국내동향

• 식약처, '유전자치료제 비임상 생체분포시험 가이드라인' 제정
• 식약처, 희귀의약품 지정 공고
• 복지부, 2024년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 복지부, 개방형 혁신(Open Innovation)을 통한 글로벌 신약개발에 박차
• 과기정통부, '24년도 「세계 최정상(글로벌 TOP)전략연구단」 최종선정
• 식약처, 신약허가 혁신 통해 심사역량 강화, 허가기간 단축 추진
• 식품의약품안전평가원-한국생명공학연구원, 공동 심포지엄 개최
• 식약처, '2024 글로벌 바이오 콘퍼런스' 성황리 마무리
• 식약처, 「첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 규칙」 일부개정령(안) 입법예고 알림
• 식약처, B형 혈우병 치료 유전자치료제 '헴제닉스주' 국내 최초 허가
• 식약처, '혁신제품 국가연구개발사업 규제정합성 검토 운영 지침(공무원 지침서)' 제정
• 식약처, '2024년 비임상시험 전문인력 양성 교육' 실시
• 식약처, '바이오헬스 표준화·활용 확산 공동 심포지엄’개최
• 식약처, '2024년 ICH 가이드라인 교육' 개최
• 식약처, '융복합 의료제품 허가·심사 처리 절차' 개정
• 식약처, '융복합 의료제품 해당여부 및 분류 절차(공무원 지침서)' 개정
• 식약처, '인체조직 기증·이식 적합성 평가 가이드라인(민원인 안내서)' 개정


주요국 동향

미국
• FDA, KYMRIAH^® REMS 주요 수정 사항 관련 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, "Integrating Randomized Controlled Trials for Drug and Biological Products Into Routine Clinical Practice"가이던스 초안 공개
• FDA, "Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements" 가이던스 공개
• CBER, 2024년 BLA 보완자료 중 주목할 만한 승인 목록 업데이트
• CBER, 2024년 BLA 승인 목록 업데이트
• FDA, CBER 규제 제품에 대한 공식 회의 및 피드백 요청 안내
• FDA, 2024년 CBER 과학 심포지엄 개최 안내
• FDA, '임상시험 참여를 지원하는 팀 소개' 행사 공지
• CBER, 삽입형 바이러스 벡터를 사용하는 유전자치료의 장기추적조사 중 삽입 부위 분석 워크숍 개최

유럽

• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 9월 월간 회의 안건 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 7월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 6월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 9월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 9월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 9월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CHMP에서 평가 중인 인체의약품 리스트 중 첨단치료의약품(ATMP) 관련
• EMA, 첨단치료의약품(ATMP) 관련 과학 심포지엄 개최 공지
• EMA, 승인된 첨단치료의약품(ATMP) 목록 공개
• EMA, 제3회 EU 혁신 네트워크(EU-IN) 다중 이해관계자 회의 개최 공지
• EMA, 추가 모니터링 중인 첨단치료의약품(ATMP) 목록 업데이트
• EMA, 유럽연합 기준일(EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(PSUR) 제출 빈도 목록 업데이트
• EMA, 제품 정보에 안전 관련 사항이 변경된 통합절차에 따른 허가 의약품 목록 공개
• PRAC, 실마리정보를 논의한 의약품 목록 공개
• EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMP) 정보 업데이트 3건
• EPAR(European Public Assessment Report) 업데이트 6건
• PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 4건

일본

• MHLW, 제36회 후생과학심의회 임상연구부회 자료 공개
• PMDA, 2024년도 재생의료 등 제품 사전평가 상담 접수방법 안내
• MHLW, 제3회 약사심의회 재생의료 등 제품·생물 유래 기술 부회 개최
• MHLW, 제98회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, 제12회 일본-대만 의약 교류회의 자료 게재
• MHLW, 제4회 약사심의회 개최 및 자료 공개
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트
• MHLW, 제17회 인간 배아를 이용한 유전성·선천성 질환 연구에 관한 전문위원회 개최 안내 및 자료 공개



Key Issue

미국 FDA, '산업계를 위한 키메릭 항원 수용체 T 세포치료제 개발 시 고려사항' 가이던스

미국 식품의약국(FDA)은 키메릭 항원 수용체(CAR) T 세포 제품을 개발하는 산업 및 학계의 임상시험 의뢰자(Sponsor)들을 지원하기 위해 
2024년 1월 ‘산업계를 위한 키메릭 항원 수용체(CAR) T 세포치료제 개발 시 고려사항(Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products; Guidance for Industry)‘ 가이던스를 발표했다. 
해당 가이던스는 CAR T 세포 제품과 관련된 물리화학적 제조 및 품질관리(Chemistry, Manufacturing and Control, CMC), 약리학 및 독성학, 종양학 적응증 관련 임상시험 설계에 대한 권고사항을 제시하고 있다. 
또한 자가 유래 또는 동종 유래 CAR T 세포 제품에 대한 특정 권고사항과 CAR T 세포 제품의 분석적 동등성 비교 연구에 대한 지침도 포함되어 있다. 
비록 CAR T 세포 제품에 중점을 두고 있지만, CAR 자연 살해(NK) 세포 또는 T 세포 수용체(TCR) 변형 T 세포와 같은 다른 유전자 변형 림프구 제품에도 적용될 수 있는 유용한 정보와 권장사항을 포함하고 있다. 
 해당 가이던스는 CAR T 세포치료제 개발 과정에서 요구되는 안전성, 품질, 임상 설계 등에 대한 포괄적인 권장사항을 제시하고 있어 국내 유사 제품을 개발하려는 업체와 연구진들에게도 개발 단계에서 큰 도움이 될 것으로 기대된다. 
이번 달 Key issue에서는 산업계를 위한 키메릭 항원 수용체 T 세포 설계 및 개발의 핵심 고려사항에 대한 FDA의 가이던스를 소개하고자 한다.

....<중략>

더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.46에 담겨져 있습니다/ 자세한 정보를 원하시면 첨부파일을 확인해주세요!