국내동향

• 식약처, 2023 자주하는 질문집 발간
• 식약처, 「인체세포등 관리업, 세포처리시설 허가 등 업무 처리 지침(공무원지침서)」 개정 알림
• 식약처, 「의약품의 품목허가·신고·심사 규정」 일부개정고시 알림
• 정부, 바이오헬스 산업 혁신을 위한 범정부-민간 합동 컨트롤타워 본격 가동
• 식약처, 2023년 식품의약품통계연보(제25호) 발간
• 식약처, 첨단바이오의약품 시판 후 품질평가를 위한 고려사항(민원인 안내서) 제정
• 복지부, 첨단재생의료실시기관 9개소 추가 지정, 총 85개소로 확대
• 식약처, 「세포외소포치료제 품질, 비임상 및 임상 평가 가이드라인(민원인 안내서)」 개정 알림
• 식약처, 무균의약품 제조 시 오염관리 오염관리전략 수립·이행 의무화 안내
• 복지부, 2023년 제12차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 식약처, '생물학적 제제 등 보관 및 수송관리 가이드라인' 개정 알림
• 식약처, '의약품 변경허가 사전통보제' 시범운영 실시
• 식약처, 첨단바이오의약품 제품화 지원


주요국 동향

미국

• FDA, 낫적혈구병 유전자치료제 'CASGEVY􄟰', 'LYFGENIA􄟰' 승인
• FDA, Tecartus􄟰 이상사례 업데이트 관련 Supplement Approval letter 공지
• FDA, 유전성 대사질환 치료제 평가를 위한 자문위원회 창설
• FDA, 첨단 제조 기술 지정 프로그램 관련 가이던스 초안 공개
• FDA, 첨단재생의료치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT)를 위한 표준 개발
• CBER, 2023년 승인된 희귀의약품 목록 업데이트
• FDA, 생물학적 제제의 실사용근거(RWE) 프로그램 관련 최종 가이던스 2종 공개
• FDA, 의약품 및 생물학적 제제 개발을 위한 마스터 프로토콜 가이던스 초안 공개
• FDA, CARVYKTI􄟰 처방정보(USPI) 및 복약안내문(MG) 업데이트 관련 Supplement Approval letter 공지
• FDA, "희귀질환: 의약품 및 생물학적 제제 개발을 위한 고려사항" 최종 가이던스 공개
• FDA, YESCARTA􄟰 처방정보(USPI) 업데이트 관련 Supplement Approval letter 공지
• FDA, 세포 및 유전자치료제의 역가 보증(Potency Assurance) 가이던스 초안 공개

유럽

• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 12월 월간 회의 의제
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 12월 월간 회의 의제
• EMA, 정보의 날 발표 자료 공개
• EMA, 수혈 의존성 β-지중해빈혈과 낫적혈구병의 유전자치료제 'Casgevy' 조건부 판매 승인 권고
• EPAR(European Public Assessment Report) 업데이트 4건

일본

• PMDA, 진행 중인 평가의 약물 위해 정보 업데이트
• PMDA, ABECMA(アベクマ点滴静注)의 최적 사용 추진 가이드라인 개정
• PMDA, 제4회 표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 개최
• PMDA, 제5회 ICH 포럼: 품질 가이드라인 업데이트 발표 자료 공개
• PMDA, 제7회 규제과학 워크숍 개최
• PMDA, 치험 계획 및 치험 중 보고된 부작용, 결함 보고 건수 업데이트
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, 재생의료 등 제품의 치험 관련 절차 상담 접수 안내
• PMDA, ICH E19 가이드라인 심포지엄 개최 안내
• PMDA Updates (2023년 12월호) 게재
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험) 정보 업데이트



Key Issue

2023년 첨단바이오의약품 세포·유전자치료제 국내·외 허가 현황

급속히 성장하는 글로벌 세포·유전자치료제 시장에서 경쟁적 우위를 갖추기 위해 국내에서도 세포·유전자치료제 개발을 위한 다양한 제도적 지원을 지속적으로 강화해 나가고 있다. 지난 '23년 3월에 보건복지부는 바이오헬스 글로벌 중심 도약을 위해 4대 지원전략과 10대 중점 추진과제를 포함하여 「제3차 제약바이오산업 육성·지원 종합계획('23~'27년)」을 발표했다. 이렇게 국가적 차원의 강력한 제약바이오산업 육성 지원에 부응하여 산·학계 등에서는 지속적으로 연구개발 및 기술혁신에 전력을 쏟고 있다. 이번 Key issue에서는 바이오헬스 산업에서 성장성이 높은 첨단바이오의약품의 국내·외 '23년 허가 현황을 살펴보고자 한다.

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더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.37에 담겨져 있습니다. 자세한 정보를 원하시면 첨부파일을 확인해주세요!