국내동향

• 식약처, 「약사법」, 「첨단재생바이오법」 등 법률 개정안 국회 본회의 통과
• 식약처, 첨단바이오의약품 개발 전략적 지원방안 모색
• 과기정통부, 2024년도 주요정책 추진계획 발표
• 식약처, '생물의약품·한약(생약)제제 심사 검토서 작성 요령(공무원 지침서)' 개정 알림
• 2024년 식약처 주요 정책 추진계획
• 질병청, 2024년 주요 정책계획 발표… "보건안보 강국·건강사회 실현"
• 식약처, '의약품 안전관리 5차년도 시행계획' 수립
• 복지부, 2024년 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최


주요국 동향

미국

• FDA, "세포치료제" AMTAGVI(Lifileucel) Approval Letter 공지
• CBER, 2024년 BLA 승인 목록 업데이트
• CBER, 신속 심사(fast track) 지정 요청 현황 보고
• CBER, SOPP 8401.2: 생물학적 제제 허가신청(BLA)과 신약 품목허가신청(NDA) 행청 처리 관련 정책 업데이트
• CBER, SOPP 8413: 시판 후 요구사항과 이행에 대한 행정진행, 검토, 보고와 관련된 정책 업데이트
• CBER, SOPP 8415: 시판 후 요구사항과 이행 절차에 대한 행정처리 관련 정책 업데이트

유럽

• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 2월 월간 회의 의제
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 2월 월간 회의 의제
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 2월 월간 회의 의제
• EMA, 파브리병 유전자치료제 'Isaralgagene civaparvovec' PRIME 자격 요청 승인
• EMA, 당뇨병성 족부 궤양 치료제 'AUP1602-C' PRIME 자격 요청 승인
• PRIME 승인 후 개발 중인 첨단치료의약품 목록 업데이트
• EMA, 추가 모니터링 중인 첨단치료의약품 목록
• PRAC, 실마리 정보(signals)에 대한 권고사항 업데이트
• EMA, 규제지원 파일럿 프로그램 진행 현황 공개
• EMA, 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항 목록 공개
• EMA, 2000~2023년 희귀 의약품 지정(Orphan Medicinal Product Designation)
• EMA, 유전자 변형 세포를 포함하는 첨단치료의약품(ATMPs)에 대한 제품 정보 템플릿 관련 가이드라인 업데이트
• EPAR(European Public Assessment Report) 업데이트 3건

일본

• PMDA, 신뢰성 보증부 설명회 2024 봄 설명회 참가자 접수 개시
• PMDA, 제5회 표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 개최
• MHLW, 제92회 후생과학심의회 재생의료등 평가부회 개최 안내
• PMDA, Luxturna 검토 보고서 영문버전 공개
• PMDA, USP-PMDA 바이오의약품 품질관리에 관한 워크숍 개최 및 자료 공개
• PMDA, 제23회 일본재생의료학회총회 개별 면담 부스 운영 안내
• MHLW, 제92회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 자료 공개
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, 2023년 신약 승인 품목 공개
• MHLW, 약사·식품위생심의회 「의료기기·재생의료 등 제품 안전대책부회」 개최
• PMDA, Updates (2024년 2월호) 게재
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험) 정보 업데이트
• PMDA, 재생의료제품 안전조치 관련 통지문 영문본 게시


Key Issue

유전자치료제의 초기 임상개발 전략과 동향

최근 유전자 조작 기술발달이 신약개발에 적용되어 유전자치료제가 개발됨에 따라 미지의 영역이었던 희귀성, 난치성 질환의 새로운 치료법들이
등장하고 있다. 전 세계적으로 기업, 연구기관 등에서 다양한 유전자 치료제 개발에 매진하고 승인 품목이 증가하고 있지만, 핵심 원료 확보
및 유효성·안전성 검증 모델 설정의 어려움, 경험이 풍부한 연구자·임상 인력 및 GMP 시설 갖춘 유전자·세포 처리시설의 부족 등 연구·개발
단계에서의 어려움이 있다. 또한 극소수 환자를 위해 치료제를 생산해야하므로 상업화의 어려움이 많다.
이와 같은 유전자치료제 연구개발 과정에서 발생하는 어려움을 해결하기 위해 현재까지 확보된 유전자치료제 개발 기술 및 임상시험 진행 경험을
최대한으로 활용하여 개발 과정을 효율화하는 등 다양한 시도가 이루어지고 있다. 이번 key issue에서는 유전자치료제의 초기 임상개발에 대한
전략과 동향에 대해 해당 분야 최고의 전문가인 이화여자대학교 의과대학 정성철 교수와 함께 고견을 나누고자 한다.


....<중략>

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