국내동향

• 식약처, '바이오의약품 전문수탁 제조업체 GMP 평가절차(공무원 지침서)' 개정
• 식약처, '세포 유래 생명공학의약품의 바이러스 안전성 평가 가이드라인(민원인 안내서)' 개정
• 식약처, '줄기세포치료제 품질, 비임상 및 임상 평가 가이드라인(민원인 안내서)' 개정
• 식약처, '키메라 항원 수용체(CAR) T 치료제 개발 시 고려사항(민원인 안내서)' 제정
• 복지부, 2024년 제12차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 복지부, 제5차 바이오헬스 혁신위원회 개최
• 복지부, 2025년 보건복지부 R&D 통합 시행계획 발표 및 제1차 통합 공고 실시
• 식약처, '신약 품목허가·심사 업무절차(공무원 지침서)' 제정
• 식약처, '생물학적 제제 등 보관 및 수송관리 가이드라인(민원인 안내서)' 개정


주요국 동향

미국

• FDA, B-ALL 유전자치료제 AUCATZYL^® Approval Letter, 규제 조치 요약본 게시
• FDA, 조혈계 질환 세포치료제 REGENECYTE^TM Approval Letter, 규제 조치 요약본 게시
• FDA, SR-aGVHD 세포치료제 RYONCIL^® Approval Letter 게시
• FDA, 혈류복원을 위한 조직공학 혈관 SYMVESS^TM Approval Letter 게시
• FDA, 방향족 L-아미노산 탈카복실화 효소 결핍증 유전자치료제 KEBILIDI^TM 규제 조치 요약본 게시
• FDA, "Protocol Deviations for Clinical Investigations of Drugs, Biological Products, and Devices" 가이던스 초안 공개
• FDA, "Advanced Manufacturing Technologies Designation Program" 가이던스 공개
• CBER, "User Fee Billable Biologic Products and Potencies Approved Under Section 351 of the PHS Act" 리스트 업데이트
• OTP, 세포 치료 및 조직 기반 제품: 개발을 촉진하기 위한 과학적 증거 생성에 대한 공개 워크숍 공지
• OTP, OTP와 RegenMedEd의 원탁회의(Roundtable) 개최

유럽

• EMA, Alofisel EU 시장 퇴출 및 관련 내용의 DHPC(Direct Healthcare Professional Communication) 배포
• EMA, 2024 상반기 결산 보고서 공개
• EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 10월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 12월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 12월 월간 회의 안건 공개
• EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 12월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 12월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 7월 월간 회의록 공개
• EMA, 제3회 EU 혁신 네트워크(EU-IN) 다중 이해관계자 회의 자료 공개
• EMA, 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항 목록 공개
• EMA, 유럽연합 기준일(EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(PSUR) 제출 빈도 목록 업데이트
• EPAR^†(European Public Assessment Report) 업데이트 4건

일본

• 재생의료 등 제품의 결함 보고 방법(기업 대상)에 관한 통지문 게재
• MHLW, 제101회 후생과학심의회 재생의료 등 평가 분과위원회 개최 및 자료 공개
• PMDA, 신뢰성 보증부(信頼性保証部) 2025 겨울 설명회 접수 개시
• 제9회 PMDA 규제과학 연구회 개최 안내
• PMDA, 「재생의료 등 제품의 전자화된 첨부문서 기재요령」 통지문 영문본 게재
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, 재생의료 등 제품 관련 상담 접수 안내
• MHLW, 「재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률」에 의거한 개선명령 발표
• PMDA Updates (2024년 12월호) 게재
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트
• PMDA, 「2023년 규제과학 활동 보고서」 게시


Key Issue

2024년 첨단바이오의약품 세포·유전자치료제 국내외 허가 현황

첨단바이오의약품은 연구개발에 높은 기술력을 요하며, 투여 후 별도의 안전관리 체계 마련의 필요성을 가지는 등
기존의 의약품과는 다른 고유한 특성을 가지고 있다. 그렇기 때문에 이를 고려한 별도의 규제 프레임워크를 선제적으로
구축하고, 국가 차원의 전략적 지원을 확대하는 것은 국제 시장에서의 경쟁력 확보에 중요한 부분이다. 미국, 유럽연합을
중심으로 신속 개발 프로그램을 적극적으로 도입하여 첨단바이오의약품 개발을 가속화 하는 등 국내 및 해외 주요국들은
각 국의 첨단바이오의약품 관련 규제를 마련하고 제도를 정비하여 국제적 경쟁력 강화에 적극적으로 힘쓰고 있다.
2024년 역시 각국의 지원 아래 활발한 첨단바이오의약품의 연구·개발이 이루어 졌으며, 특히 미국에서는 총 9개의 신규
첨단바이오의약품이 승인되며 두드러진 성과를 보였다. 이번 호 Key Issue에서는 2024년 한 해 동안의 국내 및 해외
주요국(미국, 유럽, 일본)의 첨단바이오의약품 허가 현황을 함께 살펴보고자 한다.

....<중략>

더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.49에 담겨져 있습니다/ 자세한 정보를 원하시면 첨부파일을 확인해주세요!