국내동향

• 식약처, 의료제품 허가·심사 공식소통채널을 활용한 상담 대상 확대
• 식약처, '복제가능 레트로바이러스 평가 가이드라인' 마련
• 식약처, 2022 글로벌 바이오 콘퍼런스 개최
• 식약처, 심사자의 현장 이해를 높여 의약품 허가·심사역량 강화
• 첨단바이오 원료사용 가능범위 확대 "연구용역 마무리 중"
• 첨단바이오의약품도 '특허기간 연장' 적용 추진
• 한국CRO협회, 세포치료제 연구 활성화 나서… 제3차 공감 간담회
• 한국제약바이오협회범부처재생의료기술개발사업단, 재생의료 발전 위한 협력 약속
• 안전성평가연구소, Micro-CT 영상 분석 가능 폐 오가노이드 개발


주요국 동향

미국

• FDA, ZYNTEGLO^® 승인 관련 검토 자료 공개
• FDA, 2022년 BLA 승인 목록 업데이트
• FDA, 희귀질환 유전자치료제 SKYSONA^® 신속허가
• CBER, OTAT Learn course 업데이트
• FDA, 소아 관련 의료제품의 임상연구에 대한 윤리적 고려사항 가이던스 초안 발표
• CBER, 재생의료 지원을 위한 자연경과(Natural history) 연구 관련 웹 세미나 개최 공지
• CBER, 생물학적제제 및 HCT/P 일탈 보고 관련 코드 게시

유럽

• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 9월 월간 회의 의제
• EMA, 첨단치료의약품(ATMP) 개발자를 위한 온라인 교육 모듈 공개 안내
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 9월 월간 회의 의제
• CHMP, 'Yescarta'의 판매허가 조건 변경 권고
• EMA, GSDIa 유전자치료제 'DTX401' PRIME 자격 요청 승인
• EMA, 혈우병A 유전자치료제 'Roctavian' 추가 모니터링 대상 선정
• EMA, 첨단치료의약품 규제지원을 위한 파일럿 프로그램 시행 안내
• EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품 정보 업데이트 7건
• European Public Assessment Report, EPAR 업데이트 3건

일본

• PMDA, 2022년 재생의료제품 사전평가 상담 접수 방법 게시
• PMDA, 제품의 결함이 의심되는 재생의료제품 공개
• PMDA, 제6회 엑소좀을 포함한 세포외소포치료제 규제 관련 회의 개최
• 히로시마대 연구진, 뇌경색 환자에게 줄기세포 투여 후 치료효과 입증
• 준텐도대 연구진, iPS 심근시트 제작 후 원거리 환자에게 이식 성공
• 교토대 iPS 세포연구소(CiRA), 고형암에 효과적인 humanized CAR 제작


Key Issue

“유도만능줄기세포치료제와 CRISPR-Cas9”

유도만능줄기세포(induced pluripotent stem cell, iPSC) 치료제는 분자생물학 및 의약학 분야에서 혁신을 일으킨 주인공으로 실제 임상연구에 적용되는 단계로 발돋움해 가고 있다. iPSC가 매력적인 차세대 치료제로 여겨지는 이유는 어떤 종류의 세포로든 분화될 수 있다는 고유의 다능성(pluripotency)과 성체 세포(adult stem cell)를 사용하기 때문에 종래의 배아줄기세포(embryonic stem cell) 치료제의 윤리적 문제를 해소하기 때문이다. 또한 최근 줄기세포 분야에서는 원하는 유전자를 자유자재로 knock-in 또는 knock-out 할 수 있는 CRISPR-Cas9와 같은 유전자 편집 기술을 접목하여 iPSC 치료제의 임상연구 속도를 가속화시키고 있다. iPSC와 유전자 편집 기술의 조합을 통해 다양한 질환의 병인이 되는 유전자를 체외(ex vivo)에서 정교하게 재편성(reprogramming)하는 것이 가능해지면서 iPSC 치료제의 성장에 대한 기대는 상당히 크다. 이번 Key issue에서는 iPSC 치료제 개발의 현황을 살펴보고, 향후 실제 환자에 적용될 때 반드시 고려되어야 할 위험요인과 CRISPR-Cas9 기술이 어떻게 기여하고 있는지 알아보고자 한다.


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