국내동향

• 식약처, '유전자치료제 비임상시험 평가 가이드라인' 개정 안내
• 식약처, '첨단바이오의약품의 품목허가·심사 규정' 일부개정고시안 행정예고
• 식약처, 의약품 제조·품질관리기준 최신 국제기준 반영 추진
• 식약처, 첨단바이오의약품 개발지원을 위한 현장 소통
• 식약처, 의료제품 개발 상담사례집 개정
• 복지부, 제4차 첨단재생의료 임상연구자 간담회 개최
• 복지부, 2023년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최


주요국 동향

미국

• FDA, 세포, 조직 및 유전자치료 자문 위원회(CTGTAC, Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee) 회의 개최 공지
• FDA, "Application of Human Factors Engineering Principles for Combination Products: Questions and Answers" 가이던스 발표
• OTP, "Nonclinical Assessment of Cell and Gene Therapy Products" 관련 타운홀 미팅 녹화 영상 공개
• OTP, "Warrior Families: Advancing Regenerative Medicine Through Science" 웨비나 개최 안내
• CBER, OTP Learn course 업데이트
• OTP, "User Fee Billable Biologic Products and Potencies Approved Under Section 351 of PHS Act" 리스트 업데이트
• FDA, PDUFA 적용 제품의 신청자 또는 후원자와의 공식 미팅 개최 관련 가이던스 초안 공개
• CBER, 생물학적 제제 및 HCT/P 일탈 보고서 업데이트

유럽

• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 9월 월간 회의 의제
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 9월 월간 회의 의제
• EMA, 부속서 업데이트를 위한 변경 통보가 필요한 통합절차 승인 의약품 목록 공개
• EMA, 희귀의약품 지정(Orphan designation) 의약품 중 첨단치료의약품 정보 업데이트 3건
• EPAR(European Public Assessment Report) 업데이트 1건

일본

• PMDA, 가공세포 등 개발 중지 신고 양식 업데이트
• MHLW, 제88회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최
• PMDA, 재생의료 등 제품 정보 업데이트 3건
• PMDA, 재생의료 등 제품 사전평가 상담 접수방법 게재
• PMDA, 제2회 표적특이성 in vivo 유전자치료제의 벡터에 관한 평가 방안 전문위원회 관련 자료 게재
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA Updates(2023년 9월호) 게재
• PMDA, 재생의료 등 제품의 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트


Key Issue

"국내 다발골수종 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하는 카빅티주(CARVYKTI)"

국내 다발골수종 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하는 카빅티주(CARVYKTI)
다발골수종(Multiple Myeloma)은 골수에서 면역체계를 담당하는 형질세포(Plasma Cell)가 비정상적으로 분화, 증식하여 발생하는 혈액질환으로, 아직 정확한 발병 원인은 밝혀지진 않았다. 국내 통계자료에 따르면 국내의 다발골수종 발생 환자는 2020년 기준 전체 암 발생 환자의 0.7%, 다발골수종 유병 환자는 전체 암환자의 0.6%를 차지하고 있다. 현재까지 다양한 치료법이 개발되었지만, 재발 위험과 기존 치료제의 불응성이 높아 완치가 어려운 다발골수종은 최근 키메라 항원 수용체 T(chimeric antigen receptor T cell, CAR-T) 세포 치료제의 개발로 치료의 새로운 국면을 맞이하게 되었다. 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제제, 항-CD38 항체를 포함하여 적어도 4가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종의 치료를 위해 개발된 '카빅티주(CARVYKTI, 일반명 ciltacabtagene autoleucel)'가 국내에선 2023년 3월 16일에 희귀의약품으로 시판허가 받았다. 이번 Key issue에서는 국내 다발골수종 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '카빅티주'에 대해 이야기하고자 한다.


....<중략>

더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.34에 담겨져 있습니다. 자세한 정보를 원하시면 첨부파일을 확인해주세요!