국내동향

• 식약처, ‘바이오생약심사부 업무수행편람의 작성 및 운영(공무원 지침서)’개정
• 식약처, ‘바이오생약심사부 민원인 안내서 운영(공무원 지침서)’ 개정
• 식약처, ‘바이오생약심사부 심사자 교육훈련(공무원 지침서)’ 개정
• 식약처, ‘생물의약품 한약(생약)제제 심사 검토서 작성 요령(공무원 지침서)’ 개정
• 산업부, 「AI 바이오 M.AX 얼라이언스 총회(Meet-up Day)」 개최
• 식약처, 2026년 바이오의약품 허가·심사 설명회 개최
• 식약처, 2026 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더(상반기 업데이트)
• 복지부, 2026년 제4차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최.
• 식약처, ‘생물의약품의 국제표준품 확보 및 관리 절차(공무원 지침서)’ 개정


주요국 동향

미국

• FDA, 중증 백혈구 부착 결핍증 1형 유전자치료제 KRESLADI^TM Approval Letter 게시
• FDA, CASGEVY의 처방 정보 업데이트 관련 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, BREYANZI® 신속심사에 따른 PMR 충족을 위한 임상 검토 자료 공개
• FDA, 인체세포 또는 조직에서 유래한 미승인 제품 사용 시 발생 할 수 있는 심각한 위해 위험에 대한 환자 및 소비자 경고 공지
• OTP, 소아의 세포 및 유전자 치료 임상시험의 발전: 과학적, 윤리적, 규제적 및 실질적 고려사항에 대한 공개 미팅 개최


유럽

• EMA, CHMP 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 중 첨단치료(Advanced Therapy) 관련
• EMA, 허가된 세포·조직 기반 첨단바이오의약품의 규격이탈(OOS) 배치 사용 관련 Q&A 개정 공개
• EMA, EURD 및 PSURs 제출 빈도 목록 업데이트
• EMA, PRAC 실마리정보 논의 의약품 목록 공개
• EMA, 승인된 ATMPs 목록 공개
• PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록
• EMA, CAT 1월 월간 회의록 공개
• EMA, CAT 2월 월간 회의록 공개
• EMA, PRAC 3월 월간 회의 안건 공개
• EMA, PRAC 1월 월간 회의록 공개
• EMA, COMP 1월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO 1월 월간 회의록 공개
• EPAR^† 업데이트 5건
• EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 ATMPs 정보 업데이트 3건
• PIP 업데이트 5건


일본

• MHLW, 약사심의회 의료기기·재생의료 등 제품 안전대책부회 안전대책조사회 회의록 공개
• MHLW, 약사심의회 재생의료 등 제품·생물유래기술부회 개최 공지
• PMDA, 재생의료 등 제품 임상시험 상담 제도 운영 현황
• PMDA, 의약품·재생의료 등 제품 첨부문서 개정 상담 제도 운영 현황
• PMDA, 2025년 신규 승인 품목 목록 공개(재생의료 등 제품)
• MHLW, 약사심의회 개최 안내
• MHLW, 재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률에 의거한 긴급명령 알림
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트



Key Issue

자주 묻는 질문 - 개발 후보 세포 및 유전자치료제에 대한 산업계 지침(초안)

미국 식품의약국(FDA)은 세포 및 유전자치료제(cellular and gene therapy, CGT) 제품의 안전하고 효과적인 개발을 지원
하기 위해 2024년 「개발 후보 세포 및 유전자치료제에 대한 산업계 지침(초안)(Developing Potential Cellular and Gene
Therapy Products, Draft Guidance for Industry)」을 발표하였다.
본 지침은 CGT 제품 개발 과정에서 산업계가 자주 제기하는 질의사항을 기반으로 마련된 FAQ 형태의 가이드라인으로, CGT 제품
개발 과정의 효율성을 제고하기 위해 FDA가 다양한 경로를 통해 접수한 FAQ를 수집·정리하여 개발되었다. 특히 FDA와의 상호
작용, 초기 IND 제출, 비임상·임상시험 설계 등 개발 초기 단계에서 산업계가 직면하는 주요 이슈에 대한 실무적 고려사항을 제시함으
로써, 개발 전략 수립 및 허가 준비 과정에서의 이해도를 제고하는 데 기여할 것으로 기대된다.
이에 본 자료에서는 해당 가이드라인의 주요 내용을 번역하고 체계적으로 정리하여, 국내 산업계 및 연구자가 CGT 제품 개발 과정에
서 실질적으로 참고할 수 있는 자료를 제공하고자 한다.

....<중략>

더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.64에 담겨져 있습니다/ 자세한 정보를 원하시면 첨부파일을 확인해주세요!