국내동향

• 식약처, 국내 첨단바이오의약품 종사자 대상 '첨단바이오의약품 데이터 완전성 세미나' 온라인 개최
• 식약처, '제10회 첨단바이오의약품 개발 및 분석기술 워크숍' 개최
• 식약처, 세포치료제 품질관리 시험항목 민원인 안내서 개정
• 식약처, 「융복합 의료제품 분류 신청을 위한 민원인 안내서」 발간·배포
• 보건복지부, 제3차 첨단재생의료 임상연구자 간담회 개최


주요국 동향

미국

• FDA, 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 국소 유전자치료제 VYJUVEK^® 규제 조치 요약본 게시
• FDA, 뒤센 근디스트로피 유전자치료제 ELEVIDYS^® 신속허가 및 규제 조치 요약본 게시
• CBER, 2023년 발행 계획 중인 가이던스 리스트 업데이트
• FDA, 1형 당뇨병 세포치료제 LANTIDRA^® 승인
• FDA, A형 혈우병 유전자치료제 ROCTAVIAN^® 승인

유럽

• EMA, Committee for Advanced Therapies(CAT) 6월 월간 회의 의제
• EMA, Committee for Medicinal Products for Human Use(CHMP) 6월 월간 회의 의제
• EMA, 희귀의약품 지정(Orphan designation) 의약품 중 첨단치료의약품 정보 업데이트 5건
• European Public Assessment Report(EPAR) 업데이트 1건

일본

• PMDA, 코로나19 감염증(感染症) 분류 하향 조정으로 재생의료 등의 대면 조언 실시 요강 개정
• PMDA, 재생의료제품 Kymriah(일부 변경 승인) 검토 보고서 영문본 게시
• PMDA, 제1회 표적지향성을 가지는 in vivo 유전자치료제의 벡터 평가 의견에 대한 전문부회 개최
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, 의약품 부작용 피해구제 제외 대상 의약품 리스트 업데이트
• PMDA, 재생의료 등 제품의 인도적 견지에서 실시되는 치험 정보 업데이트


Key Issue

“이종이식제제의 종류 및 기술 동향”

국립장기조직혈액관리원 KONOS에 따르면, 2022년 상반기 이루어진 장기이식 건수는 2,596건으로, 총 39,647명이라는 장기이식 대기 환자의 수에 비하면 턱없이 적은 숫자이다. 이렇게 높은 장기이식 수요에 비해 부족한 이식 장기의 공급을 대체할 수 있는 이종이식의 역할이 기대되고 있다. 이종이식(xenotransplantation)이란 인간 외의 종(species)인 동물의 기관, 조직 또는 세포를 인간에게 이식 또는 주입하는 수술/시술을 뜻한다. 실제로 2022년 돼지의 심장을 인간에게 이식한 최초의 사례가 있었다. 비록 유전자 변형 돼지의 심장을 이식받은 심장병 환자의 장기 생존에는 실패했지만, 이종이식을 성공시키기 위한 연구와 노력은 꾸준히 이어지고 있다. 이번 Key issue에서는 이종이식제제의 임상 개발을 위해 고려되어야 할 위험요소와 극복 전략, 최근 국내외에서 나타나고 있는 규제적인 변화를 살펴보고자 한다.


....<중략>

더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.31에 담겨져 있습니다. 자세한 정보를 원하시면 첨부파일을 확인해주세요!