국내동향

• 식약처, ‘의약품 임상시험계획(변경)승인 검토서 작성기준(공무원 지침서)’ 개정
• 식약처, ‘인체조직 안전성 정보 처리 업무지침(공무원 지침서)’ 개정
• 식약처, ‘바이오의약품 사전 GMP 평가 지침(공무원 지침서)’ 개정
• 식약처, ‘혁신제품 국가연구개발사업 규제정합성 검토 운영 지침(공무원 지침서)’ 개정
• 식약처, 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 규칙 일부개정령(안) 입법예고 알림(공고 제2026-405호)
• 식약처, ‘세포치료제 세포은행 평가 가이드라인(민원인 안내서)’ 개정
• 식약처, ‘2026 글로벌 바이오 콘퍼런스(GBC)’ 개최
• 식약처, ‘의료제품의 우선심사 지정 신청 시 고려사항(민원인 안내서)’ 개정



주요국 동향

미국

• FDA, "유전자 편집을 포함하는 인간 유전자 치료제 개발 시 기존지식의 활용" 가이던스 초안 발표
• FDA, 흑색종 치료제 TUDRIQEV™ Approval Letter 공지
• FDA, CAR-T 치료제 YESCARTA® 라벨링 변경 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, TUDRIQEV® 승인 심사 근거 및 핵심 개요 요약본 공개
• FDA, 제대혈 조혈모세포 치료제 DUCORD® Supplement Approval 공지
• FDA, ACTIMP 효능 평가 산업계 가이던스 공개
• FDA, 세포 및 유전자 치료제 개발 관련 FAQ 산업계 가이던스 공개
• FDA, 듀센형 근이영양증 유전자 치료제 ELEVIDYS® Supplement Approval Letter 공지
• FDA, GSDIa 유전자 치료제 GENGLYCOS® Approval Letter 공지
• CBER, 생물학적 제제 내 외래성 인자 검출을 위한 차세대 염기서열 분석 공개 과학 워크숍 개최

유럽

• EMA, PRIME 제도 적격성에 대한 권고사항 업데이트
• PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록
• EMA, COMP 6월 월간 회의록 공개
• EMA, CHMP 10월 월간 회의록 및 부록 공개
• EMA, CHMP 11월 월간 회의록 및 부록 공개
• EMA, CHMP 12월 월간 회의록 및 부록 공개
• EMA, CHMP 2월 월간 회의록 및 부록 공개
• EMA, CAT 5월 월간 회의록 공개
• EMA, CAT 6월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO 6월 월간 회의록 공개
• EMA, PRAC 9월 월간 회의 안건 공개
• CHMP 심사 중인 첨단치료의약품(ATMPs) 신약 허가 신청 1건
• EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 ATMPs 정보 업데이트 15건


일본

• MHLW, 제119회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최
• MHLW, 약사심의회 의료기기·재생의료 등 제품 안전대책부회 개최
• PMDA, 2026년 신재생의료 등 제품 승인 품목 공개
• PMDA, 「Suratadenoturev 최적 사용 권장 가이드라인」 게재
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, 의약품 부작용 피해구제 제도 제외 대상 의약품 등 정보 공개
• MHLW, 제4회 유전체 편집 기술 등을 이용한 인간 수정배아 취급 관련 합동회의 개최
• MHLW, 「인간을 대상으로 하는 생명과학·의학계 연구에 관한 윤리지침」 일부 개정
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 임상시험 정보 업데이트



Key Issue

국내 재발성/불응성 B세포림프종 환자에게 새로운 치료기회를, 예스카타주(Axicabtagene ciloleucel)

특별한 전조증상이나 통증 없이 몸속 림프절이 부어오르며 시작되는 질환인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)은 암세포의 증식
속도가 빠르고 진행이 무섭게 가파른 공격성 혈액암이다. 이는 전체 림프종의 약 30%를 차지하는 가장 발병률이 높은 심각한 질병이다.
미만성 거대 B세포 림프종 치료는 R-CHOP을 비롯한 표적·항암화학요법이나 방사선 치료를 1차로 우선 적용한다. 그러나 모든 환자가
1차 치료에 반응하는 것은 아니다. 약물에 끝내 반응하지 않는 불응성 환자가 존재하며, 완치 후 재발하거나 심각한 부작용으로 치료를
중단해야 하는 한계가 존재한다. 이를 극복하기 위해 고강도 항암요법 후 자가조혈모세포이식을 시행하는 2차 치료가 표준으로 자리
잡았으나, 이 역시 한계가 있다. 투여 강도가 워낙 높아 신체적 부담을 견디기 힘든 고령 환자나 동반질환 보유 환자에게는 사실상 적용이
불가능하다. 결국 기존 치료법의 이런 한계들은 극복한 안전하고 효과적인 새로운 치료의 필요성을 드러내고 있다.

2025년 8월 13일 식품의약품안전처는 키메릭 항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 예스카타주를 공식 허가 했다. 이 치료제는
환자 유래 T세포에 CD19 표적 수용체를 도입하여 암세포를 직접 표적하는 면역기전을 기반으로 작용한다. 기존 치료에 반응하지
않던 환자군에서 단 1회의 투여만으로도 의미 있는 반응률과 생존 개선 효과를 보이며, 새로운 치료 대안으로 주목받고 있다.

이번 Key Issue에서는 예스카타주(Yescarta)를 중심으로, 림프종 치료와 그 임상적 유효성 및 안전성 정보를 함께 살펴보고자 한다.


....<중략>

더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.69에 담겨져 있습니다/ 자세한 정보를 원하시면 첨부파일을 확인해주세요!