▣ 국내

❍ 식약처, ‘의약품등 생산 및 수출ㆍ수입 실적 보고에 관한 규정(식약처 고시 제2026-42호, 2026.6.5.)’ 개정 알림 (’26.6.5.)
   - 식약처는 2026년 6월 5일, ‘의약품등 생산 및 수출·수입 실적 보고에 관한 규정’(식약처 고시 제2026-42호, 2026.6.5.)의 개정을 알림. 
   - 이번 개정의 주요 내용은 별표 제5호(의약품 생산실적 보고서), 별표 제9호(의약외품 생산실적 보고서), 별표 제13호(의약품등 수출입 실적 보고서)의 서식 변경임.
   - 개정된 ‘의약품등 생산 및 수출·수입 실적 보고에 관한 규정’은 식약처 누리집(http://mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>고시훈령예규>고시전문)에서 확인할 수 있음.

https://www.mfds.go.kr/brd/m_211/view.do?seq=14972&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1


❍ 식약처, 혁신 첨단바이오의약품 제품화 지원 위한 ‘바이오챌린저’ 선정 예정 알림 (’26.6.9.) 
   - 식약처는 2026년 6월 9일, 국내 개발 첨단바이오의약품의 신속한 제품화를 지원하기 위한 ‘바이오챌린저(Bio-challenger)’ 지원 대상을 오는 6월 22일까지 신청을 받는다고 밝힘.
   - ‘바이오챌린저’는 바이오의약품 마중물사업의 일환으로, 혁신적인 개념과 기술을 보유한 국내 개발 첨단바이오의약품에 대해 개발 초기 단계부터 맞춤형 규제지원을 제공하는 제품화 지원 프로그램임.
    ^*  지원대상: ▲국내 개발 첨단바이오의약품 ▲생명을 위협하거나 중대한 질병 치료 및 치료 대안이 없는 환자 치료 목적 ▲작용기전이 명확하고 비임상자료 등을 통해 개발 가능성이 높을 것으로 예상되는 제품 ▲혁신성이 높은 제품

https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=50064&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=3


❍ 식약처, ‘바이오의약품 전문수탁 제조업체 GMP 평가 절차(공무원 지침서)’ 개정 (’26.6.15.) 
   - 식약처는 2026년 6월 15일, ‘바이오의약품 전문수탁 제조업체 GMP 평가 절차(공무원 지침서)’의 개정을 알림.
   - 이 지침서의 주요 개정 내용은 CDMO법 제정에 따른 관련 법령 추가와 유효기간 부여방식 변경 및 갱신 시 제출자료 요건 합리화 등임.
   - 개정된 ‘바이오의약품 전문수탁 제조업체 GMP 평가 절차(공무원 지침서)’는 식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>공무원지침서/민원인안내서)에서 확인할 수 있음.

https://www.mfds.go.kr/brd/m_1059/view.do?seq=15249&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1


❍ 식약처, ‘2026 첨단바이오의약품 개발 및 분석기술 워크숍’ 개최 알림 (’26.6.17.) 
   - 식약처는 2026년 6월 17일, 첨단바이오 분야 분석기술 전문인력을 양성하기 위한 ‘2026 첨단바이오의약품 개발 및 분석기술 워크숍’을 개최함.
   - 이번 워크숍은 ‘AI 전환기의 첨단바이오의약품 개발 혁신과 분석기술의 미래’라는 주제로, ▲첨단바이오의약품^* 개발 동향과 AI 활용 전략 ▲AI 기반 자율실험실 및 지능형 분석기술 ▲차세대 모달리티^** 개발 및 품질평가 사례가 소개함.
     ^* 첨단바이오의약품: 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제 등 세포·유전물질·조직공학기술 등을 활용한 의약품으로, 고도의 품질평가와 안전관리가 요구되는 분야
    ^** 차세대 모달리티: 질병의 치료를 위해 활용되는 새로운 방식의 치료기술 플랫폼으로 mRNA, 유전자·세포 치료제 등이 이에 해당

https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=50087&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1



▣ 미국

❍ FDA, ‘차세대 염기서열 분석을 이용한 인간 유전자 치료 제품의 유전체 편집 안전성 평가’ 가이던스 공개(’26.6.10.) 
   - FDA는  비임상 연구에서 사용되는 차세대 염기서열 분석(NGS) 기반 방법에 대한 권장 사항이 포함된 ‘Safety Assessment of Genome Editing in Human Gene Therapy Products Using Next-Generation Sequencing’ 가이던스 초안을 공개함.
   - 가이던스에는 기존 ‘인간 유전체 편집 포함 유전자 치료제 지침(2024년 1월)’의 CMC, 비임상 및 임상 고려사항에 추가되는 지침으로, 유전체 편집(이하 GE) 제품 개발 시 자체 위험뿐만 아니라 GE 특유의 위험*을 함께 해결하기 위한 권장사항을 담고 있음.
     * 유전 질환 및 개별화된 치료법을 표적으로 하는 유전체에 대한 표적 외 편집(off-target editing) 및 의도치 않은 유전체 변경 위험
   - 또한, 임상시험용 신약(IND) 신청 및 생물학적 제제 허가를 지원하기 위해 제출된 GE 제품의 표적 외 편집 및 유전체 무결성 손실과 관련한 잠재적 안전 위험을 평가하기 위해, NGS 방법과 생물정보학을 활용하는 비임상 연구 설계 고려사항에 대한 권장사항을 포함함.
   - 해당 가이던스는 FDA 홈페이지(www.fda.gov > Regulatory Information > Search for FDA Guidance Documents)에서 확인 가능함.

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/safety-assessment-genome-editing-human-gene-therapy-products-using-next-generation-sequencing
https://www.fda.gov/media/191966/download


❍ FDA, TECELRA의 정식 승인 전환 및 적응증 확대 Supplement Approval Letter 공지
   - FDA는 2026년 6월 17일, TECELRA^*의 개발사 USWM CT, LLC가 2025년 12월 19일 제출한 BLA 보완 자료를 승인함
   - 이번 승인을 통해 기존의 가속 승인(Accelerated Approval)이 정식 승인(Traditional Approval)으로 전환되었으며, 적응증이 확대되어 절제 불가능하거나 전이성인 활막 육종을 앓는 12세 이상의 소아 환자까지 투여 대상에 포함됨. 또한, 권장 용량 범위가 1.62 × 10⁹ ~ 10 × 10⁹ MAGE-A4 TCR 양성 T세포로 확대됨.
   - 본 심사는 임상 시험(NCT04044768, NCT03132922, NCT05642455) 및 가속 승인 조건부 연구(ADP-0044-002)와 연계되어 진행됨
   - 이에 따라, 2026년 6월 15일 자로 제출된 amendment 34의 제품설명서, 투약 가이드, 카톤 및 용기 라벨 변경 초안을 승인함
   - 개발사 USWM CT, LLC는 Supplement Approval letter를 받은 14일 이내 구조화된 제품 라벨링(Structured Product Labeling, SPL) 형식으로 라벨링의 최종 내용을 FDA의 자동 의약품 등록 및 목록 시스템(automated drug registration and listing system, eLIST)을 통해 제출해야 함.
     ^* TECELRA: 활막 육종(synovial sarcoma)을 앓는 성인 환자를 위한 유전자 변형 자가 T세포 면역 치료제

https://www.fda.gov/media/193220/download?attachment



❍ CBER, 2026년 희귀의약품 승인(신규 BLA) 현황 공지(’26.6.18.) 
 

제품명/일반명	치료 대상 및 목적	제조사/ 허가번호	승인일
OTARMENI	- OTOF 유전자의 양대립 유전자 변이와 관련 된 중증에서 심도 감각신경성 난청을 가진 소아 및 성인 환자의 치료 - 외유모세포 기능이 보존되어 있어야 하며, 해당 귀에 이전에 인공와우를 이식받은 이력이 없어야 함	Regeneron	’26.4.23.
KRESLADI	- ITGB2 유전자의 양대립 유전자 변이로 인해 발생한 중증 백혈구 부착 결핍증-I(Leukocyte Adhesion deficiency-I, LAD-I) 소아 환자의 치료	Rocket Pharmaceuticals,RInc	’26.3.26.

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cber-2026-orphan-approvals-new-blas



▣ 유럽

❍ EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개  (’26.6.17.) 
   - EMA는 2026년 6월 17일 인체의약품의 시판 허가 신청과 관련된 월간 통계 보고서(2026년 5월)를 공개함. 그 중 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs)과 관련된 통계 자료는 아래의 표와 같음.

Table 1. 허가 전: 시판 허가 신청(Pre-author저isation: Marketing-authorisation applications)*

연도†	2023		2024		2025		2026†
	신청	완료	신청	완료	신청	완료	신청	완료
비희귀의약품(Non-orphan medicinal products)
첨단치료의약품	1	0	2	1	1	1	0	1
희귀의약품(Orphan medicinal products)◊
첨단치료의약품	1	6	3	1	5	0	2	1

     ^* 완료 건수에서 의견 제출 전 철회된 신청은 제외
     ^† 당해 연도 수치는 해당 시점까지의 누적 값이며, 이전 연도 수치는 해당 연도 전체 합계임
     ^◊ 본 수치는 각 의약품별 CHMP 의견 제시 시점 기준의 희귀의약품 지위 현황임. 이후 EMA 산하 COMP에서 해당 지위의 유지 여부를 평가함

https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/medicinal-products-human-use-monthly-figures-may-2026_en.pdf


❍ EMA, 2025 연례 보고서 중 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) 언급(’26.6.11.) 
   - EMA는 주요 업무 계획과 우선순위 영역에 대한 인사이트 및 동향을 제공하기 위해 매년 5-6월에 연례보고서를 제공하고 있으며, 2026년 6월 11일에 2025년 연례 보고서와 부록을 공개하였음. 해당 보고서에 따르면, EMA 산하 CHMP는 과학적 평가를 바탕으로 총 104개 의약품에 대해 유럽위원회(EC)에 시판 허가를 권고하였음. 이 중 신규 유효 성분은 38개이며, 해당 치료 분야에서 획기적인 진전을 이룬 첨단치료의약품 4종이 포함되어 소개되었음.

   v Aucatzyl: 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 치료제
 

치료 영역(Therapeutic Area)	Cancer/Oncology
신규 유효성분 (New active substance)	○
PRIME 지정	○
희귀의약품(Orphan) 지정	X
조건부 승인 (Conditional approval)	○

   v Zemcelpro: 조혈모세포 이식이 필요한 조혈계 악성종양(혈액암) 환자 대상 줄기세포 치료제

   < ‘Zemcelpro’ 초기 평가 결과(Outcome of initial evaluation) >

치료 영역(Therapeutic Area)	Cancer/Oncology
신규 유효성분 (New active substance)	○
PRIME 지정	○
희귀의약품(Orphan) 지정	○
조건부 승인 (Conditional approval)	○

   v Waskyra: '위스코트-알드리치 증후군' 유전자 치료제

   < ‘Waskyra’ 초기 평가 결과(Outcome of initial evaluation) >

치료 영역(Therapeutic Area)	Cancer/Oncology
신규 유효성분 (New active substance)	○
PRIME 지정	X
희귀의약품(Orphan) 지정	○
조건부 승인 (Conditional approval)	X

   v Vyjuvek: COL7A1 유전자 변이 기전의 '이영양성 수포성 표피박리증' 치료제

   < ‘Vyjuvek’ 초기 평가 결과(Outcome of initial evaluation) >

치료 영역(Therapeutic Area)	Cancer/Oncology
신규 유효성분 (New active substance)	○
PRIME 지정	○
희귀의약품(Orphan) 지정	○
조건부 승인 (Conditional approval)	X

https://www.ema.europa.eu/en/news/emas-2025-annual-report-shows-strong-approval-numbers-human-veterinary-medicines


❍ EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 4월 월간 회의록 공개(’26.6.8.)
   - EMA는 2026년 4월 7일~10일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 4월 월간 회의록을 공개함.
 

∙ Section 4. 실마리정보 평가 및 우선순위(Signals assessment and prioritisation)    4.2. 실마리정보 사후관리 및 우선순위(Signals follow-up and prioritisation)     - YESCARTA(Axicabtagene ciloleucel), BREYANZI(Lisocabtagene maraleucel): 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(Primary Mediastinal Large B-cell Lymphoma, PMBCL) 환자의 뇌부종(cerebral oedema) 위험에 대한 실마리정보* (EPITT 20224 – 2025년 12월 건에 대한 후속 조치)      *  논의 내용: 품목허가권자(MAH)가 제출한 누적 검토 자료를 고려한 결과, PRAC은 Yescarta와 PMBCL 환자의 뇌 부종 위험 증가 간의 인과적 연관성을 입증할 만한 충분한 근거가 있다는 데 동의함. 이에 따라 Yescarta의 제품설명서(Product Information, PI)의 이상반응 항목에 뇌부종을 ‘흔하지 않음 (uncommon)’ 빈도로 추가하고 기존 경고 문구를 수정해야 함. 해당 경고 문구에는 뇌부종 사례 대부분이 면역세포 연관 신경독성 증후군(ICANS) 환자에서 발생했으며, PMBCL 환자에서 뇌부종 위험이 더 높을 수 있다는 점이 명시되어야 함. 반면, Breyanzi의 경우 현재로서는 Breyanzi 투여와 PMBCL 환자의 뇌부종 위험 증가 간의 인과관계를 입증할 만한 근거가 불충분하다고 결론 내림. 따라서 PI 또는 RMP를 추가로 업데이트할 필요가 없다고 판단함      *  권고사항 요약: Yescarta의 MAH는 60일 이내에 PI 개정을 위한 허가변경 신청서를 EMA에 제출해야함. Breyanzi의 MAH는 차기 PSUR에서 PMBCL 환자의 뇌부종 위험 증가 가능성을 모니터링하고, Breyanzi 치료를 받은 환자(최소 DLBCL 및 PMBCL 적응증)에서의 뇌부종 빈도에 대한 업데이트된 분석을 제시해야함. 이 분석에는 임상시험, 글로벌 안전성 데이터베이스, CIBMTR/EBMT 및 DESCAR-T 레지스트리, 보험 청구 데이터베이스 및 문헌을 포함하되 이에 국한되지 않고 사용 가능한 모든 관련 소스의 데이터가 포함되어야 함    ∙ Section 5. 위해성관리계획(Risk management plans (RMPs)) 　  5.3. 시판 후 단계의 의약품 – CHMP 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – CHMP-led procedures)    -     YESCARTA(Axicabtagene ciloleucel), TECARTUS(Brexucabtagene autoleucel): 임상시험, 시판 후 경험 및 문헌 데이터에 기반하여 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 면역세포 연관 신경독성 증후군(ICANS) 위험과 관련된 투여 전후 모니터링 권고 및 요구사항을 수정하고자 제품특성요약서(SmPC)의 4.2, 4.4, 4.5, 4.7 및 6.4항을 업데이트함. 이에 따라 첨부문서(Package Leaflet)와 부속서 II(Annex II)가 개정되었으며, RMP 버전 7.1도 함께 제출됨*.      * 권고사항 요약: CHMP에서 평가 중인 변경허가 절차와 관련하여, Yescarta 및 Tecartus의 RMP는 Yescarta 버전 12.1 및 Tecartus 버전 7.1의 업데이트본이 제출되는 것을 조건으로 적절한 수준으로 간주될 수 있음      *  PRAC은 환자 카드에서 ‘투여(주입) 후 치료 센터 또는 적절한 교육을 받은 임상 시설의 근거리에 머물러야 한다’는 핵심 안내 메시지를 삭제하도록  RMP 부속서 6(Annex 6) 및 부속서 IID(Annex IID)를 업데이트하라는 PRAC 보고관의 평가 의견을 지지함    ∙ Section 15. Annex I – 위해성관리계획(Annex I – Risk management plans (RMPs))     15.3. 시판 후 단계의 의약품 – CHMP 주도 절차(Medicines in the post-authorisation phase – CHMP-led procedures)    - BREYANZI(Lisocabtagene maraleucel): 제품설명서(PI) 부속서 II(Annex II)에 '특정 의무사항(Specific Obligation)'으로 등재된 CA082-1105 임상시험의 최종 결과보고서 제출 건임. 본 연구는 EU PI에 따라 승인된 적응증 및 용량 범위 내에서 재발성/불응성 거대 B세포 림프종(R/R LBCL) 치료를 위해 시판 후 환경에서 Breyanzi를 투여받은 환자들을 대상으로 한 비중재적 연구임. 제품 출하 당시 측정된 Breyanzi 제품 batch 품질 데이터와 실제 임상적 결과 간의 일관성을 요약하기 위해 제출됨. 이에 따라 부속서 II 및 RMP 제 10.0 버전이 업데이트됨.     ∙ Section 17. Annex I – 시판 후 안전성 연구(Annex I – Post-authorisation safety studies, PASS) 　  17.1. 시판 허가에 부과된 PASS 프로토콜(Protocols of PASS imposed in the marketing authorisation(s)) 　  - Lisocabtagene maraleucel(BREYANZI): (PASS 개정안 [107o]) 거대 B세포 림프종(large B-cell lymphomas) 치료를 위해 허가된 Breyanzi를 투여받은 환자 대상 비중재적 연구

https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-prac-meeting-7-10-april-2026_en.pdf
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/yescarta


❍ EMA, PRAC 6월 월간 회의 안건 공개(’25.6.12.) 
   - EMA는 2026년 4월 7일~10일에 진행한 약물감시위해평가위원회(PRAC) 4월 월간 회의록을 공개함.
 

6.1. PSUR 단일 평가 절차 (PSUR single assessment (PSUSA) procedures including centrally authorised products (CAPs) only)    - YESCARTA(Axicabtagene ciloleucel): (PSUSA 절차 평가(PSUSA/00010703/202510)) 관련 안건을 채택함.    - VYJUVEK(Beremagene geperpavec): (PSUSA 절차 평가(PSUSA/00011131/202511)) 관련 안건을 채택함.    - HEMGENIX(Etranacogene dezaparvovec): (PSUSA 절차 평가(PSUSA/00011037/202511)) 관련 안건을 채택함.    - CASGEVY(Exagamglogene autotemcel): (PSUSA 절차 평가(PSUSA/00000244/202511)) 관련 안건을 채택함.    - AUCATZYL(Obecabtagene autoleucel): (PSUSA 절차 평가(PSUSA/00011160/202511)) 관련 안건을 채택함. 　 6.4. PSUR/PSUSA 절차에 대한 후속조치(Follow-up to PSUR/PSUSA procedures)    -     LUXTURNA(Voretigene neparvovec): PRAC의 요청에 따른 PKRPE-PASS 최종 임상연구 보고서((PSUSA/00010742/202507) 절차 중 요청됨) 관련 안건을 채택함.     ∙ Section 7. 시판 후 안전성 연구 (Post-authorisation safety studies (PASS))    7.2. 시판 허가에 부과되지 않은 PASS 프로토콜(Protocols of PASS non-imposed in the marketing authorisation(s))    - CARVYKTI(Ciltacabtagene autoleucel): (PASS 연구 ‘PCSONCA0014’ 프로토콜 개정)* 관련 안건을 채택함.      * CARVYKTI 보건의료전문가(HCP) 교육 프로그램 및 제품 취급 교육의 효과성을 평가하기 위한 시판 후 안전성 연구 설문조사 ​​​​

https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-pharmacovigilance-risk-assessment-committee-prac-8-11-june-2026


❍ PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록(’26.6.9.) 
   - EMA는 2026년 6월 9일, PRIME* 적격성을 부여받은 의약품 중 현재까지 개발이 진행 중인 최신 목록을 업데이트하였음. 이중, 첨단치료의약품(ATMPs)은 다음과 같음.
 

업데이트	제품명	적응증	PRIME 지정 일자
추가	Adeno-associated virus serotype 2.7m8 containing the ChRown transgene	망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa) 치료제	’26.4.23.
추가	Adeno-associated virus vector serotype 9 containing the PKP2 gene (TN-401)	플라코필린-2 유전자 변이로 인한 부정맥 유발 우심실 심근병증(arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy due to plakophilin-2 gene mutations) 치료제	’26.4.23.
추가	Zertomibgene  cazparvovec	심장 미오신 결합 단백질 C를 인코딩하는 MYBPC3 유전자 변이로 인한 비대성 심근병증(hypertrophic cardiomyopathy due to mutations in the MYBPC3 gene encoding cardiac myosin-binding protein C) 치료제	’26.4.23.

     ^* PRIME 제도는 EMA에서 운영하는 제도로, 의학적 미충족 필요 영역에서 제품 개발과 승인이 신속히 이루어지도록 지원을 강화한 제도로, 개발 초기부터 개발자 측과 강화된 상호작용 및 조기 대화를 기반으로 개발 계획을 최적화 하고 신속한 평가 진행함으로써 의학적 미충족 해결 유망한 의약품들이 신속하게 시판허가 될 수 있도록 지원 

https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx


❍ CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 심사 중인 첨단치료의약품(ATMPs) 신약 허가 신청 4건(’26.6.8.) 
   - 데이터 추출 기준일: 2026년 6월 1일
   - 대상: CHMP에서 초기 시판허가 신청을 심사 중인 인체적용 의약품 목록

   ∙ (흑색종 치료제) autologous melanoma-derived tumor infiltrating lymphocytes, ex vivo-expanded

적응증	흑색종(melanoma) 치료
EU 품목 번호	EMEA/H/C/006563
심사 개시 일자	2025.03.27.
신속 심사 지정 여부	N
희귀의약품 지정 여부	N
PRIME 지정 여부	N

   ∙ (성인 및 소아의 양측성 OTOF 변이 관련 난청 치료제) lunsotogene parvec

적응증	성인 및 소아의 양측성 OTOF 변이 관련 난청(biallelic OTOF variant-associated hearing loss in adults and children) 치료
EU 품목 번호	EMEA/H/C/006802
심사 개시 일자	2026.05.21.
신속 심사 지정 여부	Y
희귀의약품 지정 여부	Y
PRIME 지정 여부	N

   ∙ (성인 거대 B세포 림프종 치료제) zamtocabtagene autoleucel

적응증	성인 환자의 거대 B세포 림프종(adults with large B-cell lymphoma) 치료
EU 품목 번호	EMEA/H/C/005495
심사 개시 일자	22026.03.26.
신속 심사 지정 여부	N
희귀의약품 지정 여부	Y
PRIME 지정 여부	Y

   ∙ (성인흡기 유두종증 치료제 ) zopapogene imadenovec

적응증	성인 호흡기 유두종증(respiratory papillomatosis in adults) 치료
EU 품목 번호	EMEA/H/C/006508
심사 개시 일자	2025.11.27.
신속 심사 지정 여부	N
희귀의약품 지정 여부	N
PRIME 지정 여부	N

https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/applications-new-human-medicines-under-evaluation-june-2026_en.xlsx


❍ PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 1건
 

Kidseofsl	surabgene lomparvovec
	안과 질환(Eye disorders)
	EMA/PE/0000232939
	주사용 현탁액(Suspension for injection)
	당뇨망막병증(diabetic retinopathy)
	Abbvie Limited
	EMA/PE/0000232939: surabgene lomparvovec의 모든 질환 및 적응증 대상 모든 연령층에서의 waiver 부여에 관한 EMA 결정(2025.3.19.)

https://www.ema.europa.eu/pt/node/282456



▣ 일본

❍ PMDA, 2025년 신약 승인 품목 공개(’26.6.9.)

   - 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, 이하 PMDA)는 2026년도 PMDA의 심사(審査), 약사심의회(薬事審議会)의 심의·보고를 거쳐 후생노동대신에 의해 승인된 재생의료 등 제품들을 공개함.

승인일	판매명	신청자	승인/ 일부변경 여부	구분	일반명	비고
’26.4.3.	Allostem (アロステムシート)	주식회사 이신파마	승인	인간 줄기세포 가공 제품	Nivadastrocel (ニバドストロセル)	- 본 제품은 건강한 성인의 피하 지방 조직에서 추출한 간엽계 줄기세포를 분리·배양하여 시트 형태로 만든 인간(동종) 골수계 줄기세포 시트임. - 영양 장애형, 접합부형 및 단순형(중증 범발형에 한함) 표피 수포증 환자의 난치성 또는 재발성 미란·궤양 부위에 부착하여 재상피화를 촉진하는 것을 목적으로 사용함. - 희귀 질환용 재생의료 등 제품
’26.4.3.	Zolgensma  (ゾルゲンスマ髄注)	주식회사 노바티스 파마	승인	바이러스 벡터 제품	Onasemnogene abeparvovec (オナセムノゲン アベパルボベク)	- 본 제품은 아데노부속 바이러스 9형의 캡시드 단백질을 함유하고, 인간 생존 운동 뉴런 유전자를 탑재한 비증식성 유전자 재조합 아데노부속 바이러스임. - 뇌수액에 투여하여 2세 이상 척수성 근위축증 환자(단, 항 AAV9 항체가 음성인 경우에 한함)의 치료에 사용됨. - 희귀 질환용 재생 의료 등 제품
’26.4.3.	BREYANZI (ブレヤンジ静注)	주식회사 브리스톨 마이어스 스큅	일부변경	인간 세포 가공 제품	Lisocabtagene maraleucel (リソカブタゲン マラルユーセル)	- 본 제품은 말초혈액 유래 CD4 양성 T세포와 CD8 양성 T세포에 유전자 재조합 렌티바이러스 벡터를 사용하여 CD19를 표적으로 하는 CAR를 도입한 재생의료 등 제품임. - 본 제품은 다음을 적용 대상으로 승인받음. ● 2021년 3월: 재발 또는 불응성 대세포형 B세포 림프종, 재발 또는 난치성 여포성 림프종(Grade 3B)  3차 치료 이후 ● 2022년 12월: 재발 또는 불응성 대세포형 B세포 림프종 및 여포성 림프종(Grade 3B)에 대한 2차 치료 ● 2024년 8월: 재발 또는 불응성 여포성 림프종(Grade 1, 2, 3A)의 3차 치료 이후, 그리고 재발 또는 불응성 고위험 여포성 림프종(Grade 1, 2, 3A)에 대한 2차 치료에 대한 본 신청을 통해, 재발 또는 불응성 외투세포 림프종의 2차 치료 이후 및 재발 또는 불응성 변연부 림프종의 3차 치료 이후가 적용 대상에 추가됨. - 희귀 질환용 재생의료 등 제품
’26.5.8.	Savyscus (セイビスカス注)	주식회사 후지 필름 토야마 화학	승인	인간 줄기세포 가공 제품	인간 (자가) 활막 유래 간엽 줄기세포	- 본 제품은 환자 자신의 무릎 관절 활막 조직에서 분리한 세포를 배양하여 얻은 인간 (자가) 활막 유래 간엽계 줄기 세포 현탁액임. - 관절경하에 성형 봉합한 반월판 손상부에 투여하고, 반월상 연골 절제술의 적응증이 되는 반월상 연골 손상 치료를 목적으로 사용함.
’26.5.8.	Adstiladrin (エドスチラドリン) 방광 내 주입액	주식회사 페링 파마	승인	바이러스 벡터 제품	nadofaragene firadenovec-vncg (ナドファラゲン フィラデノベク )	- 본 제품은 인간 아데노바이러스 5형 캡시드 단백질을 가지며 인간 인터페론 알파 2b 유전자를 탑재한 비증식성 유전자 재조합 인간 아데노바이러스임. - BCG 방광 내 주입 요법 후 잔존 남아 잔존·재발한 상피내암을 가진 고위험 근층 비침윤성 방광암 환자(단, BCG 방광내 주입요법을 재적응할 수 없는 환자에 한정함.)의 방광 내에 투여하여 근층 비침윤성 방광암의 치료를 목적으로 사용함. - 희귀 질환용 재생 의료 등 제품

https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/review-information/ctp/0018.htm
https://www.pmda.go.jp/files/000281083.pdf


❍ MHLW, 제24회 의약품 등 행정평가·감시위원회 개최 및 자료 공개(’26.6.9.) 
   - 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, 이하 MHLW)은 「의약품 등 행정평가·감시위원회(医薬品等行政評価・監視委員会)」의 개최를 안내함. 관련 자료는 MHLW 홈페이지(www.mhlw.go.jp>심의회・연구회 등(審議会・研究会等)>의약품 등 행정평가·감시위원회>‘제24회 의약품 등 행정평가·감시위원회 자료’)에서 확인 가능함.
   v 일시: 2026년 6월 16일(화), 10:00~12:00
   v 장소: AP 도라노몬 회의실I(AP虎ノ門 会議室Ｉ) - 온·오프라인 병행 개최 
   v 의제:
     - 일반용 의약품의 남용에 대한 대처
     - iPS 세포 제품의 승인
     - 감시위원회의 향후 운영 방향성

https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_73728.html
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_73877.html


❍ MHLW, 약사심의회 개최 알림(’26.6.10.)
   - MHLW는 「약사심의회(薬事審議会)」의 개최를 안내함.
   v 일시: 2026년 6월 24일(수), 17:00~19:00
   v 장소: 후생노동성 제 22~24 회의실
   v 의제:
     • 보고사항(비공개):
     - 재생의료 등 제품 「Allostem(アロステムシート), 「Zolgensma(ゾルゲンスマ髄注), 「Savyscus(セイビスカス注), 「Telomelysin(テロメライシン注)의 제조·판매 승인 여부, 조건 및 기한 필요 여부와 재심사 기간 지정 필요 여부
     - 재생 의료 등 제품 BREYANZI(ブレヤンジ静注)의 제조·판매 승인 사항 일부 변경 승인 여부 및 재심사 기간 지정 필요 여부
     - 재생 의료 등 제품 ‘Adstiladrin(エドスチラドリン) 방광 내 주입액’의 제조·판매 승인 여부, 조건 및 기한 필요 여부와 재심사 기간 지정 필요 여부
     - 재생의료 등 제품 Surv.m-CRA-1을 희귀질환용 재생의료 등 제품으로 지정할 수 있는지 여부
     - 재생의료 등 제품 GT0003X를 선구적 재생의료 등 제품으로 지정할 수 있는지 여부
     - 위 의약품을 제외한 의제는 MHLW 홈페이지(www.mhlw.go.jp>심의회・연구회 등(審議会・研究会等)>'약사 심의회를 개최합니다(薬事審議会を開催します)')의 별지에서 확인할 수 있음.

https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_73700.html
https://www.mhlw.go.jp/content/11121000/001708843.pdf


❍ PMDA, GLP 시험 실시 및 승인 신청 시 유의사항 (최초 실시자·제출자 대상) 관련 신규 동영상 게재(’26.6.11.)
   - PMDA는 의약품·재생의료 등 제품의 승인 신청 자료 중 GLP를 적용하여 실시된 시험의 적합성을 확인하기 위해 원칙적으로 GLP 조사를 실시함.
   - PMDA는 GLP 시험을 최초 시행 및 승인 신청하는 자들을 대상으로 GLP 시험 시행 및 승인 신청에 관한 취급 안내 동영상을 제작하여 게시함. 해당 영상은 PMDA 홈페이지(www.pmda.go.jp>신뢰성 보증업무(信頼性保証業務(GLP/GCP/GPSP)>'GLP 조사(시설에 관한 조사·품목 조사·GLP 적합 확인서)')에서 확인 할 수 있음.

https://www.pmda.go.jp/review-services/inspections/drugs/0008.html
https://www.youtube.com/watch?v=LC7foVWamNM&feature=youtu.be
https://www.youtube.com/watch?v=Vd9EmUgFwHw&feature=youtu.be
https://www.youtube.com/watch?v=4SG0SthPQXY


❍ MHLW, 제118회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개(’26.6.15.) 
   - MHLW는 「제118회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회(厚生科学審議会再生医療等評価部会)」를 개최하고 관련 자료를 공개함.
   v 일시: 2026년 6월 22일(월), 16:00~18:00
   v 장소: 온라인 회의(web 형식)
   v 의제: 
     - 재생의료 등 제공 계획에 관한 정기보고(공개)
     - 제1종 재생의료 등 제공 계획의 재생의료 등 제공 기준 적합성 확인(비공개)

https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_73786.html


❍ PMDA, 신뢰성 보증부(信頼性保証部) 2026 여름 설명회 개최 알림(’26.6.17.) 
   - PMDA의 신뢰성 보증부는 임상시험에 드는 비용의 삭감이나 수속 부담의 해소를 추진하기 위해 임상시험 에코시스템* 도입 추진사업을 실시하고 있음.
     * 제약사, 의료기관, 규제당국, 피험자 등 모든 이해관계자가 협력하여 효율적으로 임상시험을 실시하기 위한 구조
   - 의약품 규제조화 국제회의(ICH)에서 의약품 임상시험의 실시기준 가이드라인 ICH-E6(R3)가 국제 합의됨에 따라 GCP 규정 개정을 위한 검토가 진행되고 있음. 임상시험 에코시스템 도입 추진 사업에서 얻은 성과는 후생노동성에 공유되어 GCP 규정 개정안 검토에 활용되고 있음.
   - PMDA는 ICH-E6(R3), GCP 규정 개정 내용, 임상시험 에코시스템 도입 추진 사업의 최신 정보를 공유하기 위해, PMDA 신뢰성 보증부 설명회를 개최함. 설명회 자료는 PMDA 홈페이지(www.pmda.go.jp>승인심사 관련 업무>심포지엄 워크숍>PMDA 신뢰성보증부 설명회 2026 초여름)에서 확인할 수 있음.
   v 일시 : 2026년 6월 11일(목), 13:30∼15:30
   v 장소 : 온라인
   v 의제 :
     - ICH-E6(R3) 작업 상황
     - 임상시험 에코시스템 도입 추진 사업
     - GCP 규정 개정 최신 상황

https://www.pmda.go.jp/review-services/symposia/0204.html


❍ PMDA, ‘제32회 일본 유전자 세포 치료 학회 학술 집회’개별 면담 부스 운영 안내(’26.6.17.)
   - PMDA는 대학, 연구기관, 벤처기업을 중심으로 재생의료 등 제품 개발에 필요한 시험·시험계획 수립 등에 관한 상담을 받아 원활하게 개발할 수 있도록 지원하고 있음.
   - PMDA는 2026년 7월 23일부터 25일까지 개최되는 ‘제32회 일본 유전자 세포 치료 학회 학술 집회’에서 개별 면담을 위한 부스를 운영할 예정임. 재생의료 등 제품의 개발을 검토하고 있거나, PMDA와 상담을 고려하는 자 등을 대상으로 개발 제품에 대한 상담을 효율적으로 실시하기 위해 상담의 내용(범위)이나 논점 정리에 대한 의견을 교환하는 개별 상담을 실시할 계획임.
   v 상담일자 : 2026년 7월 24일(금) 
   v 신청기간 : 2026년 6월 22일(월)~7월 10일(금)
   v 신청방법 : 전자메일 접수

https://www.pmda.go.jp/review-services/symposia/0206.html