국내동향

• 식약처, 「생물학적제제 기준 및 시험방법」 개정 알림
• 식약처, ‘생물의약품의 제조방법 변경에 따른 비교동등성 평가 가이드라인(민원인 안내서)’ 개정
• 식약처, 첨단바이오의약품 수탁제조업체 역량강화 지원
• 복지부, 범부처재생의료기술개발사업, 2대 사업단장 선임 알림
• 정부, 「국가바이오혁신위원회」 출범
• 복지부, 첨단재생바이오위원회 위원 대상 제1차 워크숍 개최 알림
• 복지부, 의료사고 보호부터 청년 연금 지원까지 국민 삶 바꿀 13개 법률 국회 통과 알림
• 복지부, 첨단재생의료 치료 1호 승인 알림
• 식약처, 국내 개발 최초 CAR-T 유전자치료제 허가 알림


주요국 동향

미국

• FDA, OTOF 유전자 이중 대립유전자 변이와 관련된 감각신경성 난청 유전자치료제 OTARMENI™ Approval Letter 게시
• FDA, MCL 유전자치료제 TECARTUS® Supplement Approval Letter 게시
• FDA, 중증 백혈구 부착 결핍증 1형 유전자치료제 KRESLADI™ 규제 조치 요약본 게시
• FDA, B형 혈우병 유전자치료제 HEMGENIX® Supplement Approval Letter 게시
• FDA, ‘차세대 염기서열 분석을 이용한 유전자치료제의 유전자 편집 안전성 평가’ 가이던스 초안 발표


유럽

• EMA, CHMP 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 중 첨단치료(Advanced Therapy) 관련 
• PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록
• EMA, COMP 2월 월간 회의록 공개
• EMA, PRAC 4월 월간 회의 안건 공개
• EMA, PDCO 2월 월간 회의록 공개
• EMA, CHMP 4월 월간 회의 안건 공개
• EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 ATMPs 정보 업데이트 18건
• EPAR^† 업데이트 2건


일본

• PMDA, 참여 논문 정보 업데이트
• PMDA, 2025년 신약 승인 품목 공개
• PMDA, 재생의료등제품의 재심사 적합성 조사 상담 제도 신설 알림
• MHLW, 약사심의회 재생의료등제품·생물유래기술부회 개최
• PMDA, 의약품·의료기기 등 안전성 정보 No.428 게재 알림
• MHLW, 제116회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개
• PMDA, 재생의료등제품 최적 사용 추진 가이드라인 관련 정보를 공개
• PMDA, 재생의료등제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• MHLW, 「재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률」에 의거한 긴급 명령 발표 알림
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트



Key Issue

유전자치료제를 투여한 환자의 추적조사를 위한 가이드라인

유럽의약품청(EMA)은 유전자치료제(gene therapy medicinal products) 투여 후 발생할 수 있는 조기·지연성 이상반응
을 체계적으로 탐지하고, 장기적인 안전성 및 유효성을 확보하기 위해 「유전자치료제를 투여한 환자의 추적조사를 위한 가이드라인
(Guideline on Follow-up of Patients Administered with Gene Therapy Medicinal Products)」을 제정하였다.
본 가이드라인은 유전자치료제의 특성, 벡터의 종류, 투여경로, 환자군의 특성 및 위해성 양상 분석을 바탕으로 치료 후 임상적 추적
조사의 범위와 기간, 약물감시 및 위해성 관리의 주요 고려사항을 제시하고 있다. 해당 원칙은 유전자치료제를 사용하는 임상시험
대상자와 허가된 제품을 투여받은 환자 모두에 적용되며, 모든 투여경로를 통해 체외에서 도입된 유전자 변형 세포 또는 조직을 포함한
유전자치료에 적용된다.
특히 본 가이드라인은 바이러스 벡터, 플라스미드 및 비바이러스 벡터, 유전자 변형 인체세포 등 제품 유형별로 추적조사 권고사항을
구체적으로 구분하고, 시판 후 유효성 추적조사와 환자·제품 추적관리 체계까지 폭넓게 다루고 있다. 이에 본 자료에서는 해당 가이드
라인의 주요 내용을 번역하고 체계적으로 정리하여, 유전자치료제 개발 및 허가, 시판 후 안전성 관리에 활용할 수 있는 실무적 참고
자료를 제공하고자 한다.

....<중략>

더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.65에 담겨져 있습니다/ 자세한 정보를 원하시면 첨부파일을 확인해주세요!