국내동향

• 식약처, 「첨단바이오의약품 장기추적조사 관리기준」 일부개정고시안 행정예고 알림
• 과기정통부, 생명공학 혁신 '핵심인물'인 생명공학 융합인재 양성방안 논의
• 식약처, 2024년 상반기 의료제품 허가심사 결과 공개 현황 안내
• 식약처, 「2024 의료제품 신속심사 통합 안내서」 발간 및 배포
• 복지부, 2024년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 식약처, '2024 글로벌 바이오 콘퍼런스' 개최
• 식약처, '이종이식제제 연구개발 동향 및 제제별 품질관리 고려사항' 발간


주요국 동향


미국

• FDA, Zolgensma^® 이상반응 섹션 업데이트 관련 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, 「의약품, 생물학적제제, 복합제품에 대한 사용 관련 위해성 분석(URRA)의 목적 및 내용」 가이던스 초안 공개
• CBER, 2024년 발행 계획 중인 가이던스 리스트 업데이트
• CBER, 'SOPP 8217: 임상시험 계획 승인 신청 관련 행정처리 및 검토 관리 절차' 개정
• CBER, 'SOPP 8101.1: 의약품 및 생물학적제제에 대한 의뢰자 및 신청자와의 규제 회의' 개정
• FDA, 전염병 인자 및 질병에 대한 인체 세포, 조직, 세포 및 조직 기반 제품(HCT/Ps)의 기증자 검사 목록 업데이트
• CBER, 2024 환자 및 돌봄 제공자 청취 회의
• OTP, 행사, 미팅 및 워크숍 정보 업데이트


유럽

• EMA, BCMA 또는 CD19 표적 CAR-T 세포치료제 관련 DHPC(Direct Healthcare Professional Communication) 배포
• EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 5월 월간 회의록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 7월 월간 회의 의제 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 5월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 7월 월간 회의 의제 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 7월 월간 회의 의제 공개
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 7월 월간 회의 의제 공개
• PRAC, 실마리정보를 논의한 의약품 목록 공개
• PRIME 승인 후 개발 중인 첨단치료의약품 목록 업데이트
• EMA, 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항 목록 공개
• EMA, 유럽연합 기준일(EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(PSUR) 제출 빈도 목록 업데이트
• EMA, CHMP에서 평가 중인 인체의약품 리스트 중 첨단치료의약품 관련
• EMA, CHMP 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 중 첨단치료의약품 관련
• EMA, 혈색소병증의 약물 개발, 규제 및 임상시험 과제에 대한 워크샵 개최 및 자료 공개
• EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품 정보 업데이트 3건
• EPAR(European Public Assessment Report) 업데이트 2건
• PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 5건


일본

• MHLW, '일본 헬스케어 벤처 써밋 2024' 개최 안내
• PMDA, 제48회 과학위원회 회의록 게시
• PMDA, '표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제 개발 시 유의 사항' 보고서 공개
• MHLW, 제87회, 제90회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 회의록 공개
• MHLW, 제96회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 관련 자료 공개
• MHLW, 제1회 약사심의회 의료기기·재생의료 등 제품 안전대책부회 개최
• MHLW, 제2회 약사심의회 재생의료 등 제품·생물유래기술부회 개최 및 심의 요약자료 공개
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, 제7회 일본-인도 의료제품 규제 심포지엄 개최 및 자료 공개
• PMDA Updates (2024년 7월호) 게재
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트
• MHLW, 후생노동대신이 지정하는 재생의료 등 제품의 일부 개정 안내
• MHLW, 「줄기세포 배양 상청액 및 엑소좀 등을 이용한 의료에 대하여」 안전성 관련 주의사항 안내


Key Issue

세계 최초의 고형암 표적 세포치료제: 종양 침윤 림프구 치료제

생명공학 기술의 획기적인 발달로 활용한 줄기세포, 유전물질 등을 원료로 하는 첨단바이오의약품은 미충족 수요가 큰 희귀 질환, 난치성 질환 등의 근본적 치료대안으로 떠오르고 있다. 2024년 2월, 세계 최초로 종양 침윤 림프구(Tumorinfiltrating lymphocytes) 세포치료제인 AMTAGVI(Lifileucel)가 미국 FDA로부터 가속 승인을 받으면서 종양 침윤 림프구 치료제는 고형암의 표적 세포치료제로 자리 잡게 되었다. 이로 인해 암 치료의 패러다임이 변화하고 있으며, 특히 기존 치료법에 반응하지 않는 난치성 고형암에 대해 새로운 치료 옵션이 제공될 것으로 기대되고 있다. 그러나 종양 침윤림프구 치료제의 더욱 활발한 활용과 여러 질병 치료를 위한 확장을 위해선 복잡한 제조 공정과 효능 개선을 위한 효과적인 치료 전략 수립 등이 반드시 이루어져야 한다. 이번 key issue에서는 종양 침윤 림프구를 기반한 고형암 치료용 세포치료제 연구개발과정 및 한계점, 앞으로 방향 등에 대해 해당 분야의 최고 전문가인 한양대학교 약학대학 이용구 교수와 함께 논의하고자 한다.

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