국내동향

• 과기정통부, 해외 유수 바이오 데이터센터와의 글로벌 데이터 공유 기반 마련
• 식약처, 2023 융복합 의료제품 콘퍼런스 개최
• 복지부, 바이오헬스 신시장 창출을 위한 범정부 컨트롤타워 출범
• 식약처, 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더 제공
• 식약처, 첨단바이오의약품 규제과학 상담 사례집 개정·발간
• 복지부, 2023년 제10차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품심의위원회 개최
• 식약처, 아시아·태평양지역 바이오의약품 역량 강화에 앞장
• 식약처, '융복합 의료제품 허가·심사 처리 절차(공무원 지침서)' 개정 안내
• 식약처, '세포치료제 세포은행 평가 가이드라인(민원인 안내서)' 개정 안내


주요국 동향

미국

• OTP, 세포·유전자치료제 승인 후 안전성 및 유효성 데이터 수집 방법 및 접근법 관련 회의 녹취록 공개
• FDA, ZOLGENSMA􄟰 처방정보(USPI) 업데이트 관련 Supplement Approval letter 공지
• CBER, 재생의학 치료를 위한 자발적 합의 기준 승인 프로그램(SRP-RMT) 가이던스 공개

유럽

• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 10월 월간 회의 의제
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 10월 월간 회의 의제
• EMA, 나이 관련 황반변성 유전자치료제 '4D-150' PRIME 자격 요청 승인
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 11월 월간 회의 의제
• EPAR(European Public Assessment Report) 업데이트 4건

일본

• PMDA, 제3회 표적특이성 in vivo 유전자치료제의 벡터에 관한 평가 방안 전문위원회 개최 및 관련 자료 게재
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• MHLW, 제2회 약사·식품위생심의회 재생의료제품·생물유래기술부회 개최 안내
• MHLW, 「유전자 치료용 제품 등의 비임상 생체내 분포에 대한 고려사항」 가이드라인 배포
• MHLW, 「유전자 치료용 제품 등의 품질 및 안전성의 확보에 관한」 가이드라인 일부 개정 배포
• PMDA Updates (2023년 10월호) 게재


Key Issue

"유럽 EMA, 유전자치료제 비임상 체내분포 고려사항 관련 ICH 가이드라인 S12 – Step 5 발표"

유럽의약품청(EMA)은 최근 「ICH S12가이드라인: 유전자치료제 비임상 체내분포(biodistribution, BD)
고려사항-Step5」 을 발표했다. 해당 가이드라인은 유전자 치료제(gene therapy) 개발 과정에서 실시되는
비임상 체내분포(biodistribution, BD) 연구에 대한 조화된 권고사항을 제공하기 위해 비임상 체내분포
평가의 전반적 설계에 대한 권고사항 및 비임상 개발 프로그램과 임상시험 설계를 지원하기 위한
체내분포(BD) 데이터의 해석과 적용 대한 고려사항을 제시하고 있다. 또한 3R 원칙(줄이기/개선하기/
대체하기)에 따른 불필요한 동물 사용을 피하면서 유전자 치료제 개발을 촉진하는 방향으로 권장하고
있다. 유전자 치료제의 비임상 체내분포(BD) 연구는 유전자 치료제 개발에서 유전자 치료제가 투여 후
신체의 어느 부분으로 이동(분포)하는지, 유전자 전달 벡터가 목표 조직에 정확히 도달하는지, 얼마나
오래 머무는지(지속) 그리고 유전자가 어떻게 표현되고 활성화 되는지, 어떻게 배출되는지 등을
파악하기 위해 필요한 과정이다. 이에 이번 달 Key issue에서는 유전자치료제 개발 과정에서 비임상
체내분포(BD) 평가시기와 항목, 비임상 체내분포(BD) 연구 설계 및 적용, 구체적인 고려사항 등에 대한
내용을 제시하는 ICH S12가이드라인을 소개하고자 한다.


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