국내동향

• 식약처, 식의약 규제혁신 3.0 대국민 보고회 개최
• 복지부, 2024년도 첨단재생의료 합동 설명회 개최
• 식약처, 「바이오의약품 사전 GMP 평가 지침」 개정 알림
• 복지부, 「바이오 코리아(BIO KOREA) 2024」 개최
• 복지부, 2024년도 첨단재생의료 임상연구 가이드라인 개정
• 식약처, UAE 의약품청(EDE)과 의료제품 협력 강화 및 MOU 추진 합의
• 중소벤처기업부, 韓 생명(바이오)벤처와 日 제약기업, 상호 협력방안 논의
• 중소벤처기업부, 규제혁신이 시작되는 "국제적(글로벌)혁신특구" 출범식 개최
• 복지부, 2024년 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 식약처, 공무원지침서 및 민원인안내서 등록 현황 공개
• 식약처, '의약품 변경허가 사전통보제' 시범운영 방안 개정 알림


주요국 동향

미국

• FDA, ADSTILADRIN^® 의약품 투여 준비 및 보관 관련 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, BREYANZI^®(lisocabtagene maraleucel) 적응증 확대 관련 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, B형 혈우병 유전자치료제 BEQVEZ^TM 규제 조치 요약본 게시
• FDA, CARVYKTI^® 적응증 확대 승인 관련 임상 검토 자료 공개
• FDA, 인체 세포, 조직, 세포 및 조직 기반 제품(HCT/P)의 실태조사 정보 공개
• CBER, 2023년 생물학적 제제 및 HCT/P 일탈 연간 요약 보고서 게시
• FDA, 지카(Zika) 바이러스의 RCDAD 지정 해제 및 HCT/P 기증자 검사 중단

유럽

• EMA, B형 혈우병 유전자치료제 Durveqtix 조건부 시판 허가 권고
• PRAC, 실마리정보를 논의한 의약품 목록 공개
• EMA, 승인된 첨단치료의약품 목록 공개
• EMA, 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항 목록 공개
• PRIME 승인 후 개발 중인 첨단치료의약품 목록 업데이트
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 3월 월간 회의록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 5월 월간 회의 의제 공개
• EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 3월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 3월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 5월 월간 회의 의제 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 5월 월간 회의 의제 공개
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 5월 월간 회의 의제 공개
• EMA, 2023년 연례 보고서 중 첨단치료의약품 언급
• EMA, 소규모 및 중소기업을 위한 가이드 발간
• European Public Assessment Report, EPAR 업데이트 4건
• PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 1건

일본

• PMDA, 제6회 표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 자료 공개
• MHLW, 제139회 후생과학심의회 과학기술부회 개최 및 자료 공개
• MHLW, 제2회 후생과학심의회 의약품 의료기기 제도 부회 개최 및 자료 공개
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, 제7회 표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 개최 및 자료 공개
• PMDA Updates (2024년 5월호) 게재
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트
• MHLW, 재생의료 등 제품 관련 통지문 게재


Key Issue

Cellular & Gene Therapy Products(US FDA)
US FDA의 세포·유전자치료제

"병의 근본을 치료한다"는 혁신적인 치료법으로 첨단바이오의약품 시장은 빠르게 성장하고 있다. '첨단'이라는 이름에
걸맞게 기존 합성의약품과 달리 그 역사가 길지 않으며, 확연히 다른 특성을 가지고 있기 때문에 첨단바이오의약품은
빠른 성장에 발맞춰 전주기적 안전관리체계를 마련할 수 있는 별도의 규제가 필요하다. 때문에 첨단바이오의약품의
개발이 진행되는 여러 나라에는 첨단바이오의약품의 규제를 담당하는 규제기관과 기관 내 첨단바이오의약품의 검토와
평가를 전담하는 부서가 존재한다. 이번 호 키이슈에서는 세포 및 유전자치료제에 관련하여 미국 FDA를 통해 확인할 수
있는 내용들을 간단히 알아보고자 한다.

....<중략>

더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.42에 담겨져 있습니다/ 자세한 정보를 원하시면 첨부파일을 확인해주세요!