국내동향

• 식약처, 첨단재생바이오 분야 안전관리 역량 강화 세미나 개최
• 식약처, '신약 품목허가심사 업무절차(공무원 지침서)' 제정안 의견조회
• 식약처, 재심사 기간 종료 예정 의약품 등재특허 정보 공개
• 식약처, 「인체세포등 및 첨단바이오의약품의 허가 및 안전 등에 관한 규정」 일부개정고시
• 과기정통부, 「2024 생명공학 미래 토론회(바이오미래포럼)」 개최
• 식약처, '첨단바이오의약품 분야 정책소통 간담회' 개최
• 식약처, 첨단바이오의약품 장기추적조사 관련 민원인 안내서 2종 개정
• 식약처, '유전자편집기술을 이용한 유전자치료제의 품질, 비임상 및 임상 평가 가이드라인(민원인 안내서)' 개정


주요국 동향

미국

• FDA, Skysona(elivaldogene autotemcel) 투여 후 중대한 혈액학적 악성종양 위험성 조사
• FDA, "Frequently Asked Questions - Developing Potential Cellular and Gene Therapy Products" 가이던스 초안 공개
• FDA, Split Real Time Application Review(STAR) 프로그램
• FDA, HCT/P 시설 대상 Oropouche 바이러스 및 기증자 적격성 평가에 관한 중요 정보 공지
• OTP, 후기(late-stage) 단계 IND를 위한 세포치료제 CMC 준비 사항 관련 타운홀 미팅 자료 공개
• OTP, '임상시험 참여 기간 동안 지원팀 찾기(Finding Your Support Team While Participating in a Clinical Trial)' 웨비나 개최
• CBER, 승인된 유전자치료제의 단기 및 장기적 위험성에 대한 환자 및 돌봄 제공자의 견해 청취 회의 설문조사 결과 공개
• CBER, 삽입형 바이러스 벡터를 이용한 유전자 치료의 장기추적조사 기간 동안 삽입 부위의 분석에 관한 워크숍 녹음본 공개

유럽

• EMA, 승인된 첨단치료의약품(ATMP) 목록 공개
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 5월 월간 회의록 공개
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 11월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 6월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 9월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 11월 월간 회의 안건 공개
• EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 11월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 11월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 9월 월간 회의록 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 10월 월간 회의록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 11월 월간 회의 안건 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 10월 월간 회의록 공개
• EMA, CHMP에서 평가 중인 인체의약품 리스트 중 첨단치료의약품(ATMP) 관련
• EMA, 유럽연합 기준일(EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(PSUR) 제출 빈도 목록 업데이트
• EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMP) 정보 업데이트 4건
• EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 4건
• PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 3건

일본

• PMDA, 2024년 신약 승인 품목 공개
• PMDA, 참여 논문 정보 업데이트
• PMDA, 치험 계획 및 치험 중 보고된 부작용, 결함 보고 건수 업데이트
• PMDA, 신뢰성 보증부(信頼性保証部) 2025 겨울 설명회 개최 안내
• MHLW, 제18회 인간 배아를 이용한 유전성·선천성 질환 연구에 관한 전문위원회 개최 안내 및 자료 공개
• MHLW, 제100회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개
• MHLW, 제4회 약사심의회 재생의료 등 제품·생물 유래 기술 분과위원회 개최
• PMDA Updates (2024년 11월호) 게재
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트


Key Issue

국내 첨단바이오의약품 장기추적조사제도 운영 현황

「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」(이하 '첨단재생바이오법')은 재생의료 시장에서 줄기세포
등을 활용한 첨단재생의료와 첨단바이오의약품의 전 주기 안전관리체계 및 기술발전의 토대를 마련하기 위해 2019년
9월에 제정되어 2020년 8월부터 지난 4년간 시행해 왔다. 첨단바이오의약품 기술 개발이 활성화되어 새로운 의료
패러다임이 등장함에 따라 미충족 수요가 큰 희귀·난치성 질환자에게 새로운 희망을 선사할 뿐만 아니라, 만성 질환
치료, 노화 관련 질병의 치료 등 국민들의 삶의 질 향상에 중요한 역할을 할 것으로 기대하고 있다. 국내 첨단바이오의약품
기술 개발 성장과 동시에 개발부터 제품화 그리고 허가 후 사용까지, 전 주기에 걸쳐 안전관리를 강화하기 위해 원료
세포 채취부터 세포별 안전 품질관리체계를 구축하고 투여 후 지연성 이상사례 발생 여부 등 안전성을 추적 조사하는
장기추적조사제도가 시행되고 있다. 이번 키이슈에서는 2024년 국내 첨단바이오의약품 관련 법령 및 가이드라인
제·개정 현황을 통해 최신 개정 현황과 운영 실태를 살펴보고, 2024년 국내 첨단바이오의약품 장기추적조사 제도를
중심으로 첨단바이오의약품의 안전성과 효과성을 뒷받침하는 핵심 기관인 첨단바이오의약품 규제과학센터를
소개하고자 한다.

....<중략>

더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.48에 담겨져 있습니다/ 자세한 정보를 원하시면 첨부파일을 확인해주세요!