국내동향

• 식약처, '의약품 허가·심사 결과 정보공개 업무' 개정 알림
• 과기정통부, 「글로벌 TOP(세계 정상급) 전략연구단」 최종 선정
• 과기정통부, 국가과학기술자문회의 산하 바이오(생명)특별위원회 제16회 회의 개최
• 복지부, 보건복지 시·도 국장 회의 개최
• 식약처, 2024 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더 하반기 일정 업데이트
• 식약처, '의약품 제조판매·수입 품목허가 및 허가사항 변경허가 업무 (공무원 지침서)' 개정 알림
• 복지부, 2024년도 제2차 첨단재생의료 임상연구자 간담회 개최
• 식약처, '제11회 첨단바이오의약품 개발 및 분석기술 워크숍' 개최
• 식약처, '사전 검토에 대한 업무절차(공무원 지침서)' 개정
• 식약처, '줄기세포치료제 체내분포 평가 가이드라인' 개정
• 경인식약청, 첨단바이오의약품 개발 지원을 위한 현장 소통
• 식약처, '의료제품의 신속심사 지정신청 시 고려사항(민원인 안내서)' 개정 알림
• 식약처, 첨단바이오의약품도 신속심사 대상에 포함 등 가이드라인·업무절차 개정
• 과기정통부, 제3회 국제 연구개발(글로벌 R&D) 특별위원회 개최
• 식약처, '23년 국내 의약품 시장규모, 31조 4,513억원…역대 최고
• 중소벤처기업부, 첨단재생의료 산업의 혁신성장을 위해 민·관이 함께 머리 맞대
• 과기정통부, 3대 국면전환분야(게임체인저) AI-반도체, 첨단바이오, 양자과학기술에 집중투자
• 식약처, '융복합 의료제품 분류 신청을 위한 민원인 안내서' 개정판 게시
• 복지부, 2024년 제6차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 복지부, 첨단바이오 국제 공동연구를 위한 국내 가명정보 활용 길 열려


주요국 동향

미국

• FDA, ELEVIDYS^® 적응증 확대 및 신속허가 관련 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, YESCARTA^®, TECARTUS^® 라벨링 및 처방정보 업데이트 관련 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, YESCARTA^®, TECARTUS^® REMS 주요 수정 사항 관련 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, KIMRIAH^® REMS 주요 수정 사항 관련 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, BREYANZI^® 적응증 확대 승인 관련 통계 검토 자료 공개
• FDA, ELEVIDYS^® 적응증 확대 승인 관련 통계 검토 자료 공개
• FDA, BREYANZI^® 적응증 확대 승인 관련 임상 검토 자료 공개
• CBER, 재생의학 치료를 위한 자발적 합의 기준 승인 프로그램(SRP-RMT) 가이던스 업데이트
• FDA, ELEVIDYS^® 임상 및 임상 약리학적 BLA 검토 자료 공개
• FDA, 의료 전달 체계의 부담을 최소화하도록 수정된 CAR T에 대한 REMS 공개
• OTP, 유전자치료제 BLA를 위한 CMC 준비 관련 타운홀 미팅 녹화 영상 공개

유럽

• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 6월 월간 회의 의제 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 4월 월간 회의록 공개
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 3월 월간 회의록 공개
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 6월 월간 회의 의제 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 1월 월간 회의록 공개
• EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 4월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 4월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 6월 월간 회의 의제 공개
• EMA, 2023년 연례 활동 보고서(Annual activity report) 중 첨단치료의약품 언급
• EMA, 혈색소병증의 약물 개발, 규제 및 임상시험 과제에 대한 워크샵 개최
• EPAR(European Public Assessment Report) 업데이트 3건
• PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 1건

일본

• PMDA, PMDA-ATC 온라인 학습 비디오 업데이트
• PMDA, 재생의료 등 제품의 최적 사용 추진 가이드라인 개정
• PMDA, 제30회 일본유전자세포치료학회(JSGCT)에서의 개별 면담 실시
• PMDA, 「재생의료 등 제품의 전자화된 첨부문서 기재요령에 대하여」 통지문 게재
• MHLW, 제95회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개 안내
• PMDA, 제7회 표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 회의록 공개
• MHLW, 제1회 약사심의회, 재생의료 등 제품-생물 유래 기술부회 개최 안내
• PMDA, 가공세포 등 치험신고서 입력 매뉴얼 개정
• MHLW, 「재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률」 및 「임상연구법」 일부 개정
• PMDA, 제48회 과학위원회 회의자료 공개
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트


Key Issue

졸겐스마주 주요임상시험 논문 리뷰

졸겐스마(Zolgensma, 성분명 Onasemnogene abeparvovec)는 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)을 앓는 2세 미만의 환자를 위한 획기적인 유전자 치료제이다. 
Survival Motor Neuron 1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 이 질환은 근육의 점진적 약화를 초래하지만, 졸겐스마는 이 문제를 근본적으로 해결할 가능성을 열어주고 있다. 
미국에서는 패스트트랙, 혁신치료제, 신속심사, 희귀의약품으로 지정되어 2019년 5월에 최초로 승인받았으며,
우리나라에서는 2021년 5월, 「첨단재생바이오법」 시행 이후 두 번째 첨단바이오의약품이자 국내 최초 유전자 치료제로 허가받았다. 
동시에 시판 후 장기추적조사 대상의약품으로 지정되어 장기적인 안전성 모니터링이 이루어지고 있다. 이번 Key Issue에서는 졸겐스마의 국내 허가 심사 자료를 요약하고, 주요 임상시험과 관련된 논문을 분석해 보고자 한다.

....<중략>

더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.43에 담겨져 있습니다/ 자세한 정보를 원하시면 첨부파일을 확인해주세요!