국내동향

• 국립줄기세포재생센터 공급 줄기세포치료제, 처음으로 임상시험 승인
• 식약처, 「첨단바이오의약품의 품목허가·심사 규정」 일부개정고시 알림
• 복지부, 범부처 재생의료기술개발사업 대표성과 발표회 개최
• 식약처, 2024년 9월 의료제품 허가 현황 게시
• 식약처, 바이오의약품 원료물질 GMP 인증 평가 신청 안내
• 복지부, 2024 첨단재생의료 R&D 미래전략포럼 개최
• 복지부, 2024년 제10차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 복지부, 첨단재생의료 통합 심포지엄(2024 RMAF Annual Symposium)개최
• 복지부, 「2024 코넥트 임상시험 국제 콘퍼런스」 개최
• 복지부, 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」 시행령, 시행규칙 개정안 입법예고
• 식약처, '바이오의약품 품목허가 등 민원 관련 접수, 검토 및 처리 업무절차(공무원 지침서)' 개정
• 식약처, '2024년 국내·외 융복합 의료제품 분류 사례집(민원인 안내서)' 개정

주요국 동향

미국
• FDA, "Considerations for Long-Term Clinical Neurodevelopmental Safety Studies in Neonatal Product Development"가이던스 발표
• FDA, "Drug Interaction Information in Human Prescription Drug and Biological Product Labeling" 가이던스 초안 공개
• CBER, 'SOPP 8402: BLA, NDA 허가신청서 보완사항에 대한 주요 개정사항 지정'
• FDA, 생물학적제제 일탈 보고 및 세포 및 조직 기반 제품(HCT/P) 일탈 보고 관련 코드 게시
• FDA, 2024년 CBER 과학 심포지엄 개최 안내
• CBER, '희귀 질환 유전자치료 임상시험의 조기 등록에 대한 환자 및 돌봄 제공자의 관점' 회의 개최
• OTP, OTP와의 규제 상호작용에 대한 모범 사례 관련 타운홀 미팅 녹화 영상 공지

유럽

• EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개
• EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 7월 월간 회의록 공개
• EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 9월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 7월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 10월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 10월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 5월 월간 회의록 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 6월 월간 회의록 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 7월 월간 회의록 공개
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 10월 월간 회의 안건 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 10월 월간 회의 안건 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 9월 월간 회의록 공개
• EMA, CHMP 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 중 첨단치료의약품(ATMP) 관련
• EMA, 첨단치료의약품(ATMP) 관련 과학 심포지엄 자료 공개
• EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMP) 정보 업데이트 24건
• EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 3건
• PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 5건


일본

• MHLW, 제99회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• MHLW, 중대한 감염 발생으로 재생의료 등의 제공 및 제조 일시 중지 긴급명령
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트


Key Issue

유럽EMA, 안전성 및 유효성 추적조사에 관한 가이드라인 - 첨단치료의약품의 위해성 관리

세포 및 분자 생명공학의 발전으로 유전자치료제, 체세포치료제, 조직공학제제 등 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP)의 개발이 가속화되고 있다.
ATMP는 살아있는 세포, 유전자를 원료 이용하고, 투여 후 체내에 상당기간 잔류하는 등 기존 의약품과는 다른 고유한 특성을 가지고 있어 안전하게 사용하고 관리하는데 있어 많은
주의가 필요하다. 국내에서는 2019년 8월 첨단재생바이오법 제정되고 2020년 8월부터 시행되면서 희귀·난치 질환 환자들의 치료기회가 확대되도록 개발 및 허가 지원 뿐만 아니라 이러한 특성에 맞는 별도의 안전관리 체계를 마련하기 위한 기준이 마련되었다.
한편 유럽 EMA에서는 2000년대 초부터 ATMP의 특성에 맞는 규제 체계를 마련하기 위해 규제 프레임의 움직임이 시작되었고 「첨단치료의료제품규제법」 (Regulation (EC) No 1394/2007 on Advanced Therapy Medicinal Products)(이하 ATMP법)이 2017년 11월에 제정되어 2008년 12월부터 시행되었다. 해당 법 제14조(4)항에 따라
유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 ATMP의 유효성과 이상반응에 대한 시판 후 추적조사 및 위해성 관리에 대한 상세한 내용을 담은 "안전성 및 유효성 추적조사에 관한 가이드라인 - 첨단치료의약품의 위해성 관리(Guideline on Safety and Efficacy Follow-Up - Risk Management of Advanced Therapy Medicinal Products)"을 마련하였다.
해당 가이드라인은 ATMP에 대한 시판 후 안전성 및 유효성 연구 설계를 위한 고려 사항을 제시하고 개인 정보 보호와 관련된 논의 등을 담고 있다.
현재 EMA에서는 2018년도에 해당 가이드라인의 개정된 draft 버전을 공개하였고 관련 전문가와 이해관계자들의 피드백을 지속적으로 수집하고 있다.
이번 호 Key issue에서는 국내 첨단바이오의약품의 유효성 및 안전성 관리 관련한 규정들과의 비교 및 보완해야 할 부분을 살펴보고 참고할 수 있도록 EMA의 "안전성 및 유효성 추적조사에 관한 가이드라인-첨단치료의약품의 위해성 관리" 초판(2008)을 함께 살펴보고자 한다.

....<중략>

더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.47에 담겨져 있습니다/ 자세한 정보를 원하시면 첨부파일을 확인해주세요!