국내동향

• 식약처, 희귀의약품 지정 공고
• 식약처, '생물의약품 생산에 사용되는 세포기질 관리 가이드라인 (민원인 안내서)' 개정
• 식약처, 혁신 의료제품 최신 개발 상담사례 공개
• 정부합동, 제2차 핵심규제 합리화 전략회의서 'K-바이오 핵심규제 합리화' 방안 발표
• 식약처, '의약품의 위해성 관리 계획 평가시 일반적 고려사항(공무원 지침서)' 개정
• 식약처, '위해성 관리 계획 검토서 작성기준(공무원 지침서)' 개정
• 식약처, '첨단바이오의약품 규제과학 상담 사례집(민원인 안내서)' 개정
• 식약처, '암치료를 위한 수지상 세포치료제 평가 시 고려사항(민원인 안내서)' 개정
• 평가원, 2026년 제1차 용역연구개발과제 주관연구기관 공모 공고
• 평가원, '오가노이드 기반 조직공학제제 품질시험법 시험정보집' 발간
• 복지부, 2025년 제10차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 복지부, 2025 첨단재생의료 연례 심포지엄(2025 RMAF Annual Symposium)개최



주요국 동향

미국

• FDA, CARVYKTI 치료 후 면역효과세포 관련 장염에 대한 라벨링 변경의 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, ADSTILADRIN^Ⓡ 라벨링 관련 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, YESCARTA와 TECARTUS의 허용 보관 조건 관련 Supplement Approval Letter 공지 


유럽

• EMA, 2025 상반기 결산 보고서 공개
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use), 'Breyanzi'의 시판 허가 조건 변경 권고
• EMA, 성인 흑색종 치료제 Amtagvi 허가 신청 철회 관련 내용 발표
• EMA, 유전자 편집 의약품에 대한 CAT(Committee for Advanced Therapies) 워크샵 개최 공지
• EMA, 유전성 골수이상 질환 치료제 Fanskya 허가 신청 철회 관련 내용 발표
• EMA, 첨단치료의약품(ATMPs) 분류에 대한 과학적 권고 사항 업데이트
• EMA, PRIME 제도 적격성에 대한 권고사항 업데이트
• PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 8월 월간 회의록 공개
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 10월 월간 회의 안건 및 부록 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 10월 월간 회의 안건 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 10월 월간 회의 안건 공개
• EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 9월 월간 회의록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 9월 월간 회의록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 10월 월간 회의 안건 공개
• EPAR^†(European Public Assessment Report) 업데이트 6건
• PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 2건


일본

• MHLW, 약사심의회 재생의료 등 제품·생물유래기술부회 개최
• MHLW, 「승인된 재생의료 등 제품」 통지문 게재
• PMDA, 2024년 규제과학 활동 보고서 게시
• MHLW, 제111회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최
• PMDA, 2025년 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트
• PMDA, Vyjuvek(バイジュベック)의 최적 사용 권장 가이드라인 게재



Key Issue

혈우병 환자에게 자유로운 일상을, 국내 최초 승인된 B형 혈우병 유전자치료제 헴제닉스주(HEMGENIX)

지혈이 제대로 이루어지지 않는 혈우병 환자는 가벼운 타박상이나 작은 출혈조차 심각한 합병증으로 이어질 수 있으며,
실제 과거 혈우병 환자의 상당수는 반복적인 출혈과 그로 인한 합병증으로 인해 평균 수명이 25세에 불과했다. 하지만
혈우병은 원인이 되는 특정 응고인자의 결핍이 비교적 명확히 밝혀져 있었고, 이를 보완하기 위한 다양한 치료법들이
지속적으로 개발되었다. 특히 최근 수십 년 사이에는 응고인자 보충요법에서부터 반감기 연장제, 비응고인자 기반
치료제, 유전자치료제에 이르기까지 다양한 접근이 시도되었고, 조기 진단을 통한 대비 등의 꾸준한 연구와 치료법의
발전 덕분에 현재는 혈우병 환자도 일반인과 유사한 삶의 질과 기대 수명을 유지할 수 있게 되었다. 그리고 2024년 9월
13일, 국내 최초의 B형 혈우병 유전자치료제 '헴제닉스주(HEMGENIX)(에트라나코진데자파르보벡)'가 식품의약품안전처의
허가를 받았다. 이번 Key Issue에서는 HEMGENIX를 중심으로, 혈우병 치료와 그 임상적 유효성 및 안전성 정보를 함께
살펴보고자 한다.

....<중략>

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