국내동향

• 식약처, 첨단바이오의약품 제품화 지원 프로그램 신청 공고
• 식약처, '식약처 제품화 지원 상담 업무 안내서(민원인 안내서)' 개정
• 복지부, 한국형 ARPA-H 2025년 신규 프로젝트 공고
• 식약처, 「첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 규칙」 일부개정 알림
• 식약처, 「첨단바이오의약품의 품목허가·심사 규정」 일부개정고시안 행정예고 공고
• 식약처,「의약품등 생산 및 수출·수입 실적 보고에 관한 규정」일부개정고시 알림
• 식약처, '동종줄기세포치료제 면역원성 평가 가이드라인(민원인 안내서)' 개정
• 복지부, 2025년도 범부처재생의료기술개발사업 성과교류회 개최
• 부처합동, 의약품 개발 과정에서 동물을 사용하지 않는 첨단대체시험법 본격 개발
• 식약처, 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 일부개정령(안) 입법예고 공고
• 복지부, 2025년 제6차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 식약처, '세포치료제·유전자치료제의 역가시험 설정 시 고려사항(민원인 안내서)' 제정
• 평가원, '첨단바이오의약품 미생물 신속 검출법 시험정보집' 발간


주요국 동향

미국

• FDA, ELEVIDYS 치료 후 보행 불가능한 DMD 환자의 사망 사례 조사
• FDA, CAR T세포 면역요법에 대한 REMS 폐지


유럽

• EMA, 성인 혈액암 치료제 'Zemcelpro' 시판 허가 승인 권고 및 EPAR 업데이트
• PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 실마리정보 논의 의약품 목록 공개
• EMA, 승인된 첨단치료의약품(ATMPs) 목록 공개
• 제2차 EMA/재생의료연합(ARM) 양자 회의 개최
• EMA, 2024 연례 보고서 중 첨단치료의약품 언급
• EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개
• EMA, 유럽연합 기준일(EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(PSURs) 제출 빈도 목록 업데이트
• EMA, CHMP 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 중 첨단치료(Advanced Therapy) 관련
• EMA, PRIME^* 제도 시행 5년간의 결과 분석 보고서 중 첨단치료(Advanced therapy) 언급
• EMA, 2024년 연례 활동 보고서(Annual activity report) 중 첨단치료의약품 언급
• PRAC, 안전성 시그널에 대한 권고사항 업데이트
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 실마리정보 논의 의약품 목록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 4월 월간 회의록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 6월 월간 회의 안건 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 4월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 6월 월간 회의 안건 공개
• EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 4월 월간 회의록 공개
• EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 6월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 6월 월간 회의 안건 및 부록 공개
• EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMPs) 정보 업데이트 11건
• EPAR^†(European Public Assessment Report) 업데이트 5건
• PIP(Paediatric Investigation Plan)† 업데이트 13건


일본

• MHLW, 제107회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개
• PMDA, 제31회 일본 유전자세포치료학회 학술대회에서 개별 면담 부스 운영 안내
• PMDA, 2025년 신약 승인 품목 공개
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트
• MHLW, 약사심의회 재생의료 등 제품·생물 유래 기술 부회 개최



Key Issue

국내외 혁신적 의약품 개발 및 허가제도

혁신적 의약품은 치료적 수요를 빠르게 충족시키기 위해 임상개발 초기 단계부터 신속한 심사와 허가 지원이
필수적이다. 국내에서는 생명을 위협하는 질환, 감염병, 희귀질환 치료제 등에 대해 신속심사 제도를 도입해 심사기간을
단축하고 허가 절차를 간소화하며 혁신적 의약품의 시장 진입을 적극 지원하고 있다. 미국은 패스트트랙(Fast Track),
혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정, 첨단재생의료치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT)
지정 , 우선심사(Priority Review), 신속허가(Accelerated Approval)의 제도를 통해 치료제 개발 초기 단계부터 집중
지원을 시행하고 있으며, 유럽연합은 예외적 허가(Marketing Authorization under Exceptional Circumstances, MAEC),
신속심사(Accelerated Assessment, AA), 조건부 허가(Conditional Marketing Authorization, CMA)를 통해 혁신 치료제의
심사기간을 단축하여 신속한 환자 접근을 가능케 하고 있다. 특히 미국의 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정은 예비
임상에서 기존 치료제 대비 유의한 개선 가능성이 확인된 경우에 부여되어, 개발 및 허가 단계에서 고위 경영진 참여와
과학적 자문을 통한 집중 지원을 받게 된다. 이처럼 각국은 혁신적 의약품의 빠른 시장 진입을 위해 규제 프레임워크를
정비하고 과학적 자문과 심사기간 단축 등 다양한 지원책을 마련해 국제적 경쟁력 강화를 위해 노력하고 있다.
2024년에도 이러한 신속심사제도의 활용으로 국내외 혁신적 의약품의 허가가 활발히 이루어졌으며, 특히 미국에서는
첨단바이오의약품인 Beqvez(fidanacogene elaparvovec-dzkt)를 포함해 여러 분야에서 혁신적 신약이 시장에 진입하여
의미 있는 성과를 나타냈다. 이번 호 Key issue에서는 국내와 미국, 유럽연합의 혁신적 의약품 개발 및 허가제도에 대해서
함께 살펴보고자 한다.

....<중략>

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