국내동향

• 평가원, 2025년 제1차 식품의약품안전처 출연연구개발사업 신규과제 통합 재공고 알림
• 식약처, 혁신제품 20개 선정해 허가까지 집중 지원
• 정부, 신산업 성장과 민생 경제 활력 제고를 위한 기획형 규제샌드박스 본격 추진
• 복지부, 첨단재생의료 치료제도 시행으로 희귀·난치 질환자에게 새로운 치료기회 제공
• 국가줄기세포은행, 질환자 유래 줄기세포 분양으로 희귀·난치 질환 맞춤형 치료법 개발 활용 기대
• 식약처, 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 개정·공포
• 복지부, 2025년 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 식약처, '2025 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더' 배포(상반기 업데이트)
• 식약처, 「위해성 관리 계획 운영 등에 관한 규정」 제정
• 식약처, 「바이오의약품 사전 GMP 평가 지침」 개정
• 식약처, 「바이오의약품 원료물질 제조소 GMP 인증을 위한 제출 자료 등 안내서」 개정


주요국 동향

미국

• CBER, 첨단재생의료치료제(RMAT) 승인 목록 공개
• CBER, 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정 요청 누적 현황 공개
• OTP, 세포 치료 및 조직 기반 제품: 개발을 촉진하기 위한 과학적 증거 생성에 대한 공개 워크숍 개최


유럽

• EMA, 수포성 표피박리증 유전자치료제 'Vyjuvek' 시판 허가 승인 권고 및 EPAR 업데이트
• EMA, 유럽연합 기준일(EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(PSURs) 제출 빈도 목록 업데이트
• EMA, 임상시험에서 첨단치료의약품(ATMPs)의 품질, 비임상 및 임상적 요구사항에 대한 가이드라인 업데이트
• PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록
• EMA, PRIME 제도 적격성에 대한 권고사항 업데이트
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 실마리정보 논의 의약품 목록 공개
• EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 2024년 11월 월간 회의록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 2025년 2월 월간 회의 안건 공개
• EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 2024년 12월 월간 회의록 공개
• EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 2025년 2월 월간 회의 안건 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 2024년 12월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 2025년 2월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 2025년 2월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 2025년 1월 월간 회의록 공개
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 2025년 2월 월간 회의 안건 공개
• EMA, 희귀의약품 지정 철회 의약품 중 첨단치료의약품(ATMP) 정보 업데이트 4건
• EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMP) 정보 업데이트 4건
• EPAR^†(European Public Assessment Report) 업데이트 4건
• PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 2건


일본

• PMDA, 신뢰성 보증부(信頼性保証部) 2025 겨울 설명회 개최 알림
• PMDA, 「의약품 및 재생의료 등 제품의 적합성 조사 시 위험도에 따라 조사 범위를 변경하는 경우의 운영 방법」 통지문 정정 게재
• MHLW, 약사심의회 재생의료 등 제품·생물 유래 기술 분과위원회 개최 알림
• PMDA, 평가 중인 재생의료 등 제품과 관련된 위험 정보 게재
• PMDA, '제24회 일본재생의료학회총회' 개별 면담 부스 운영 안내
• MHLW, 약사심의회 의료기기·재생의료 등 제품 안전대책부회 개최 안내
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개



Key Issue

유전자가위 기반 치료제

생명공학 기술의 획기적인 발전으로 인해 유전자가위를 이용한 유전자치료제가 희귀질환과 난치성 질환의 근본적인
치료 대안으로 떠오르고 있다. 2023년 미국 FDA가 세계 최초의 유전자가위 치료제 '카스게비(Casgevy)'를 승인하면서,
유전자가위 기반 치료제의 임상적 안전성과 효과성이 공식적으로 인정받았다. 이로써 유전자 편집 기술은 단순한
실험실 연구를 넘어 실제 환자 치료에 적용될 수 있는 기술로 자리 잡았으며, 유전질환의 근본적인 원인을 해결할 수 있는
혁신적인 치료법으로 자리매김하고 있다. 현재 국내외에서 유전자가위 기반 치료제의 연구개발과 임상시험이 활발히
진행 중이다. 다만, 유전자 편집 기술의 임상 적용 확대를 위해서는 편집 효율의 개선, 오프타겟 효과(비의도적 유전자
변형) 최소화, 대량 생산을 위한 제조 공정 최적화 등 여전히 해결해야 할 중요한 과제들이 남아 있다.
이번 Key Issue에서는 유전자가위 기반 치료제의 소개와 임상 적용 현황, 그리고 향후 발전 방향에 대해 해당 분야의 최고
전문가인 성균관대학교 의과대학 김대식 교수와 함께 논의하고자 한다.

....<중략>

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