중증근무력증(Myasthenia Gravis) |
| EU 지정 번호 | EU/3/24/3011 |
| 희귀의약품 지정일 | 2024.12.13. |
| 제조사 | PharmaLex GmbH |
| 업데이트 일자 | 2025.1.13. |
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-3011
∙ (상염색체 열성 선천비늘증 치료제) mRNA encoding Cas9-deaminase, single guide RNA against the human TGM1 gene
| 활성성분 | 인간 TGM1 유전자에 대한 단일 가이드 RNA와 Cas9-디아미네이즈를 암호화하는 mRNA |
| 적응증 | 상염색체 열성 선천비늘증(autosomal recessive congenital ichthyosis) |
| EU 지정 번호 | EU/3/24/3013 |
| 희귀의약품 지정일 | 2024.12.13. |
| 제조사 | Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR |
| 업데이트 일자 | 2025.1.13. |
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-3013
∙ (뒤쉔근디스트로피 치료제) allogeneic cardiosphere-derived cells
| 활성성분 | 동종 심장공유래세포(cardiosphere-derived cells) |
| 적응증 | 뒤쉔근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) |
| EU 지정 번호 | EU/3/24/3003 |
| 희귀의약품 지정일 | 2024.12.13. |
| 제조사 | Adoh B.V. |
| 업데이트 일자 | 2025.1.15. |
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-3003
❍ EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 1건
†EPAR : EU의 CP(Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
* Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
∙ Hemgenix(etranacogene dezaparvovec): B형 혈우병 치료제
- 희귀의약품 지정일: ’18.3.21.
- 유럽 통합 허가일: ’23.2.20.
- 업데이트 사항(’25.1.15.): ***기타(제품 정보, 시판 후 절차 및 과학적 정보 업데이트)
- B형 혈우병(Hemophilia B): 혈액 응고 과정에 관여하는 단백질 제IX인자가 부족하여 발생하는 유전성 출혈 질환임. 혈우병 B 환자는 정상인보다 출혈에 더 취약하며, 부상이나 수술 후 출혈이 오래 지속됨. 출혈은 팔꿈치, 무릎, 발목 등 관절의 공간이나 근육 내에서도 발생할 수 있으며, 반복적으로 발생할 경우 영구적인 손상을 초래할 수 있음. 또한, B형 혈우병은 뇌, 척수, 인후 또는 장에서 출혈이 발생할 수 있어 생명을 위협할 수 있음.
- 작용기전: Hemgenix의 활성 물질인 etranacogene dezaparvovec은 제IX인자를 생성하는 유전자 복제본을 포함하도록 변형된 바이러스를 기반으로 함. 환자에게 투여하면 변형된 바이러스가 간세포에 제IX인자 유전자를 전달하여 결핍된 제IX인자를 생산하고 출혈 에피소드(bleeding episode)를 막음. 또한, 이 약에 사용된 아데노부속바이러스(adeno-associated virus)는 인체 내에서 질병을 일으키지 않음.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hemgenix
▣ 일본
❍ PMDA, HeartSheet (전면 승인 거부) 검토 보고서 영문 번역본 공개 (’25.1.6.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)는 허혈성 심장질환으로 인한 중증 심부전 환자의 치료제인 HeartSheet(ハートシート)의 전면 승인 거부와 관련한 검토 보고서 영문 번역본을 2025년 1월 6일에 공개함.
- 이번 공개된 번역본에서는 2024년 7월 19일에 열린 ‘약사심의회 재생의료 등 제품·생물유래기술부회’와 2024년 7월 24일에 열린 ‘약사심의회’에서 심의된 결과를 토대로 작성되었으며, 2015년 9월 조건부/기한부 승인을 받은 당시 효능이 있는 것으로 추정되었지만 승인 후 실시한 사용 결과 보고 및 임상 연구에서는 효능이 입증되지 않아 최종적으로 전면 승인 거부된 내용에 대해 확인할 수 있음.
- 보고서와 관련된 자세한 내용은 PMDA 영문 홈페이지 ‘리뷰 및 관련 서비스(Reviews and Related Services)’ 에서 확인 가능함.
https://www.pmda.go.jp/english/review-services/reviews/approved-information/0004.html
https://www.pmda.go.jp/files/000272880.pdf
❍ PMDA, ICH Q5A(R2): 인간 또는 동물 세포주를 사용하여 제조된 생명공학 적용 의약품의 바이러스 안전성 평가에 대한 가이드라인 일부 개정 안내 (’25.1.9.)
- PMDA는「인간 또는 동물 세포주를 사용하여 제조된 생명공학 적용 의약품의 바이러스 안전성 평가」에 대해서(「ヒト又は動物細胞株を用いて製造されるバイオテクノロジー応用医薬品のウイルス安全性評価」について」」について)」의 가이드라인이 2025년 1월 9일자(의약약심발 0109 제3호)로 일부 개정됨을 안내함.
- 개정된 가이드라인과 관련된 자세한 내용은 PMDA 홈페이지 ‘ICH-Q5 생물약품품질(ICH-Q5 生物薬品の品質)’에서 확인이 가능함.
https://www.pmda.go.jp/files/000273018.pdf
식품의약품안전처
(28159) 충청북도 청주시 흥덕구 오송읍 오송생명2로 187 오송보건의료행정타운 식품의약품안전처종합민원센터 : 1577-1255 [유료]
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